Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie wzoru ekspresji miRNA jako biomarkera diagnostycznego i prognostycznego w stwardnieniu zanikowym bocznym (MIRSLA)

2 listopada 2018 zaktualizowane przez: University Hospital, Bordeaux

Etude de l'Expression Des Micro-RNA Comme Biomarqueur Diagnostic et Pronostic Dans la Sclérose Latérale Amyotrophique

Głównym celem jest wykazanie, że określony wzorzec ekspresji mikroRNA (miRNA) można skorelować z definitywną diagnostyką stwardnienia zanikowego bocznego (ALS). Badacze wykorzystają próbkę biologiczną (z biopsji mięśnia, płynu mózgowo-rdzeniowego (CSF) i próbki krwi) zebraną w trzech populacjach kontrolnych: pacjenci z określonym ALS według kryterium diagnostycznego El Escorial, kontrolni pacjenci bez jakiejkolwiek choroby neurologicznej, po operacji ortopedycznej z powodu choroby barku, i kontrolny pacjent badany pod kątem neuropatii obwodowej i miopatii. Drugim celem będzie skorelowanie wzorca miRNA z ciężkością i/lub tempem progresji neuronów ruchowych zdefiniowanych jako tempo progresji w skali oceny funkcjonalnej stwardnienia zanikowego bocznego (ALSFRS) na rok.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Stwardnienie zanikowe boczne jest chorobą neurodegeneracyjną występującą w wieku dorosłym, prowadzącą do zaniku mięśni, porażenia i śmierci z powodu niewydolności oddechowej w ciągu 3 do 5 lat. Jedyny skuteczny lek (Riluzol) zwiększa oczekiwaną długość życia o około trzy miesiące, wiedząc, że we Francji diagnostykę przeprowadza się średnio z rocznym opóźnieniem. Identyfikacja nowych biomarkerów do wczesnej diagnostyki ma zatem fundamentalne znaczenie. Może to poprawić skuteczność leczenia, ale także dostarczyć ważnych wskazówek dotyczących rokowania, tempa ewolucji i ogólnie pomóc w określeniu nowych celów dla przyszłych terapii. Celem badaczy jest znalezienie określonych wzorców ekspresji miRNA związanych z ALS u ludzi i wykorzystanie tych wzorców jako narzędzi diagnostycznych i prognostycznych.

miRNA to niekodujące małe fragmenty RNA, które wiążą mRNA i mogą zmniejszać ich ekspresję. Do tej pory zidentyfikowano około 700 miRNA u ludzi. Rola miRNA w patologii człowieka jest dobrze znana w różnych typach nowotworów, ale ostatnie prace podkreślają ich rolę w chorobach neurodegeneracyjnych, a ich profil ekspresji można uznać za specyficzny dla chorób Alzheimera, Parkinsona i Huntingtona. Obecnie dostępnych jest bardzo niewiele danych na temat ich wzorca ekspresji w ALS. Wcześniejsze badania wykazały jednak, że obniżenie poziomu niektórych miRNA w neuronach motorycznych rdzenia kręgowego może wywołać fenotyp kliniczny podobny do ALS. Nowsza praca na transgenicznym mysim modelu SOD1 G93A wykazała rolę specyficznego miRNA206 w regulacji procesów ponownego unerwienia w złączu nerwowo-mięśniowym. Mi206 mają zdolność promowania procesu reinerwacji, a tym samym spowalniania postępu choroby.

Badanie to miało na celu zbadanie ekspresji ponad 700 miRNA w czterech różnych grupach (po 20 pacjentów w grupie): pacjenci z ALS, normalna grupa kontrolna po operacji barku, podczas której zostanie wykonana biopsja mięśnia naramiennego, pacjenci badani pod kątem neuropatii obwodowej z próbka krwi, nakłucie lędźwiowe w celu zbadania płynu mózgowo-rdzeniowego i biopsja nerwowo-mięśniowa oraz badanie pacjenta w kierunku miopatii za pomocą próbki krwi, nakłucie lędźwiowe w celu zbadania płynu mózgowo-rdzeniowego i biopsja mięśnia. Grupa ALS będzie kontrolowana co 4 miesiące z punktacją ALSFRS i próbką krwi oraz drugą próbką płynu mózgowo-rdzeniowego tylko w M12. Ekspresja wzoru miRNA zostanie porównana i uznana za istotną dla 2-krotnej zmiany.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

5

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Bordeaux, Francja, 33000
        • CHU de Bordeaux

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

45 lat do 70 lat (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)

Akceptuje zdrowych ochotników

Tak

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci cierpiący na ALS, neuropatię, miopatię lub osoby z grupy kontrolnej poddawane operacji barku, podczas której zostanie wykonana biopsja mięśnia naramiennego

Opis

Kryteria przyjęcia:

Dla pacjentów z SLA:

  • Wiek od 45 do 70 lat
  • Pacjenci z określonymi kryteriami ALS według poprawionego kryterium El Escorial (1998).
  • ALS Pacjenci z klinicznym upośledzeniem motorycznym kończyn +/- upośledzeniem mięśni opuszkowych.
  • Pacjenci z klinicznymi zaburzeniami motorycznymi mięśnia naramiennego (wynik MRC <5)

Dla pacjentów kontrolnych:

  • Wiek od 45 do 70 lat
  • Pacjenci po operacji ortopedycznej barku z prawidłowym badaniem neurologicznym
  • Pacjenci z neuropatią obwodową z komponentą ruchową wymagający biologicznej próbki krwi, nakłucia lędźwiowego do badania płynu mózgowo-rdzeniowego i biopsji nerwowo-mięśniowej do pełnej diagnostyki
  • Pacjenci z miopatią mięśniową wymagający biologicznej próbki krwi i biopsji mięśnia naramiennego do pełnej diagnostyki.
  • Pacjenci związani z rządowym planem zdrowotnym
  • Jasny i lojalny formularz zgody sporządzony i podpisany przez pacjenta i badacza (przed jakimkolwiek badaniem i przynajmniej w dniu włączenia)

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci niekwalifikujący się do biopsji mięśnia (patologie antykoagulacyjne, antyagregacyjne lub krzepnięcia krwi)
  • Pacjenci niekwalifikujący się do nakłucia lędźwiowego (stwierdzone patologie przeciwzakrzepowe, antyagregacyjne lub krzepnięcia krwi, niedawno przebyta operacja kręgosłupa, nabyta lub wrodzona wada kręgosłupa, kliniczne objawy nadciśnienia wewnątrzczaszkowego, zakażenie skóry w miejscu nakłucia).
  • Pacjent z ALS z izolowanymi objawami opuszkowymi
  • Pacjenci z klinicznym zespołem ALS-plus z towarzyszącymi objawami pozapiramidowymi, zespołami móżdżkowymi lub rdzeniowo-móżdżkowymi, zaburzeniami autonomicznymi lub porażeniem gałki ocznej.
  • Pacjenci ze znacznymi zaburzeniami funkcji poznawczych (MMS<24/30 lub BREF<14/18)
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
  • Pacjenci z jakimikolwiek zaburzeniami neurologicznymi lub nieneurologicznymi wpływającymi na wynik ALSFRS
  • Pacjenci, którzy nie mogli wyrazić zgody
  • Pacjenci w stanie nagłym
  • Pacjenci objęci kuratelą lub ochroną sądową
  • Rozrusznik serca, implant ślimakowy
  • Ucisk lub uraz rdzenia kręgowego
  • Operacja kręgosłupa
  • Deformacja kręgosłupa
  • Klaustrofobia
  • Metaliczne ciało obce
  • Ciąża
  • Pojemność życiowa < 50%

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Pacjenci z SLA
Inny: Ocena kliniczna
Ocena kliniczna za pomocą skali MRC, skali Norrisa, skali ALSFRS i oceny układu oddechowego (pojemność życiowa, PiMax i SNIP) w M0, M4, M8, M12
Procedura: Biopsja mięśnia
Biopsja mięśnia w M0
Procedura: Nakłucie lędźwiowe
Nakłucie lędźwiowe w M0 i M12
Procedura: Pobieranie próbek krwi
Pobieranie krwi w M0, M4, M4, M8 i M12
Procedura: Biopsja mięśnia
Biopsja mięśniowa pacjenta badanego pod kątem miopatii
Urządzenie: Rdzeń kręgowy szyjny i MRI mózgu
Pacjenci z ALS: MRI w dniu włączenia i Miesiąc 8 Grupa kontrolna Pacjenci cierpiący na neuropatię: MRI w dniu włączenia i Miesiąc 8 Grupa kontrolna Pacjenci cierpiący na miopatię: MRI w dniu włączenia Pacjenci kontrolni: MRI w dniu włączenia
Kontroluj pacjentów cierpiących na neuropatię
Urządzenie: Rdzeń kręgowy szyjny i MRI mózgu
Pacjenci z ALS: MRI w dniu włączenia i Miesiąc 8 Grupa kontrolna Pacjenci cierpiący na neuropatię: MRI w dniu włączenia i Miesiąc 8 Grupa kontrolna Pacjenci cierpiący na miopatię: MRI w dniu włączenia Pacjenci kontrolni: MRI w dniu włączenia
Inny: Oceny neurologiczne
Oceny neurologiczne (wynik MRC i skale poznawcze: MMS i BREF)
Procedura: Biopsja nerwowo-mięśniowa i nakłucie lędźwiowe
Biopsja nerwowo-mięśniowa i nakłucie lędźwiowe u pacjentów z neuropatią obwodową
Procedura: Próbka krwi
Próbka krwi do qRT PCR, wykrywanie i oznaczanie ilościowe miRNA
Kontroluj pacjentów cierpiących na miopatię
Procedura: Biopsja mięśnia
Biopsja mięśnia w M0
Procedura: Biopsja mięśnia
Biopsja mięśniowa pacjenta badanego pod kątem miopatii
Urządzenie: Rdzeń kręgowy szyjny i MRI mózgu
Pacjenci z ALS: MRI w dniu włączenia i Miesiąc 8 Grupa kontrolna Pacjenci cierpiący na neuropatię: MRI w dniu włączenia i Miesiąc 8 Grupa kontrolna Pacjenci cierpiący na miopatię: MRI w dniu włączenia Pacjenci kontrolni: MRI w dniu włączenia
Inny: Oceny neurologiczne
Oceny neurologiczne (wynik MRC i skale poznawcze: MMS i BREF)
Procedura: Próbka krwi
Próbka krwi do qRT PCR, wykrywanie i oznaczanie ilościowe miRNA
Przedmioty kontrolne
grupa kontrolna pacjentów bez jakiejkolwiek choroby neurologicznej, którzy przeszli operację ortopedyczną z powodu choroby barku
Procedura: Biopsja mięśnia
Biopsja mięśnia w M0
Procedura: Biopsja mięśnia
Biopsja mięśniowa pacjenta badanego pod kątem miopatii
Urządzenie: Rdzeń kręgowy szyjny i MRI mózgu
Pacjenci z ALS: MRI w dniu włączenia i Miesiąc 8 Grupa kontrolna Pacjenci cierpiący na neuropatię: MRI w dniu włączenia i Miesiąc 8 Grupa kontrolna Pacjenci cierpiący na miopatię: MRI w dniu włączenia Pacjenci kontrolni: MRI w dniu włączenia
Inny: Oceny neurologiczne
Oceny neurologiczne (wynik MRC i skale poznawcze: MMS i BREF)
Procedura: Próbka krwi
Próbka krwi do qRT PCR, wykrywanie i oznaczanie ilościowe miRNA

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
ekspresja miRNA
Ramy czasowe: W momencie włączenia (dzień 0)
Wzór ekspresji miRNA u pacjentów z ALS w porównaniu z pacjentami z grupy kontrolnej.
W momencie włączenia (dzień 0)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
ewolucja miRNA
Ramy czasowe: 12 miesięcy po włączeniu
Ewolucja poziomu ekspresji miRNA we krwi i płynie mózgowo-rdzeniowym pacjentów z ALS
12 miesięcy po włączeniu
Wzór ekspresji miRNA u różnych pacjentów z ALS w porównaniu z pacjentami kontrolnymi, przewidujący fenotyp kliniczny i postęp choroby.
Ramy czasowe: Dzień 0 (włączenie)
Dzień 0 (włączenie)
Różnica w parametrach dyfuzyjności MRI
Ramy czasowe: W momencie włączenia (dzień 0) i 8 miesięcy po włączeniu
Różnica w parametrach dyfuzyjności MRI między osobami z ALS a grupami kontrolnymi
W momencie włączenia (dzień 0) i 8 miesięcy po włączeniu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University Hospital, Bordeaux

Śledczy

  • Główny śledczy: Anne-Cécile WIELANEK-BACHELET, MD, University Hospital, Bordeaux

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

17 czerwca 2014

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

1 października 2015

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

22 października 2015

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

18 listopada 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

21 listopada 2013

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

25 listopada 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

5 listopada 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

2 listopada 2018

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CHUBX 2012/13

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Stwardnienie Zanikowe Boczne

Badania kliniczne na Ocena kliniczna

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Philippines

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj