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피루브산 키나아제 결핍증(PKD)이 있는 정기적으로 수혈된 성인 참여자에서 AG-348의 효능 및 안전성을 평가하는 연구

2021년 12월 14일 업데이트: Agios Pharmaceuticals, Inc.

PK(Pyruvate Kinase) 결핍이 있는 성인 피험자를 정기적으로 수혈하여 AG-348의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 공개 라벨 연구

연구 AG348-C-007은 정기적으로 수혈을 받고 있는 피루브산 키나제(PK) 결핍 참가자 최소 20명에서 최대 40명을 대상으로 AG-348 치료의 효능과 안전성을 평가하기 위해 설계된 다기관 연구입니다. 연구는 두 부분으로 구성되었습니다. 1부 용량 최적화 기간 동안 참가자들은 1일 2회 투여되는 AG-348 5mg 용량으로 시작했습니다. 1부 과정에서 각 참가자의 AG-348 용량은 20mg씩 1일 2회, 이어서 50mg씩 1일 2회까지 증량되었습니다. 파트 2, 고정 용량 기간 동안 참가자는 파트 1에서 최적화된 용량으로 AG-348을 받았습니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

27

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 네덜란드
      • Utrecht, 네덜란드, 3584
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • 덴마크
      • Herlev, 덴마크, 2730
        • University of Copenhagen, Herlev Hospital
  • 미국
    • California
      • Oakland, California, 미국, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30322
        • Emory University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02115
        • Massachusetts General Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 98109
        • Seattle Cancer Care Alliance
  • 아일랜드
      • Dublin, 아일랜드
        • St James's Hospital Department of Haematology
  • 영국
      • Cambridge, 영국, CB2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital
      • London, 영국, WC1E 6BT
        • University College London
      • London, 영국, W12 0NN
        • Imperial College Healthcare NHS Trust, Hammersmith Hospital
      • Manchester, 영국, M13 9WL
        • Manchester Royal Infirmary
  • 이탈리아
      • Milano, 이탈리아, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda, Ospedale Maggiore Policlinico
      • Napoli, 이탈리아, 80138
        • AOU Policlinico, Università della Campania "Luigi Vanvitelli"
      • Napoli, 이탈리아, 80131
        • AORN Cardarelli
      • Napoli, 이탈리아, 80131
        • Ospedale Galliera
  • 캐나다
      • Toronto, 캐나다, M5G 2C4
        • Toronto General Hospital, University Health Network
  • 태국
      • Bangkok, 태국, 10700
        • Department of Paediatrics and Thalassaemia Center, Faculty of Medicine Siriraj Hospital, Mahidol University
  • 프랑스
      • Créteil, 프랑스, 94010
        • Hôpital Universitaire Henri Mondor
      • Marseille, Cedex 5, 프랑스, 13385
        • Hopital de La Timone

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

16년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 동의;
  • 18세 이상의 남성 또는 여성;
  • 피루베이트 키나제 간 및 RBC(PKLR) 유전자에서 적어도 2개의 돌연변이 대립유전자의 존재, 그 중 적어도 1개는 미스센스 돌연변이임;
  • 정보에 입각한 동의 날짜 이전 52주 동안 최소 6회 수혈 에피소드의 병력;
  • 모든 수혈 날짜, 모든 수혈에 대해 수혈된 혈액 단위 수 및 수혈의 최소 80%에 대한 수혈 전 1주 이내의 Hb 농도를 포함하여 사전 동의 날짜 이전 52주 동안의 완전한 수혈 기록;
  • 연구 참여 기간 동안 매일 지속적으로 연구 약물의 첫 번째 투여 전 최소 21일 동안 매일 최소 0.8mg의 경구용 엽산을 투여받았습니다.
  • 적절한 장기 기능을 가지고 있습니다.
  • 가임 여성에 대한 음성 혈청 임신 검사;
  • 가임 여성과 가임 남성 및 가임 여성인 그들의 파트너의 경우: 금욕하거나 2가지 형태의 피임법을 사용하는 데 동의해야 합니다. 연구 및 AG-348의 마지막 투여 후 28일 동안;
  • 연구 기간 동안 모든 연구 절차, 특히 52주의 수혈 이력을 기반으로 계산된 개별 수혈 트리거(TT)를 기꺼이 준수합니다.

제외 기준:

  • R479H 돌연변이에 대해 동형접합이거나 PKLR 유전자에서 또 다른 미스센스 돌연변이의 존재 없이 2개의 비미스센스 돌연변이를 가짐;
  • 연구 참여에 허용할 수 없는 위험을 부여하거나 연구 데이터의 해석을 혼란스럽게 할 수 있는 중대한 의학적 상태;
  • 정보에 입각한 동의 날짜 이전 52주 동안 평균 3주에 한 번 이상 자주 발생하는 수혈 이력
  • 연구 치료 기간 동안 예정된 비장 절제술 또는 정보에 입각한 동의서에 서명하기 전 12개월 이내에 비장 절제술을 받은 경우,
  • 현재 다른 치료 임상 시험에 등록되어 있습니다. PK 결핍 자연사 연구(NHS)(NCT02053480) 또는 PK 결핍 등록부에 사전 참여가 허용됩니다.
  • 연구 약물의 첫 투여 전 3개월 이내에 모든 연구 약물, 장치 또는 절차에 대한 노출;
  • 이전의 골수 또는 줄기 세포 이식;
  • 현재 임신 ​​중이거나 모유 수유 중입니다.
  • 정보에 입각한 동의서에 서명한 후 6개월 이내에 주요 수술을 받은 이력;
  • 현재 CYP3A4의 강력한 억제제, CYP3A4의 강력한 유도제, P-당단백질(P-gp)의 강력한 억제제 또는 디곡신(P-gp에 민감한 기질 약물)을 최소 5년 동안 중단하지 않은 약물을 받고 있습니다. 연구 약물 시작 전 일 또는 반감기의 5배(둘 중 더 긴 것);
  • 연구 약물의 첫 번째 투여 전 적어도 28일의 기간 동안 중단되지 않은 조혈 자극제(예: 에리스로포이에틴[EPO], 과립구 콜로니 자극 인자, 트롬보포이에틴)를 현재 받고 있음;
  • 급성 용혈성 빈혈, 약물 유발성 간 손상, 아나필락시스, 다형 홍반 발진 또는 스티븐스-존슨 증후군, 담즙정체성 간염 또는 기타 심각한 임상 증상을 특징으로 하는 설폰아미드에 대한 알레르기 병력;
  • AG-348 또는 그 부형제에 대한 알레르기;
  • 연구 약물의 첫 투여 전 28일 이내에 테스토스테론 제제를 포함하여 현재 아나볼릭 스테로이드를 받고 있는 자.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: AG-348
참가자들은 AG-348 정제를 5mg(mg)의 ​​시작 용량으로 1일 2회(BID) 경구 투여한 후 파트에서 16주 동안 20mg 및 50mg BID로 두 차례 순차적으로 용량을 증가시켰습니다. 1. 그 다음에는 파트 2에서 24주 동안 파트 1에서 조사자가 결정한 최적화 용량 BID가 이어졌습니다.
의약품: AG-348

파트 1(용량 최적화 기간): 참가자는 5mg을 구두로 BID로 받는 것으로 시작했습니다. 각 참가자의 AG-348 용량은 AG-348에 대한 반응과 내성에 따라 순차적으로 20mg BID로 증가한 다음 50mg BID로 증가했습니다.

파트 2(고정 용량 기간): 파트 1에서 결정된 최적화 용량.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
2부에서 수혈 부담 감소를 달성한 참가자 비율
기간: 2부 1일차부터 2부까지 24주차
수혈 부담 감소는 24주로 표준화된 과거 수혈 부담과 비교하여 24주로 표준화된 고정 용량 기간 동안 수혈된 RBC 단위 수가 33% 이상 감소한 것으로 정의됩니다(표준화 제어 기간). 연구 중(고정 용량 기간) 수혈 부담은 24주로 표준화된 고정 용량 기간에 수혈된 총 RBC 단위 수로 계산되었습니다.
2부 1일차부터 2부까지 24주차

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
연구 기간 동안 수혈된 연간 RBC 단위 수
기간: 1부 1일차 ~ 2부 24주차
전체 연구(파트 1 및 파트 2 모두) 동안 수혈된 연간 총 적혈구 수를 보고합니다. 고정용량기간 종료시점까지 수혈된 총 적혈구수를 최초 투여일부터 고정용량기간 종료일까지의 총 일수로 나눈 값 × 52로 계산하였다.
1부 1일차 ~ 2부 24주차
2부의 수혈 에피소드 수
기간: 2부 1일차부터 2부까지 24주차
2부의 수혈 에피소드 수입니다. 수혈 에피소드 수는 24주로 표준화했습니다. 최대 연속 3일 동안 받은 수혈은 1건으로 계산되었습니다.
2부 1일차부터 2부까지 24주차
파트 2의 무수혈 참가자 비율
기간: 2부 1일차부터 2부까지 24주차
무수혈 반응자는 파트 2에서 무수혈 참가자였습니다.
2부 1일차부터 2부까지 24주차
2부에서 정상적인 헤모글로빈(Hb) 농도를 달성한 참가자의 비율
기간: 2부 1일차부터 2부까지 24주차
2부에서 수혈 후 최소 1회, 8주 이상 정상 범위의 헤모글로빈(Hb) 농도에 도달한 참가자의 비율입니다.
2부 1일차부터 2부까지 24주차
부작용이 있는 참가자의 비율
기간: 마지막 투여 후 4주까지(대략 파트 2, 31주차)
AE는 의약품을 투여받은 참여자 또는 임상 조사 참여자에게 발생하는 뜻밖의 의학적 발생이며 반드시 연구 약물과 인과 관계가 있을 필요는 없습니다. 따라서 AE는 의약품과 관련된 것으로 간주되는지 여부에 관계없이 의약품 사용과 일시적으로 관련된 바람직하지 않고 의도하지 않은 징후(예: 비정상적인 실험실 결과 포함), 증상 또는 질병일 수 있습니다.
마지막 투여 후 4주까지(대략 파트 2, 31주차)

기타 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
특별한 관심의 부작용(AESI)을 경험한 참가자의 비율
기간: 1부 1일차부터 2부 종료까지, 후속 조치 포함(197일차)
AE는 의약품과 관련된 것으로 간주되는지 여부에 관계없이 의약품 사용과 일시적으로 관련된 바람직하지 않고 의도하지 않은 징후(예를 들어 비정상적인 실험실 결과 포함), 증상 또는 질병입니다. AESI는 심각하거나 심각하지 않을 수 있습니다.
1부 1일차부터 2부 종료까지, 후속 조치 포함(197일차)
골밀도 Z-점수
기간: 1부, 1일차, 2부, 1일차 및 2부, 24주차
1부, 1일차, 2부, 1일차 및 2부, 24주차
골밀도 T-점수
기간: 1부, 1일차, 2부, 1일차 및 2부, 24주차
1부, 1일차, 2부, 1일차 및 2부, 24주차

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Agios Pharmaceuticals, Inc.

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2018년 6월 26일

기본 완료 (실제)

2020년 11월 12일

연구 완료 (실제)

2020년 11월 12일

연구 등록 날짜

최초 제출

2018년 3월 26일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2018년 6월 6일

처음 게시됨 (실제)

2018년 6월 18일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2022년 1월 4일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2021년 12월 14일

마지막으로 확인됨

2021년 12월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • AG348-C-007
  • 2017-003803-22 (EudraCT 번호)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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