SC12267 (4SC-101) för behandling av patienter med inflammatorisk tarmsjukdom (ENTRANCE)

Inklusionskriterier:

Kriterier för Crohns sjukdom:

• Fastställd diagnos av CD, bekräftad av standardkriterier (t.ex. endoskopi, ultraljud, röntgen)
• Patienterna måste vara i klinisk remission (Crohns sjukdomsaktivitetsindex [CDAI] <150 poäng) på steroidbehandling i minst 2 veckor

• Bekräftat steroidberoende av CD: patienter som är antingen

  1. oförmögen att minska steroider helt inom 3 månader efter start av steroider, utan återkommande aktiv sjukdom, eller
  2. som har ett återfall inom 2 månader efter att ha slutat med steroider
• Individuell tröskeldos* för tidigare skov bör vara lika med eller mindre än 20 mg/dag Prednisolon eller motsvarande steroiddos
• Patienter med stabil glukokortikosteroidbehandling mellan 20 och 40 mg/dag Prednisolon eller motsvarande steroiddos för föregående vecka

Kriterier för ulcerös kolit:

• Fastställd diagnos av UC, bekräftad av standardkriterier (t.ex. endoskopi, ultraljud, röntgen)
• Patienterna måste vara i klinisk remission (Clinical Activity Index [CAI] <4 poäng) på steroidbehandling i minst 2 veckor

• Bekräftat steroidberoende av UC: patienter som är antingen

  1. oförmögen att minska steroider helt inom 3 månader efter start av steroider, utan återkommande aktiv sjukdom, eller
  2. som har ett återfall inom 2 månader efter att ha slutat med steroider
• Individuell tröskeldos* för tidigare skov bör vara lika med eller mindre än 20 mg/dag Prednisolon eller motsvarande steroiddos
• Patienter med stabil glukokortikosteroidbehandling mellan 20 och 40 mg/dag Prednisolon eller motsvarande steroiddos för föregående vecka

(* Tröskeldosen är den dos vid vilken patienten upplevde skoven)

Kriterier för allmänna krav:

• Män och kvinnor, 18 till 70 år
• Skriftligt informerat samtycke
• Negativt graviditetstest vid screening hos kvinnor i fertil ålder
• Män som är villiga att använda kondom eller att vara sexuellt abstinenta

• Användning av lämpliga preventivmetoder för kvinnor i fertil ålder en månad före, under hela studiens gång och en månad efter studiens avslutande. Detta måste vara en kombination av följande:

  1. en mycket effektiv förstahandsmetod = en metod med låg misslyckandefrekvens (dvs. mindre än 1 % per år) som sexuell avhållsamhet, kombinerade p-piller, implantat, injicerbara medel, vissa spiraler, vasektomerad partner

     tillsammans med

  2. en andrahandsmetod som kondom, diafragma eller kopppessar

Exklusions kriterier:

Kriterier för gastrointestinala tillstånd:

• Korttarmssyndrom
• Ileostomi, kolostomi eller rektalpåse
• Återfall under screening

Kriterier för medicinsk historia:

• Historik om eller förekomst av aktiv tuberkulos
• Historik om eller förekomst av urolithiasis
• Historik av eller förekomst av humant immunbristvirus (HIV), hepatit B eller C
• Historik av malignitet under de senaste fem åren (exklusive basalcellscancer i huden)
• Tidigare opportunistisk infektion
• Historik med allvarlig läkemedelskänslighet

Kriterier för samtidiga sjukdomar:

• Signifikant hjärtarytmi, bradykardi eller takykardi eller något annat signifikant fynd i elektrokardiogrammet (EKG)
• Hjärtsvikt
• Okontrollerad arteriell hypertoni
• Okontrollerad astma
• Njursjukdom
• Njurinsufficiens definieras som glomerulär filtrationshastighet (GRF) <50 ml/min/1,73 m² (uppskattad GRF enligt Cockcroft-Gault)
• Psykiatrisk sjukdom
• Känd eller misstänkt immunbrist
• Laboratorieavvikelser: hemoglobin <8,5 g/dl, antal vita blodkroppar <3500/mm³, trombocytantal <125 000/mm³, kliniskt relevant förhöjning av leverenzymer, serumkreatininnivå >=1,4 mg/dl, hematuri (>=10 erytrocyter) /fält på oljestickor)

Kriterier för samtidiga omständigheter:

• Graviditet, amning
• Historik med alkohol- och/eller drogberoende
• Kraftig rökning (mer än 20 cigaretter per dag)
• Användning av förbjudna droger eller behandlingar
• Patienten kan eller inte vill följa studieprocedurer på grund av fysiska eller psykiska begränsningar eller språkproblem
• Deltagande i en annan prövning av läkemedel eller vaccin under de senaste tre månaderna eller samtidigt med denna studie
• Vaccination med livsförsvagade virus inom 4 veckor före studiestart
• Patient med något medicinskt tillstånd som, enligt utredarens eller dennes utsedda åsikt, skulle kunna äventyra eller äventyra patientens förmåga att delta i prövningen
• Patienter är möjligen beroende av utredaren eller sponsorn