Studie av H.P. ACTHAR subkutan gelatin (gel) (høyt renset gelinjeksjon) hos pasienter med uveitt

Uveitt representerer en heterogen gruppe sykdommer som skyldes okulær inflammatorisk reaksjon som involverer okulært vev og vaskulatur. Betennelsen forårsaker vanligvis smerte, rødhet, fotofobi og tåkesyn.

HP Acthar Gel stimulerer binyrebarken til å skille ut kortisol. I tillegg H.P. Acthar gel er også rapportert å binde seg til melanokortinreseptorer. Melanokortinreseptoraktivering har vist seg å ha markerte antiinflammatoriske og immunmodulerende effekter i dyrestudier, ved å modulere pro-inflammatoriske cytokiner, etterfulgt av induksjon av antiinflammatoriske mediatorer og påfølgende leukocyttmigrering. Spesielt melanokortiner nedregulerer Tumor Necrosis Factor (TNF) alfa, Interleukin (IL) -2, Interferon gamma og T-celleproliferasjon og oppregulerer IL-10 og regulatoriske T-celler. Av denne grunn har H.P. Acthar er en godkjent behandling for øyebetennelsessykdom.

Okulær inflammatorisk sykdom behandles vanligvis med regional eller systemisk terapi. Den regionale terapien består typisk av topikale kortikosteroider eller periokulære eller regionale kortikosteroider. Regional terapi kan føre til glaukom med steroidrespons, som er økt intraokulært trykk. Denne pilotstudien tar sikte på å evaluere den mulige effektiviteten av H.P. Acthar hos pasienter med aktiv okulær inflammatorisk sykdom, og som for tiden behandles for glaukom eller har en historie med glaukom.

Pasienter vil bli behandlet med HP Acthar subkutan gel, 40 U/ml, gitt to ganger ukentlig x 8 uker, etterfulgt av en gang ukentlig x 4 uker: totalt 20 doser med de samme kumulative enhetene som skal administreres, ved bruk av godkjent rute, med mulighet for å ta 4 ekstra doser hvis oppløsningen er ufullstendig.

Dette vil være en prospektiv åpen, ikke-randomisert pilotstudie: 12 ukers behandling for aktiv ikke-infeksiøs uveitt, endepunktsvurdering og sikkerhetsvurdering; ytterligere 12 ukers vurdering for uveittaktivitet/hvile og sikkerhetsvurdering.