Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

SMART-ALD – nový zásah do životního stylu ke zlepšení kvality života u žen s X-vázanou adrenoleukodystrofií (X-ALD)

12. března 2024 aktualizováno: Lisa Schäfer, Leipzig University Medical Center

SMART-ALD – nový životní styl pro zlepšení fyzické a duševní pohody a kvality života u žen s X-vázanou adrenoleukodystrofií (X-ALD)

X-vázaná adrenoleukodystrofie (X-ALD) je jednou z nejčastějších vrozených chyb metabolismu způsobená mutacemi v genu ABCD1, který kóduje transportér nasycených mastných kyselin s velmi dlouhým řetězcem (VLCFA) pro peroxizomální degradaci, čímž způsobuje jejich toxické hromadění v tělesných tekutinách a tkáních. Klinické spektrum sahá od adrenální insuficience bez neurologických příznaků až po rychle progredující, fatální mozkovou demyelinizační chorobu, která se může objevit v dětství i později v životě. Nejčastějším fenotypem v dospělosti je adrenomyeloneuropatie (AMN), pomalu progredující myelopatie a periferní neuropatie, která může také převládat až u 80 % žen nesoucích defekt genu X-ALD. Protože příznaky a symptomy u žen jsou obvykle mírnější a s pozdějším nástupem, jsou často podceňovány, přehlíženy nebo nesprávně interpretovány, např. jako roztroušená skleróza. V důsledku toho mnoho žen s X-ALD nedostává adekvátní léčbu.

V této souvislosti je zvláště důležitý vývoj nových terapeutických intervencí s pomocí technologie eHealth (např. poradenství a léčba prostřednictvím digitálních komunikačních nástrojů), protože poskytuje nákladově efektivní, pravidelnou péči i pacientům, kteří žijí daleko od klinik leukodystrofie. .

Cílem této studie je zhodnotit účinnost multi-přístupové intervence ("SMART-ALD") na fyzickou a duševní pohodu a kvalitu života u n=30 X-ALD symptomatických heterozygotních žen ve srovnání s kontrolou na čekací listině skupina (n=30) využívající technologii elektronického zdraví (ehealth).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

68

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Německo
      • Leipzig, Německo, 04275
        • Leukodystrophy Outpatient Clinic
    • Saxony
      • Leipzig, Saxony, Německo, 04103
        • Leipzig University Medical Center, Leukodystrophy Outpatient Clinic, Department of Neurology, Leipzig, Germany

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Informovaný souhlas získaný od pacienta nebo kompetentního opatrovníka s právní způsobilostí k provedení souhlasu schváleného místní institucionální revizní radou/nezávislou etickou komisí.

  • Ženy ≥18 let v době udělení souhlasu, s prokázaným X-ALD, jak je definováno v

    1. Zvýšené hodnoty VLCFA, popř
    2. Mutace v genu ABCD1
  • Neurologické příznaky definované klinickým skóre ALD dospělých (AACS) ≥ 2

Kritéria vyloučení:

  • Žádný informovaný souhlas a souhlas
  • Jakýkoli zdravotní stav, který může narušovat studii, např. závažná onemocnění jater, ledvin, aktivní infekce nebo závažné srdeční choroby (>třída II New York Heart Association)
  • Jakýkoli klinicky významný stav s odhadovanou délkou života
  • Aktuální těhotenství

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Podpůrná péče
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: SMART-ALD – Experimentální skupina (EG)
Účastníci obdrží 12 měsíců intervence SMART-ALD
Behaviorální: SMART-ALD
Na začátku SMART-ALD multiprofesionální tým zhodnotí aktuální zdravotní stav účastníka a společně s účastníkem vypracuje individuální léčebný plán. Intervence SMART-ALD nabízí lékařské, psychologické a sociální poradenství, jakož i program fyzické zdatnosti a nutriční program specifický pro onemocnění realizovaný prostřednictvím video konzultace. Rozsah a intenzita intervence SMART-ALD je tedy zpočátku přizpůsobena individuálním potřebám a průběžně přizpůsobována změnám během intervence.
Jiný: Seznam čekatelů – kontrolní skupina (CG)
Účastníci obdrží 6 měsíců SMART-ALD po 6měsíční čekací době
Behaviorální: Pořadník
Na začátku studie pacienti s kontrolním stavem na čekací listině (WL) absolvují jednu lékařskou konzultaci prostřednictvím video konzultace, včetně doporučení, aby v případě potřeby kontaktovali svého místního ošetřujícího lékaře. Jednotlivci jsou instruováni, aby nevyhledávali žádnou jinou lékařskou nebo psychologickou léčbu symptomů X-ALD, aniž by o tom informovali personál studie. Všichni pacienti s WL mají zaručeno 6 měsíců intervence SMART-ALD po čekací době 6 měsíců.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změny v kvalitě života, kterou sami uvedli (hodnoceno pomocí Short Form Health Survey, SF-36; rozsah: 0-100, s vyšším skóre indikujícím lepší kvalitu života) 6 měsíců po randomizaci (=po 6 měsících SMART-ALD) v EG ve srovnání s čekací listinou CG
Časové okno: 6 měsíců
6 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změny objektivně měřených neurologických symptomů (Adult Adrenoleukodystrophy Clinical Score, AACS; rozsah: 0-24, s vyšším skóre indikujícím větší poškození) 6 a 12 měsíců po randomizaci na EG ve srovnání s CG na čekací listině
Časové okno: až 12 měsíců
až 12 měsíců
Změny v motorických funkcích (objektivně měřeno pomocí měřeného testu chůze na 25 stop, T25FW) 6 a 12 měsíců po randomizaci na EG ve srovnání s čekací listinou CG
Časové okno: až 12 měsíců
až 12 měsíců
Změny objektivně měřeného indexu aktivity (krokoměr - fitness tracker náramkový náramek) 6 a 12 měsíců po randomizaci na EG ve srovnání s čekací listinou CG
Časové okno: až 12 měsíců
až 12 měsíců
Změny ve funkčním stavu, který si sami hlásili (hodnoceno pomocí skóre aktivity denního života, ADL, rozmezí: 0–6, s vyšším skóre indikujícím lepší fungování) 6 a 12 měsíců po randomizaci na EG ve srovnání s CG na čekací listině
Časové okno: až 12 měsíců
až 12 měsíců
Změny duševního zdraví, které si sami uvedli (Beck Depression Inventory, BDI-II, rozsah: 0-63, s vyšším skóre indikujícím větší depresi) 6 a 12 měsíců po randomizaci v EG ve srovnání s čekací listinou CG
Časové okno: až 12 měsíců
až 12 měsíců
Změny v samostatně hlášené chronické bolesti (Brief Pain Inventory, BPI, rozsah: 0-10, s vyšším skóre indikujícím větší bolest) 6 a 12 měsíců po randomizaci na EG ve srovnání s čekací listinou CG
Časové okno: až 12 měsíců
až 12 měsíců
Změny kvality spánku hlášené uživatelem (Pittsburgh Sleep Quality Index, PSQI, rozsah: 0-21, s vyšším skóre indikujícím horší kvalitu spánku) 6 a 12 měsíců po randomizaci v EG ve srovnání s čekací listinou CG
Časové okno: až 12 měsíců
až 12 měsíců
Změny v symptomech únavy, které si sami hlásili (Modified Fatigue Impact Scale, MFIS, rozsah: 0-84, s vyšším skóre indikujícím větší únavu) 6 a 12 měsíců po randomizaci na EG ve srovnání s čekací listinou CG
Časové okno: až 12 měsíců
až 12 měsíců
Změny v sexuální funkčnosti hlášené samy sebou (Female Sexual Function Index, FSFI, rozsah: 2-36, s vyšším skóre indikujícím lepší sexuální funkci) 6 a 12 měsíců po randomizaci na EG ve srovnání s čekací listinou CG
Časové okno: až 12 měsíců
až 12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Leipzig University Medical Center

Spolupracovníci

European Leukodystrophy Association

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Wolfgang Köhler, MD, Leipzig University Medical Center, Leukodystrophy Outpatient Clinic, Department of Neurology, Leipzig, Germany

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

20. května 2022

Primární dokončení (Aktuální)

1. listopadu 2023

Dokončení studie (Aktuální)

1. února 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

11. prosince 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

22. prosince 2020

První zveřejněno (Aktuální)

29. prosince 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

13. března 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

12. března 2024

Naposledy ověřeno

1. března 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ELA FOA2020-002

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na X-vázaná adrenoleukodystrofie

Klinické studie na SMART-ALD

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Cyprus

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit