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慢性移植物抗宿主病治疗 (BMT CTN 0801)

2018年11月13日 更新者：Medical College of Wisconsin

比较西罗莫司加泼尼松和西罗莫司/神经钙蛋白抑制剂加泼尼松治疗慢性移植物抗宿主病的 II/III 期随机、多中心试验（BMT CTN 方案 #0801）

本研究设计为西罗莫司加泼尼松与西罗莫司/神经钙蛋白抑制剂加泼尼松治疗慢性 GVHD 的联合 II/III 期、随机、开放标签、多中心、前瞻性比较研究。 患者将按移植中心进行分层，并以 1:1 的比例随机分配到两个预先指定的实验组（西罗莫司 + 泼尼松或西罗莫司 + 钙调磷酸酶抑制剂 + 泼尼松的比较组）之一的实验组。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

背景：慢性 GVHD 是一种可能变得非常严重的疾病。 慢性 GVHD 是同种异体移植后的常见发展，当供体细胞攻击和损伤组织时发生。 本研究的主要目的是比较含有不含钙调神经磷酸酶抑制剂的西罗莫司的治疗方案与含有钙调神经磷酸酶抑制剂的西罗莫司比较方案，并评估慢性 GVHD 对治疗的反应。 本研究中的药物组合是：

  • 西罗莫司 + 神经钙蛋白抑制剂 + 泼尼松
  • 西罗莫司+泼尼松

目标是选择一种治疗方案，以便在 III 期试验中进行进一步比较。

设计说明：目的是在慢性 GVHD 初始治疗开始时，或在他们的慢性 GVHD 对糖皮质激素治疗无效之前，或在长期依赖糖皮质激素治疗和多种二级全身免疫抑制剂之前招募受试者。 患者将按移植中心进行分层，并随机分配到两组中的一组。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

151

阶段

  • 阶段2
  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • California
      • Duarte、California、美国、91010-3000
        • City of Hope National Medical Center
      • La Jolla、California、美国、92093
        • University of California San Diego Medical Center
      • Stanford、California、美国、94305
        • Stanford Hospital and Clinics
    • Florida
      • Gainesville、Florida、美国、32610-0277
        • University of Florida College of Medicine (Shands)
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30322
        • Emory University
      • Atlanta、Georgia、美国、30342
        • Blood & Marrow Transplant Program at Northside Hospital
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60637-1470
        • University of Chicago
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、美国、66160
        • University of Kansas Hospital
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、美国、21231
        • Johns Hopkins University
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、美国、48105-2967
        • University of Michigan Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、美国、55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、美国、63110
        • Washington University, Barnes Jewish Hospital
    • Nebraska
      • Omaha、Nebraska、美国、68198-7680
        • University Of Nebraska Medical Center
    • New Jersey
      • Hackensack、New Jersey、美国、07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • Buffalo、New York、美国、14263
        • Roswell Park Cancer Institute
      • New York、New York、美国、10174
        • Memorial Sloan-Kettering Cancer Center
      • Rochester、New York、美国、55905
        • Mayo Clinic
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、美国、27599-7305
        • University of North Carolina Hospital at Chapel Hill
      • Durham、North Carolina、美国、27705
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国、45236
        • Jewish Hospital BMT Program
      • Cleveland、Ohio、美国、44106-5061
        • University Hospitals of Cleveland/ Case Western
    • Oklahoma
      • Oklahoma City、Oklahoma、美国、73104
        • University of Oklahoma Medical Center
    • Oregon
      • Portland、Oregon、美国、97239-3098
        • Oregon Health & Science University (A) and (P)
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • University of Pennsylvania Cancer Center
      • Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15224
        • Western Pennsylvania Hospital
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、美国、29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Houston、Texas、美国、77030
        • University of Texas/MD Anderson CRC
      • San Antonio、Texas、美国、78229
        • Texas Transplant Institute
    • Virginia
      • Richmond、Virginia、美国、23298
        • Virginia Commonwealth University/MCV Hospitals
    • Washington
      • Seattle、Washington、美国、98109-1024
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center
    • Wisconsin
      • Madison、Wisconsin、美国、53792-5156
        • University of Wisconsin Hospital and Clinics

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 合适的候选人是患有经典慢性 GVHD 或重叠综合征（经典慢性加急性 GVHD）的患者，即：a) 以前未治疗（新诊断）定义为在入组/随机化研究治疗前接受了 < 14 天的泼尼松（或等效药物） ; b) 先前接受过泼尼松和/或钙调神经磷酸酶抑制剂 (CNI) ± 其他非西罗莫司药物初始治疗 ≤ 16 周后反应不足（在慢性 GVHD 诊断时开始）。
  • 患者或监护人愿意并能够提供知情同意。
  • 表示愿意在有生育能力的妇女中使用避孕药具。
  • 患者表示愿意遵守研究程序和报告要求。

排除标准：

  • 晚期持续性急性 GVHD 或仅有复发性急性 GVHD 的患者。
  • 无法以大于 0.5 mg/kg/天的剂量开始泼尼松治疗。
  • 接受西罗莫司治疗慢性 GVHD（西罗莫司用于预防或治疗急性 GVHD 是可接受的）。
  • 已经接受西罗莫司（用于预防或治疗急性 GVHD）和强的松 ≥ 0.25 mg/kg/天（或等效物）± 其他药物。
  • 接受慢性 GVHD 治疗超过 16 周。
  • 对适当的抗真菌或抗病毒治疗无反应的侵袭性真菌或病毒感染。
  • 肾功能不足定义为测得的肌酐清除率低于 50 mL/min/1.73 m^2 基于 Cockcroft-Gault 公式（成人）或 Schwartz 公式（年龄小于或等于 12 岁）。 成人：估计的肌酐清除率 (eCCr) (mL/min/) = (140 - 年龄) x 体重 (kg) x（0.85，如果是女性）/72 x 血清肌酐 (mg/dL；肌酐清除率 (mL/min/1.73)米^2) = eCCr x 1.73/体表面积 (BSA) (m^2)；儿童：eCCr（mL/min/1.73 m^2) = k x 身高 (cm) / 血清肌酐 (mg/dL) k = 0.33（早产），0.45（足月至 1 岁），0.55（1-12 岁）。
  • 不能耐受口服药物。
  • 中性粒细胞绝对计数低于 1500/微升。
  • 血小板输注的要求。
  • 妊娠（血清 β-HCG 阳性）或哺乳期。
  • 正在接受针对持续性、进行性或复发性恶性肿瘤的任何治疗。
  • 进行性或复发性恶性肿瘤不是通过定量分子检测来定义的。
  • 已知对西罗莫司过敏。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
有源比较器：神经钙蛋白抑制剂
西罗莫司 + 神经钙蛋白抑制剂 + 泼尼松
药品：西罗莫司 + 神经钙蛋白抑制剂 + 泼尼松

西罗莫司的目标血清水平为 3-12 ng/mL。 他克莫司的目标血清浓度为 5-10 ng/mL。 环孢菌素的目标血清浓度为 120-200 ng/mL。

泼尼松最初以 1 mg/kg/天（或等效物）的单次清晨剂量给药。 如果 1 mg/kg/天（或等效剂量）的强的松禁忌，患者可以开始使用 0.5-1 mg/kg/天的强的松。

其他名称：
  • 程序
  • 拉帕蒙
  • 根格拉夫
  • 尼奥拉尔
实验性的：西罗莫司和泼尼松
西罗莫司+泼尼松
药品：西罗莫司+泼尼松

西罗莫司的目标血清水平为 3-12 ng/mL。

泼尼松最初以 1 mg/kg/天（或等效物）的单次清晨剂量给药。 如果 1 mg/kg/天（或等效剂量）的强的松禁忌，患者可以开始使用 0.5-1 mg/kg/天的强的松。

其他名称：
  • 拉帕蒙

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
治疗成功的参与者比例
大体时间：随机分组后 6 个月和 24 个月
治疗成功在 6 个月时在 II 期进行评估，定义为完全或部分反应，没有二次全身免疫抑制治疗，没有复发性恶性肿瘤或死亡。 在 III 期，治疗成功是在 24 个月时评估的，定义为完全反应，没有二次全身免疫抑制治疗，没有复发性恶性肿瘤或死亡。
随机分组后 6 个月和 24 个月

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
总体存活的参与者百分比
大体时间：随机分组后 6 个月和 24 个月
总生存期定义为任何原因死亡后的生存期。
随机分组后 6 个月和 24 个月
无进展生存的参与者百分比
大体时间：随机分组后 6 个月和 24 个月
无进展生存期定义为无恶性肿瘤复发的生存期。 复发和死亡被认为是该终点的失败。
随机分组后 6 个月和 24 个月
无失败生存的参与者百分比
大体时间：随机分组后 6 个月和 24 个月
无失败生存期定义为没有恶性进展或没有启动慢性 GVHD 二次治疗的生存期。 进展、慢性 GVHD 二次治疗的开始和死亡被认为是该终点的失败。
随机分组后 6 个月和 24 个月
复发参与者的百分比
大体时间：随机分组后 6 个月和 24 个月
复发定义为原发恶性肿瘤的复发。 死亡被认为是该终点的竞争风险。
随机分组后 6 个月和 24 个月
开始二次免疫抑制治疗的参与者百分比
大体时间：随机分组后 6 个月和 24 个月
描述了开始慢性 GVHD 二次免疫抑制治疗的参与者的百分比。 死亡被认为是该终点的竞争风险。
随机分组后 6 个月和 24 个月
两年后停止全身免疫抑制治疗的参与者百分比
大体时间：随机分组后 2 年
描述了在随机分组后两年停止所有全身免疫抑制治疗的参与者的百分比。 死亡被认为是该终点的竞争风险。
随机分组后 2 年
泼尼松剂量
大体时间：基线、随机化后 6 个月和 1 年
治疗组在基线、6 个月和随机化后 1 年时描述了泼尼松的每日剂量。
基线、随机化后 6 个月和 1 年
泼尼松剂量相对于基线的变化
大体时间：随机分组后 6 个月和 1 年
治疗组在随机化后 6 个月和 1 年时描述了泼尼松每日剂量相对于基线（随机化时间）的变化。
随机分组后 6 个月和 1 年
血清肌酐水平
大体时间：基线、随机化后 6 个月和 1 年
基线、6 个月和随机化后 1 年的治疗组描述了肌酐水平。
基线、随机化后 6 个月和 1 年
血清肌酐水平相对于基线的变化
大体时间：随机分组后 6 个月和 1 年
随机化后 6 个月和 1 年的治疗组描述了肌酐水平相对于基线（随机化时间）的变化。
随机分组后 6 个月和 1 年
患者报告的慢性 GVHD 严重程度
大体时间：基线、随机分组后 6 个月、1 年和 2 年
在基线和随机化后 6 个月、1 年和 2 年收集每位患者对慢性 GVHD 严重程度的看法。 严重程度分为无、轻度、中度和重度。
基线、随机分组后 6 个月、1 年和 2 年
提供者报告的慢性 GVHD 严重程度
大体时间：基线、随机分组后 6 个月、1 年和 2 年
在基线和随机分组后 6 个月、1 年和 2 年收集每位患者的护理人员对慢性 GVHD 严重程度的看法。 严重程度分为无、轻度、中度和重度。
基线、随机分组后 6 个月、1 年和 2 年
NIH 共识标准慢性 GVHD 严重程度
大体时间：基线、随机分组后 6 个月、1 年和 2 年
根据 2005 年 NIH 共识标准（Filipovich 等人，2005 年），在基线和随机化后 6 个月、1 年和 2 年确定慢性 GVHD 严重程度。 严重程度分为无、轻度、中度和重度。
基线、随机分组后 6 个月、1 年和 2 年
SF-36 物理组件摘要
大体时间：基线、随机分组后 2 个月、6 个月、1 年和 2 年
医疗结果研究 SF-36 身体成分总结 (PCS) 是 SF-36 的一个子量表，旨在衡量身体健康。 它的评分范围为 0-100，分数越高表示幸福感水平越高。
基线、随机分组后 2 个月、6 个月、1 年和 2 年
SF-36 精神成分总结
大体时间：基线、随机分组后 2 个月、6 个月、1 年和 2 年
医疗结果研究 SF-36 心理成分总结 (MCS) 是 SF-36 的一个子量表，旨在衡量心理健康。 它的评分范围为 0-100，分数越高表示幸福感水平越高。
基线、随机分组后 2 个月、6 个月、1 年和 2 年
FACT-BMT 分数
大体时间：基线、随机分组后 2 个月、6 个月、1 年和 2 年
癌症治疗功能评估-骨髓移植量表 (FACT-BMT) 是一种生活质量工具，用于评估骨髓移植 (BMT) 对患者身体、社会/家庭、情感和功能健康的影响，同时考虑到 BMT 特定问题。 评估有 37 个问题，每个问题都按照 0-4 的李克特量表评分。 总分是通过将问题的分数相加计算得出的，分数在 0-148 之间，分数越高表示整体幸福感水平越高。
基线、随机分组后 2 个月、6 个月、1 年和 2 年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Medical College of Wisconsin

合作者

National Cancer Institute (NCI)
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
National Marrow Donor Program
Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2010年4月1日

初级完成 (实际的)

2017年2月14日

研究完成 (实际的)

2018年6月1日

研究注册日期

首次提交

2010年4月16日

首先提交符合 QC 标准的

2010年4月16日

首次发布 (估计)

2010年4月20日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2018年12月5日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2018年11月13日

最后验证

2018年11月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • BMTCTN0801
  • U01HL069294 (美国 NIH 拨款/合同)
  • 5U24CA076518 (美国 NIH 拨款/合同)
  • U01HL06929406 (其他赠款/资助编号：National Cancer Institute (NCI))
  • BMT CTN 0801 (其他标识符：Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

调查结果将发表在手稿中

IPD 共享时间框架

在参与地点正式结束研究后 6 个月内。

IPD 共享访问标准

对公众开放

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