Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Přírodovědná observační studie MPS IIIa v SMC

6. června 2021 aktualizováno: Samsung Medical Center

Prospektivní studie přirozené historie pacientů se Sanfilippo syndromem typu A (MPS IIIA)

Charakterizovat klinický průběh mukopolysacharidózy typu IIIA (MPS IIIA) a identifikovat potenciální koncové body pro budoucí léčebné studie.

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Očekávaný)

25

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

  • Jméno: MinSun Kim
  • Telefonní číslo: +82-2-3410-3537

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Počáteční způsobilost pacienta je založena na věku pacienta a na potvrzené diagnóze MPS IIIA.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Potvrzená diagnóza MPS IIIA
  • Má schopnost vyhovět požadavkům protokolu podle názoru zkoušejícího

Kritéria vyloučení:

  • Souhlas pacienta je nedosažitelný nebo jeho rodič (rodiči) nebo jeho zákonně zmocnění zástupci nejsou schopni pochopit povahu, rozsah a možné důsledky studie, nebo nesouhlasí/nesouhlasí s dodržováním protokolu definovaný harmonogram hodnocení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Žádná léčba
Toto je longitudinální, prospektivní, observační, přírodní studie pacientů s MPS IIIA k identifikaci potenciálních náhradních koncových bodů pro budoucí studie prostřednictvím standardizovaných klinických, biochemických, neurokognitivních, vývojových, behaviorálních a zobrazovacích opatření.
Jiný: Posouzení
Fyzická, vývojová, neurologická, behaviorální a neurokognitivní hodnocení

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od základní hodnoty v Bayleyových škálách vývoje kojenců-III/Kaufmanova hodnotící baterie pro děti-II (BSID-III/KABC-II) Věkově ekvivalentní skóre
Časové okno: Výchozí stav, 12 měsíců a 24 měsíců
Bayley Scales of Infant and Toddler Development-Third Edition (BSID-III) je individuálně administrovaný test určený k posouzení vývojového fungování kojenců a batolat. Bayley-III hodnotí vývoj v pěti oblastech: kognitivní, jazykové, motorické, sociálně-emocionální a adaptivní chování. Děti do 3 let na to budou testovány. Kaufman Assessment Battery for Children-Second Edition (KABC-II) je klinický nástroj pro hodnocení kognitivního vývoje. Děti starší 3 let na to budou testovány. Nezpracované skóre bude převedeno na skóre ekvivalentní věku pro měření schopností, dovedností a znalostí, vyjádřené jako věk, ve kterém většina jedinců dosáhne stejné úrovně (věková norma; rozmezí: 0, bez omezení). Kladná hodnota znamená zlepšení. Věkově ekvivalentní skóre BSID-III a KABC-II bude založeno na kognitivní doméně a průměrné neverbální věkově ekvivalentní skóre, v daném pořadí.
Výchozí stav, 12 měsíců a 24 měsíců
Změna od základní hodnoty ve Vinelandových škálách adaptivního chování-II (VABS-II) Věkově ekvivalentních skóre
Časové okno: Výchozí stav, 12 měsíců a 24 měsíců

Věkové ekvivalentní skóre představuje věk v měsících typického a normálního jedince, který by dosáhl stejného výsledku jako testovaný.

Věkové ekvivalentní skóre se posuzuje podle Vinelandových škál adaptivního chování, Expanded Interview Form, Second edition (VABS-II). Vineland je určen k měření adaptivního chování jedinců od narození do 90 let.

Vineland-II obsahuje 5 domén, z nichž každá má 2-3 subdomény. Hlavními oblastmi jsou komunikace, dovednosti každodenního života, socializace, motorické dovednosti a maladaptivní chování. Kladná hodnota znamená zlepšení zdraví a kognitivních funkcí.
Výchozí stav, 12 měsíců a 24 měsíců
Změna od výchozího stavu v dotazníku pro hodnocení zdraví MPS, hodnotící stupnice chování Sanfilippo
Časové okno: Výchozí stav, 12 měsíců a 24 měsíců
Změna oproti výchozí hodnotě na stupnici SBRS hodnocená rodičovskou zprávou pomocí formuláře Sanfilippo Behavior Rating Scale.
Výchozí stav, 12 měsíců a 24 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Zobrazovací charakteristiky
Časové okno: Výchozí stav, 12 měsíců
MRI se bude používat k posouzení změn velikosti různých orgánů postižených onemocněním, včetně mozku, jater a sleziny.
Výchozí stav, 12 měsíců
Echokardiografie
Časové okno: Výchozí stav, 6 měsíců, 12 měsíců a 24 měsíců
2-D echokardiografie bude použita k posouzení abnormalit srdečních chlopní a ventrikulární hypertrofie.
Výchozí stav, 6 měsíců, 12 měsíců a 24 měsíců
Sluchové posudky
Časové okno: Výchozí stav, 12 měsíců a 24 měsíců
Funkce sluchu bude hodnocena pomocí sluchové odezvy mozkového kmene (ABR).
Výchozí stav, 12 měsíců a 24 měsíců
Spánkové návyky
Časové okno: Výchozí stav, 12 měsíců a 24 měsíců
Spánkové návyky pacientů budou hodnoceny pomocí dotazníku Children's Sleep Habits Questionnaire (CSHQ).
Výchozí stav, 12 měsíců a 24 měsíců
Oftalmologické posudky
Časové okno: Výchozí stav, 12 měsíců a 24 měsíců
Změna zákalu čočky od základní linie
Výchozí stav, 12 měsíců a 24 měsíců
Dotazník změny od výchozího stavu v kvalitě života (ITQoL/PedsQL).
Časové okno: Výchozí stav, 12 měsíců a 24 měsíců

Kvalita života kojenců a batolat (ITQoL): Dotazník ITQoL je generické, ověřené měření zdravotního stavu dětí, včetně položek a škál pro měření aspektů fyzického fungování, vývoje, bolesti, nálady, chování, celkového zdraví a dopadu na rodiče. Kladná hodnota znamená zlepšení.

Pediatrický inventář kvality života (PedsQL): Pediatrický inventář kvality života (PedsQL) je modulární přístup k měření kvality života související se zdravím (HRQOL) u zdravých dětí a dospívajících a pacientů s akutními a chronickými zdravotními stavy. Nižší skóre znamená lepší fungování.
Výchozí stav, 12 měsíců a 24 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Samsung Medical Center

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: SungYoon Cho, Samsung Medical Center

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Očekávaný)

30. června 2021

Primární dokončení (Očekávaný)

28. července 2023

Dokončení studie (Očekávaný)

28. července 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

28. dubna 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

6. června 2021

První zveřejněno (Aktuální)

9. června 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

9. června 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

6. června 2021

Naposledy ověřeno

1. dubna 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SMC-2020-10-164-003

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Sanfilippo syndrom A

Klinické studie na Posouzení

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Armenia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit