PTCy + Sirolimus/VIC-1911 als GVHD-profylaxe bij myeloablatieve PBSC-transplantatie

Inclusiecriteria:

• Diagnose van

  • acute leukemie in volledige remissie, of
  • myelodysplasie met <5% blasten, of
  • myeloproliferatief neoplasma/myelofibrose met <5% beenmerg of circulerende blasten
  • chemosensitief Hodgkin- of non-Hodgkin-lymfoom
• Leeftijd 18 jaar of ouder
• Prestatiestatus van ≥ 80% Karnofsky

• Adequate orgaanfunctie binnen 28 dagen na studieregistratie gedefinieerd als:

  • linkerventrikelejectiefractie ≥ 45%
  • longfunctie met FEV1, FVC en DLCO ≥ 50% voorspeld
  • ASAT en ALAT < 2 maal de bovengrens van normaal
  • Totaal bilirubine <1,5 keer de bovengrens van normaal. Als de patiënt verdacht wordt van het syndroom van Gilbert, hebben ze voorafgaande toestemming van de medische monitor nodig
  • creatinineklaring ≥ 50cc/min
  • geen actieve/ongecontroleerde infectie
  • negatief HIV, HBV en HCV
  • ferritine < 2000 ng/ml
• Patiënten die orale medicatie kunnen verdragen
• Vrouwen die zwanger kunnen worden en mannen met partners die zwanger kunnen worden, moeten akkoord gaan met het gebruik van anticonceptie voor de duur van de behandeling tot 60 dagen na de laatste behandeling met VIC-1911 of sirolimus
• In staat om schriftelijke vrijwillige toestemming te geven voorafgaand aan de uitvoering van onderzoeksgerelateerde tests of procedures

Uitsluitingscriteria:

• HCT-CI > 4 of niet in staat om myeloablatieve TBI te ontvangen

• Gebruik van geplande post-transplantatie onderhoudstherapie om te beginnen vóór dag +75. Patiënten kunnen vanaf de dag standaard onderhoudsbehandelingen krijgen

  +75 of later

• Patiënten met een voorgeschiedenis van overgevoeligheid voor een van de onderzoeksproducten

• Zwanger of borstvoeding als middelen die in dit onderzoek worden gebruikt, vallen onder de categorie Zwangerschap

  o C: Geneesmiddelen die, vanwege hun farmacologische effecten, schadelijke effecten op de menselijke foetus of neonaat hebben veroorzaakt of waarvan wordt vermoed dat ze deze veroorzaken zonder misvormingen te veroorzaken, en Zwangerschapscategorie D: Er is positief bewijs van risico's voor de menselijke foetus op basis van bijwerkingen gegevens uit onderzoeks- of marketingervaring of studies bij mensen, maar mogelijke voordelen kunnen het gebruik van het geneesmiddel bij zwangere vrouwen rechtvaardigen, ondanks mogelijke risico's. Vrouwen die zwanger kunnen worden, moeten binnen 28 dagen na registratie voor het onderzoek een negatieve zwangerschapstest (serum of urine) hebben.

• Vrouwen of mannen in de vruchtbare leeftijd die geen adequate voorzorgsmaatregelen willen nemen om onbedoelde zwangerschap te voorkomen vanaf het begin van de protocolbehandeling tot 60 dagen na de laatste behandeling met VIC-1911 of sirolimus