- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT01571596
En utvidelsesstudie av KRN23 hos voksne med X-koblet hypofosfatemi
29. januar 2021 oppdatert av: Kyowa Hakko Kirin Pharma, Inc.
En åpen, langsiktig utvidelsesstudie for å evaluere sikkerheten og effekten av KRN23 hos voksne personer med X-koblet hypofosfatemi
Hovedformålet med denne studien er å vurdere sikkerheten og effekten av gjentatte subkutane (SC) injeksjoner av KRN23 hos voksne personer med X-Linked Hypophosphatemia (XLH).
Studieoversikt
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
23
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, H3G 1A6
- Shriners Hospital for Children - Canada
-
-
-
-
California
-
San Francisco, California, Forente stater, 94143
- University of California San Francisco
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Forente stater, 06520
- Yale University School of Medicine
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
- Clinical Research Center, Indiana University School of Medicine
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
- Duke Clinical Research Unit
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- University of Texas Health Science Center at Houston
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Tilfredsstillende gjennomføring av KKPs sponsede kliniske studie KRN23-INT-001
- eGFR ≥ 60 ml/min
- Korrigert Ca < 10,8 mg/dL
- For kvinner i fertil alder, en negativ serumgraviditetstest
- En vilje til å bruke adekvat prevensjon og ikke bli gravid [eller å få deres partner(e) til å bli gravid] under studien
- Ytterligere inkluderingskriterier gjelder
Ekskluderingskriterier:
- Forsøkspersonen opplevde en sikkerhetsrelatert hendelse i KRN23-INT-001-studien
- Gravid eller ammende kvinnelig subjekt eller gravid eller kvinne som planlegger å bli gravid under studien
- Mottak av en levende (dempet) vaksine (unntatt influensavaksiner) i løpet av KRN23-INT-001-studien og/eller denne studien
- Tilstand som kan utgjøre en bekymring for enten forsøkspersonens sikkerhet eller problemer med datatolkning
- Ytterligere eksklusjonskriterier gjelder
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
---|---|
Eksperimentell: KRN23
Økende doser av KRN23 (0,05, 0,10, 0,30 og 0,60 mg/kg) vil bli administrert SC hver 28. dag (opptil 12 doser)
|
Forsøkspersonene vil motta økende doser av KRN23 administrert ved SC-injeksjon hver 28. dag (opptil 12 doser) basert på en doseringsalgoritme og skjønn av etterforsker og sponsor.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Sikkerhet og effekt av gjentatte SC-injeksjoner av KRN23.
Tidsramme: 13,5 måneder, (50 besøk)
|
Sikkerhet og effekt av gjentatte SC-injeksjoner av KRN23, fra baseline, vurdert ved serumfosfornivåer, immunogenisitet, uønskede hendelser og klinisk signifikante endringer i vitale tegn og laboratorietesting.
|
13,5 måneder, (50 besøk)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Evaluering av effekt av gjentatte SC-injeksjoner av KRN23
Tidsramme: 13,5 måneder, (50 besøk)
|
Effekt av gjentatte SC-injeksjoner av KRN23, fra baseline, på farmakodynamiske parametere (serumfosfor)
|
13,5 måneder, (50 besøk)
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Evaluering av effekt av gjentatte SC-injeksjoner av KRN23 i benunderstudie
Tidsramme: 13,5 måneder, (50 besøk)
|
Evaluering av effekt av gjentatte SC-injeksjoner av KRN23, sammenlignet med Placebo på beinmineraltetthet, beinkvalitet og histomorfometriske parametere.
|
13,5 måneder, (50 besøk)
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. februar 2012
Primær fullføring (Faktiske)
1. september 2013
Studiet fullført (Faktiske)
1. juni 2014
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
23. februar 2012
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
3. april 2012
Først lagt ut (Anslag)
5. april 2012
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
17. februar 2021
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
29. januar 2021
Sist bekreftet
1. oktober 2020
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Metabolske sykdommer
- Nyresykdommer
- Urologiske sykdommer
- Ernæringsforstyrrelser
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Muskel- og skjelettsykdommer
- Avitaminose
- Mangelsykdommer
- Underernæring
- Beinsykdommer
- Metabolisme, medfødte feil
- Bensykdommer, metabolske
- Renal tubulær transport, medfødte feil
- Forstyrrelser i kalsiummetabolisme
- Metallmetabolisme, medfødte feil
- Forstyrrelser i fosformetabolisme
- Rakitt
- Vitamin D-mangel
- Rakitt, hypofosfatemisk
- Hypofosfatemi, familiær
- Familiær hypofosfatemisk rakitt
- Hypofosfatemi
Andre studie-ID-numre
- KRN23-INT-002
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på X-bundet hypofosfatemi
-
VegaVect, Inc.National Eye Institute (NEI)Aktiv, ikke rekrutterendeRetinoschisis | X-LinkedForente stater
-
National Eye Institute (NEI)FullførtRetinoschisis | X-LinkedForente stater
-
National Eye Institute (NEI)FullførtRetinoschisis | X-LinkedForente stater
-
West China HospitalRekruttering
-
University of California, DavisUniversity of Alberta; St. Justine's HospitalRekrutteringNevroatferdsmanifestasjoner | Genetiske sykdommer, X-linked | Intellektuell funksjonshemming | Fragilt X-syndrom | Kjønnskromosomforstyrrelser | Fragilt X Mental Retardation Syndrome | Trinukleotid gjentatt utvidelse | Fra(X) syndrom | FXS | Mental retardasjon, X LinkedForente stater, Canada
-
Icahn School of Medicine at Mount SinaiRekrutteringAutismespektrumforstyrrelse | DDX3X | Mental retardasjon, X-linked 102Forente stater
-
Shenzhen Geno-Immune Medical InstituteUkjent
-
NightstaRx Ltd, a Biogen CompanyPåmelding etter invitasjonChoroideremi | X-Linked Retinitis PigmentosaForente stater, Storbritannia, Nederland, Tyskland, Frankrike, Brasil, Canada, Danmark, Finland
-
Sheba Medical CenterElMindA LtdRekrutteringFragilt X Associated Tremor-ataxia Syndrome | FXTASIsrael
-
Ovid Therapeutics Inc.FullførtFragilt X-syndrom (FXS)Forente stater
Kliniske studier på KRN23
-
Kyowa Hakko Kirin Pharma, Inc.Kyowa Kirin Co., Ltd.FullførtX-bundet hypofosfatemiForente stater, Canada
-
Kyowa Hakko Kirin Pharma, Inc.Fullført
-
Kyowa Kirin Co., Ltd.FullførtX-bundet hypofosfatemisk rakitt/osteomalaciJapan
-
Kyowa Kirin Co., Ltd.FullførtTumorindusert osteomalaci eller epidermalt Nevus-syndromJapan, Korea, Republikken
-
Kyowa Kirin Co., Ltd.FullførtXLHJapan, Korea, Republikken
-
Kyowa Kirin Co., Ltd.FullførtX-bundet hypofosfatemisk rakitt/osteomalaciJapan, Korea, Republikken
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncKyowa Kirin Co., Ltd.TilgjengeligX-bundet hypofosfatemi | Tumorindusert osteomalaci
-
Kyowa Kirin, Inc.Kyowa Kirin Co., Ltd.FullførtX-koblet hypofosfatemiForente stater
-
Kyowa Kirin Pharmaceutical Development LtdFullførtX-bundet hypofosfatemiStorbritannia, Frankrike, Irland, Italia
-
Kyowa Kirin, Inc.Kyowa Kirin Co., Ltd.FullførtX-bundet hypofosfatemiForente stater, Korea, Republikken, Japan, Irland, Storbritannia, Frankrike, Italia