Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Werkzaamheid en veiligheid van ALXN1840 (toegediend gedurende 48 weken versus standaardzorg bij deelnemers met de ziekte van Wilson

14 juni 2024 bijgewerkt door: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Een fase 3, gerandomiseerde, beoordelaarsblinde, multicenter studie ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van ALXN1840 toegediend gedurende 48 weken versus standaardzorg bij patiënten met de ziekte van Wilson van 12 jaar en ouder

De studie zal de werkzaamheid en veiligheid van ALXN1840 (voorheen WTX101 genaamd) gedurende 48 weken evalueren in vergelijking met standaardzorg (SoC) bij deelnemers aan de ziekte van Wilson (WD) van 12 jaar en ouder in de primaire evaluatieperiode. Daarnaast zullen werkzaamheid en veiligheid worden geëvalueerd tijdens een optionele verlengingsperiode van 60 maanden.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Het onderzoek bestaat uit 2 cohorten. Cohort 1: deelnemers die > 28 dagen SoC-therapie hebben gekregen en Cohort 2: deelnemers die nog niet eerder zijn behandeld of die ≤ 28 dagen SoC-therapie hebben gekregen.

Alle ingeschreven deelnemers werden per cohort gerandomiseerd in een verhouding van 2:1 naar behandeling met ALXN1840 of SoC (hetzij als voortgezette therapie in cohort 1, hetzij als voortgezette of initiële therapie in cohort 2).

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

214

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
      • Adelaide, Australië, 5000
        • Research Site
      • Concord, Australië, 2139
        • Research Site
      • Parkville, Australië, 3050
        • Research Site
      • Parkville, Australië, VIC 3052
        • Research Site
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • Research Site
  • Denemarken
      • Århus N, Denemarken, 8200
        • Research Site
  • Duitsland
      • Hamburg, Duitsland, 20099
        • Research Site
      • Heidelberg, Duitsland, 69120, DE
        • Research Site
      • Leipzig, Duitsland, 04103
        • Research Site
  • Frankrijk
      • Bron, Frankrijk, 69667
        • Research Site
      • Paris, Frankrijk, 75010
        • Research Site
  • Hongarije
      • Budapest, Hongarije, 1083
        • Research Site
  • Hongkong
      • Hong Kong, Hongkong, 852
        • Research Site
  • Israël
      • Jerusalem, Israël, 9112001
        • Research Site
      • Ramat Gan, Israël, 5265601
        • Research Site
  • Japan
      • Chiba, Japan, 266-0007
        • Research Site
      • Kumamoto-shi, Japan, 860-8556
        • Research Site
      • Kurume-shi, Japan, 830-0011
        • Research Site
      • Matsuyama-city, Japan, 790-0024
        • Research Site
      • Meguro-ku, Japan, 153-8515
        • Research Site
      • Sapporo-shi, Japan, 063-0005
        • Research Site
      • Takatsuki-shi, Japan, 569-8686
        • Research Site
      • Yokohama-shi, Japan, 230-8765
        • Research Site
  • Kalkoen
      • Ankara, Kalkoen, 06230
        • Research Site
      • Istanbul, Kalkoen, 34093
        • Research Site
      • Istanbul, Kalkoen, 34010
        • Research Site
      • Izmir, Kalkoen, 35100
        • Research Site
  • Korea, republiek van
      • Daegu, Korea, republiek van, 41944
        • Research Site
  • Nieuw-Zeeland
      • Grafton, Nieuw-Zeeland, 1010
        • Research Site
  • Oostenrijk
      • Graz, Oostenrijk, 8036
        • Research Site
      • Innsbruck, Oostenrijk, 6020
        • Research Site
      • Vienna, Oostenrijk, 1090
        • Research Site
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 04-730
        • Research Site
      • Warszawa, Polen, 02-957
        • Research Site
  • Russische Federatie
      • Moscow, Russische Federatie, 117292
        • Research Site
      • Moscow, Russische Federatie, 119021
        • Research Site
      • Moscow, Russische Federatie, 115446
        • Research Site
      • Nizhniy Novgorod, Russische Federatie, 603005
        • Research Site
      • St. Petersburg, Russische Federatie, 194017
        • Research Site
  • Servië
      • Belgrade, Servië, 11000
        • Research Site
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 169608
        • Research Site
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08036
        • Research Site
      • Málaga, Spanje, 29011
        • Research Site
      • Sabadell, Spanje, 08208
        • Research Site
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 10002
        • Research Site
      • Taoyuan City, Taiwan, 333
        • Research Site
  • Tsjechië
      • Praha 2, Tsjechië, 128 08
        • Research Site
  • Verenigd Koninkrijk
      • Edgbaston, Verenigd Koninkrijk, B15 2WB
        • Research Site
      • Guildford, Verenigd Koninkrijk, GU2 7WG
        • Research Site
      • London, Verenigd Koninkrijk, SE5 9RS
        • Research Site
  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • Research Site
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Verenigde Staten, 06510
        • Research Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Research Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
        • Research Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Research Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
        • Research Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  • Vastgestelde diagnose van WD door Leipzig-Score ≥ dan 4
  • Vrouwelijke deelnemers in de vruchtbare leeftijd, indien heteroseksueel actief, moeten bereid zijn om protocol-gespecificeerde richtlijnen voor zeer effectieve anticonceptie te volgen, beginnend ten minste 6 weken vóór het bezoek op dag 1 en doorgaand tot 28 dagen na de laatste dosis van ALXN1840 of SoC
  • Mannelijke deelnemers, indien heteroseksueel actief, moeten bereid zijn om de in het protocol gespecificeerde richtlijnen voor zeer effectieve anticonceptie te volgen, beginnend bij bezoek op dag 1 en doorgaand tot 90 dagen na de laatste dosis van ALXN1840 of SoC

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • Gedecompenseerde levercirrose
  • MELD-score > 13
  • Gewijzigde Nazer-score > 7
  • Klinisch significante gastro-intestinale bloeding in de afgelopen 3 maanden
  • Alanine-aminotransferase > 2 x bovengrens van normaal (ULN) voor deelnemers die > 28 dagen met WD-therapie zijn behandeld (cohort 1)
  • Alanineaminotransferase > 5 X ULN voor niet eerder behandelde deelnemers of deelnemers die ≤ 28 dagen zijn behandeld (cohort 2)
  • Duidelijke neurologische ziekte die ofwel neusgastrische voeding of intensieve klinische medische zorg vereist
  • Hemoglobine < 9 gram/deciliter
  • Geschiedenis van epileptische activiteit binnen 6 maanden voorafgaand aan geïnformeerde toestemming
  • Zwangere (of vrouwen die van plan zijn zwanger te worden) of vrouwen die borstvoeding geven
  • Actieve infectie met hepatitis B-virus (positief hepatitis B-oppervlakteantigeen) of C-virus of seropositiviteit voor humaan immunodeficiëntievirus (HIV)
  • Eerdere behandeling met tetrathiomolybdaat
  • Deelnemers met eindstadium nierziekte die dialyse ondergaan (chronische nierziekte stadium 5) of creatinineklaring < 30 milliliter/minuut

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Enkel

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: ALXN1840

ALXN1840 werd gedurende 48 weken oraal toegediend in doses variërend van 15 milligram (mg) om de dag (QOD) tot een getitreerde dosis van 60 mg per dag.

Deelnemers die de Primaire Evaluatieperiode hebben voltooid, hadden de optie om deel te nemen aan de Verlengingsperiode van maximaal 60 maanden.
Geneesmiddel: ALXN1840
ALXN1840 oraal toegediend in tabletten van 15 mg
Andere namen:
  • Voorheen genaamd WTX101
  • Tiomolibdinezuur
  • Tiomolibdaat choline
  • Bis-choline tetrathiomolybdaat
Actieve vergelijker: Standard of Care (SoC) medicatie
SoC-medicatie werd gedurende 48 weken toegediend. Deelnemers die de Primaire Evaluatieperiode hebben voltooid, hadden de optie om deel te nemen aan de Verlengingsperiode van maximaal 60 maanden.
Geneesmiddel: SoC-therapie
Afhankelijk van de locatie/regio krijgen deelnemers die gerandomiseerd zijn om een ​​SoC-behandeling te krijgen, triëntine, penicillamine, zink of een combinatie van deze geneesmiddelen, toegediend volgens standaardregimes.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Dagelijks gemiddelde oppervlakte onder de effect-tijdcurve (AUEC) van direct gemeten niet-ceruloplasmine-gebonden koper (dNCC) van 0 tot 48 weken (dNCC AUEC0-48W)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 48
dNCC is het direct gekwantificeerde koper dat niet gebonden is aan ceruloplasmine, verkregen door inductief gekoppelde plasmamassaspectrometrie na immunocapture en verwijdering van ceruloplasmine. De uitgangswaarde werd gedefinieerd als de laatste niet-ontbrekende waarde op of vóór de eerste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel. Het kleinste kwadratengemiddelde (LS) en de standaardfout (SE) werden berekend met behulp van covariantieanalyse (ANCOVA).
Basislijn tot week 48

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 48
Een bijwerking was een ongewenst medisch voorval bij een deelnemer die het onderzoeksgeneesmiddel had toegediend en dat niet noodzakelijkerwijs een causaal verband had met deze behandeling. TEAE's werden gedefinieerd als die bijwerkingen die begonnen na de eerste dosis van de gerandomiseerde behandeling of bestaande voorvallen die in ernst verergerden na de eerste dosis van de gerandomiseerde behandeling. Een samenvatting van alle ernstige bijwerkingen en andere bijwerkingen (niet-ernstig), ongeacht de causaliteit, vindt u in de sectie 'Gerapporteerde bijwerkingen'.
Basislijn tot week 48
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de functionele subschaalscore van UWDRS Deel III in week 48
Tijdsspanne: Basislijn, week 48
UWDRS Deel III Functionele subschaal bestaat uit spraak, handschrift, voortkomend uit de stoel en gang uit UWDRS Deel III. De gestandaardiseerde score van de eerste drie items varieert van 0 (normaal) tot 10 (slechtste), en de gestandaardiseerde getransformeerde score van het looppatroon varieert van 0 (normaal) tot 10 (slechtste). Het gemiddelde van deze scores werd gebruikt om de Functionele Subschaal van Deel III samen te stellen met een bereik van 0 (normaal) - 10 (slechtste), waarbij hogere scores wijzen op meer functionele beperkingen.
Basislijn, week 48
Verandering ten opzichte van de basislijn in UWDRS Deel III Individuele items/subschalen (spraak, handschrift, opstaan ​​uit een stoel en lopen) Score in week 48
Tijdsspanne: Basislijn, week 48
UWDRS Deel III Individuele items spraak, handschrift, opstaan ​​uit een stoel en gang worden hier gerapporteerd. Voor spraak (vraag 12) varieert de originele score van 0 (normaal) tot 4 (onverstaanbaar). Voor handschrift (vraag 20) varieert de originele score van 0 (normaal) tot 4 (kan geen pen vasthouden). Voor het opstaan ​​vanuit een stoel (vraag 27) varieert de oorspronkelijke score van 0 (normaal) tot 4 (kan niet zonder hulp opstaan). Voor het lopen (vraag 29) werd de oorspronkelijke score (bereik: 0 [normaal] tot 10 [ernstige aandoening]) berekend door de subscores (0 [normaal] tot 4 [ernstig]) van deel A (dystonie rechter- en linkerbeen) op te tellen. , B (Ataxie) en C (Parkinsonisme).
Basislijn, week 48
Klinische Global Impression-Improvement Scale (CGI-I)-score in week 48
Tijdsspanne: Week 48
De CGI-I is een zevenpuntsschaal waarop de arts aan het begin van de interventie beoordeelde hoeveel de ziekte van de deelnemer verbeterde of verslechterde ten opzichte van de baseline, en werd beoordeeld als: 1, zeer veel verbeterd; 2, veel verbeterd; 3, minimaal verbeterd; 4, geen verandering; 5, minimaal slechter; 6, veel erger; of 7, heel veel erger.
Week 48
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de Clinical Global Impression Severity Scale (CGI-S)-score in week 48
Tijdsspanne: Basislijn, week 48
De CGI-S is een zevenpuntsschaal waarop de onderzoeker de ernst van de ziekte van de deelnemer op het moment van beoordeling beoordeelt, in verhouding tot de eerdere ervaringen van de onderzoeker met deelnemers die dezelfde diagnose hebben. Rekening houdend met de totale klinische ervaring, werd een deelnemer op het moment van beoordeling beoordeeld op de ernst van de ziekte als: 1, normaal, helemaal niet ziek; 2, borderline-ziekte; 3, licht ziek; 4, matig ziek; 5, duidelijk ziek; 6, ernstig ziek; of 7, extreem ziek.
Basislijn, week 48
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de Unified Wilson Disease Rating Scale (UWDRS) Deel II totaalscore in week 48
Tijdsspanne: Basislijn, week 48
De UWDRS bestaat uit 3 delen: UWDRS Deel I (bewustzijnsniveau, item 1), UWDRS Deel II (een door de patiënt gerapporteerde beoordeling van dagelijkse activiteitsitems [handicap], items 2 tot 11 [in totaal 10 items]) en UWDRS Deel III (een gedetailleerd neurologisch onderzoek, items 12 tot 34 [in totaal 23 items]). De totaalscore van UWDRS Deel II werd berekend als de som van vraag 2 tot en met vraag 11 (elke vraag heeft een bereik van 0 [geen] tot 4 [ernstig]). De totaalscore van UWDRS Deel II varieert van 0 (geen handicap) tot 40 (ernstige handicap), waarbij een lagere score een verbetering van de toestand en een beter resultaat aangeeft. De verandering ten opzichte van de basislijn werd berekend als: beoordelingswaarde na de uitgangssituatie - beoordelingswaarde bij aanvang wanneer beide waarden niet ontbraken.
Basislijn, week 48
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de UWDRS Deel III-totaalscore in week 48
Tijdsspanne: Basislijn, week 48
De UWDRS bestaat uit 3 delen: UWDRS Deel I (bewustzijnsniveau, item 1), UWDRS Deel II (een door de patiënt gerapporteerde beoordeling van dagelijkse activiteitsitems [handicap], items 2 tot 11 [in totaal 10 items]) en UWDRS Deel III (een gedetailleerd neurologisch onderzoek, items 12 tot 34 [in totaal 23 items]). De UWDRS Deel I en III werden beoordeeld door een neuroloog die blind was voor de randomisatie van de behandeling. De totaalscore van UWDRS Deel III werd berekend als de som van vraag 12 tot en met vraag 34. De totaalscore van UWDRS Deel III varieert van 0 (normaal) tot 175 (ernstige ziekte), waarbij een lagere score een verbetering van de toestand en een beter resultaat aangeeft. De verandering ten opzichte van de basislijn werd berekend als: beoordelingswaarde na de uitgangssituatie - beoordelingswaarde bij aanvang wanneer beide waarden niet ontbraken.
Basislijn, week 48
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het model voor eindstadium leverziekte (MELD)-score in week 48
Tijdsspanne: Basislijn, week 48
De MELD-score maakt gebruik van de waarden van de deelnemer voor bilirubine, creatinine en de internationaal genormaliseerde ratio (INR). De initiële MELD-score (MELD[i]) wordt berekend volgens de volgende formule: MELD(i) = 3,78*ln[serumbilirubine (mg/dl)] + 11,2*ln[INR] + 9,57*ln[serumcreatinine ( mg/dl)] + 6,43. Creatinine-, bilirubine- en INR-waarden kleiner dan 1,0 worden ingesteld op 1,0 en creatininewaarden groter dan 4,0 worden ingesteld op 4,0 bij het berekenen van MELD(i). Bovendien worden creatinine, bilirubine en INR afgerond op de 10e decimaal voordat de berekening wordt uitgevoerd. De initiële MELD-score wordt vervolgens afgerond op het dichtstbijzijnde gehele getal. De MELD-score varieert van 6 (minst ziek) tot 40 (meest ziek), waarbij hogere waarden duiden op een verder gevorderde ziekte.
Basislijn, week 48
Absolute verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in berekend niet-ceruloplasmine-gebonden koper (cNCC) of berekend niet-ceruloplasmine-gebonden koper gecorrigeerd (cNCC-gecorrigeerd) in plasma in week 48
Tijdsspanne: Basislijn, week 48
cNCC = Plasma Totaal Koper (Cu) [microgram (μg)/L]-(3,15*ceruloplasmine [milligram (mg)/l])/63,5 [μg/μmol] Voor met ALXN1840 behandelde deelnemers, cNCC in plasma gecorrigeerd voor de hoeveelheid Cu gebonden aan het tripartiete complex (TPC) van ALXN1840. cNCC gecorrigeerd = (√cNCC- 0,993)2√Mo, (Mo= molybdeen). Bij de berekening van cNCC en cNCC-gecorrigeerd zijn de volgende regels van toepassing: - Voor de totale Cu-concentratie in het plasma <onderste kwantificeringslimiet (LLOQ) werd cNCC als ontbrekend beschouwd (LLOQ = 20 nanogram [ng]/ml); - Serumceruloplasmineconcentratiewaarden <LLOQ zijn ingesteld op 0 (LLOQ = 22,5 mg/l); - Plasma totale Mo-concentratiewaarden <LLOQ zijn ingesteld op 0 (LLOQ = 1 ng/l); - Als de cNCC-berekening een negatief resultaat oplevert, werd cNCC als ontbrekend beschouwd en werd cNCCcorrected niet afgeleid; - cNCCcorrectie werd ingesteld op 0 als 0,993√Mo > √cNCC.
Basislijn, week 48
Percentage verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in cNCC of cNCC gecorrigeerd in plasma in week 48
Tijdsspanne: Basislijn, week 48
cNCC [µmol/L] = Plasma Totaal Cu [µg/L]-(3,15*ceruloplasmine [mg/L])/63,5 [μg/μmol] Voor met ALXN1840 behandelde deelnemers werd cNCC in plasma gecorrigeerd voor de hoeveelheid Cu gebonden aan de ALXN1840 TPC met behulp van op de wortel gebaseerde cNCC-correctiemethode: cNCCcorrected = (√cNCC-0,993) 2√Mo, waarbij Mo = molybdeen. Bij de berekening van cNCC en cNCC-gecorrigeerd zijn de volgende regels van toepassing: - Voor totale Cu-concentratiewaarden in plasma <LLOQ werd cNCC als ontbrekend beschouwd (LLOQ = 20 ng/ml); - Serumceruloplasmineconcentratiewaarden <LLOQ zijn ingesteld op 0 (LLOQ = 22,5 mg/l); - Plasma totale Mo-concentratiewaarden <LLOQ zijn ingesteld op 0 (LLOQ = 1 ng/l); - In gevallen waarin de cNCC-berekening een negatief resultaat oplevert, werd cNCC als ontbrekend beschouwd en werd cNCCcorrected niet afgeleid; - cNCCcorrectie werd ingesteld op 0 als 0,993√Mo > √cNCC.
Basislijn, week 48
cNCC/cNCC-gecorrigeerde responder in week 48
Tijdsspanne: Week 48
cNCC/cNCC-gecorrigeerde responder werd gedefinieerd als deelnemers die binnen (op of vóór) 48 weken een genormaliseerde cNCC/cNCC-gecorrigeerde concentratie (0,8-2,3 μmol) bereikten of handhaafden, of die binnen 48 weken een reductie van ten minste 25% in cNCC/cNCC-gecorrigeerde concentratie bereikten. Een deelnemer werd dus beschouwd als een cNCC/cNCC-gecorrigeerde responder als hij of zij aan ten minste 1 van de volgende criteria voldeed: - Het bereiken van een genormaliseerde cNCC/cNCC-gecorrigeerde concentratie gedurende 2 opeenvolgende metingen binnen 48 weken, voor deelnemers die bij aanvang verhoogde cNCC-concentraties hadden; - Handhaafde de genormaliseerde cNCC/cNCC-gecorrigeerde concentratie binnen 48 weken, voor deelnemers die bij aanvang normale cNCC-concentraties hadden; - Bereikte een reductie van minimaal 25% in cNCC/cNCCgecorrigeerd voor 2 opeenvolgende metingen binnen 48 weken.
Week 48

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Onderzoekers

  • Studie directeur: Eugene S. Swenson, M.D., Ph.D., Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

22 februari 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

30 juni 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

30 juni 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

19 december 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

10 januari 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

18 januari 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

17 juni 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

14 juni 2024

Laatst geverifieerd

1 juni 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • WTX101-301
  • 2017-004135-36 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Alexion heeft een publieke toezegging gedaan om verzoeken om toegang tot onderzoeksgegevens toe te staan ​​en zal een protocol, CSR en samenvattingen in begrijpelijke taal verstrekken.

IPD-tijdsbestek voor delen

AstraZeneca zal voldoen aan de beschikbaarheid van gegevens of deze zelfs overtreffen, in overeenstemming met de verplichtingen die zijn aangegaan met de EFPIA Pharma Data Sharing Principles. Voor meer informatie over onze tijdlijnen verwijzen wij u naar onze openbaarmakingsverplichting op https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

IPD-toegangscriteria voor delen

Wanneer een verzoek is goedgekeurd, zal AstraZeneca toegang bieden tot de geanonimiseerde individuele gegevens op patiëntniveau in een goedgekeurde, gesponsorde tool. Er moet een ondertekende overeenkomst voor het delen van gegevens (niet-onderhandelbaar contract voor gegevenstoegang) aanwezig zijn voordat toegang wordt verkregen tot de gevraagde informatie. Bovendien moeten alle gebruikers de algemene voorwaarden van de SAS MSE accepteren om toegang te krijgen. Voor aanvullende details kunt u de openbaarmakingsverklaringen raadplegen op https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Ziekte van Wilson

Klinische onderzoeken op ALXN1840

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Estonia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren