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지대근이영양증, 유형 2B(미요시 근병증, 디스페린 결핍증)에 대한 임상 시험
총 23 건
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Cooperative International Neuromuscular Research...Carolinas Medical Center lead study site완전한베커 근이영양증 | 지대근이영양증, 유형 2A(칼페인-3 결핍) | 지대근이영양증, 유형 2B(미요시 근병증, 디스페린 결핍증) | 지대근이영양증, 유형 2I(FKRP 결핍)미국
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Virginia Commonwealth UniversityUniversity of Colorado, Denver; Washington University School of Medicine; University of Iowa 그리고 다른 협력자들모병림거들 근이영양증 | Calpain-3 결핍 사지 거들 근이영양증 유형 2A | 사지 거들 근이영양증 유형 R1 | LGMD2A미국, 네덜란드, 영국
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The Emmes Company, LLCJain Foundation; Coalition to Cure Calpain 3 (C3)종료됨
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University Hospital of North NorwayUniversity of Tromso; Norwegian Muscle Disease Association (FFM); Norwegian National Advisory... 그리고 다른 협력자들모집하지 않고 적극적으로
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IRCCS San Camillo, Venezia, ItalyUniversita di Verona; Fondazione IRCCS Ca' Granda, Ospedale Maggiore Policlinico; Istituto... 그리고 다른 협력자들초대로 등록
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ML Bio Solutions, Inc.모병지대형 근이영양증 유형 2I(LGMD2I)미국, 네덜란드, 영국, 덴마크, 호주, 이탈리아, 노르웨이
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Politecnico di MilanoIRCCS Eugenio Medea; Villa Beretta Rehabilitation Center완전한
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Sarepta Therapeutics, Inc.모집하지 않고 적극적으로
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Human Stem Cell Institute, RussiaGenotarget초대로 등록
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Mads Peter Godtfeldt StemmerikEdgewise Therapeutics, Inc.완전한
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Newcastle-upon-Tyne Hospitals NHS TrustJain Foundation모집하지 않고 적극적으로디스페린병증 | LGMD2B는 이제 LGMDR2로 분류됨 | 미요시 근병증대한민국, 칠레, 스페인, 미국, 덴마크, 프랑스, 이탈리아, 일본, 영국
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Ludwig-Maximilians - University of Munich완전한
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Nationwide Children's HospitalNational Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS); Muscular...완전한
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Genethon완전한림거들 근이영양증 Type 2C | 감마-sarcoglycanopathy프랑스
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Asklepios Biopharmaceutical, Inc.모병근이영양증 | 림거들 근이영양증 | LGMD2I | LGMD | 지대근이영양증 제2형 | LGMD2 | FKRP | FKRP 돌연변이 | 후쿠틴 관련 단백질미국
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Sarepta Therapeutics, Inc.Nationwide Children's Hospital완전한
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Sarepta Therapeutics, Inc.모집하지 않고 적극적으로
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Cure CMD모병Emery-Dreifuss 근이영양증 | 선천성 근무력증 증후군 | 림거들 근이영양증 | ITGA7(인테그린 알파-7) 결핍을 동반한 선천성 근이영양증 | 알파-디스트로글리칸병증(심각한 간질을 동반한 디스트로글리칸의 선천성 근이영양증 및 비정상적인 글리코실화) | 알파-디스트로글리칸병증(TRAPPC11 돌연변이로 인한 지방간 및 영아 발병 백내장을 동반한 선천성 근이영양증) | 알파-디스트로글리칸병증(디스트로글리칸의 저당화를 동반한 선천성 근이영양증) | 알파-디스트로글리칸병증(디스트로글리칸 및 간질의 저당화를 동반한 선천성 근이영양증) | 알파-디스트로글리칸병증(디스트로글리칸병증... 그리고 다른 조건미국
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RTI InternationalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD); Juvenile Diabetes Research Foundation 그리고 다른 협력자들초대로 등록원발성 고산소뇨증 3형 | 진성 당뇨병 | 혈우병 A | 혈우병 B | 유전성 과당 불내성 | 낭포성 섬유증 | 인자 VII 결핍 | 페닐케톤뇨증 | 겸상 적혈구 질환 | 드라벳 증후군 | 뒤시엔 근이영양증 | 프래더-윌리 증후군 | 취약 X 증후군 | 만성 육아종증 | 레트 증후군 | 윌슨병 | 니만-피크병, C1형 | Niemann-Pick 질병 유형 A | 베타-지중해혈증 | 망막모세포종 | 오르니틴 트랜스카르바밀라아제 결핍증 | SCD | 척추 근육 위축 | 리소좀 산성 리파아제 결핍증 | 프로피온산혈증 | 엔젤만 증후군 | 이색성 백질이영양증 | 저인산증 | 크라베병 | 바르트 증후군 | 포도당 수송체 제1형 결핍 증후군 | 갈락토스혈증 | 원발성 고산소뇨증 2형 | 레버... 그리고 다른 조건미국
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Sanford HealthNational Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research Foundation 그리고 다른 협력자들모병미토콘드리아 질병 | 색소 성 망막염 | 중증 근무력증 | 호산구성 위장염 | 다계통 위축 | 평활근육종 | 백질이영양증 | 항문 누공 | 척수소뇌성 운동실조증 3형 | 프리드라이히 실조증 | 케네디병 | 라임 병 | 혈구탐식림프조직구증 | 척수소뇌성 운동실조증 1형 | 척수소뇌성 운동실조증 2형 | 척수소뇌성 실조증 6형 | 윌리엄스 증후군 | 히르슈스프룽병 | 글리코겐 축적병 | 가와사키병 | 짧은 창자 증후군 | 저인산증 | 레버 선천성 흑암시 | 입내 | 심장이완불능증 | 다발성 내분비선 종양 | 레이 증후군 | 애디슨병 | 제2형 다발성내분비선종양 | 경피증 | 제1형 다발성내분비선종양 | 다발성 내분비선 종양 유형 2A | 다발성 내분비선 종양 유형 2B | 비정형 용혈성... 그리고 다른 조건미국, 호주