阿糖苷酶α的生长发育研究

实验性的：阿糖苷酶α

参与者每 2 周接受阿糖苷酶 α 20 毫克/千克 (mg/kg) 体重静脉输注，并随访 10 年或直至因任何原因停止研究治疗。

生物：阿糖苷酶α

剂量：每 2 周 20 mg/kg；给药途径：静脉输注

其他名称：

• 肌酵素®
• Lumizyme®

以厘米为单位的参与者的靠背高度/长度 (cm)

参与者的身高/身长以厘米为单位测量。 周在时间范围部分表示为 Wk。

参加者的体重（千克）

参与者的体重以千克 (kg) 为单位测量。 周在时间范围部分表示为 Wk。

参加者头围厘米 (cm)

参与者的头围以厘米为单位测量。

Bayley 婴幼儿发展量表的运动分量表，第三版 (Bayley-III) 规范综合分数

Bayley-III：设计用于测量 1 至 42 个月婴幼儿发育功能的仪器（针对早产的年龄调整适用于工具）。 Bayley-III 管理至 42 个月大，并提供认知量表（91 项，综合分数最低 55 和最高 145）、语言量表（98 项，综合分数最低 47 和最高 153）的特定年龄常模参考综合分数，运动量表（138 项，综合分数最低 46 分和最高 154 分）技能。 对于所有原始分数（量表），分数越高表示记入的发展技能数量越多。 对于基于常模的运动量表复合量表，100 分定义了给定年龄组的平均表现，85 分和 115 分分别比上述平均值低 1 个标准差 (SD)，70 分和 130 分相当于 2均值标准差。

粗大运动功能测量 (GMFM-88) 总分

GMFM-88是专门为检测粗大运动功能的量化变化而开发的，它由88个项目组成，分为5个维度：躺和滚、坐、爬和跪、站、走、跑和跳。 每个项目均采用 4 点李克特量表评分，范围从 0 到 3，即 0 = 不能做； 1=已启动（少于 [<] 百分之十 [%] 的任务）； 2=部分完成（任务的 10% 到 <100%）； 3=任务完成。 每个维度的分数表示为该维度最大分数的百分比。 GMFM-88 总分是通过将每个维度的百分比分数相加并将总和除以维度总数得到的。 总分范围从 0 到 100，其中较高的分数表示较好的粗大运动功能。

Pompe 儿科残疾量表评估 (Pompe PEDI) 量表评分

Pompe PEDI 是 PEDI 的疾病特定版本，用于评估从 2 个月到青春期患有庞贝病的儿童的功能能力和表现。 它由原始 PEDI 功能技能量表和护理人员辅助量表的所有项目组成，涵盖三个内容领域：自我护理、行动能力和社会功能。 其他项目已添加到功能技能量表移动性和自我护理领域。 为其他项目开发了基于常模的评分，并调整了 PEDI 的评分算法以反映为 Pompe PEDI 收集的常模数据。 每个领域的比例分数范围为 0-100，并提供儿童在 PEDI 特定领域中相对容易到相对困难项目连续统一体的表现指示，其中较高的分数表示功能表现的程度增加。

Bayley 婴幼儿发展量表的认知和语言分量表，第三版 (Bayley-III) 规范综合分数

Bayley-III：设计用于测量 1 至 42 个月婴幼儿发育功能的仪器（针对早产的年龄调整适用于工具）。 Bayley-III 管理至 42 个月大，并提供认知量表（91 项，综合分数最低 55 和最高 145）、语言量表（98 项，综合分数最低 47 和最高 153）的特定年龄常模参考综合分数，运动量表（138 项，综合分数最低 46 分和最高 154 分）技能。 对于所有原始分数（量表），分数越高表示记入的发展技能数量越多。 对于认知和语言的基于常模的复合量表，100 分定义了给定年龄组的平均表现，85 分和 115 分分别比上述平均值低 1 个标准差，70 分和 130 分相当于平均值的 2 个标准差.

Leiter International Performance Scale-Revised (Leiter-R) 简明智商 (IQ) 得分

Leiter 量表旨在为患有沟通障碍、听力障碍、运动障碍、某些类型的学习障碍的参与者的智力功能、记忆力和注意力进行非语言测量。 在 Bayley-III 老化（42 个月大）之后和 Leiter-3 使用之前（根据协议，由于 Leiter-R 停用），对参与者进行了 Leiter-R。 Leiter-R 量表由 2 组子测试组成：可视化推理电池、注意力记忆电池。 Leiter-R 中的子测试是图形背景、表格完成、顺序、重复模式，使用“简要量表智商”对智力能力进行评分。 Brief-IQ 分数范围为 30-170，分数越高表示智商越高。 100 分是每个年龄段的预期平均标准分数。 每个年龄组中 95% 的儿童（基于标准样本）预计得分在平均值的 2 SD 以内。

Leiter International Performance Scale 的非语言智商 (IQ) 得分 - 第三版 (Leiter-3)

Leiter 量表：设计为智力功能、记忆力和注意力的非语言测量，适用于有沟通障碍、听力障碍、运动障碍、某些类型的学习障碍的参与者。 Leiter-3 有 2 组子测试：认知电池和注意力/记忆电池。 非语言智力评估全球智力。 4 个认知电池子测试是：图形背景、表格完成、顺序、分类类比以及 1 个可选子集、视觉模式。 非语言智商得分范围是 30-170，其中包括“严重延迟”到“极高/有天赋”，数字越高表示智力越高。 100 分是每个年龄段的预期平均标准分数。 每个年龄组中 95% 的儿童（基于标准样本）预计得分在平均值的 2 SD 以内。

发生治疗突发不良事件 (TEAE) 和治疗突发严重不良事件 (TESAE) 的参与者人数

不良事件 (AE)：参与者在参与调查研究期间经历的任何不良的身体、心理或行为影响，与药物或生物制剂的使用有关，无论是否与产品相关。 参与者从签署知情同意书到完成研究期间经历的任何不良体征或症状。 严重 AE (SAE)：导致以下任何结果的任何 AE：死亡、危及生命的经历、需要住院或长期住院、持续或严重残疾/无能力、先天性异常和重要医疗事件。 TEAE：在治疗紧急期（定义为从第一次研究药物给药到最后一次研究评估的时期）发展、恶化或变得严重的 AE。