Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie AG-348 u dorosłych uczestników z niedoborem kinazy pirogronianowej (PK)

9 kwietnia 2024 zaktualizowane przez: Agios Pharmaceuticals, Inc.

Badanie fazy 2, otwarte, randomizowane, z zakresem dawek, bezpieczeństwa, skuteczności, farmakokinetyki i farmakodynamiki AG-348 u dorosłych pacjentów z niedoborem kinazy pirogronianowej

Badanie AG348-C-003 to wieloośrodkowe badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności różnych poziomów dawek AG-348 (mitapivat) u uczestników z niedoborem PK.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to otwarte, dwuramienne, wieloośrodkowe, randomizowane badanie fazy 2 z różnymi dawkami, podczas którego dorośli uczestnicy z niedoborem farmakokinetyki otrzymają wielokrotne dawki AG-348 przez okres do 24 tygodni (okres podstawowy); uprawnieni uczestnicy mogą wejść w okres przedłużenia, aby otrzymać AG-348 na maksymalnie 8 dodatkowych lat. Dane będą regularnie przeglądane, a projekt badania, dawka i harmonogram będą dostosowywane na podstawie tych przeglądów. Badanie oceni bezpieczeństwo i tolerancję wielokrotnych dawek AG-348, profil farmakokinetyczny i farmakodynamiczny (PD) AG-348 oraz wczesne wskaźniki skuteczności klinicznej.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

52

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
    • Ile-de-France
      • Créteil, Ile-de-France, Francja, 94010
        • Hopital Henri Mondor
    • Nord
      • Lille, Nord, Francja, 59000
        • Hôpital Saint-Vincent de Paul
  • Holandia
      • Utrecht, Holandia, 3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • University Health Network
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Stanford University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02215
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201
        • Wayne State University School of Medicine - Children's Hospital of Michigan
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10065
        • New York Presbyterian Hospital- Weil Cornell Medical College
    • Pennsylvania
      • Belleville, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17004
        • Central Pennsylvania Clinic
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children Hospital of Philadelphia (CHOP)
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84113
        • University of Utah
  • Włochy
      • Milano, Włochy, 20122
        • UOC Oncoematologia Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, W12 0NN
        • Hammersmith Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Świadoma zgoda
  2. Mężczyzna lub kobieta, w wieku 18 lat i więcej
  3. Znana historia medyczna niedoboru PK
  4. Niedobór PK potwierdzony testem enzymatycznym podczas skriningu
  5. Charakterystyka genotypowa genu PKR podczas badań przesiewowych
  6. Charakterystyka genotypowa genu urydyno-5'-difosforano-glukuronylotransferazy-A1 (UGTA1) w celu udokumentowania choroby Gilberta (pacjenci z chorobą Gilberta kwalifikują się)
  7. Mężczyźni Hb ≤ 12,0 g/dL, kobiety Hb ≤ 11 g/dL
  8. Niezależne od transfuzji, zdefiniowane jako nie więcej niż 3 jednostki krwinek czerwonych (RBC) przetoczone w ciągu 12 miesięcy przed pierwszym dniem dawkowania w badaniu i brak transfuzji w ciągu 4 miesięcy od pierwszego dnia dawkowania w badaniu
  9. Pacjenci po splenektomii muszą mieć zabieg co najmniej 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym i muszą posiadać aktualne zalecane szczepienia
  10. Stan sprawności Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ≤ 2
  11. Musi przyjmować co najmniej 1 mg kwasu foliowego dziennie w ciągu 21 dni przed badaniem przesiewowym
  12. Odpowiednia funkcja narządów określona przez ocenę funkcji wątroby, nerek, liczby płytek krwi i krzepnięcia
  13. Zgoda na stosowanie zatwierdzonych środków antykoncepcyjnych

  14. Kobiety nie mogą karmić piersią

    Aby przejść do Okresu Przedłużenia, pacjenci muszą spełniać kryteria nr 15-16:

  15. Musi ukończyć 24-tygodniowe leczenie w okresie podstawowym i tolerować AG-348
  16. Prowadzący Badacz zgadza się, że kontynuacja leczenia może przynieść korzyści kliniczne i zaleca udział w Okresie Przedłużenia, a Monitor Medyczny wyraża zgodę

Kryteria wyłączenia

  1. Hb ˃ 12,0 g/dL dla mężczyzn, Hb ˃ 11,0 g/dL dla kobiet
  2. Dodatkowa diagnostyka innych wrodzonych lub nabytych zaburzeń krwi
  3. Przeładowanie żelazem wystarczająco poważne, aby spowodować niewydolność serca, wątroby lub trzustki
  4. Przeszczep szpiku kostnego lub komórek macierzystych
  5. Klinicznie objawowa kamica żółciowa lub zapalenie pęcherzyka żółciowego
  6. Obecnie uczestniczy w jakimkolwiek innym badaniu naukowym. Dozwolony jest udział w badaniu historii naturalnej niedoboru PK (NCT02053480).
  7. Kontakt z jakimkolwiek badanym lekiem, urządzeniem lub procedurą w ciągu 28 dni przed badaniem przesiewowym lub w trakcie udziału w badaniu
  8. współistniejące stany chorobowe, takie jak źle kontrolowane nadciśnienie tętnicze, niewydolność serca, czynna infekcja, częsta posocznica po splenektomii, wirusowe zapalenie wątroby typu B lub C, zakażenie ludzkim wirusem niedoboru odporności typu 1 (HIV1) lub ludzkim wirusem niedoboru odporności typu 2 (HIV2), źle kontrolowana cukrzyca, wywiad w kierunku pierwotnego nowotworu złośliwego z wyjątkiem leczonego wyleczalnie nieczerniakowego raka skóry, raka szyjki macicy lub raka piersi in situ
  9. Poważna operacja w ciągu ostatnich 6 miesięcy
  10. Zaburzenie psychiczne, które może upośledzać zdolność pacjenta do współpracy w badaniu
  11. Stężenie bilirubiny w surowicy powyżej górnej granicy normy, co można przypisać czynnikom innym niż hemoliza lub zespół Gilberta
  12. Stosowanie produktów podlegających ograniczeniom, o których wiadomo, że silnie hamują metabolizm cytochromu P450 (CYP) 3A4 w ciągu 5 dni przed podaniem dawki w dniu 1. lub silnie indukują metabolizm cytochromu P450 3A4 (CYP3A4) w ciągu 28 dni przed podaniem dawki w dniu 1. lub silnie hamują P transportera glikoprotein w ciągu 5 dni przed podaniem dawki w dniu 1 lub digoksyny w ciągu 5 dni przed podaniem dawki w dniu 1.
  13. Odstęp QT skorygowany względem częstości akcji serca — odstęp QTcF wg metody Fridericii ˃ 450 ms u mężczyzn, QTcF > 470 ms u kobiet, z wyjątkiem pacjentów z blokiem lewej odnogi pęczka Hisa
  14. Zaburzenia rytmu serca istotne klinicznie lub leczone lekami będącymi substratami CYP3A4
  15. Alergia na sulfonamidy, jeśli charakteryzuje się ostrą niedokrwistością hemolityczną, anafilaksją, wysypką typu rumień wielopostaciowy lub zespołem Stevensa-Johnsona
  16. Każdy inny stan medyczny lub psychologiczny uznany przez badacza za mogący wpływać na zdolność pacjenta do udziału w badaniu
  17. Pacjenci nie zostaną wpuszczeni do Okresu Przedłużenia, jeśli: U pacjenta wystąpiły AE w Okresie Głównym, które zostały uznane przez Badacza prowadzącego lub wyznaczonego przez Sponsora Monitora Medycznego za stanowiące znaczące zagrożenie dla bezpieczeństwa pacjenta w przypadku przedłużenia leczenia

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: AG-348 50 mg BID
Uczestnicy z niedoborem PK otrzymywali AG-348, 50 miligramów (mg), jako dawkę początkową, dwa razy dziennie (BID) przez okres główny (tydzień 24).
Lek: AG-348
Uczestnicy z niedoborem farmakokinetyki zostali losowo przydzieleni do grup otrzymujących AG-348, 50 lub 300 mg, jako dawki początkowe, dwa razy na dobę przez okres główny (tydzień 24). Podczas wizyty w 24. tygodniu uczestnicy okresu podstawowego, którzy bezpiecznie tolerowali AG-348 i wykazywali aktywność kliniczną w odpowiedzi na AG-348, byli potencjalnie uprawnieni do natychmiastowego przejścia do okresu przedłużenia w celu kontynuacji leczenia. Uczestnicy zostali przydzieleni do dawek początkowych, jednak w trakcie podstawowego okresu byli leczeni w całym zakresie dawek ze względu na pojawiające się podczas leczenia zdarzenia niepożądane (AE) i poziomy hemoglobiny (Hb) przekraczające punkt środkowy zakresów dostosowanych do płci.
Inne nazwy:
  • Mitapiwat
Eksperymentalny: AG-348 300 mg BID
Uczestnicy z niedoborem PK otrzymywali AG-348, 300 mg, jako dawkę początkową, dwa razy na dobę przez okres główny (tydzień 24).
Lek: AG-348
Uczestnicy z niedoborem farmakokinetyki zostali losowo przydzieleni do grup otrzymujących AG-348, 50 lub 300 mg, jako dawki początkowe, dwa razy na dobę przez okres główny (tydzień 24). Podczas wizyty w 24. tygodniu uczestnicy okresu podstawowego, którzy bezpiecznie tolerowali AG-348 i wykazywali aktywność kliniczną w odpowiedzi na AG-348, byli potencjalnie uprawnieni do natychmiastowego przejścia do okresu przedłużenia w celu kontynuacji leczenia. Uczestnicy zostali przydzieleni do dawek początkowych, jednak w trakcie podstawowego okresu byli leczeni w całym zakresie dawek ze względu na pojawiające się podczas leczenia zdarzenia niepożądane (AE) i poziomy hemoglobiny (Hb) przekraczające punkt środkowy zakresów dostosowanych do płci.
Inne nazwy:
  • Mitapiwat

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników, u których wystąpiło co najmniej jedno zdarzenie niepożądane (AE) w okresie podstawowym
Ramy czasowe: Do 24 tygodnia
AE zdefiniowano jako każde niepożądane zdarzenie medyczne związane ze stosowaniem leku u ludzi, niezależnie od tego, czy zostało uznane za związane z badanym lekiem, czy nie.
Do 24 tygodnia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana wartości hemoglobiny (Hb) w stosunku do wartości wyjściowych w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 24
Zmianę (zmianę bezwzględną) w stosunku do wartości początkowej obliczono jako wartość po wartości wyjściowej – wartość wyjściowa. Podwyższone wartości Hb wskazują na poprawę.
Wartość wyjściowa i tydzień 24
Zmiana hematokrytu w stosunku do wartości wyjściowych w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 24
Zmianę (zmianę bezwzględną) w stosunku do wartości początkowej obliczono jako wartość po wartości wyjściowej – wartość wyjściowa. Podwyższone wartości hematokrytu wskazują na poprawę.
Wartość wyjściowa i tydzień 24
Zmiana liczby retikulocytów w stosunku do wartości początkowej w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 24
Zmianę (zmianę bezwzględną) w stosunku do wartości początkowej obliczono jako wartość po wartości wyjściowej – wartość wyjściowa. Zmniejszone wartości liczby retikulocytów wskazują na poprawę.
Wartość wyjściowa i tydzień 24
Zmiana haptoglobiny w stosunku do wartości początkowej w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 24
Zmianę (zmianę bezwzględną) w stosunku do wartości początkowej obliczono jako wartość po wartości wyjściowej – wartość wyjściowa. Podwyższone wartości haptoglobiny wskazują na poprawę.
Wartość wyjściowa i tydzień 24
Zmiana stężenia tlenku węgla w stosunku do wartości początkowej w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 24
Zmianę (zmianę bezwzględną) w stosunku do wartości początkowej obliczono jako wartość po wartości wyjściowej – wartość wyjściowa. Zmniejszone wartości tlenku węgla wskazują na poprawę.
Wartość wyjściowa i tydzień 24
Zmiana od wartości początkowej dehydrogenazy mleczanowej (LDH) w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 24
Zmianę (zmianę bezwzględną) w stosunku do wartości początkowej obliczono jako wartość po wartości wyjściowej – wartość wyjściowa. Zmniejszone wartości LDH wskazują na poprawę.
Wartość wyjściowa i tydzień 24
Zmiana bilirubiny całkowitej w stosunku do wartości początkowej w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 24
Zmianę (zmianę bezwzględną) w stosunku do wartości początkowej obliczono jako wartość po wartości wyjściowej – wartość wyjściowa. Zmniejszone wartości bilirubiny całkowitej wskazują na poprawę.
Wartość wyjściowa i tydzień 24
Zmiana od wartości początkowej bilirubiny pośredniej w tygodniu 24
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 24
Zmianę (zmianę bezwzględną) w stosunku do wartości początkowej obliczono jako wartość po wartości wyjściowej – wartość wyjściowa. Zmniejszone wartości bilirubiny pośredniej wskazują na poprawę.
Wartość wyjściowa i tydzień 24
Zmiana od wartości początkowej erytropoetyny (EPO) w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 24
Zmianę (zmianę bezwzględną) w stosunku do wartości początkowej obliczono jako wartość po wartości wyjściowej – wartość wyjściowa. Zmniejszone wartości EPO wskazują na poprawę.
Wartość wyjściowa i tydzień 24
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w przypadku hepcydyny w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 24
Zmianę (zmianę bezwzględną) w stosunku do wartości początkowej obliczono jako wartość po wartości wyjściowej – wartość wyjściowa. Zmniejszone wartości hepcydyny wskazują na poprawę.
Wartość wyjściowa i tydzień 24
Zmiana stężenia ferrytyny w stosunku do wartości wyjściowych w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 24
Zmianę (zmianę bezwzględną) w stosunku do wartości początkowej obliczono jako wartość po wartości wyjściowej – wartość wyjściowa. Obniżone wartości ferrytyny wskazują na poprawę.
Wartość wyjściowa i tydzień 24
Zmiana wysycenia transferyny w stosunku do wartości początkowej w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 24
Nasycenie transferyny to stosunek żelaza w surowicy do zdolności wiązania żelaza. Zmianę (zmianę bezwzględną) w stosunku do wartości początkowej obliczono jako wartość po wartości wyjściowej – wartość wyjściowa. Zmniejszone wartości nasycenia transferyny wskazują na poprawę.
Wartość wyjściowa i tydzień 24
Pole pod krzywą stężenie-czas od czasu zerowego do ostatniego niezerowego stężenia (AUC0-t) dla AG-348 i jego metabolitu AGI-8702
Ramy czasowe: przed podaniem dawki, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12 godzin po podaniu dawki Dzień 1 i przed podaniem dawki, 0,5, 1, 2, 4, 8 godzin po podaniu dawki Dzień 15
Stężenia farmakokinetyczne przed podaniem dawki, jeśli występowały, zostały wyłączone z analiz farmakokinetycznych.
przed podaniem dawki, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12 godzin po podaniu dawki Dzień 1 i przed podaniem dawki, 0,5, 1, 2, 4, 8 godzin po podaniu dawki Dzień 15
Maksymalne stężenie w osoczu (Cmax) dla AG-348 i jego metabolitu AGI-8702
Ramy czasowe: przed podaniem dawki, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12 godzin po podaniu dawki Dzień 1 i przed podaniem dawki, 0,5, 1, 2, 4, 8 godzin po podaniu dawki Dzień 15
Stężenia farmakokinetyczne przed podaniem dawki, jeśli występowały, zostały wyłączone z analiz farmakokinetycznych.
przed podaniem dawki, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12 godzin po podaniu dawki Dzień 1 i przed podaniem dawki, 0,5, 1, 2, 4, 8 godzin po podaniu dawki Dzień 15
Czas do osiągnięcia szczytowego stężenia w osoczu (Tmax) dla AG-348 i jego metabolitu AGI-8702
Ramy czasowe: przed podaniem dawki, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12 godzin po podaniu dawki Dzień 1 i przed podaniem dawki, 0,5, 1, 2, 4, 8 godzin po podaniu dawki Dzień 15
Stężenia farmakokinetyczne przed podaniem dawki, jeśli występowały, zostały wyłączone z analiz farmakokinetycznych.
przed podaniem dawki, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12 godzin po podaniu dawki Dzień 1 i przed podaniem dawki, 0,5, 1, 2, 4, 8 godzin po podaniu dawki Dzień 15
Pozorny klirens w stanie stacjonarnym (Clss/F) dla AG-348 i jego metabolitu AGI-8702
Ramy czasowe: przed podaniem dawki, 0,5, 1, 2, 4, 8 godzin po podaniu Dzień 15
Stężenia farmakokinetyczne przed podaniem dawki, jeśli występowały, zostały wyłączone z analiz farmakokinetycznych.
przed podaniem dawki, 0,5, 1, 2, 4, 8 godzin po podaniu Dzień 15
Maksymalna zmiana od początkowej wartości odpowiedzi w ciągu 12 godzin po podaniu dawki (BRmax) dla trójfosforanu adenozyny (ATP)
Ramy czasowe: przed podaniem dawki, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12 godzin po podaniu dawki Dzień 1 i przed podaniem dawki, 0,5, 1, 2, 4, 8 godzin po podaniu dawki Dzień 15
Stężenie przed podaniem dawki obserwowane w dniu 1 zastosowano jako linię podstawową do obliczenia zmiany w stosunku do linii podstawowej.
przed podaniem dawki, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12 godzin po podaniu dawki Dzień 1 i przed podaniem dawki, 0,5, 1, 2, 4, 8 godzin po podaniu dawki Dzień 15
Maksymalna zmiana od wartości początkowej odpowiedzi w ciągu 12 godzin po podaniu dawki (BRmax) dla 2,3-difosfoglicerynianu (2,3-DPG)
Ramy czasowe: przed podaniem dawki, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12 godzin po podaniu dawki Dzień 1 i przed podaniem dawki, 0,5, 1, 2, 4, 8 godzin po podaniu dawki Dzień 15
Stężenie przed podaniem dawki obserwowane w dniu 1 zastosowano jako linię podstawową do obliczenia zmiany w stosunku do linii podstawowej.
przed podaniem dawki, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12 godzin po podaniu dawki Dzień 1 i przed podaniem dawki, 0,5, 1, 2, 4, 8 godzin po podaniu dawki Dzień 15
Odsetek uczestników, u których wystąpiło co najmniej jedno zdarzenie niepożądane w okresie przedłużenia
Ramy czasowe: Do około 8,5 roku
AE zdefiniowano jako każde niepożądane zdarzenie medyczne związane ze stosowaniem leku u ludzi, niezależnie od tego, czy zostało uznane za związane z badanym lekiem, czy nie.
Do około 8,5 roku
Zmiana wartości Hb w stosunku do wartości wyjściowej w czasie trwania okresu przedłużenia
Ramy czasowe: Do około 8,5 roku
Zmiana (zmiana bezwzględna) w stosunku do wartości wyjściowej zostanie obliczona jako wartość po wartości wyjściowej - wartość bazowa. Podwyższone wartości Hb wskazują na poprawę.
Do około 8,5 roku
Zmiana hematokrytu w stosunku do wartości wyjściowych w czasie trwania okresu przedłużenia
Ramy czasowe: Do około 8,5 roku
Zmiana (zmiana bezwzględna) w stosunku do wartości wyjściowej zostanie obliczona jako wartość po wartości wyjściowej - wartość bazowa. Podwyższone wartości hematokrytu wskazują na poprawę.
Do około 8,5 roku
Zmiana liczby retikulocytów w stosunku do linii podstawowej w czasie trwania okresu przedłużenia
Ramy czasowe: Do około 8,5 roku
Zmiana (zmiana bezwzględna) w stosunku do wartości wyjściowej zostanie obliczona jako wartość po wartości wyjściowej - wartość bazowa. Zmniejszone wartości liczby retikulocytów wskazują na poprawę.
Do około 8,5 roku
Zmiana haptoglobiny w stosunku do linii podstawowej w czasie trwania okresu przedłużenia
Ramy czasowe: Do około 8,5 roku
Zmiana (zmiana bezwzględna) w stosunku do wartości wyjściowej zostanie obliczona jako wartość po wartości wyjściowej - wartość bazowa. Podwyższone wartości haptoglobiny wskazują na poprawę.
Do około 8,5 roku
Zmiana stężenia tlenku węgla w stosunku do linii podstawowej w czasie trwania okresu przedłużenia
Ramy czasowe: Do około 8,5 roku
Zmiana (zmiana bezwzględna) w stosunku do wartości wyjściowej zostanie obliczona jako wartość po wartości wyjściowej - wartość bazowa. Zmniejszone wartości tlenku węgla wskazują na poprawę.
Do około 8,5 roku
Zmiana LDH w stosunku do wartości początkowej w czasie trwania okresu przedłużenia
Ramy czasowe: Do około 8,5 roku
Zmiana (zmiana bezwzględna) w stosunku do wartości wyjściowej zostanie obliczona jako wartość po wartości wyjściowej - wartość bazowa. Zmniejszone wartości LDH wskazują na poprawę.
Do około 8,5 roku
Zmiana całkowitej bilirubiny w stosunku do wartości początkowej w czasie trwania okresu przedłużenia
Ramy czasowe: Do około 8,5 roku
Zmiana (zmiana bezwzględna) w stosunku do wartości wyjściowej zostanie obliczona jako wartość po wartości wyjściowej - wartość bazowa. Zmniejszone wartości bilirubiny całkowitej wskazują na poprawę.
Do około 8,5 roku
Zmiana od wartości początkowej bilirubiny pośredniej w czasie trwania okresu przedłużenia
Ramy czasowe: Do około 8,5 roku
Zmiana (zmiana bezwzględna) w stosunku do wartości wyjściowej zostanie obliczona jako wartość po wartości wyjściowej - wartość bazowa. Zmniejszone wartości bilirubiny pośredniej wskazują na poprawę.
Do około 8,5 roku
Zmiana od linii bazowej w EPO w czasie trwania okresu przedłużenia
Ramy czasowe: Do około 8,5 roku
Zmiana (zmiana bezwzględna) w stosunku do wartości wyjściowej zostanie obliczona jako wartość po wartości wyjściowej - wartość bazowa. Zmniejszone wartości EPO wskazują na poprawę.
Do około 8,5 roku
Zmiana hepcydyny w stosunku do wartości początkowej w czasie trwania okresu przedłużenia
Ramy czasowe: Do około 8,5 roku
Zmiana (zmiana bezwzględna) w stosunku do wartości wyjściowej zostanie obliczona jako wartość po wartości wyjściowej - wartość bazowa. Zmniejszone wartości hepcydyny wskazują na poprawę.
Do około 8,5 roku
Zmiana poziomu ferrytyny w stosunku do wartości wyjściowych w czasie trwania okresu przedłużenia
Ramy czasowe: Do około 8,5 roku
Zmiana (zmiana bezwzględna) w stosunku do wartości wyjściowej zostanie obliczona jako wartość po wartości wyjściowej - wartość bazowa. Obniżone wartości ferrytyny wskazują na poprawę.
Do około 8,5 roku
Zmiana wysycenia transferyny od wartości początkowej w czasie trwania okresu przedłużenia
Ramy czasowe: Do około 8,5 roku
Nasycenie transferyny to stosunek żelaza w surowicy do zdolności wiązania żelaza. Zmiana (zmiana bezwzględna) w stosunku do wartości wyjściowej zostanie obliczona jako wartość po wartości wyjściowej - wartość bazowa. Zmniejszone wartości nasycenia transferyny wskazują na poprawę.
Do około 8,5 roku

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Agios Pharmaceuticals, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

26 czerwca 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

8 maja 2017

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 marca 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

10 czerwca 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 czerwca 2015

Pierwszy wysłany (Szacowany)

22 czerwca 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

11 kwietnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

9 kwietnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AG348-C-003
  • 2015-000484-13 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na AG-348

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Kyrgyzstan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj