- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Klinisk prövning NCT01425944
Innovativa metoder för att mäta utvecklingen av Sturge-Webers syndrom
The Brain Vascular Malformations Clinical Research Network: Predictors of Clinical Course, Project 2: Innovative Approaches to Gauge Progression of Sturge-Weber Syndrome
Studieöversikt
Status
Betingelser
Detaljerad beskrivning
Denna studie är ett av tre projekt i ett NIH Rare Disease Clinical Research Consortium fokuserat på missbildningar i hjärnans blodkärl i tre olika sällsynta sjukdomar. Fokus för detta projekt ligger på Sturge-Webers syndrom.
Vi planerar att förbättra den framtida förståelsen och behandlingen av Sturge-Webers syndrom genom att 1) upprätta en nationell konsortiumdatabas som kommer att samla större mängder kliniska data och indirekt fungera som ett register för att främja framtida kliniska prövningar och fastställa användbarheten av urinvaskulära biomarkörer för att bestämma den vaskulära ombyggnaden av SWS-födelsemärket och koroidalt angiom, 2) studera vaskulär ommodellering med retrospektiv och prospektiv neuroimaging för att bestämma den vaskulära ommodelleringen av de djupdränerande intraparenkymala kärlen som relaterar till SWS neurologisk status, och 3) relatera GNAQ-mutationen till förändrad fosforylering av vägproteiner och angiogenesfaktorer i SWS-vävnad.
Studietyp
Inskrivning (Beräknad)
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21205
- Kennedy Krieger Institute
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Förenta staterna, 48201
- Wayne State University/Children's Hospital of Michigan
-
-
New York
-
New York, New York, Förenta staterna, 10016
- New York University
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19107
- Wills Eye Institute
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- Baylor College of Medicine/Texas Children's Hospital
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Testmetod
Studera befolkning
Beskrivning
Inklusionskriterier:
För mål 1:
För huvudexempel:
- Sturge-Webers syndrom
- Diagnostiserad hjärninblandning
För kontroll:
- Familjemedlem till deltagande SWS-patient
För OKT:
- Sturge-Webers syndrom ögonengagemang
För mål 2:
- Sturge-Webers syndrom
- Diagnostiserad hjärninblandning
För mål 3:
- Sturge-Webers syndrom
- Diagnostiserad hjärninblandning
- Portvinfläck i V1 och/eller V2 områden i ansiktet.
Exklusions kriterier:
- Inte diagnostiserad med Sturge-Webers syndrom med hjärninvolvering (eller ögoninvolvering för OCT)
För mål 1:
- Familjemedlem får inte ha vissa medicinska tillstånd. En lista kommer att tillhandahållas innan samtycke ges.
För mål 3:
- Inte diagnostiserad med Sturge-Webers syndrom med hjärninvolvering
- Ingen portvinfläck
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Observationsmodeller: Övrig
- Tidsperspektiv: Tvärsnitt
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
---|---|---|
Mål 1
Tidsram: Alla 5 år
|
Beskrivande statistik för den nationella databasen, korrelation mellan neurologisk poäng och urinangiogenesfaktor, och korrelation mellan PWS (portvinsfärgning) attribut, urin vaskulära faktorer och neuroscore
|
Alla 5 år
|
Mål 2
Tidsram: Alla 5 år
|
Korrelation mellan neuroscore och grad av kollateral venös kärlöppning
|
Alla 5 år
|
Mål 3
Tidsram: Alla 5 år
|
Korrelation mellan GNAQ-mutationsstatus och hyperfosforylering i nedströmsproteiner
|
Alla 5 år
|
Samarbetspartners och utredare
Samarbetspartners
Utredare
- Huvudutredare: Anne M Comi, M.D., Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart
Primärt slutförande (Beräknad)
Avslutad studie (Beräknad)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Beräknad)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Ischemi
- Patologiska processer
- Nekros
- Hjärt-kärlsjukdomar
- Kärlsjukdomar
- Cerebrovaskulära störningar
- Hjärnsjukdomar
- Sjukdomar i centrala nervsystemet
- Sjukdomar i nervsystemet
- Neoplasmer efter histologisk typ
- Neoplasmer
- Sjukdom
- Hjärnischemi
- Infarkt
- Stroke
- Hjärninfarkt
- Hemangiom
- Neoplasmer, vaskulär vävnad
- Neurokutana syndrom
- Angiomatos
- Syndrom
- Klippel-Trenaunay-Webers syndrom
- Sturge-Webers syndrom
- Infarkter i hjärnstammen
Andra studie-ID-nummer
- NA_00038014
- U54NS065705-02 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt)
- BVMC6202 (Annan identifierare: Rare Diseases Clinical Research Network)
- BVMC6208 (Annan identifierare: Rare Diseases Clinical Research Network)
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .
Kliniska prövningar på Sturge-Webers syndrom
-
University Hospital, ToulouseHar inte rekryterat ännu
-
Fundació Institut de Recerca de l'Hospital de la...Rekrytering
-
Eye & ENT Hospital of Fudan UniversityRekryteringLaryngeal stenos | Glottisk karcinom | Glottic Web of Larynx | Laryngeal leukoplaki | Larynxpolyp | Larynx papillomKina
-
Brian JonasNational Cancer Institute (NCI); Celgene; Pharmacyclics LLC.AvslutadTidigare behandlat myelodysplastiskt syndrom | Myelodysplastiskt syndrom | Terapierelaterat myelodysplastiskt syndrom | Sekundärt myelodysplastiskt syndrom | Refraktärt högrisk myelodysplastiskt syndromFörenta staterna
-
Fred Hutchinson Cancer CenterNational Cancer Institute (NCI)AvslutadTidigare behandlade myelodysplastiska syndrom | Sekundära myelodysplastiska syndrom | de Novo myelodysplastiska syndromFörenta staterna
-
National Cancer Institute (NCI)AvslutadTidigare behandlade myelodysplastiska syndrom | Sekundära myelodysplastiska syndrom | de Novo myelodysplastiska syndromFörenta staterna
-
TJ Biopharma Co., Ltd.Rekrytering
-
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)National Cancer Institute (NCI)RekryteringMyelodysplastiska syndrom (MDS)Förenta staterna, Israel
-
AbbVieCelgene; Genentech, Inc.AvslutadMyelodysplastiska syndrom (MDS)Förenta staterna, Australien, Tyskland
-
AbbVieGenentech, Inc.Aktiv, inte rekryterandeMyelodysplastiska syndrom (MDS)Förenta staterna, Australien, Kanada, Frankrike, Tyskland, Italien, Storbritannien