Fosforan ruksolitynibu w zmniejszaniu zmęczenia u pacjentów z przewlekłą białaczką limfocytową

Kryteria przyjęcia:

• Osoby, które są w stanie zrozumieć i podpisać dokument świadomej zgody
• Pacjenci muszą mieć zdiagnozowaną PBL i nie spełniać kryteriów IWCLL dotyczących leczenia
• Pacjenci mogli być wcześniej leczeni lub nieleczeni
• Pacjenci z objawami, u których skala objawów BFI wynosi 2 punkty lub więcej
• Pacjenci z wartościami hemoglobiny podczas wizyty przesiewowej równymi lub większymi niż 12,0 g/dl
• Pacjenci z liczbą płytek krwi co najmniej 75 x 10^9/L podczas wizyty przesiewowej
• Pacjenci z bezwzględną liczbą neutrofili (ANC) równą lub wyższą niż 0,5 x 10^9/l podczas wizyty przesiewowej
• Pacjenci musieli odstawić wszystkie leki stosowane w leczeniu PBL nie później niż w dniu -30
• Pacjenci ze statusem sprawności 0, 1 lub 2 we Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG).

Kryteria wyłączenia:

• Kobiety w ciąży lub karmiące piersią

• Osoby mogące zajść w ciążę, które nie chcą podjąć odpowiednich środków ostrożności (w trakcie badania od badania przesiewowego, w tym 30 dni po odstawieniu badanego leku), aby uniknąć zajścia w ciążę lub spłodzenia dziecka

  • Kobiety w wieku rozrodczym definiuje się jako kobiety, które (a) są w wieku co najmniej 55 lat i nie miesiączkują od 1 roku lub (b) są chirurgicznie bezpłodne przez co najmniej 3 miesiące

  • W przypadku kobiet w wieku rozrodczym lub mężczyzn odpowiednie środki ostrożności to takie, które są w co najmniej 99% skuteczne w zapobieganiu ciąży; metody te powinny być zakomunikowane podmiotom i potwierdzone ich zrozumienie:

    • Całkowita abstynencja od współżycia seksualnego
    • Metody podwójnej bariery
    • Prezerwatywa ze środkiem plemnikobójczym w połączeniu z użyciem wkładki wewnątrzmacicznej (IUD)
    • Prezerwatywa ze środkiem plemnikobójczym w połączeniu z diafragmą
    • Doustne, wstrzykiwane lub wszczepiane środki antykoncepcyjne
    • Podwiązanie jajowodów lub wazektomia (sterylizacja chirurgiczna)
• Osoby z niedawną historią niewystarczającej rezerwy szpiku kostnego, co wykazano na podstawie wcześniejszych transfuzji, z wyjątkiem nagłej utraty krwi (np. operacja) w miesiącu poprzedzającym badanie przesiewowe
• Aminotransferaza alaninowa (ALT) > 2,5 x górna granica normy (GGN)
• Modyfikacja diety w chorobie nerek (MDRD) obliczony współczynnik przesączania kłębuszkowego (GFR) < 30 ml/min
• Osoby z aktywnym, niekontrolowanym zakażeniem lub zakażone ludzkim wirusem niedoboru odporności (HIV) (osoby z ostrymi zakażeniami wymagającymi leczenia powinny opóźnić badanie przesiewowe/włączenie do badania do czasu zakończenia terapii i uznania zdarzenia za opanowane)
• Pacjenci z inwazyjnym nowotworem złośliwym w ciągu ostatnich 2 lat, z wyjątkiem leczonych raków podstawnych lub płaskonabłonkowych skóry, całkowicie wycięty rak śródnabłonkowy szyjki macicy i całkowicie usunięty rak brodawkowaty tarczycy i rak pęcherzykowy tarczycy; inne całkowicie usunięte nowotwory starsze niż 2 lata można rozważyć po ocenie przez głównego badacza (PI)
• Osoby z klinicznie istotną niekontrolowaną chorobą serca
• Pacjenci leczeni jednocześnie jakimikolwiek zabronionymi lekami, w tym lekami eksperymentalnymi, ryfampicyną, zielem dziurawca i silnymi inhibitorami cytochromu P450, rodziny 3, podrodziny A, polipeptydu 4 (CYP3A4) (z wyłączeniem ketokonazolu), chyba że kontynuacja tych leków zostanie podjęta przez badacza w najlepszym interesie pacjenta
• Osoby, które wcześniej otrzymały terapię inhibitorem JAK
• Osoby z aktywnym uzależnieniem od alkoholu lub narkotyków, które mogłyby zakłócać ich zdolność do przestrzegania wymagań badania
• Osoby z jakimkolwiek współistniejącym stanem, który w opinii badacza mógłby zagrozić bezpieczeństwu osoby lub zgodności z protokołem
• Osoby z nieznaną historią transfuzji przez co najmniej 12 tygodni przed badaniem przesiewowym
• Pacjenci, którzy nie są w stanie wypełnić dziennika objawów
• Pacjenci, którzy będą potrzebować konwencjonalnej terapii w trakcie badania