SMC에서 MPS IIIa의 자연사 관찰 연구
2021년 6월 6일 업데이트: Samsung Medical Center
산필리포 증후군 A형(MPS IIIA) 환자의 전향적 자연사 연구
점액다당증 유형 IIIA(MPS IIIA)의 임상 과정을 특성화하고 향후 치료 시험을 위한 잠재적 종점을 식별합니다.
연구 개요
연구 유형
관찰
등록 (예상)
25
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: SungYoon Cho
- 전화번호: +82-2-3410-3537
- 이메일: nadri1217@naver.com
연구 연락처 백업
- 이름: MinSun Kim
- 전화번호: +82-2-3410-3537
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
초기 환자 자격은 환자 연령과 MPS IIIA의 확인된 진단을 기반으로 합니다.
설명
포함 기준:
- MPS IIIA 진단 확정
- 조사자의 의견에 따라 프로토콜 요구 사항을 준수할 수 있는 능력이 있습니다.
제외 기준:
- 환자의 동의를 얻을 수 없거나 환자의 부모 또는 환자의 법적 대리인이 연구의 성격, 범위 및 가능한 결과를 이해할 수 없거나 프로토콜 준수에 동의/동의하지 않습니다. 정의된 평가 일정.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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치료 없음
이것은 표준화된 임상, 생화학적, 신경인지, 발달, 행동 및 영상 측정을 통해 향후 시험을 위한 잠재적 대리 종점을 식별하기 위한 MPS IIIA 환자의 종단, 전향적, 관찰, 자연사 연구입니다.
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신체적, 발달적, 신경학적, 행동적, 신경인지적 평가
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Bayley Scales of Infant Development-III/Kaufman Assessment Battery for Children-II(BSID-III/KABC-II) 연령 동등 점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 12개월 및 24개월
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Bayley Scales of Infant and Toddler Development-Third Edition(BSID-III)은 영유아의 발달 기능을 평가하기 위해 고안된 개별 관리 테스트입니다.
Bayley-III는 인지, 언어, 운동, 사회-정서 및 적응 행동의 다섯 가지 영역에서 발달을 평가합니다.
3세 미만의 어린이는 이에 대한 검사를 받게 됩니다.
Kaufman Assessment Battery for Children-Second Edition(KABC-II)은 인지 발달을 평가하기 위한 임상 도구입니다.
3세 이상의 어린이는 이에 대한 검사를 받게 됩니다.
원시 점수는 대부분의 개인이 동일한 수준에 도달하는 연령으로 표현되는 능력, 기술 및 지식을 측정하기 위해 연령에 상응하는 점수로 변환됩니다(연령 기준; 범위: 0, 제한 없음).
양수 값은 개선을 나타냅니다.
BSID-III 및 KABC-II 연령에 상응하는 점수는 각각 인지 영역 및 평균 비언어적 연령에 상응하는 점수를 기반으로 합니다.
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기준선, 12개월 및 24개월
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바인랜드 적응 행동 척도-II(VABS-II) 연령 상당 점수의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 12개월 및 24개월
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연령 등가 점수는 검사를 받은 사람과 동일한 결과를 얻을 수 있는 전형적이고 정상적인 개인의 개월 수를 나타냅니다. 연령에 상응하는 점수는 Vineland Adaptive Behavior Scales, Expanded Interview Form, Second edition(VABS-II)에 의해 평가됩니다. Vineland는 출생부터 90세까지 개인의 적응 행동을 측정하도록 설계되었습니다. Vineland-II는 각각 2-3개의 하위 도메인이 있는 5개의 도메인을 포함합니다. 주요 영역은 의사소통, 일상 생활 기술, 사회화, 운동 기술 및 부적응 행동입니다. 양수 값은 건강과 인지의 개선을 나타냅니다. |
기준선, 12개월 및 24개월
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MPS 건강 평가 설문지, Sanfilippo 행동 평가 척도의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 12개월 및 24개월
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Sanfilippo 행동 평가 척도 양식을 사용하여 상위 보고서에서 평가한 SBRS 척도의 기준선에서 변경.
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기준선, 12개월 및 24개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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이미징 특성
기간: 기준선, 12개월
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MRI는 뇌, 간 및 비장을 포함하여 질병에 의해 영향을 받는 다양한 장기의 크기 변화를 평가하는 데 사용됩니다.
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기준선, 12개월
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심초음파
기간: 기준선, 6개월, 12개월 및 24개월
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2D 심초음파는 심장 판막 이상과 심실 비대를 평가하는 데 사용됩니다.
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기준선, 6개월, 12개월 및 24개월
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청력 평가
기간: 기준선, 12개월 및 24개월
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청각 기능은 청각 뇌간 반응(ABR)을 사용하여 평가됩니다.
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기준선, 12개월 및 24개월
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수면 습관
기간: 기준선, 12개월 및 24개월
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환자의 수면 습관은 어린이 수면 습관 설문지(CSHQ)를 사용하여 평가됩니다.
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기준선, 12개월 및 24개월
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안과 평가
기간: 기준선, 12개월 및 24개월
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렌즈 불투명화의 기준선에서 변경
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기준선, 12개월 및 24개월
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삶의 질(ITQoL/PedsQL) 설문지 기준선에서 변경
기간: 기준선, 12개월 및 24개월
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유아 유아 삶의 질(ITQoL): ITQoL 설문지는 신체 기능, 발달, 통증, 기분, 행동, 일반 건강 및 부모에 대한 영향 측면을 측정하기 위한 항목 및 척도를 포함하는 아동을 위한 일반적이고 검증된 건강 상태 측정입니다. 양수 값은 개선을 나타냅니다. 소아 삶의 질 인벤토리(PedsQL): 소아 삶의 질 인벤토리(PedsQL)는 건강한 어린이 및 청소년과 급성 및 만성 건강 상태를 가진 사람들의 건강 관련 삶의 질(HRQOL)을 측정하기 위한 모듈식 접근 방식입니다. 낮은 점수는 더 나은 기능을 나타냅니다. |
기준선, 12개월 및 24개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: SungYoon Cho, Samsung Medical Center
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (예상)
2021년 6월 30일
기본 완료 (예상)
2023년 7월 28일
연구 완료 (예상)
2024년 7월 28일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 4월 28일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 6월 6일
처음 게시됨 (실제)
2021년 6월 9일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 6월 9일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 6월 6일
마지막으로 확인됨
2021년 4월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
산필리포 증후군 A에 대한 임상 시험
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Istanbul Medipol University Hospital완전한
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Tan Tock Seng HospitalMarquette University; Lee Kong Chian School of Medicine, Nanyang Technological University아직 모집하지 않음
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