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유전성 과당 불내증의 Ketohexokinase 억제 (KHKi in HFI)

2024년 1월 23일 업데이트: Maastricht University Medical Center

유전성 과당 불내증 환자에서 케토헥소키나제 억제의 단기 안전성 및 효능

유전성 과당 불내증(HFI)은 드문 선천적 대사 오류입니다. HFI 환자는 과당 함유 식품 섭취 시 급성 복통, 메스꺼움, 구토, 저혈당증 및 근위세뇨관 기능 장애가 발생합니다. 드물지만 (장기간) 과당 섭취는 간 및 신부전으로 이어질 수도 있습니다. 따라서 HFI 환자는 평생 과당 제한 식단으로 치료됩니다. 동물 연구에서는 과당 대사의 첫 번째 단계를 촉매하는 효소인 케토헥소키나제(KHK)를 억제하면 HFI의 임상 증상이 사라진다는 사실이 밝혀졌습니다.

최근 비알코올성 지방간 질환의 새로운 치료제로 KHK 억제제(KHKi)인 PF-06835919가 개발됐다. 이 화합물은 여러 제2상 임상 시험에서 잘 견뎠습니다.

PF-06835919는 HFI 환자에게도 효과적이라는 가설이 있습니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

근거: 유전성 과당 불내증(HFI)은 드문 선천적 대사 오류입니다. HFI 환자는 과당 함유 식품 섭취 시 급성 복통, 메스꺼움, 구토, 저혈당증 및 근위세뇨관 기능 장애가 발생합니다. 드물지만 (장기간) 과당 섭취는 간 및 신부전으로 이어질 수도 있습니다. 따라서 HFI 환자는 평생 과당 제한 식단으로 치료됩니다. 동물 연구에서는 과당 대사의 첫 번째 단계를 촉매하는 효소인 케토헥소키나제(KHK)를 억제하면 HFI의 임상 증상이 사라진다는 사실이 밝혀졌습니다.

최근 비알코올성 지방간 질환의 새로운 치료제로 KHK 억제제(KHKi)인 PF-06835919가 개발됐다. 이 화합물은 여러 제2상 임상 시험에서 잘 견뎠습니다.

PF-06835919는 HFI 환자에게도 효과적이라는 가설이 있습니다. 목적: HFI 환자의 과당 내성 및 간내 지질 함량에 대한 PF-06835919의 효과를 연구합니다. 연구 설계: 공개 라벨, 파일럿 연구 연구 모집단: HFI가 있는 성인 환자 3명이 PF-06835919로 치료됩니다. 5명의 건강한 성인 개인이 참고 자료로 포함됩니다(치료 대상은 아님). 중재(해당되는 경우): 환자는 9일 동안 1일 1회(아침) 100mg PF-06835919 3정을 투여받습니다. 이후 그들은 점점 더 많은 양의 경구용 과당이나 포도당에 노출됩니다(맹검 방식). 건강한 개인은 참고로 경구 과당 노출만 겪게 됩니다. 주요 연구 매개변수/종점: 양성자 자기 공명 분광법으로 평가한 간내 지질 함량(기준선 및 완료 시), 장내 과당 내성(경구 포도당과 비교한 경구 과당 후), 간 과당 내성(경구 과당 후의 혈청 포도당 및 인산염과 비교) 건강한 개인) 및 신장 과당 내성(건강한 개인과 비교하여 경구 과당 후 요당, 인산염, pH 및 아미노산). 성격과 범위

연구 유형

중재적

등록 (실제)

8

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처 백업

연구 장소

  • 네덜란드
    • Limburg
      • Maastricht, Limburg, 네덜란드, 6202AZ
        • Maastricht University Medical Centre

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

예

설명

포함 기준:

  • 참가자는 특정 연구 절차에 앞서 서명 및 날짜가 기재된 서면 동의서를 제공할 수 있습니다.
  • 효과적인 피임법 사용(폐경 전 여성에게만 적용 가능. 기본적으로 이러한 여성에 대해 임신 테스트가 수행됩니다)
  • 18세 이상

제외 기준:

  • 진성 당뇨병
  • 임신
  • 울혈성 심부전 및/또는 중증 신장 및/또는 간 부전 환자
  • 조절되지 않는 고혈압
  • 지난 3개월 동안 임상시험용 제품을 이용한 임상시험에 등록했거나 연구 결과를 방해할 가능성이 있다고 연구자가 판단한 경우
  • 유기 음이온 수송 폴리펩티드 B1(OATPB1) 수송체를 억제하는 약물의 사용(예: 리팜피신, 젬피브로질, 시클로스포린, 에리쓰롬신 및 클라리스로마이신)*
  • 이리노테칸 치료* MRI 스캔에 대한 금기 사항*

  • 예상치 못한 의학적 소견에 대해 알리고 싶지 않은 피험자

    • HFI 환자에 대한 제외 기준.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: HFI 환자
HFI 참가자는 9일 동안 PF-06835919를 받게 됩니다. 복용량; 1일 1회 PF-06835919 300mg을 3정 형태로 경구 투여합니다.
의약품: PF-06801591
활성 케토헥소키나제 억제제
다른 이름들:
  • KHKi
간섭 없음: 건강한 컨트롤
건강한 대조군은 개입을 받지 않고 단 한번의 과당 내성 테스트를 받습니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
장과당 내성,
기간: 9일
복통에 대한 1~10의 시각적 아날로그 척도가 사용됩니다. 추가로 5분마다 참가자에게 메스꺼움이 있는지, 5분 전과 같이 메스꺼움이 더 많거나 적거나 비슷한지 질문을 받게 됩니다.
9일
장과당 내성,
기간: 9일
5분마다 참가자에게 메스꺼움이 있는지, 5분 전과 같이 메스꺼움이 더 많거나 적거나 비슷한지 질문을 받게 됩니다.
9일
신장과당 내성
기간: 9일
소변 pH
9일
신장과당 내성
기간: 9일
포도당 함량, mmol/L
9일
신장과당 내성
기간: 9일
인산염 함량 mmol/L
9일
신장과당 내성
기간: 9일
아미노산 함량 mmol/L
9일
간 과당 내성
기간: 9일
혈청 포도당 수준, mmol/L
9일
간 과당 내성
기간: 9일
혈청 인산염 수준, mmol/L
9일

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
간내 지질 함량
기간: 9일
기준선 및 완료 시 1H-MRS를 사용하여 측정됨
9일
혈압
기간: 9일
기준선과 완료 시점에서 측정됩니다. 수축기 혈압과 이완기 혈압이 모두 평가됩니다.
9일
당화된 트랜스페린
기간: 9일
기준선과 완료 시점에서 측정됩니다.
9일

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Maastricht University Medical Center

협력자

Pfizer

수사관

  • 수석 연구원: Patrick Schrauwen, PhD, Maastricht University

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2023년 6월 15일

기본 완료 (실제)

2023년 11월 30일

연구 완료 (실제)

2023년 11월 30일

연구 등록 날짜

최초 제출

2023년 5월 15일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2023년 10월 16일

처음 게시됨 (실제)

2023년 10월 18일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

2024년 1월 24일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 1월 23일

마지막으로 확인됨

2024년 1월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • NL83631.068.23 / METC23-006

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

IPD 계획 설명

요청 시 PI를 통해 데이터를 얻을 수 있습니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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