Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Eenarmige studie ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van valoctocogene Roxaparvovec bij hemofilie A-patiënten (BMN 270-301) (BMN 270-301)

17 maart 2025 bijgewerkt door: BioMarin Pharmaceutical

Een fase 3 open-label, eenarmige studie ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van BMN 270, een adeno-geassocieerd virus vector-gemedieerde genoverdracht van humane factor VIII bij hemofilie A Patiënten met resterende FVIII-spiegels ≤ 1 IU/dL die profylactisch worden toegediend FVIII-infusies

Deze klinische fase III-studie zal de werkzaamheid beoordelen van BMN 270, gedefinieerd als FVIII-activiteit, gedurende de weken 49-52 na intraveneuze infusie van BMN 270 en de impact beoordelen van BMN 270 op het gebruik van exogene FVIII-substitutietherapie en het aantal bloedingsepisoden van week 5 tot laatste bezoek door gegevensonderbreking.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

144

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
      • Adelaide, Australië
        • The Royal Adelaide Hospital (RAH)
      • Brisbane, Australië
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
      • Melbourne, Australië
        • Alfred Hospital
      • Perth, Australië
        • Fiona Stanley Hospital
      • Sydney, Australië
        • Royal Prince Alfred Hospital
  • België
      • Leuven, België
        • University Hospital Leuven
  • Brazilië
      • Campinas, Brazilië
        • Campinas Estadual University (UNICAMP) / Campinas Hemocentro / Hematologia E Hemoterapia Center
      • Curitiba, Brazilië
        • Parana's Hematology And Hemotherapy Center (HEMEPAR)
      • Rio De Janeiro, Brazilië
        • Arthur De Siqueira Cavalcanti Hematology State Institute
      • São Paulo, Brazilië
        • Sao Paulo University Clinical Hospital
      • Vitória, Brazilië
        • Holy Spirit Hematology and Hemotherapy Center
  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland
        • Vivantes Clinic im Friedrichshain- Landsberger Allee
      • Bonn, Duitsland
        • University Clinic Bonn
  • Frankrijk
      • Lille, Frankrijk
        • Regional University Hospital of Lille (CHRU de Lille)
      • Marseille, Frankrijk
        • Hopital de la Timone Marseille - Assistance Publique des Hopitaux de Marseille
  • Israël
      • Ramat Gan, Israël
        • Chaim Sheba Medical Center
  • Italië
      • Milan, Italië
        • Maggiore Polyclinic Hospital, IRCCS Ca' Granda, Center for Hemophilia and Thrombosis Angelo Bianchi Bonomi
  • Korea, republiek van
      • Seoul, Korea, republiek van
        • Department of Pediatrics, Kyung Hee University Hospital at Gangdong
  • Spanje
      • A Coruna, Spanje
        • Hospital Teresa Herrera
      • Seville, Spanje
        • University Hospital Virgen del Rocio (HUVR)
  • Taiwan
      • Changhua, Taiwan
        • Changhua Christian Hospital
      • Kaohsiung, Taiwan
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
      • Taichung, Taiwan
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taipei, Taiwan
        • Tri-Service General Hospital
      • Taipei, Taiwan
        • National Taiwan University Hospital
  • Verenigd Koninkrijk
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Cambridge, Verenigd Koninkrijk
        • Addenbrookes Hospital
      • Glasgow, Verenigd Koninkrijk
        • Glasgow Royal Infirmary, Department of Hematology
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • St Thomas' Hospital
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Barts and The London School of Medicine and Dentistry, Haemophilia Centre
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Hammersmith
      • Oxford, Verenigd Koninkrijk
        • Churchill Hospital, Oxford Hemophilia and Thrombosis Center
      • Southampton, Verenigd Koninkrijk
        • University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90007-2664
        • Los Angeles Orthopedic Hospital, Orthopedic Hemophilia Treatment Center
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
        • UC Davis Hemophilia Treatment Center
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92122
        • University of California San Diego, Hematology and Oncology, Hemophilia &Thrombosis Treatment Center
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143-0106
        • UCSF Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33607
        • St. Joseph's Children's Hospital, Center for Bleeding and Clotting Disorders
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611-2605
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago, Department of Hematology
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Verenigde Staten, 40202
        • James Graham Brown Cancer Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 70112-2699
        • Tulane University Hematology & Medical Oncology
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109-5718
        • University of Michigan, Pediatric Hematology and Oncology
      • Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48201
        • Wayne State University, Detroit Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110-1093
        • Washington University School of Medicine, Department of Pediatrics, Division of Hematology/Oncology
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27517
        • UNC Hemophilia and Thrombosis Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
  • Zuid-Afrika
      • Johannesburg, Zuid-Afrika
        • Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital, Hemophilia Comprehensive Care Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

14 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Mannen ≥ 18 jaar met hemofilie A en resterende FVIII-spiegels ≤ 1 IE/dL zoals blijkt uit de medische voorgeschiedenis, op het moment van ondertekening van de geïnformeerde toestemming.
  2. Moet gedurende ten minste 12 maanden voorafgaand aan deelname aan de studie profylactische FVIII-substitutietherapie hebben gehad.
  3. Behandeld/blootgesteld aan FVIII-concentraten of cryoprecipitaat gedurende minimaal 150 blootstellingsdagen (ED's).
  4. Geen eerdere gedocumenteerde geschiedenis van een detecteerbare FVIII-remmer, en resultaten van een Bethesda-assay of Bethesda-assay met Nijmeegse modificatie van minder dan 0,6 Bethesda-eenheden (BU) bij 2 opeenvolgende gelegenheden met een tussenpoos van ten minste één week in de afgelopen 12 maanden.

Uitsluitingscriteria:

  1. Detecteerbare reeds bestaande antilichamen tegen de AAV5-capside.
  2. Elk bewijs van een actieve infectie of een immunosuppressieve stoornis, inclusief HIV-infectie.
  3. Aanzienlijke leverdisfunctie.
  4. Eerdere leverbiopsie met significante fibrose.
  5. Bewijs van een bloedingsstoornis die geen verband houdt met hemofilie A.
  6. Aantal bloedplaatjes van < 100 x 10^9/L.
  7. Creatinine ≥ 1,5 mg/dL.
  8. Levercirrose van welke etiologie dan ook zoals beoordeeld door echografie van de lever.
  9. Chronische of actieve hepatitis B.
  10. Actieve hepatitis C.
  11. Actieve maligniteit, behalve niet-melanoom huidkanker.
  12. Geschiedenis van hepatische maligniteit.
  13. Geschiedenis van arteriële of veneuze trombo-embolische voorvallen.
  14. Bekende erfelijke of verworven trombofilie, waaronder aandoeningen die verband houden met een verhoogd trombo-embolisch risico, zoals atriumfibrilleren.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: valoctocogene roxaparvovec Open Label
Eenmalige toediening van valoctocogene roxaparvovec in een dosis van 6E13 vg/kg
Biologisch: valoctocogene roxaparvovec
Adeno-geassocieerde virusvector-gemedieerde genoverdracht van menselijke factor VIII bij hemofilie A
Andere namen:
  • BMN 270

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het aantal bloedingsepisodes op jaarbasis, ongeacht de exogene FVIII-substitutiebehandeling [jaarlijks bloedingspercentage (ABR) voor alle bloedingen] in EEP.
Tijdsspanne: Basislijn tot werkzaamheidsevaluatieperiode (EEP)

Onder alle bloedingen vallen zowel behandelde als niet-behandelde bloedingen. In deze definitie worden alle bloedingen meegenomen, ongeacht behandeling met stollingsfactoren, met de volgende uitzondering: bloedingen als gevolg van een operatie/procedure zijn uitgesloten. Alle bloedingen zijn alle gerapporteerde bloedingen, ongeacht het gebruik van FVIII of andere behandelingen.

ABR voor alle bloedingen= Aantal bloedingsepisodes voor alle bloedingen tijdens de berekeningsperiode / totaal aantal dagen tijdens de berekeningsperiode * 365,25.

Basislijn: vóór de BMN 270-infusie terwijl u FVIII-profylaxe krijgt.

EEP: Vanaf week 5 na de BMN 270-infusie (onderzoeksdag 33) of het einde van de FVIII-profylaxe plus de wash-outperiode (3 dagen voor producten met een standaardhalfwaardetijd of afgeleid van plasma en 5 dagen voor producten met een verlengde halfwaardetijd) , afhankelijk van wat later is, tot het laatste bezoek binnen de datalimiet voor de tweejarige analyse, hierna "Post FVIII-profylaxe tot laatste bezoek" genoemd).
Basislijn tot werkzaamheidsevaluatieperiode (EEP)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het jaarlijkse aantal bloedingsepisoden waarvoor exogene FVIII-vervangingstherapie (ABR voor behandelde bloedingen) in het EEP nodig is.
Tijdsspanne: Basislijn tot EEP

ABR voor behandelde bloedingen=Aantal bloedingsepisodes voor behandelde bloedingen tijdens de berekeningsperiode/totaal aantal dagen tijdens de berekeningsperiode * 365,25

Bloedingen die binnen 72 uur werden behandeld met FVIII-substitutietherapie (geregistreerd als ‘behandeling voor bloeding’) en die niet verband hielden met een operatie of procedure, werden opgenomen.

Basislijn: vóór de BMN 270-infusie terwijl u FVIII-profylaxe krijgt.

EEP: Vanaf week 5 na de BMN 270-infusie (onderzoeksdag 33) of het einde van de FVIII-profylaxe plus de wash-outperiode (3 dagen voor producten met een standaardhalfwaardetijd of afgeleid van plasma en 5 dagen voor producten met een verlengde halfwaardetijd) , afhankelijk van wat later is, tot het laatste bezoek binnen de datalimiet voor de tweejarige analyse, hierna "Post FVIII-profylaxe tot laatste bezoek" genoemd).
Basislijn tot EEP
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in FVIII-activiteit in week 104
Tijdsspanne: Basislijn tot week 104

De verandering ten opzichte van de uitgangssituatie (ervan uitgaande dat er geen behandeling is voor ernstige hemofilie A) in de FVIII-activiteit, zoals gemeten met een chromogene substraattest, in week 104 na de BMN 270-infusie.

Het FVIII-activiteitsniveau van elke proefpersoon in week 104 wordt gedefinieerd als de mediaan van de waarden verkregen in week 104 met het gedefinieerde analysevenster. De uitgangswaarde wordt voor elke proefpersoon berekend op 1 IE/dl.

Opmerking: Een van de problemen met dubbele wk104-gegevens van de proefpersoon werd gecorrigeerd in de driejarige analyse waarbij de gemiddelde (standaarddeviatie) waarden worden gerapporteerd in de tabel met uitkomstmaten.

Basislijn: vóór de BMN 270-infusie terwijl u FVIII-profylaxe krijgt.
Basislijn tot week 104
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het geannualiseerde FVIII-gebruik in EEP.
Tijdsspanne: Basislijn tot EEP

De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het op jaarbasis berekende gebruik (IE/kg/jaar) van exogene FVIII-substitutietherapie in de post-FVIII-profylaxe tot het laatste bezoek in het EEP.

Het op jaarbasis berekende gebruik (IE/kg/jaar) van exogene FVIII-substitutietherapie wordt gedefinieerd als de som van het FVIII-gebruik (IE/kg) tijdens de berekeningsperiode/totaal aantal dagen tijdens de berekeningsperiode ×365,25.

Basislijn: vóór de BMN 270-infusie terwijl u FVIII-profylaxe krijgt.

EEP: Vanaf week 5 na de BMN 270-infusie (onderzoeksdag 33) of het einde van de FVIII-profylaxe plus de wash-outperiode (3 dagen voor producten met een standaardhalfwaardetijd of afgeleid van plasma en 5 dagen voor producten met een verlengde halfwaardetijd) , afhankelijk van wat later is, tot het laatste bezoek binnen de datalimiet voor de tweejarige analyse, hierna "Post FVIII-profylaxe tot laatste bezoek" genoemd).
Basislijn tot EEP
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in Haemo-QoL-A kwaliteit van leven: totaalscore in week 104
Tijdsspanne: Basislijn tot week 104

De verandering ten opzichte van de uitgangssituatie (ervan uitgaande dat er geen behandeling is voor ernstige hemofilie A) in de Haemo-Qol-A-score, bij wk104 na BMN 270-infusie. De Haemo-Qol-A-vragenlijst is geschikt voor het doel van hemofilie-specifieke gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven. GKvL)vragenlijst voor volwassenen, bestaande uit 41 items die 6 domeinen bestrijken (fysiek functioneren, rolfunctioneren, zorgen, gevolgen van bloedingen, emotionele impact en zorgen over de behandeling). De Haemo-Qol-A-items worden beantwoord op een 6-punts Likert-schaal, variërend van 0 (nooit) tot 5 (altijd). De herinneringsperiode voor de Haemo-Qol-A bedraagt ​​één maand (4- weken).

De Haemo-QoL-A-domeinscores (fysiek functioneren, rolfunctioneren, zorgen, gevolgen van bloedingen, emotionele impact, bezorgdheid over de behandeling) variëren van 0 tot 5 en de totale score wordt afgeleid door elke domeinscore op te tellen (bereik, 0 tot 30). . Domein- en totaalscores worden omgezet naar een schaal van 0 (minimaal) tot 100 (maximum), waarbij hogere scores wijzen op een betere of minder verminderde hemofiliegerelateerde kwaliteit van leven.
Basislijn tot week 104
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in Haemo-QoL-A kwaliteit van leven: domeinscore fysiek functioneren, in week 104
Tijdsspanne: Basislijn tot week 104

De verandering ten opzichte van de uitgangssituatie (ervan uitgaande dat er geen behandeling is voor ernstige hemofilie A) in de Haemo-Qol-A-score, in week 104 na de BMN 270-infusie. De Haemo-Qol-A-vragenlijst is een voor het doel geschikte vragenlijst voor hemofilie-specifieke gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (GKvL) voor volwassenen, bestaande uit 41 items die zes domeinen bestrijken (fysiek functioneren, rolfunctioneren, zorgen, gevolgen van bloedingen, emotionele impact en behandeling). Zorgen). De Haemo-Qol-A-items worden beantwoord op een 6-punts Likert-schaal, variërend van 0 (nooit) tot 5 (altijd). De terugroepperiode voor de Haemo-Qol-A is één maand (4 weken).

De Haemo-Qol-A domeinscore voor fysiek functioneren is een gemiddelde van elke itemwaarde binnen een domein. Het bereik van domeinscores is 0 tot 5; hogere scores betekenen een betere GKvL of minder beperkingen voor het domein. De domeinscore voor fysiek functioneren wordt getransformeerd naar een schaal van 0 (minimaal) tot 100 (maximaal), waarbij hogere scores wijzen op een beter of minder verminderd hemofiliegerelateerd fysiek functioneren
Basislijn tot week 104
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de Haemo-QoL-A-kwaliteit van leven: gevolgen van de domeinscore voor bloedingen, in week 104
Tijdsspanne: Basislijn tot week 104

De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde (ervan uitgaande dat er geen behandeling is voor ernstige hemofilie A) in de Haemo-Qol-A-score, in week 104 na de BMN 270-infusie. De Haemo-Qol-A-vragenlijst is een geschikte hemofilie-specifieke gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (HRQoL) vragenlijst voor volwassenen, bestaande uit 41 items die 6 domeinen bestrijken (fysiek functioneren, rolfunctioneren, zorgen, gevolgen van bloedingen, emotionele impact en behandeling Zorgen). De Haemo-Qol-A-items worden beantwoord op een 6-punts Likertschaal, variërend van 0 (nooit) tot 5 (altijd). De terugroepperiode voor de Haemo-Qol-A bedraagt ​​één maand (4 weken).

De Haemo-Qol-A-gevolgen van bloedingendomeinscore is een gemiddelde van elke itemwaarde binnen een domein. Het bereik van domeinscores is 0 tot 5; hogere scores betekenen een betere GKvL of minder beperkingen voor het domein. De score voor het domein van de gevolgen van bloedingen wordt getransformeerd naar een schaal van 0 (minimaal) tot 100 (maximaal), waarbij hogere scores wijzen op betere of minder verminderde hemofilie-gerelateerde gevolgen van bloedingen
Basislijn tot week 104
Verandering ten opzichte van de uitgangssituatie in Haemo-QoL-A kwaliteit van leven: rolfunctionerende domeinscore, in week 104
Tijdsspanne: Basislijn tot week 104

De verandering ten opzichte van de uitgangssituatie (ervan uitgaande dat er geen behandeling is voor ernstige hemofilie A) in de Haemo-Qol-A-score, in week 104 na de BMN 270-infusie. De Haemo-Qol-A-vragenlijst is een voor het doel geschikte vragenlijst voor hemofilie-specifieke gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (GKvL) voor volwassenen, bestaande uit 41 items die zes domeinen bestrijken (fysiek functioneren, rolfunctioneren, zorgen, gevolgen van bloedingen, emotionele impact en behandeling). Zorgen). De Haemo-Qol-A-items worden beantwoord op een 6-punts Likert-schaal, variërend van 0 (nooit) tot 5 (altijd). De terugroepperiode voor de Haemo-Qol-A bedraagt ​​één maand (4 weken).

De Haemo-Qol-A rolfunctionerende domeinscore is een gemiddelde van elke itemwaarde binnen een domein. Het bereik van domeinscores is 0 tot 5; hogere scores betekenen een betere GKvL of minder beperkingen voor het domein. De domeinscore voor rolfunctioneren wordt getransformeerd naar een schaal van 0 (minimaal) tot 100 (maximum), waarbij hogere scores wijzen op een beter of minder verstoord hemofiliegerelateerd rolfunctioneren.
Basislijn tot week 104

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Percentage deelnemers met aan de behandeling gerelateerde bijwerkingen, zoals beoordeeld door CTCAE v4.03 in de eerste 52 weken na valoctocogene roxaparvovec-infusie
Tijdsspanne: 52 weken
52 weken
Percentage deelnemers met aan de behandeling gerelateerde bijwerkingen, zoals beoordeeld door de novo ontwikkeling van FVIII-remmers in de eerste 52 weken na valoctocogene roxaparvovec-infusie
Tijdsspanne: 52 weken
52 weken
Percentage deelnemers met aan de behandeling gerelateerde bijwerkingen, zoals beoordeeld door CTCAE v4.03 gedurende jaren 2-5 na valoctocogene roxaparvovec-infusie
Tijdsspanne: 5 jaar
5 jaar
Percentage deelnemers met aan de behandeling gerelateerde bijwerkingen, zoals beoordeeld door de novo ontwikkeling van FVIII-remmers in de jaren 2-5 na valoctocogene roxaparvovec-infusie
Tijdsspanne: 5 jaar
5 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Onderzoekers

  • Studie directeur: Medical Monitor, MD, BioMarin Pharmaceutical

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

19 december 2017

Primaire voltooiing (Werkelijk)

16 november 2020

Studie voltooiing (Werkelijk)

20 november 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

27 november 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

7 december 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

13 december 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

25 maart 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

17 maart 2025

Laatst geverifieerd

1 maart 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 270-301
  • 2017-003215-19 (EudraCT-nummer)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Hemofilie A

Klinische onderzoeken op valoctocogene roxaparvovec

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Albania

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren