본태성 진전이 있는 성인 환자에서 ES-481의 효능, 안전성 및 약동학

포함 기준:

• 서면 및 서명된 동의서
• 18세 ~ 75세
• 피험자는 본태성 떨림(ET)이 있어야 합니다. ET는 떨림 조사 그룹 기준에 따라 본태성 떨림 평가 평가 척도의 성능 하위 척도를 사용하여 전진 자세, 날개 치는 자세 또는 손가락에서 코까지의 움직임에서 떨림 점수가 1.5 이상인 상지 1개 이상으로 정의됩니다. ).
• 피험자는 다음 기준 모두에 의해 정의된 바와 같은 본태성 떨림 진단을 받았습니다: (a) 양측 상지 활동으로 구성된 고립 떨림 증후군 (b) 최소 3년의 기간; (c) 다른 위치(예: 머리, 목소리 또는 다리)에 떨림이 있거나 없는 경우.
• 피험자는 스크리닝 전 4주 동안 항진전 약물의 안정적인 용량을 유지해야 하며 연구 기간 동안 현재 용량을 기꺼이 유지할 의향이 있어야 합니다.
• 피험자는 이전에 떨림에 대한 수술을 받지 않았습니다.
• 피험자는 스크리닝 전 적어도 6개월 동안 보툴리눔 주사를 받지 않았습니다.
• 피험자는 심각한 불균형이나 위험 감소가 없습니다.
• 피험자는 이전에 perampanel을 복용하지 않았습니다.

제외 기준:

피험자는 다음 기준 중 하나를 충족하는 경우 7일 스크리닝 기간 또는 치료 기간 1에 대한 연구 등록에서 제외됩니다.

• 프로토콜에 명시된 절차를 따르지 않거나 수행할 수 없음
• 임신 또는 모유 수유

• 가임 여성 및 다음 중 하나를 포함하여 적절한 피임 예방 조치를 취할 수 없거나 의향이 없는 남성:

  • 호르몬 피임법(피임약, 호르몬 주사 또는 질 링)
  • 링
  • 살정제와 결합된 장벽 방법(콘돔 또는 격막)
  • 외과적 불임법(자궁절제술, 난관 결찰술 또는 정관 절제술)
• 불법 약물 사용 또는 알코올 의존의 병력(지난 1년 이내) 또는 1일차 방문 시 알코올에 대한 양성 선별검사 또는 선별검사 또는 1일차 방문 시 남용 약물에 대한 양성 선별검사
• 피험자는 임상 시험 방문 전과 방문 중 24시간 동안 술을 마시지 않거나 방문 전후 기간 동안 술을 끊지 못하게 하는 정기적인 술을 마시기를 꺼리거나 할 수 없습니다.
• 대상은 정신 장애의 진단 및 통계 편람(DSM)-5 기준과 일치하는 물질 사용 장애의 병력이 있으며, 주 조사관의 견해로는,
• 본태성 떨림을 치료하기 위해 3가지 이상의 약물을 병용하는 치료
• 피험자는 최근(1일 전 14일) 떨림 유발 약물에 노출되었습니다.
• 피험자는 떨림이 시작되기 전 3개월 이내에 신경계에 직간접적인 부상이나 외상을 입었습니다.
• 피험자는 파킨슨병, 헌팅턴병, 소뇌 질환(척수소뇌성 운동실조, 원발성 근긴장 이상, 취약 X 진전/운동실조 증후군을 포함하나 이에 국한되지 않음) 떨림을 설명하거나 유발할 수 있는 다른 의학적, 신경학적 또는 정신과적 상태에 대한 병력 또는 임상적 증거가 있습니다. 또는 취약한 X 증후군, 외상성 뇌 손상, 심인성 떨림, 알코올 또는 벤조디아제핀 남용 또는 금단, 다발성 경화증, 다발신경병증 및 갑상선 기능 항진증 또는 불안정한 갑상선 기능 저하증 치료 또는 약물, 음식 또는 보충제로 인한 운동 장애(예: , 베타 작용제 또는 카페인과 관련된 떨림) 또는 떨림을 설명하거나 유발할 수 있는 기타 의학적, 신경학적 또는 정신과적 상태입니다.
• 피험자는 ET, 심부 뇌 자극, 뇌 병변 또는 자기 공명(MR) 유도 절차(예: MR 유도 집중 초음파) 치료를 위한 이전 시술을 받았습니다.
• 피험자는 심인성 기원(섭식 장애, 주요 우울증 등을 포함하되 이에 국한되지 않음)을 동반한 떨림의 병력적 또는 임상적 증거가 있습니다.
• 피험자는 2년 이내에 자살 행동을 한 전력이 있거나 현재 조사자의 의견에 따라 자살 위험이 있습니다.
• 피험자는 신경학적 검사에서 근긴장이상, 운동실조 또는 다발성 경화증을 포함한 기타 신경퇴행성 질환을 포함하는 ET 이외의 신경학적 이상을 보입니다.
• 피험자는 스크리닝 및/또는 투여 전에서 알칼리 포스파타제, 아스파르테이트 아미노전이효소(AST) 및/또는 알라닌 아미노전이효소(ALT) 수준 >3.0 x 정상 상한치(ULN)를 가집니다.
• 피험자는 스크리닝 시 혈청 크레아티닌 >120 μmol/L 및/또는 크레아티닌 청소율 <60 mL/min(Cockcroft-Gault 공식에 따름)을 가집니다.
• 대상자는 긴 QT 증후군 및/또는 QTcF(프리데리시아 교정) 간격 >450msec(남성) 또는 >470msec(여성) 스크리닝에서 수행된 12-리드 ECG의 병력이 있습니다.
• 피험자는 성인으로서 간질 진단을 받았거나 발작 병력이 있습니다. 스크리닝 전 1년 이내의 두부 외상, 뇌졸중, 일과성 허혈 발작; 스크리닝 전 1년 이내에 설명할 수 없는 의식 상실; 또는 무증상 또는 증후성 기립성 저혈압(예: 자세성 실신)의 평생 이력
• 피험자는 스크리닝 전 1년 이내에 불안정 협심증, 심근 경색, 만성 심부전(뉴욕 심장 협회 클래스 3 또는 4) 또는 임상적으로 유의한 전도 이상(예: 불안정 심방 세동)의 병력이 있습니다.
• 피험자는 조사자의 판단에 따라 임의의 연구 절차를 방해할 수 있는 통제되지 않은(지난 90일 동안) 임의의 주요 정신 장애를 가집니다.
• 피험자는 스크리닝 방문 전 30일 또는 5 반감기(둘 중 더 긴 기간) 이내에 다른 연구 약물로 치료를 받지 않아야 합니다.
• 피험자는 Covid-19 관련 백신을 제외하고 연구 약물 투여 전 60일 이내에 백신을 접종받지 않았어야 합니다.
• 대상자는 선별 전 90일 이내에 450mL 이상의 혈액을 기증 또는 손실하거나 혈액 또는 혈액 제품을 수혈받지 않았거나 입원 전 7일 이내에 혈장을 기증하지 않아야 합니다.
• 피험자는 ES-481 또는 그 부형제에 대해 알려진 알레르기가 있습니다.