Identifiering och behandling av kliniskt tyst kateterrelaterad djup ventrombos hos barn med cancer (DVT)

Detta är en tvådelad studie med en initial diagnoskomponent följt av en behandlingskomponent. Antalet patienter som ska godkännas för diagnoskomponenten är 350 och 50 för behandlingsdelen (25 på observationsarmen och 25 för enoxaparinbehandling).

Studieprocedurer:

Patienter som diagnostiserats med cancer vid Centrum för cancer och blodsjukdomar kommer att få en kateter insatt för cancerrelaterad behandling. Efter införandet kommer kvalificerade patienter som ger samtycke att registreras i diagnoskomponenten i studien. Huvudutredaren och forskargruppen kommer att övervaka kateterkomplikationer (ocklusion och bakteriemi/fungemi). Efter två komplikationer kommer deltagarna att screenas för ockult central venkateter (CVC)-relaterad DVT genom kontrastvenografi, ultraljud eller magnetisk resonansvenografi. Om DVT inte diagnostiseras kommer deltagaren att lämna studien. Om DVT diagnostiseras kommer deltagaren att uppmanas att samtycka till att registrera sig i behandlingsstudien. Efter inskrivning randomiseras deltagaren mellan de två observationsarmarna och enoxaparinbehandlingen. Efter 6 veckor kommer patienterna att ha en annan bild; detta representerar slutet av behandlingsperioden. Efter uppföljningsavbildningen kommer patienter att övervakas i 10 veckor för att erhålla primära resultat. När ett primärt resultat (progression till symptomatisk DVT eller lungemboli (PE), blodströmsinfektion eller kateterborttagning) har uppnåtts kan deltagarna behandlas med antikoagulering igen vid behov, men primär onkolog kommer att avgöra behandlingen.

Analys:

Hypotesen är att enoxaparinbehandlingsgruppen kommer att ha en medianfri överlevnadstid för kateterhändelser på 12 veckor jämfört med 4 veckor för kontrollgruppen med en riskkvot på 0,4. En total provstorlek på 50 (25 i varje arm) kommer att detektera en sådan skillnad med 90 % effekt vid en α=0,05. Om det finns en bortfallsfrekvens på 10 % i varje arm, kan en skillnad fortfarande detekteras med 80 % effekt.

Cirka 200 till 250 patienter diagnostiseras med cancer varje år på Children's Medical Center Dallas, och baserat på tidigare erfarenhet från institutioner kommer två tredjedelar att ha katetrar insatta för att underlätta kemoterapi. En fjärdedel av dessa patienter har dock hjärntumörer och är inte berättigade på grund av den potentiella ökade risken för intrakraniell blödning med antikoagulering. Det kommer att finnas 100 patienter varje år som löper risk för CVC-relaterad DVT. Baserat på tidigare studier bör upp till 50 % av patienterna utveckla ockult DVT; dock kommer sannolikt endast 35% av patienterna att screenas med röntgenbild. Ungefär 17 patienter per år inskrivna i diagnosstudien kan diagnostiseras med DVT och kan komma i fråga för randomisering. Därför kommer den totala registreringen att slutföras inom cirka 3 år med ytterligare 4 månader som krävs för att slutföra uppföljningsperioden.