- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT03403205
Effekt og sikkerhed af ALXN1840 (administreret i 48 uger versus standardbehandling hos deltagere med Wilsons sygdom
Et fase 3, randomiseret, bedømmelsesblindet, multicenter-studie til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af ALXN1840 administreret i 48 uger versus standardbehandling hos patienter med Wilsons sygdom i alderen 12 år og ældre
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Undersøgelsen består af 2 kohorter. Kohorte 1: Deltagere, der har modtaget SoC-terapi i > 28 dage og Kohorte 2: Deltagere, der er behandlingsnaive, eller som har modtaget SoC-terapi i ≤ 28 dage.
Alle tilmeldte deltagere blev randomiseret efter kohorte i et 2:1-forhold til behandling med ALXN1840 eller SoC (enten som fortsat terapi i kohorte 1 eller som fortsat eller initial terapi i kohorte 2).
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
-
Adelaide, Australien, 5000
- Research Site
-
Concord, Australien, 2139
- Research Site
-
Parkville, Australien, 3050
- Research Site
-
Parkville, Australien, VIC 3052
- Research Site
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
- Research Site
-
-
-
-
-
Århus N, Danmark, 8200
- Research Site
-
-
-
-
-
Moscow, Den Russiske Føderation, 117292
- Research Site
-
Moscow, Den Russiske Føderation, 119021
- Research Site
-
Moscow, Den Russiske Føderation, 115446
- Research Site
-
Nizhniy Novgorod, Den Russiske Føderation, 603005
- Research Site
-
St. Petersburg, Den Russiske Føderation, 194017
- Research Site
-
-
-
-
-
Edgbaston, Det Forenede Kongerige, B15 2WB
- Research Site
-
Guildford, Det Forenede Kongerige, GU2 7WG
- Research Site
-
London, Det Forenede Kongerige, SE5 9RS
- Research Site
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
- Research Site
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06510
- Research Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
- Research Site
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
- Research Site
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
- Research Site
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
- Research Site
-
-
-
-
-
Bron, Frankrig, 69667
- Research Site
-
Paris, Frankrig, 75010
- Research Site
-
-
-
-
-
Hong Kong, Hong Kong, 852
- Research Site
-
-
-
-
-
Jerusalem, Israel, 9112001
- Research Site
-
Ramat Gan, Israel, 5265601
- Research Site
-
-
-
-
-
Chiba, Japan, 266-0007
- Research Site
-
Kumamoto-shi, Japan, 860-8556
- Research Site
-
Kurume-shi, Japan, 830-0011
- Research Site
-
Matsuyama-city, Japan, 790-0024
- Research Site
-
Meguro-ku, Japan, 153-8515
- Research Site
-
Sapporo-shi, Japan, 063-0005
- Research Site
-
Takatsuki-shi, Japan, 569-8686
- Research Site
-
Yokohama-shi, Japan, 230-8765
- Research Site
-
-
-
-
-
Ankara, Kalkun, 06230
- Research Site
-
Istanbul, Kalkun, 34093
- Research Site
-
Istanbul, Kalkun, 34010
- Research Site
-
Izmir, Kalkun, 35100
- Research Site
-
-
-
-
-
Daegu, Korea, Republikken, 41944
- Research Site
-
-
-
-
-
Grafton, New Zealand, 1010
- Research Site
-
-
-
-
-
Warsaw, Polen, 04-730
- Research Site
-
Warszawa, Polen, 02-957
- Research Site
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbien, 11000
- Research Site
-
-
-
-
-
Singapore, Singapore, 169608
- Research Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien, 08036
- Research Site
-
Málaga, Spanien, 29011
- Research Site
-
Sabadell, Spanien, 08208
- Research Site
-
-
-
-
-
Taipei, Taiwan, 10002
- Research Site
-
Taoyuan City, Taiwan, 333
- Research Site
-
-
-
-
-
Praha 2, Tjekkiet, 128 08
- Research Site
-
-
-
-
-
Hamburg, Tyskland, 20099
- Research Site
-
Heidelberg, Tyskland, 69120, DE
- Research Site
-
Leipzig, Tyskland, 04103
- Research Site
-
-
-
-
-
Budapest, Ungarn, 1083
- Research Site
-
-
-
-
-
Graz, Østrig, 8036
- Research Site
-
Innsbruck, Østrig, 6020
- Research Site
-
Vienna, Østrig, 1090
- Research Site
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Beskrivelse
Nøgleinklusionskriterier:
- Etableret diagnose af WD ved Leipzig-Score ≥ end 4
- Kvindelige deltagere i den fødedygtige alder skal, hvis de er heteroseksuelt aktive, være villige til at følge protokolspecificeret vejledning for højeffektiv prævention, startende mindst 6 uger før dag 1 besøget og fortsætter til 28 dage efter den sidste dosis af enten ALXN1840 eller SoC
- Mandlige deltagere skal, hvis de er heteroseksuelt aktive, være villige til at følge protokolspecificeret vejledning for højeffektiv prævention begyndende på dag 1 besøg og fortsætter gennem 90 dage efter sidste dosis af enten ALXN1840 eller SoC
Nøgleekskluderingskriterier:
- Dekompenseret levercirrhose
- MELD-score > 13
- Ændret Nazer-score > 7
- Klinisk signifikant gastrointestinal blødning inden for de seneste 3 måneder
- Alaninaminotransferase > 2 X øvre normalgrænse (ULN) for deltagere behandlet i > 28 dage med WD-terapi (kohorte 1)
- Alaninaminotransferase > 5 X ULN for behandlingsnaive deltagere eller deltagere, der har været behandlet i ≤ 28 dage (kohorte 2)
- Udtalt neurologisk sygdom, der kræver enten nasogastrisk fodring eller intensiv hospitalsbehandling
- Hæmoglobin < 9 gram/deciliter
- Anamnese med anfaldsaktivitet inden for 6 måneder før informeret samtykke
- Gravide (eller kvinder, der planlægger at blive gravide) eller ammende kvinder
- Aktiv infektion med hepatitis B-virus (positivt hepatitis B-overfladeantigen) eller C-virus eller seropositivitet for humant immundefektvirus (HIV)
- Tidligere behandling med tetrathiomolybdat
- Deltagere med nyresygdom i slutstadiet i dialyse (kronisk nyresygdom stadium 5) eller kreatininclearance < 30 milliliter/minut
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Enkelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: ALXN1840
ALXN1840 blev administreret oralt i 48 uger i doser fra 15 milligram (mg) hver anden dag (QOD) op til en titreret dosis på 60 mg dagligt. Deltagere, der gennemførte den primære evalueringsperiode, havde mulighed for at deltage i den op til 60-måneders forlængelsesperiode. |
ALXN1840 indgivet oralt i 15 mg tabletter
Andre navne:
|
|
Aktiv komparator: Standard of Care (SoC) medicin
SoC-medicin blev administreret i 48 uger.
Deltagere, der gennemførte den primære evalueringsperiode, havde mulighed for at deltage i den op til 60-måneders forlængelsesperiode.
|
Afhængigt af stedet/regionen vil deltagere, der er randomiseret til at modtage SoC-behandling, modtage trientin, penicillamin, zink eller en kombination af disse lægemidler administreret i henhold til standardregimer.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Dagligt middelareal under effekt-tidskurven (AUEC) af direkte målt ikke-ceruloplasmin-bundet kobber (dNCC) Fra 0 til 48 uger (dNCC AUEC0-48W)
Tidsramme: Baseline til uge 48
|
dNCC er det direkte kvantificerede kobber, der ikke er bundet til ceruloplasmin, opnået ved induktivt koblet plasmamassespektrometri efter immunopfangning og fjernelse af ceruloplasmin.
Baseline blev defineret som den sidste ikke-manglende værdi på eller før første undersøgelses lægemiddeladministration.
Mindste kvadraters (LS) middelværdi og standardfejl (SE) blev beregnet ved anvendelse af analyse af kovarians (ANCOVA).
|
Baseline til uge 48
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antal deltagere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: Baseline op til uge 48
|
En AE var enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager, der administrerede undersøgelseslægemidlet, og som ikke nødvendigvis havde en årsagssammenhæng med denne behandling.
TEAE'er blev defineret som de AE'er, der debuterede efter den første dosis af randomiseret behandling eller eksisterende hændelser, der forværredes i sværhedsgrad efter den første dosis af randomiseret behandling.
En oversigt over alle alvorlige uønskede hændelser og andre uønskede hændelser (ikke-seriøse) uanset årsagssammenhæng findes i afsnittet 'Rapporterede uønskede hændelser'.
|
Baseline op til uge 48
|
|
Ændring fra baseline i UWDRS del III funktionel subskala-score i uge 48
Tidsramme: Baseline, uge 48
|
UWDRS del III Funktionel underskala består af tale, håndskrift, opstået fra stolen og gang fra UWDRS del III.
Den standardiserede score for de første 3 punkter varierer fra 0 (normal) til 10 (dårligst), og standardiseret transformeret score for gangart varierer fra 0 (normal) til 10 (dårligst).
Gennemsnittet af disse scores blev brugt til at skabe del III funktionel underskala med et interval på 0 (normal) - 10 (dårligst) med højere score, der indikerer mere funktionelt handicap.
|
Baseline, uge 48
|
|
Ændring fra baseline i UWDRS del III individuelle elementer/underskalaer (tale, håndskrift, opstået fra en stol og gang) score i uge 48
Tidsramme: Baseline, uge 48
|
UWDRS Part III individuelle punkter tale, håndskrift, opstået fra stol og gang er rapporteret her.
For tale (Spørgsmål 12) spænder det originale resultat fra 0 (normal) til 4 (uforståelig).
For håndskrift (Spørgsmål 20) varierer den originale score fra 0 (normal) til 4 (kan ikke holde en pen).
For opstået fra stolen (spørgsmål 27) varierer den oprindelige score fra 0 (normal) til 4 (kan ikke opstå uden hjælp).
For gangart (Spørgsmål 29) blev den oprindelige score (interval: 0 [normal] til 10 [alvorlig tilstand]) beregnet ved at summere subscores (0 [normal] til 4 [alvorlig]) i del A (dystoni i højre og venstre ben) , B (Ataxia) og C (Parkinsonisme).
|
Baseline, uge 48
|
|
Clinical Global Impression-Improvement Scale (CGI-I)-score i uge 48
Tidsramme: Uge 48
|
CGI-I er en 7-trins skala, hvor klinikeren vurderede, hvor meget deltagerens sygdom blev forbedret eller forværret i forhold til en baseline-tilstand ved begyndelsen af interventionen og vurderet som: 1, meget forbedret; 2, meget forbedret; 3, minimalt forbedret; 4, ingen ændring; 5, minimalt værre; 6, meget værre; eller 7, meget værre.
|
Uge 48
|
|
Ændring fra baseline i klinisk global indtrykssværhedsskala (CGI-S)-score i uge 48
Tidsramme: Baseline, uge 48
|
CGI-S er en 7-trins skala, hvor investigator vurderede sværhedsgraden af deltagerens sygdom på tidspunktet for vurderingen i forhold til investigatorens tidligere erfaringer med deltagere, der har samme diagnose.
I betragtning af den samlede kliniske erfaring blev en deltager vurderet med hensyn til sværhedsgraden af sygdommen på tidspunktet for vurderingen som: 1, normal, slet ikke syg; 2, grænsesyg; 3, lettere syg; 4, moderat syg; 5, markant syg; 6, alvorligt syg; eller 7, ekstremt syg.
|
Baseline, uge 48
|
|
Ændring fra baseline i Unified Wilson Disease Rating Scale (UWDRS) del II totalscore i uge 48
Tidsramme: Baseline, uge 48
|
UWDRS består af 3 dele: UWDRS del I (bevidsthedsniveau, punkt 1), UWDRS del II (en patientrapporteret gennemgang af daglige aktivitetspunkter [handicap], punkt 2 til 11 [10 elementer i alt]) og UWDRS del III (en detaljeret neurologisk undersøgelse, punkt 12 til 34 [23 elementer i alt]).
UWDRS Part II samlede score blev beregnet som summen af spørgsmål 2 til spørgsmål 11 (hvert spørgsmål har intervallet 0 [ingen] til 4 [alvorligt]).
UWDRS Part II samlede score spænder fra 0 (ingen funktionsnedsættelse) til 40 (alvorlig funktionsnedsættelse), hvor lavere score indikerer forbedring i tilstanden og et bedre resultat.
Ændring fra baseline blev beregnet som: postbaseline vurderingsværdi - baseline vurderingsværdi, når begge værdier ikke manglede.
|
Baseline, uge 48
|
|
Ændring fra baseline i UWDRS del III totalscore i uge 48
Tidsramme: Baseline, uge 48
|
UWDRS består af 3 dele: UWDRS del I (bevidsthedsniveau, punkt 1), UWDRS del II (en patientrapporteret gennemgang af daglige aktivitetspunkter [handicap], punkt 2 til 11 [10 elementer i alt]) og UWDRS del III (en detaljeret neurologisk undersøgelse, punkt 12 til 34 [23 elementer i alt]).
UWDRS del I og III blev vurderet af en neurolog, som var blindet for behandlingsrandomiseringen.
UWDRS Part III samlede score blev beregnet som summen af spørgsmål 12 til spørgsmål 34.
UWDRS Part III samlede score spænder fra 0 (normal) til 175 (alvorlig sygdom), med lavere score, der indikerer forbedring i tilstand og et bedre resultat.
Ændring fra baseline blev beregnet som: postbaseline vurderingsværdi - baseline vurderingsværdi, når begge værdier ikke manglede.
|
Baseline, uge 48
|
|
Ændring fra baseline i model for slutstadiet leversygdom (MELD)-score i uge 48
Tidsramme: Baseline, uge 48
|
MELD-scoren bruger deltagerens værdier for bilirubin, kreatinin og det internationale normaliserede forhold (INR).
Den indledende MELD-score (MELD[i]) beregnes efter følgende formel: MELD(i) = 3,78*ln[serumbilirubin (mg/dL)] + 11,2*ln[INR] + 9,57*ln[serumkreatinin ( mg/dl)] + 6,43.
Kreatinin-, bilirubin- og INR-værdier mindre end 1,0 sættes til 1,0 og kreatininværdier større end 4,0 sættes til 4,0 ved beregning af MELD(i).
Derudover afrundes kreatinin, bilirubin og INR til 10. decimal før beregningen udføres.
Den indledende MELD-score afrundes derefter til nærmeste heltal.
MELD-scoren varierer fra 6 (mindst syge) - 40 (mest syge), med højere værdier, der indikerer mere fremskreden sygdom.
|
Baseline, uge 48
|
|
Absolut ændring fra baseline i beregnet ikke-ceruloplasminbundet kobber (cNCC) eller beregnet ikke-ceruloplasminbundet kobber korrigeret (cNCCkorrigeret) i plasma i uge 48
Tidsramme: Baseline, uge 48
|
cNCC = Plasma Total Kobber (Cu) [mikrogram (µg)/L]-(3,15*ceruloplasmin
[milligram (mg)/L])/63,5 [µg/µmol] For ALXN1840-behandlede deltagere, cNCC i plasma korrigeret for mængden af Cu bundet til ALXN1840 tredelt kompleks (TPC) cNCCkorrigeret = (√cNCC- 0,993)2√Mo, (Mo= molybdæn).
Ved beregning af cNCC og cNCC-korrigerede gælder følgende regler: - For plasma total Cu-koncentration <nedre grænse for kvantificering (LLOQ), blev cNCC anset for at mangle (LLOQ = 20 nanogram [ng]/ml); - Serumceruloplasminkoncentrationsværdier <LLOQ er sat til 0 (LLOQ = 22,5 mg/L); - Plasma total Mo-koncentrationsværdier <LLOQ er sat til 0 (LLOQ = 1 ng/L); - Hvis cNCC-beregning giver et negativt resultat, blev cNCC betragtet som manglende, og cNCCcorrected blev ikke udledt; - cNCCcorrected blev sat til 0, når 0,993√Mo > √cNCC.
|
Baseline, uge 48
|
|
Procent ændring fra baseline i cNCC eller cNCC korrigeret i plasma i uge 48
Tidsramme: Baseline, uge 48
|
cNCC [µmol/L] = Plasma Total Cu [µg/L]-(3,15*ceruloplasmin
[mg/L])/63,5 [µg/µmol] For ALXN1840-behandlede deltagere blev cNCC i plasma korrigeret for mængden af Cu bundet til ALXN1840 TPC ved hjælp af en kvadratrodsbaseret cNCC-korrektionsmetode: cNCCkorrigeret = (√cNCC- 0,993) 2√Mo, hvor Mo = molybdæn.
Ved beregning af cNCC og cNCC-korrigerede gælder følgende regler: - For plasma total Cu-koncentrationsværdier <LLOQ, blev cNCC anset for at mangle (LLOQ = 20 ng/mL); - Serumceruloplasminkoncentrationsværdier <LLOQ er sat til 0 (LLOQ = 22,5 mg/L); - Plasma total Mo-koncentrationsværdier <LLOQ er sat til 0 (LLOQ = 1 ng/L); - I tilfælde, hvor cNCC-beregning giver et negativt resultat, blev cNCC betragtet som manglende, og cNCCcorrected blev ikke udledt; - cNCCcorrected blev sat til 0, når 0,993√Mo > √cNCC.
|
Baseline, uge 48
|
|
cNCC/cNCCkorrigeret Responder i uge 48
Tidsramme: Uge 48
|
cNCC/cNCCkorrigeret responder blev defineret som deltagere, der opnåede eller opretholdt normaliseret cNCC/cNCCkorrigeret koncentration (0,8-2,3 μmol) inden for (ved eller før) 48 uger eller nåede en reduktion på mindst 25 % i cNCC/cNCCkorrigeret inden for 48 uger.
En deltager blev således betragtet som en cNCC/cNCC-korrigeret responder, hvis de opfyldte mindst 1 af følgende kriterier: - Opnåede normaliseret cNCC/cNCC-korrigeret koncentration i 2 på hinanden følgende målinger inden for 48 uger, for deltagere, der havde forhøjede cNCC-koncentrationer ved baseline; - Opretholdt normaliseret cNCC/cNCC-korrigeret koncentration inden for 48 uger for deltagere, der havde normale cNCC-koncentrationer ved baseline; - Nåede en reduktion på mindst 25 % i cNCC/cNCC korrigeret for 2 på hinanden følgende målinger inden for 48 uger.
|
Uge 48
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Eugene S. Swenson, M.D., Ph.D., Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Publikationer og nyttige links
Hjælpsomme links
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Studieafslutning (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Sygdomme i fordøjelsessystemet
- Metaboliske sygdomme
- Hjernesygdomme
- Sygdomme i centralnervesystemet
- Sygdomme i nervesystemet
- Leversygdomme
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Basal Ganglia Sygdomme
- Bevægelsesforstyrrelser
- Neurodegenerative sygdomme
- Metabolisme, medfødte fejl
- Heredodegenerative lidelser, nervesystem
- Hjernesygdomme, metaboliske
- Hjernesygdomme, metaboliske, medfødte
- Metalmetabolisme, medfødte fejl
- Hepatolentikulær degeneration
- Lægemidlers fysiologiske virkninger
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Enzymhæmmere
- Antimetabolitter
- Antineoplastiske midler
- Gastrointestinale midler
- Angiogenese-hæmmere
- Angiogenesemodulerende midler
- Vækststoffer
- Væksthæmmere
- Hypolipidæmiske midler
- Lipidregulerende midler
- Chelaterende midler
- Sekvesteringsagenter
- Nootropiske midler
- Lipotrope midler
- Cholin
- Tetrathiomolybdat
Andre undersøgelses-id-numre
- WTX101-301
- 2017-004135-36 (EudraCT nummer)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
IPD-planbeskrivelse
IPD-delingstidsramme
IPD-delingsadgangskriterier
IPD-deling Understøttende informationstype
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Wilsons sygdom
-
University of MilanAssociazione Italiana Mowat Wilson (Mowat Wilson Italian Association)Ikke rekrutterer endnuPeriodontale sygdomme | Caries i tænderne | Tandsygdomme | Maloklusion | Kraniofaciale abnormiteter | Tandabnormiteter | Oral slimhindesygdom | Oral Health Related Quality of Life (OHRQoL) | Søvnrelateret vejrtrækningsforstyrrelse | Mowat-Wilson SyndromItalien
-
Hospital Affiliated to the Institute of Neurology...Ikke rekrutterer endnuHepatolentikulær degeneration; WilsonKina
-
MexbrainIntegrated Scientific Services (ISS) AGAfsluttetHepatolentikulær degeneration; WilsonSpanien, Frankrig
-
Nemours Children's ClinicPotentials Foundation; Walking with Giants FoundationRekrutteringMOPDII | Meier-Gorlin syndrom | Saul-Wilson syndrom | Microcephalic Primordial Dwarfism | Billedsyndrom | RNU4ATAC-opat (f.eks. Mopdi, Lowry-Wood Syndrome og Roifman Syndrome) | Lig4 syndromForenede Stater
Kliniske forsøg med ALXN1840
-
Alexion PharmaceuticalsAfsluttetWilsons sygdomForenede Stater, Tyskland, Østrig, Polen, Det Forenede Kongerige
-
Alexion Pharmaceuticals, Inc.AfsluttetWilsons sygdomDet Forenede Kongerige
-
Alexion Pharmaceuticals, Inc.Afsluttet
-
Alexion Pharmaceuticals, Inc.AfsluttetWilsons sygdomForenede Stater, New Zealand, Det Forenede Kongerige
-
Alexion Pharmaceuticals, Inc.AfsluttetWilsons sygdomSpanien, Frankrig, Korea, Republikken, Tyskland, Japan, Australien, Polen
-
Novartis PharmaceuticalsAfsluttetSekundær progressiv multipel skleroseKina, Tyskland, Forenede Stater, Rumænien, Italien, Østrig, Belgien, Tjekkiet, Spanien, Australien, Canada, Frankrig, Israel, Schweiz, Bulgarien, Ungarn, Holland, Det Forenede Kongerige, Estland, Letland, Litauen, Den Russiske Føderation og mere
-
AlexionPPD; ERT: Clinical Trial Technology SolutionsAfsluttet
-
Alexion Pharmaceuticals, Inc.Afsluttet
-
AlexionAfsluttetSund og raskForenede Stater
-
AlexionIkke længere tilgængelig