이 페이지는 자동 번역되었으며 번역의 정확성을 보장하지 않습니다. 참조하십시오 영문판 원본 텍스트의 경우.

12-18세 B형 혈우병 환자를 위한 유전자 치료

2025년 2월 20일 업데이트: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

12~18세 B형 혈우병 환자 대상 BBM-H901 유전자 치료의 안전성, 내약성 및 효능 평가를 위한 파일럿 연구

이것은 ≤2IU/dl 잔류 FIX 수치와 12~18세. BBM-H901은 인간 인자 IX(hFIX) 이식유전자의 발현을 유도하고 내인성 FIX의 순환 수준을 높이도록 설계된 아데노 관련 바이러스(AAV) 벡터입니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

이것은 ≤2IU/dl 잔류 FIX 수치와 12~18세. BBM-H901은 인간 인자 IX(hFIX) 이식유전자의 발현을 유도하고 내인성 FIX의 순환 수준을 높이도록 설계된 아데노 관련 바이러스(AAV) 벡터입니다. 9명의 피험자가 등록되어 5x10'12 vg/Kg의 한 용량 수준에서 AAV인 BBM-H901을 한 번 주입합니다. 피험자와 법적 보호자는 정보에 입각한 동의를 제공한 다음 BBM-H901을 투여하기 최대 4~8주 전에 선별 평가를 받아야 합니다. 모든 피험자는 52(+- 2)주간의 안전성 관찰을 거쳐 최대 10년까지 BBM-H901의 장기적 안전성과 유효성을 지속적으로 평가하게 된다. 첫 번째 피험자는 5x10'12 vg/Kg로 투여되고 8주간의 안전 관찰을 거치며 데이터는 독립적인 안전 위원회에서 검토됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

9

단계

  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처 백업

연구 장소

  • 중국
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, 중국, 300020
        • 모병
        • Institute of haematology and Blood diseases hospital
        • 수석 연구원:
          • Lei Zhang, MD
        • 연락하다:
        • 연락하다:
        • 부수사관:
          • Feng Xue, MD

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

12년 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 피험자와 법적 보호자는 연구의 목적과 위험을 이해할 수 있어야 하며 서명 및 날짜가 기재된 동의서를 제공해야 합니다.
  2. 남성이고 12≤ 연령 <18세, 체중 ≥ 50kg;
  3. 스크리닝 당시 인증된 임상 실험실에서 문서화한 내인성 FIX 활동 수준이 ≤2 IU/dL(≤2 %)인 B형 혈우병이 있습니다. FIX 단백질 제품의 불충분한 세척으로 인해 스크리닝 결과 >2%인 경우, B형 혈우병의 중증도는 ≤2% FIX 응고제 활성(FIX:C)을 나타내는 공인 임상 검사실의 문서화된 과거 증거로 확인할 수 있습니다.
  4. 피험자의 기록/이력에서 얻은 이력 데이터를 기반으로 임의의 재조합 및/또는 혈장 유래 FIX 단백질 제품에 대한 사전 노출일(ED)이 75일 이상이었습니다.
  5. BBM-H901 캡시드에 대한 ≤ 1:4 중화 항체 및 ≤1:200 결합 항체;
  6. 스크리닝 전 12주 이내에 출혈 에피소드 및/또는 FIX 제제 주입 사건이 있는 피험자;
  7. FIX 또는 IV 면역글로불린 투여와 관련된 과민증 또는 아나필락시스의 이전 병력이 없습니다.
  8. 실험실 평가에서 측정 가능한 FIX 억제제가 없습니다. 또는 FIX 억제제의 이전 병력이 없고(억제자의 가족력이 대상체를 배제하지 않을 것임) FIX 투여에 대한 감소된 반응의 임상 징후 또는 증상이 없음을 기록함;

  9. 허용 가능한 실험실 값:

    1. 헤모글로빈 ≥11g/dL;
    2. 혈소판 ≥100,000개 세포/μL;
    3. AST, ALT ≤1.5x 검사실 정상 상한;
    4. 빌리루빈 ≤1.5x ULN;
    5. 사구체 여과율 eGFR ≥ 60ml/min.
  10. 성적으로 성숙한 피험자의 경우, 피험자와 법적 보호자는 피험자가 52주까지 신뢰할 수 있는 장벽 피임법을 사용하는 데 동의해야 함을 알아야 합니다.
  11. 방문 일정을 잘 준수하고 과목 일지를 작성하십시오.

제외 기준:

  1. B형 간염 표면 항원 항체(HBSAg-Ab) 또는 HBV-DNA 양성; C형 간염 항체 또는 HCV-RNA 양성;
  2. 현재 B형 또는 C형 간염에 대한 항바이러스 요법을 받고 있습니다.
  3. 혈우병 B 이외의 응고 장애;
  4. 스크리닝 전 30일 이내에 스테로이드 및 기타 제안된 IST 제제 이외의 면역억제 요법을 받았음;
  5. 스크리닝 30일 전에 백신을 접종했거나 연구 기간 동안 예정된 백신 접종 계획을 가졌습니다(최대 52주).
  6. 문맥압항진증, 비장비대, 뇌병증 등의 기존 진단으로 정의된 중대한 기저 간 질환이 있는 경우 연구자가 판단한 유전자 요법에 부적합한 기타 간 상태;
  7. 유전자 치료 후 52주 이내에 수술 계획을 세우십시오.
  8. 조사자가 허용할 수 없는 위험을 구성하는 것으로 간주하는 만성 감염 또는 높은 감염 위험의 병력이 있음;
  9. 지난 52주 이내에 이전 유전자 요법 연구 시험에 참여했거나 지난 12주 이내에 연구 약물을 사용한 임상 연구에 참여했거나;
  10. 스크리닝 전 4주 이내에 간 기능에 영향을 미칠 수 있는 임의의 약초를 가짐;
  11. 두개내출혈 등 치명적인 출혈의 과거력이 있는 경우
  12. 동시 임상적으로 유의미한 주요 질병 또는 연구자의 의견으로 피험자가 연구 참여에 적합하지 않게 만드는 기타 상태;

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: BBM-H901 관리 그룹
대상체는 BBM-H901의 단일 용량 정맥 주입으로 투여 될 것이다.
의약품: BBM-H901
간에서 과활성 인간 인자 IX 돌연변이(FIX Padua) 트랜스진의 발현을 유도하도록 설계된 아데노 관련 바이러스(AAV) 벡터인 BBM-H901의 단일 용량 정맥 주입. BBM-H901의 투여량은 5x10'12 vg/Kg입니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
벡터 투여 후 10주 이내에 BBM-H901과 관련이 있는 것으로 간주되는 치료 관련 부작용 발생률
기간: 벡터 주입 후 10주까지 주입.
CTCAE(v5.0)에 따른 BBM-H901 주입 후 TRAE의 유형 및 발생률
벡터 주입 후 10주까지 주입.
BBM-H901 투여 후 52주 이내 이상반응 및 중대한 이상반응 발생률
기간: 유전자 치료 후 52주까지 벡터 주입.
벡터 주입부터 벡터 주입 후 52주까지 치료 관련 부작용을 경험한 환자 수.
유전자 치료 후 52주까지 벡터 주입.
베이스라인 아스파르트산 아미노 전이효소로부터의 변화
기간: 투여 전부터 투여 후 최대 1년까지 여러 시점에서
AST가 상승한 피험자의 수. AST 상승 에피소드 수
투여 전부터 투여 후 최대 1년까지 여러 시점에서
베이스라인 알라닌 아미노트랜스퍼라제로부터의 변화
기간: 투여 전부터 투여 후 최대 1년까지 여러 시점에서
ALT가 상승한 피험자 수. ALT 상승 에피소드 수
투여 전부터 투여 후 최대 1년까지 여러 시점에서

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
BBM-H901 주입 후 벡터 쉐딩
기간: 일반적으로 52주 이내에 2회 연속 음성 결과가 나올 때까지 여러 시점
혈장, 요소, 대변, 타액의 벡터 게놈을 모니터링합니다.
일반적으로 52주 이내에 2회 연속 음성 결과가 나올 때까지 여러 시점
벡터 유도 인자 IX(FIX) 활동
기간: 유전자 치료 후 52주까지 주입
FIX:C 1단계 APTT 기반 방법을 사용하여 측정
유전자 치료 후 52주까지 주입
유전자 치료 후 연간 출혈율(ABR)
기간: 유전자 치료 후 52주까지 벡터 주입
ABR은 방문할 때마다 전향적으로 수집됩니다.
유전자 치료 후 52주까지 벡터 주입
인자 IX 제제의 주입 시간
기간: 유전자 치료 후 52주까지 벡터 주입
FIX 농축액, 프로트롬빈 복합 농축액, 신선 동결 혈장과 같은 인자 IX 제제의 주입 시간.
유전자 치료 후 52주까지 벡터 주입
대상 조인트 수
기간: 유전자 치료 후 52주까지 벡터 주입
대상 관절은 지난 6개월 동안 ≥출혈이 있는 관절로 정의됩니다.
유전자 치료 후 52주까지 벡터 주입
인자 IX 억제제
기간: 유전자 치료 후 52주까지 벡터 주입
인자 IX 억제제는 베데스다 방법을 사용하여 측정됩니다.
유전자 치료 후 52주까지 벡터 주입

기타 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
장기 인자 IX 활동
기간: 유전자 치료 후 52주에서 최대 10년
요인 IX 활동은 1단계 APTT 기반 방법을 사용하여 측정됩니다.
유전자 치료 후 52주에서 최대 10년
장기 연간 출혈률
기간: 유전자 치료 후 52주에서 최대 10년
연간 출혈률은 출혈 시간과 시간 간격에 따라 계산됩니다.
유전자 치료 후 52주에서 최대 10년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

수사관

  • 수석 연구원: Lei Zhang, MD, Insitute of haematology and blood diseases hospital, chinese academy of medical sciences

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2023년 3월 23일

기본 완료 (추정된)

2035년 6월 1일

연구 완료 (추정된)

2035년 11월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2023년 1월 19일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2023년 1월 31일

처음 게시됨 (실제)

2023년 2월 2일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2025년 3월 25일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 2월 20일

마지막으로 확인됨

2025년 1월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • IIT2022051

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

자격을 갖춘 연구원은 비식별화된 개별 피험자 데이터를 포함하여 데이터 세트를 요청할 수 있습니다. 연구 완료 후 12개월 36개월부터 PI로부터 데이터를 요청할 수 있습니다.

IPD 공유 기간

연구 완료 후 12개월부터 36개월.

IPD 공유 액세스 기준

PI에 요청 시.

IPD 공유 지원 정보 유형

  • 연구_프로토콜

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

혈우병 B에 대한 임상 시험

BBM-H901에 대한 임상 시험

유사한 임상시험 검색

스폰서 및 공동 작업자

건강 상태

약물 개입

CROs by country

CROs in Australia

정황

희귀 질병

약물 개입

식이 보충제

스폰서 / 협력자

위치

구독하다