Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

SMART-ALD - En ny livsstilsintervention for at forbedre livskvaliteten hos kvinder med X-bundet adrenoleukodystrofi (X-ALD)

12. marts 2024 opdateret af: Lisa Schäfer, Leipzig University Medical Center

SMART-ALD - En ny livsstilsintervention til at forbedre fysisk og mentalt velvære og livskvalitet hos kvinder med X-linked adrenoleukodystrofi (X-ALD)

X-linked Adrenoleukodystrophy (X-ALD) er en af ​​de hyppigste medfødte metabolismefejl forårsaget af mutationer i ABCD1-genet, som koder for transportøren af ​​mættede meget langkædede fedtsyrer (VLCFA) til peroxisomal nedbrydning, og dermed forårsager deres giftig ophobning i kropsvæsker og væv. Det kliniske spektrum spænder fra binyrebarkinsufficiens uden neurologiske symptomer til en hurtigt fremadskridende, fatal cerebral demyeliniserende sygdom, der kan opstå i barndommen såvel som senere i livet. Den hyppigste fænotype i voksenalderen er adrenomyeloneuropati (AMN), en langsomt fremadskridende myelopati og perifer neuropati, som også kan være udbredt hos op til 80 % af kvinder, der bærer X-ALD-gendefekten. Da tegn og symptomer hos kvinder normalt er mildere og med senere indtræden, bliver de ofte undervurderet, overset eller misfortolket, f.eks. som multipel sklerose. Derfor får mange kvinder med X-ALD ikke tilstrækkelig behandling.

På den baggrund er udviklingen af ​​nye terapeutiske interventioner ved hjælp af eHealth-teknologi (f.eks. rådgivning og behandling via digitale kommunikationsværktøjer) af særlig relevans, da det giver omkostningseffektiv, regelmæssig pleje selv for patienter, der bor fjernt fra leukodystrofiklinikker .

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere effektiviteten af ​​en multi-approach intervention ("SMART-ALD") på fysisk og mentalt velvære og livskvalitet hos n=30 X-ALD symptomatiske heterozygote kvinder sammenlignet med en ventelistekontrol gruppe (n=30) ved hjælp af elektronisk sundhedsteknologi (e-sundhed).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

68

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Tyskland
      • Leipzig, Tyskland, 04275
        • Leukodystrophy Outpatient Clinic
    • Saxony
      • Leipzig, Saxony, Tyskland, 04103
        • Leipzig University Medical Center, Leukodystrophy Outpatient Clinic, Department of Neurology, Leipzig, Germany

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Informeret samtykke indhentet fra patienten eller en kompetent værge med juridisk kapacitet til at udføre et godkendt samtykke fra et lokalt institutionelt revisionsudvalg/uafhængig etisk komité.

  • Kvinder ≥18 år på tidspunktet for samtykke, med dokumenteret X-ALD som defineret af

    1. Forhøjede VLCFA-værdier, eller
    2. Mutation i ABCD1-genet
  • Neurologiske symptomer som defineret af Adult ALD Clinical Score (AACS) ≥ 2

Ekskluderingskriterier:

  • Intet informeret samtykke og samtykke
  • Enhver medicinsk tilstand, der kan forstyrre undersøgelsen, f.eks. svær lever, nyre, aktive infektioner eller større hjertesygdomme (>New York Heart Association klasse II)
  • Enhver klinisk signifikant tilstand med en forventet levetid på
  • Nuværende graviditet

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Støttende pleje
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: SMART-ALD - Eksperimentel gruppe (EG)
Deltagerne vil modtage 12 måneders SMART-ALD intervention
Adfærdsmæssigt: SMART-ALD
I begyndelsen af ​​SMART-ALD evaluerer et multiprofessionelt team deltagerens aktuelle helbredstilstand og udvikler en individuel behandlingsplan sammen med deltageren. SMART-ALD-interventionen tilbyder medicinsk, psykologisk og social rådgivning samt et fysisk konditions- og sygdomsspecifikt ernæringsprogram udført via videokonsultation. Omfang og intensitet af SMART-ALD-intervention er således i første omgang skræddersyet til individuelle behov og løbende tilpasset ændringer under intervention.
Andet: Venteliste - Kontrolgruppe (CG)
Deltagerne vil modtage 6 måneders SMART-ALD efter en 6-måneders venteperiode
Adfærdsmæssigt: Venteliste
I begyndelsen af ​​undersøgelsen modtager patienter med venteliste (WL) kontroltilstand én lægekonsultation via videokonsultation, herunder anbefalinger om at kontakte deres lokale behandlende læge, hvis det er nødvendigt. Individer instrueres i ikke at søge anden medicinsk eller psykologisk behandling for X-ALD-symptomer uden at informere undersøgelsespersonalet. Alle WL-patienter er garanteret 6 måneders SMART-ALD intervention efter en venteperiode på 6 måneder.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændringer i selvrapporteret livskvalitet (vurderet via Short Form Health Survey, SF-36; interval: 0-100, med højere score, der indikerer bedre livskvalitet) 6 måneder efter randomisering (=efter 6 måneder SMART-ALD) i EG i forhold til venteliste CG
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændringer i objektivt målte neurologiske symptomer (Adult Adrenoleukodystrophy Clinical Score, AACS; interval: 0-24, med højere score, der indikerer større svækkelse) 6 og 12 måneder efter randomisering i EG sammenlignet med venteliste CG
Tidsramme: op til 12 måneder
op til 12 måneder
Ændringer i motoriske funktioner (objektivt målt via timet 25-fods gangtest, T25FW) 6 og 12 måneder efter randomisering i EG sammenlignet med venteliste CG
Tidsramme: op til 12 måneder
op til 12 måneder
Ændringer i objektivt målt aktivitetsindeks (pedometer - fitness tracker armbånd) 6 og 12 måneder efter randomisering i EG sammenlignet med venteliste CG
Tidsramme: op til 12 måneder
op til 12 måneder
Ændringer i selvrapporteret funktionsstatus (vurderet via Activity of Daily Living Score, ADL'er, interval: 0-6, med højere score, der indikerer bedre funktion) 6 og 12 måneder efter randomisering i EG sammenlignet med venteliste CG
Tidsramme: op til 12 måneder
op til 12 måneder
Ændringer i selvrapporteret mental sundhed (Beck Depression Inventory, BDI-II, interval: 0-63, med højere score, der indikerer større depression) 6 og 12 måneder efter randomisering i EG sammenlignet med venteliste CG
Tidsramme: op til 12 måneder
op til 12 måneder
Ændringer i selvrapporterede kroniske smerter (Brief Pain Inventory, BPI, interval: 0-10, med højere score, der indikerer større smerte) 6 og 12 måneder efter randomisering i EG sammenlignet med venteliste CG
Tidsramme: op til 12 måneder
op til 12 måneder
Ændringer i selvrapporteret søvnkvalitet (Pittsburgh Sleep Quality Index, PSQI, interval: 0-21, med højere score, der indikerer dårligere søvnkvalitet) 6 og 12 måneder efter randomisering i EG sammenlignet med venteliste CG
Tidsramme: op til 12 måneder
op til 12 måneder
Ændringer i selvrapporterede træthedssymptomer (Modified Fatigue Impact Scale, MFIS, interval: 0-84, med højere score, der indikerer større træthed) 6 og 12 måneder efter randomisering i EG sammenlignet med venteliste CG
Tidsramme: op til 12 måneder
op til 12 måneder
Ændringer i selvrapporteret seksuel funktionalitet (Female Sexual Function Index, FSFI, interval: 2-36, med højere score, der indikerer bedre seksuel funktion) 6 og 12 måneder efter randomisering i EG sammenlignet med venteliste CG
Tidsramme: op til 12 måneder
op til 12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Leipzig University Medical Center

Samarbejdspartnere

European Leukodystrophy Association

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Wolfgang Köhler, MD, Leipzig University Medical Center, Leukodystrophy Outpatient Clinic, Department of Neurology, Leipzig, Germany

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

20. maj 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. november 2023

Studieafslutning (Faktiske)

1. februar 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

11. december 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

22. december 2020

Først opslået (Faktiske)

29. december 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

13. marts 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

12. marts 2024

Sidst verificeret

1. marts 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ELA FOA2020-002

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med X-bundet adrenoleukodystrofi

Kliniske forsøg med SMART-ALD

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Cameroon

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner