Estudo para avaliar segurança e eficácia do PIPE-307 em indivíduos com esclerose múltipla remitente-recorrente (VISTA)

Critério de inclusão:

• O sujeito é fluente em inglês.
• Homem ou mulher com idade entre 18 e 50 anos, inclusive, na primeira consulta de triagem.
• Um diagnóstico de esclerose múltipla remitente-recorrente (EMRR) de acordo com os critérios McDonald revisados ​​de 2017.
• Escala Expandida de Status de Incapacidade (EDSS) e camada de fibra nervosa da retina dentro dos requisitos do protocolo.
• Tratamento imunomodulador estável em não mais do que um único DMT para EMRR durante os 6 meses anteriores à triagem, conforme determinado pelo PI.
• Indivíduos do sexo masculino ou feminino com potencial reprodutivo concordam em cumprir um método contraceptivo altamente eficaz de acordo com o protocolo até 1 mês após a última administração do medicamento do estudo de acordo com o protocolo.
• Boa saúde geral, sem anormalidades clinicamente significativas ou relevantes, exceto aquelas atribuídas à esclerose múltipla (EM) subjacente, incluindo histórico médico, exame físico, sinais vitais, ECG e avaliações laboratoriais, conforme avaliado pelo Investigador.

Se inscrito no subestudo de potencial evocado visual (VEP), um critério de inclusão adicional inclui:

- Triagem de latência de VEP P100 maior que o limite superior do normal (conforme definido no protocolo) em pelo menos um olho, OU uma diferença definida pelo protocolo na latência de VEP P100 entre os olhos.

Critério de exclusão:

• Diagnóstico ou história de sintomas de neurite óptica nos 9 meses anteriores à triagem em qualquer um dos olhos.
• Diagnóstico de EM há mais de 10 anos antes da triagem.
• História de miopia grave, distúrbio oftalmológico ou retinal que interferiria nas medições de acuidade de letras de baixo contraste (LCLA) ou exame por tomografia de coerência óptica (OCT), conforme determinado pelo investigador.
• Uso concomitante de dalfampridina ou outros medicamentos 4-aminopiridina ou diamino-4-aminopiridina.
• Recidiva clínica de EM ou tratamento relacionado à EM com corticosteróides nos 6 meses anteriores ou durante a triagem.
• História de tratamento com transplante de medula óssea, mitoxantrona, ciclofosfamida, atacicept ou irradiação.
• Uso de qualquer medicamento anticolinérgico diário ou de rotina dentro de 30 dias após a triagem ou concomitante durante o estudo.
• A presença de lesões realçadas por gadolínio na ressonância magnética.
• Uso de qualquer medicamento conhecido por induzir ou inibir forte ou moderadamente a atividade da enzima Citocromo P450 3A4 (CYP3A4) dentro de 30 dias antes da triagem ou concomitantemente durante o estudo.
• Uso de um produto experimental, vacina ou intervenção diferente de um estudo de registro não intervencionista dentro de 30 dias ou 5 meias-vidas (se conhecidas) antes da triagem ou esperadas durante o estudo.
• História de malignidade sob tratamento ativo atual ou considerada em risco substancial de progressão ou recorrência durante o intervalo do estudo e/ou distúrbio cardíaco significativo ou disritmia, conforme determinado pelo Investigador.
• História de tentativa de suicídio ou comportamento suicida ou considerado em risco de suicídio conforme julgado pelo PI usando a Escala de Avaliação de Gravidade de Suicídio de Columbia (C-SSRS) como triagem.

Se inscrito no subestudo de potencial evocado visual (VEP), um critério de exclusão adicional inclui:

- História de distúrbio oftalmológico ou retinal que possa interferir nas medições de VEP, conforme determinado pelo Investigador.