폰탄 순환에서의 테오필린 효과 (THIEF)

폰탄 유형 수술로 외과적으로 완화된 단심실성 선천성 심장 결함이 있는 청소년(16-25세)에 대한 단일 그룹 통제되지 않은 단일 센터 공개 라벨 치료 연구. 오슬로 대학 병원 Rikshospitalet의 참여 부서에서 입원 환자 및 외래 환자 접촉 대상 환자를 포함합니다.

연구 포함 방문, 약물 치료, 원격 용량 조정, 심장 박동 모니터링 및 최종 치료 후 평가 연구 방문은 소아 및 청소년 의학과의 소아 임상 연구 병동에서 수행됩니다.

용량 조정 결정 및 심장 박동 모니터링은 전체 연구 기간 동안 지속적인 서비스를 제공하는 의료 모니터(소아 심장학, 심장학)에 의해 실행됩니다.

연구 기간: 약 6개월(포함 과정에 따라, 첫 번째 참가자 포함부터 마지막 ​​등록 참가자의 마지막 방문까지) 개별 치료 기간: 최소 12주, 최대 15주 또는 최종 연구 방문까지.

방문 빈도: 2회 연구 방문, 포함 시점 및 치료 기간 종료 시점(치료 12주 후 가장 빠르고 가장 늦게 15주 치료 후).

참가자 수: 10명의 참가자(여성 5명)가 등록되고 연구 포함 방문에 초대되어 구강 치료를 시작하는 10명의 개입 그룹을 달성합니다. 파일럿 연구라는 측면에서 이 연구는 후속 전체 규모의 무작위 임상 시험에서 평가 가능한 참가자와 평가 불가능한 참가자의 예상 비율을 추정하는 데 도움이 될 것입니다. 평가 가능성은 참가자가 포함 및 최종 연구 방문 동안 포함된 모든 연구 테스트를 면제하고 예정된 용량 제어 및 ECG 모니터링 작업을 완료하는 것을 의미합니다.

건강 측정/관찰:

포함 및 최종 방문 시:

• 인구 통계, 생체 데이터, 병력
• 설문지에 의한 삶의 질 평가(SF-36, EQ-5D)
• 심장 기능 평가를 위한 심초음파
• 폐 기능 검사 포함. 확산 용량
• 심폐운동검사(자전거에르고미터)
• 가정 기반 수면다원검사

치료 단계 중:

• 적응증에 따라 반복되는 간 및 신장 매개변수(ALT, 빌리루빈, 크레아티닌) 분석 외에 혈액 샘플(국소에서 획득)의 테오필린 농도 분석에 의한 용량 모니터링(부정맥 사례의 경우 용량 조절 후)
• ViedocMe(eCRF-데이터베이스의 일부)의 전자 참가자 일지에서 증상 보고를 통한 치료 순응도 및 AE 모니터링
• 스마트폰 앱을 통해 온라인 데이터베이스에 연결된 테이프식 ECG 장치(ECG247®)를 통한 ECG 모니터링(최소 매시간 리듬 저장) 의료 모니터용 연중무휴 액세스 가능(1).

치료 약물 농도가 달성된 후 5-7일까지 조기 개입 단계에서 참가자는 ECG247 장치를 계속 사용합니다. 증상(심계항진 또는 기타 부정맥이 의심되는 증상)이 있는 경우 참가자는 ECG 판독값을 즉시 검토하기 위해 의료 모니터(심장 전문의)에게 알릴 수 있습니다. 지속적인 ECG 모니터링이 중단된 후 참가자는 증상 시작 ECG 판독을 위한 추가 ECG 테이프를 장착하고 필요에 따라 의료 모니터와 접촉합니다.

약물 요법/조정:

포함 방문 후 참가자는 경구 연구 약물(테오필린 데포 정제 200mg, 시작 용량 200mg bid)을 시작합니다.

3-5일 후 참가자는 분석을 위해 OUS로 배송된 약물 섭취 4-6시간 후 혈액 샘플을 수집하기 위해 가정의 또는 인근 병원 실험실을 방문합니다(테오필린, 크레아티닌, ALAT, 빌리루빈의 혈청 농도). 연구 기간 동안 테오필린의 목표 농도는 30-80 μmol/Liter입니다. 필요한 경우 용량 조정은 PI와 협력하여 연구 부서의 의사가 수행합니다. 혈청 농도 및 약물 내성에 따라 100mg씩 위 또는 아래로, 즉 200mg bid에서 100mg bid 또는 300mg bid로 용량 증감. 모든 용량 변경은 3-5일 후 반복 혈액 검사와 테오필린 농도의 재검토가 뒤따라야 합니다.