Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

SMART-ALD — nowa interwencja dotycząca stylu życia mająca na celu poprawę jakości życia kobiet z adrenoleukodystrofią sprzężoną z chromosomem X (X-ALD)

12 marca 2024 zaktualizowane przez: Lisa Schäfer, Leipzig University Medical Center

SMART-ALD — nowa interwencja dotycząca stylu życia mająca na celu poprawę samopoczucia fizycznego i psychicznego oraz jakości życia kobiet z adrenoleukodystrofią sprzężoną z chromosomem X (X-ALD)

Adrenoleukodystrofia sprzężona z chromosomem X (X-ALD) jest jednym z najczęstszych wrodzonych błędów metabolizmu spowodowanych mutacjami w genie ABCD1, który koduje transporter nasyconych kwasów tłuszczowych o bardzo długich łańcuchach (VLCFA) do degradacji w peroksysomach, powodując ich gromadzenie się toksyn w płynach ustrojowych i tkankach. Spektrum kliniczne waha się od niewydolności kory nadnerczy bez objawów neurologicznych do szybko postępującej, śmiertelnej choroby demielinizacyjnej mózgu, która może wystąpić zarówno w dzieciństwie, jak iw późniejszym życiu. Najczęstszym fenotypem w wieku dorosłym jest adrenomieloneuropatia (AMN), wolno postępująca mielopatia i neuropatia obwodowa, która może również występować nawet u 80% kobiet z defektem genu X-ALD. Ponieważ objawy przedmiotowe i podmiotowe u kobiet są zwykle łagodniejsze i pojawiają się później, często są niedoceniane, pomijane lub błędnie interpretowane, np. jako stwardnienie rozsiane. W rezultacie wiele kobiet z X-ALD nie otrzymuje odpowiedniego leczenia.

W tym kontekście rozwój nowych interwencji terapeutycznych z pomocą technologii e-zdrowia (np. poradnictwo i leczenie za pomocą cyfrowych narzędzi komunikacyjnych) ma szczególne znaczenie, ponieważ zapewnia opłacalną, regularną opiekę nawet pacjentom mieszkającym z dala od klinik leukodystrofii .

Celem tego badania jest ocena skuteczności interwencji opartej na wielu podejściach („SMART-ALD”) na samopoczucie fizyczne i psychiczne oraz jakość życia u n=30 heterozygotycznych kobiet z objawami X-ALD w porównaniu z grupą kontrolną z listy oczekujących grupa (n=30) korzystająca z technologii elektronicznej opieki zdrowotnej (e-zdrowia).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

68

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Niemcy
      • Leipzig, Niemcy, 04275
        • Leukodystrophy Outpatient Clinic
    • Saxony
      • Leipzig, Saxony, Niemcy, 04103
        • Leipzig University Medical Center, Leukodystrophy Outpatient Clinic, Department of Neurology, Leipzig, Germany

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Świadoma zgoda uzyskana od pacjenta lub kompetentnego opiekuna posiadającego zdolność prawną do wyrażenia zgody zatwierdzonej przez lokalną Instytucjonalną Komisję Rewizyjną/Niezależną Komisję Etyczną.

  • Kobiety w wieku ≥18 lat w momencie wyrażenia zgody, z potwierdzoną X-ALD, jak zdefiniowano przez

    1. Podwyższone wartości VLCFA lub
    2. Mutacja w genie ABCD1
  • Objawy neurologiczne określone na podstawie oceny klinicznej ALD u dorosłych (AACS) ≥ 2

Kryteria wyłączenia:

  • Brak świadomej zgody i zgody
  • Wszelkie schorzenia, które mogą zakłócać badanie, np. ciężka choroba wątroby, nerek, czynne infekcje lub poważne choroby serca (klasa II wg New York Heart Association)
  • Każdy klinicznie istotny stan, którego przewidywana długość życia wynosi ok
  • Aktualna ciąża

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie podtrzymujące
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: SMART-ALD - Grupa eksperymentalna (EG)
Uczestnicy otrzymają 12-miesięczną interwencję SMART-ALD
Behawioralne: SMART-ALD
Na początku SMART-ALD multiprofesjonalny zespół ocenia aktualny stan zdrowia uczestnika i wspólnie z nim opracowuje indywidualny plan leczenia. Interwencja SMART-ALD obejmuje poradnictwo medyczne, psychologiczne i socjalne, a także program dietetyczny i dietetyczny realizowany w formie wideokonsultacji. Tym samym zakres i intensywność interwencji SMART-ALD jest początkowo dostosowywany do indywidualnych potrzeb i na bieżąco dostosowywany do zmian zachodzących w trakcie interwencji.
Inny: Lista oczekujących - grupa kontrolna (CG)
Uczestnicy otrzymają 6 miesięcy SMART-ALD po 6-miesięcznym okresie oczekiwania
Behawioralne: Lista oczekujących
Na początku badania pacjenci z grupy kontrolnej oczekujących (WL) otrzymują jedną konsultację lekarską za pośrednictwem wideokonsultacji, w tym zalecenia dotyczące kontaktu z lokalnym lekarzem prowadzącym w razie potrzeby. Osoby są poinstruowane, aby nie szukały żadnego innego leczenia medycznego lub psychologicznego w przypadku objawów X-ALD bez poinformowania o tym personelu badawczego. Wszystkim pacjentom z WL gwarantuje się 6 miesięcy interwencji SMART-ALD po okresie oczekiwania 6 miesięcy.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiany w ocenianej przez samych siebie jakości życia (ocenianej za pomocą Short Form Health Survey, SF-36; zakres: 0-100, z wyższymi wynikami wskazującymi na lepszą jakość życia) 6 miesięcy po randomizacji (=po 6 miesiącach SMART-ALD) w EG w porównaniu z listą oczekujących CG
Ramy czasowe: 6 miesięcy
6 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiany w obiektywnie mierzonych objawach neurologicznych (wynik kliniczny adrenoleukodystrofii dorosłych, AACS; zakres: 0-24, z wyższymi wynikami wskazującymi na większe upośledzenie) 6 i 12 miesięcy po randomizacji w EG w porównaniu z listą oczekujących CG
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
do 12 miesięcy
Zmiany funkcji motorycznych (obiektywnie mierzone za pomocą testu marszu na 25 stóp, T25FW) 6 i 12 miesięcy po randomizacji w EG w porównaniu z listą oczekujących CG
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
do 12 miesięcy
Zmiany obiektywnie mierzonego wskaźnika aktywności (krokomierz – opaska fitness tracker) 6 i 12 miesięcy po randomizacji w EG w porównaniu z listą oczekujących GK
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
do 12 miesięcy
Zmiany w zgłaszanym przez siebie stanie funkcjonalnym (oceniane za pomocą wyniku aktywności dziennej, ADL, zakres: 0-6, z wyższymi wynikami wskazującymi na lepsze funkcjonowanie) 6 i 12 miesięcy po randomizacji w EG w porównaniu z listą oczekujących CG
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
do 12 miesięcy
Zmiany w zgłaszanym przez siebie zdrowiu psychicznym (inwentarz depresji Becka, BDI-II, zakres: 0-63, z wyższymi wynikami wskazującymi na większą depresję) 6 i 12 miesięcy po randomizacji w EG w porównaniu z listą oczekujących CG
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
do 12 miesięcy
Zmiany w samoopisowym bólu przewlekłym (Brief Pain Inventory, BPI, zakres: 0-10, z wyższymi wynikami wskazującymi na większy ból) 6 i 12 miesięcy po randomizacji w EG w porównaniu z listą oczekujących CG
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
do 12 miesięcy
Zmiany w samoopisowej jakości snu (Pittsburgh Sleep Quality Index, PSQI, zakres: 0-21, z wyższymi wynikami wskazującymi na gorszą jakość snu) 6 i 12 miesięcy po randomizacji w EG w porównaniu z listą oczekujących CG
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
do 12 miesięcy
Zmiany w zgłaszanych przez siebie objawach zmęczenia (Zmodyfikowana Skala Wpływu Zmęczenia, MFIS, zakres: 0-84, z wyższymi wynikami wskazującymi na większe zmęczenie) 6 i 12 miesięcy po randomizacji w EG w porównaniu z listą oczekujących CG
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
do 12 miesięcy
Zmiany w zgłaszanej przez siebie funkcjonalności seksualnej (wskaźnik funkcji seksualnych kobiet, FSFI, zakres: 2-36, z wyższymi wynikami wskazującymi na lepszą funkcję seksualną) 6 i 12 miesięcy po randomizacji w EG w porównaniu z listą oczekujących CG
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
do 12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Leipzig University Medical Center

Współpracownicy

European Leukodystrophy Association

Śledczy

  • Główny śledczy: Wolfgang Köhler, MD, Leipzig University Medical Center, Leukodystrophy Outpatient Clinic, Department of Neurology, Leipzig, Germany

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

20 maja 2022

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 listopada 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 lutego 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

11 grudnia 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

22 grudnia 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

29 grudnia 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

13 marca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

12 marca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ELA FOA2020-002

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Adrenoleukodystrofia sprzężona z chromosomem X

Badania kliniczne na SMART-ALD

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in India

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj