Badanie fazy II porównujące jakość życia, tolerancję i toksyczność PEG Intron z INTRON® A u pacjentów ze szpiczakiem mnogim

Szpiczak mnogi jest rzadką postacią nowotworu, w której nowotworowe komórki plazmatyczne gromadzą się w szpiku kostnym. Większość złośliwych komórek plazmatycznych nadal wytwarza immunoglobuliny. Aktywność szpiczaka mnogiego można zatem łatwo monitorować przez seryjne pomiary poziomów paraprotein w surowicy. Z wyjątkiem kilku pacjentów, którym przeszczepiono szpik kostny od dawcy, szpiczak mnogi pozostaje nieuleczalny pomimo intensywnej chemioterapii. Jej przebieg charakteryzuje się zazwyczaj okresami czynnej choroby przeplatającymi się z coraz krótszymi okresami remisji.

Interferony to substancje wytwarzane w ludzkich komórkach w odpowiedzi na różne bodźce, takie jak infekcja wirusowa. Wykazano, że interferon-alfa 2b (INTRONA) podawany pacjentom ze szpiczakiem jako część leczenia podtrzymującego ma znaczenie w wydłużaniu okresów remisji. Do tej pory INTRONA można było podawać jedynie w postaci zastrzyków podskórnych, trzy razy w tygodniu. U niektórych pacjentów po każdym wstrzyknięciu występują objawy grypopodobne, szczególnie na początku leczenia podtrzymującego. To, jak również chroniczne zmęczenie, a nawet depresja, które może wywoływać INTRONA, może znacznie obniżyć jakość życia pacjentów ze szpiczakiem na interferonie, do tego stopnia, że ​​czasami ten użyteczny dodatek do chemioterapii szpiczaka musi zostać przerwany.

Ostatnio pojawił się nowy preparat interferonu, a mianowicie interferon pegylowany (PEG Intron). Ma tę zaletę, że jest znacznie wolniej rozkładany przez organizm i dlatego musi być podawany tylko raz w tygodniu. Minimalizuje to wahania poziomu interferonu we krwi, które mogą być odpowiedzialne za niektóre skutki uboczne interferonu. Bezpieczeństwo i lepszą tolerancję PEG Intron wykazano już u pacjentów z wirusowym zapaleniem wątroby typu C, dla którego jest on obecnie zarejestrowany, ale nie u pacjentów ze szpiczakiem. Tutaj proponujemy zbadanie, czy jakość życia i profil skutków ubocznych pacjentów ze szpiczakiem na PEG Intron są lepsze w porównaniu z Intronem®A.

W badaniu głównym kwalifikujący się pacjenci ze szpiczakiem, którzy czują się dobrze i zostali poddani terapii podtrzymującej INTRONA przez co najmniej sześć tygodni, zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej PEG Intron przez trzy miesiące, a następnie INTRONA przez 3 miesiące lub do kontynuacji z INTRONA przez 3 miesiące, a następnie PEG Intron przez 3 miesiące. Wszyscy pacjenci będą regularnie monitorowani pod kątem działań niepożądanych i na początku zostaną poproszeni o wypełnienie kwestionariusza jakości życia (tj. przed otrzymaniem pierwszego randomizowanego leczenia) i na koniec każdego okresu badania (tj. po 3 i 6 miesiącach). Początkowo planujemy włączyć do tej części badania 60 pacjentów.

W mniejszym badaniu cząstkowym obejmującym początkowo tylko 14 pacjentów proponujemy zbadanie, czy pacjenci ze szpiczakiem, którym należy odstawić Intron®A z powodu jego działań niepożądanych, mogą łatwiej tolerować PEG Intron. Gdyby ich tolerancja na PEG Intron była również słaba, całkowicie zaprzestalibyśmy terapii podtrzymującej interferonem. Jeśli jednak PEG Intron zostanie przez nich zaakceptowany, zamierzamy przełączyć tych pacjentów z powrotem na standardowe leczenie pod koniec sześciotygodniowego leczenia PEG Intronem, aby ocenić, czy stali się bardziej tolerancyjni na Intron®A w okresie interwencyjnym . Pacjenci będą ponownie dokładnie monitorowani pod kątem jakichkolwiek działań niepożądanych i zostaną poproszeni o wypełnienie trzech kwestionariuszy jakości życia (w 0, 6 i 12 tygodniu).