Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Krónikus graft-versus-host betegség kezelése (BMT CTN 0801)

2018. november 13. frissítette: Medical College of Wisconsin

II/III. fázisú randomizált, többközpontú vizsgálat, amely a Sirolimus Plus Prednizont és a Sirolimus/Calcineurin Inhibitor Plus Prednizont hasonlítja össze a krónikus graft-versus-host betegség kezelésében (BMT CTN Protokoll #0801)

Ez a vizsgálat kombinált II/III. fázisú, randomizált, nyílt, többközpontú, prospektív összehasonlító vizsgálatként készült szirolimusz plusz prednizon versus szirolimusz/kalcineurin-inhibitor plusz prednizon a krónikus GVHD kezelésére. A betegeket transzplantációs központ szerint rétegzik, és véletlenszerűen besorolják a két előre meghatározott kísérleti kar (szirolimusz + prednizon vagy a szirolimusz + kalcineurin inhibitor + prednizon összehasonlító karja) egyikének kísérleti ágába 1:1 arányban.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Háttér: A krónikus GVHD olyan egészségügyi állapot, amely nagyon súlyossá válhat. A krónikus GVHD gyakori fejlemény az allogén transzplantáció után, amely akkor fordul elő, amikor a donorsejtek megtámadják és károsítják a szöveteket. Ennek a vizsgálatnak az elsődleges célja a kalcineurin-inhibitor nélküli szirolimuszt tartalmazó kezelési rendek összehasonlítása a kalcineurin-gátlót tartalmazó szirolimusz összehasonlító kezelési rendjével, és annak értékelése, hogy a krónikus GVHD mennyire reagál a kezelésre. Ebben a vizsgálatban a gyógyszerek kombinációi a következők:

  • Sirolimus + calcineurin inhibitor + prednizon
  • Sirolimus + prednizon

A cél egy kezelési rend kiválasztása a további összehasonlításhoz a III. fázisú vizsgálatban.

Tervezési narratíva: A cél az, hogy a vizsgálati alanyokat a krónikus GVHD kezdeti terápia kezdetén, vagy mielőtt krónikus GVHD-jük rezisztens a glükokortikoid-terápiára, vagy krónikusan függ a glükokortikoid-terápiától és több másodlagos szisztémás immunszuppresszív szertől, bevonják. A betegeket transzplantációs központok szerint osztályozzák, és a két kar egyikébe randomizálják.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

151

Fázis

  • 2. fázis
  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Duarte, California, Egyesült Államok, 91010-3000
        • City of Hope National Medical Center
      • La Jolla, California, Egyesült Államok, 92093
        • University of California San Diego Medical Center
      • Stanford, California, Egyesült Államok, 94305
        • Stanford Hospital and Clinics
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32610-0277
        • University of Florida College of Medicine (Shands)
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30322
        • Emory University
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30342
        • Blood & Marrow Transplant Program at Northside Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60637-1470
        • University of Chicago
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 66160
        • University Of Kansas Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21231
        • Johns Hopkins University
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48105-2967
        • University of Michigan Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
        • Washington University, Barnes Jewish Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Egyesült Államok, 68198-7680
        • University of Nebraska Medical Center
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Egyesült Államok, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • Buffalo, New York, Egyesült Államok, 14263
        • Roswell Park Cancer Institute
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10174
        • Memorial Sloan-Kettering Cancer Center
      • Rochester, New York, Egyesült Államok, 55905
        • Mayo Clinic
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Egyesült Államok, 27599-7305
        • University of North Carolina Hospital at Chapel Hill
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27705
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45236
        • Jewish Hospital BMT Program
      • Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44106-5061
        • University Hospitals of Cleveland/ Case Western
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Egyesült Államok, 73104
        • University of Oklahoma Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239-3098
        • Oregon Health & Science University (A) and (P)
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • University of Pennsylvania Cancer Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15224
        • Western Pennsylvania Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Egyesült Államok, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • University of Texas/MD Anderson CRC
      • San Antonio, Texas, Egyesült Államok, 78229
        • Texas Transplant Institute
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Egyesült Államok, 23298
        • Virginia Commonwealth University/MCV Hospitals
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98109-1024
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Egyesült Államok, 53792-5156
        • University of Wisconsin Hospital and Clinics

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A megfelelő jelöltek a klasszikus krónikus GVHD-ben vagy átfedési szindrómában (klasszikus krónikus plusz akut GVHD) szenvedő betegek, azaz: a) Korábban nem kezeltek (újonnan diagnosztizáltak), amint azt úgy határozták meg, hogy < 14 napig kaptak prednizont (vagy azzal egyenértékűt) a vizsgálati terápiára való felvétel/randomizálás előtt. ; b) Korábban kezelt, de nem reagált megfelelően ≤ 16 hetes kezdeti prednizon- és/vagy kalcineurin-gátló (CNI) ± további nem-szirolimusz szerrel (a krónikus GVHD diagnózisakor kezdték).
  • A beteg vagy gondviselő hajlandó és képes tájékozott beleegyezést adni.
  • Kijelentette, hogy hajlandó fogamzásgátlást alkalmazni fogamzóképes korú nőknél.
  • A páciens kifejezett hajlandósága a vizsgálati eljárások és a jelentési követelmények teljesítésére.

Kizárási kritériumok:

  • Csak késői perzisztens akut GVHD-ben vagy visszatérő akut GVHD-ben szenvedő betegek.
  • Képtelenség elkezdeni a prednizon-terápiát napi 0,5 mg/ttkg-nál nagyobb dózissal.
  • Szirolimusz kezelés krónikus GVHD kezelésére (a szirolimusz akut GVHD megelőzésére vagy kezelésére elfogadható).
  • Már kapott szirolimuszt (akut GVHD megelőzésére vagy kezelésére) prednizonnal ≥ 0,25 mg/ttkg/nap (vagy azzal egyenértékű) ± további szerekkel.
  • Krónikus GVHD kezelésben részesült több mint 16 hétig.
  • Invazív gombás vagy vírusos fertőzés, amely nem reagál a megfelelő gombaellenes vagy vírusellenes terápiákra.
  • Nem megfelelő veseműködés, ha a mért kreatinin-clearance kevesebb, mint 50 ml/perc/1,73 m^2 a Cockcroft-Gault képlet (felnőttek) vagy Schwartz képlet alapján (12 éves vagy annál kisebb életkor). Felnőttek: becsült kreatinin-clearance (eCCr) (mL/perc/) = (140 - életkor) x tömeg (kg) x (0,85, ha nő)/72 x szérum kreatinin (mg/dl; Kreatinin clearance (mL/perc/1,73) m^2) = eCCr x 1,73/testfelület (BSA) (m^2); Gyermekek: eCCr (mL/perc/1,73 m^2) = k x magasság (cm) / szérum kreatinin (mg/dl) k = 0,33 (koraszülött), 0,45 (teljes idejű 1 éves korig), 0,55 (1-12 éves korig).
  • Az orális gyógyszerek elviselésének képtelensége.
  • Az abszolút neutrofilszám kevesebb, mint 1500 mikroliterenként.
  • A vérlemezke transzfúzió követelményei.
  • Terhesség (pozitív szérum β-HCG) vagy szoptatás.
  • Bármilyen kezelésben részesülő tartós, progresszív vagy visszatérő rosszindulatú daganatok miatt.
  • Progresszív vagy visszatérő rosszindulatú daganat, amelyet a kvantitatív molekuláris vizsgálatoktól eltérően határoznak meg.
  • Ismert túlérzékenység a szirolimusszal szemben.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Aktív összehasonlító: kalcineurin inhibitor
Sirolimus + calcineurin inhibitor + prednizon
Drog: Sirolimus + calcineurin inhibitor + prednizon

A szirolimusz célszérumszintje 3-12 ng/ml. A takrolimusz célszérumszintje 5-10 ng/ml. A ciklosporin célszérumszintje 120-200 ng/ml.

A prednizont kezdetben egyszeri kora reggeli 1 mg/ttkg/nap (vagy azzal egyenértékű) adagban adják be. Ha a prednizon 1 mg/ttkg/nap (vagy azzal egyenértékű) dózisban ellenjavallt, a betegek 0,5-1 mg/ttkg/nap adaggal kezdhetik a prednizont.

Más nevek:
  • Prograf
  • Rapamune
  • Gengraf
  • Neoall
Kísérleti: Sirolimus és prednizon
Sirolimus + prednizon
Drog: Sirolimus + prednizon

A szirolimusz célszérumszintje 3-12 ng/ml.

A prednizont kezdetben egyszeri kora reggeli 1 mg/ttkg/nap (vagy azzal egyenértékű) adagban adják be. Ha a prednizon 1 mg/ttkg/nap (vagy azzal egyenértékű) dózisban ellenjavallt, a betegek 0,5-1 mg/ttkg/nap adaggal kezdhetik a prednizont.

Más nevek:
  • Rapamune

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A sikeres kezelésben részt vevők aránya
Időkeret: 6 hónappal és 24 hónappal a randomizálás után
A kezelés sikerét a II. fázisban 6 hónap elteltével értékelték, és teljes vagy részleges válaszként határozták meg, másodlagos szisztémás immunszuppresszív terápia nélkül, és nincs visszatérő rosszindulatú daganat vagy halál. A III. fázisban a kezelés sikerét 24 hónap után értékelték, és úgy határozták meg, mint a másodlagos szisztémás immunszuppresszív terápia nélküli teljes válasz, és nincs ismétlődő rosszindulatú daganat vagy halál.
6 hónappal és 24 hónappal a randomizálás után

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A teljes túléléssel rendelkező résztvevők százalékos aránya
Időkeret: 6 hónappal és 24 hónappal a randomizálás után
A teljes túlélést a bármilyen okból bekövetkezett halál túléléseként határozzák meg.
6 hónappal és 24 hónappal a randomizálás után
Progressziómentes túlélésű résztvevők százalékos aránya
Időkeret: 6 hónappal és 24 hónappal a randomizálás után
A progressziómentes túlélést a rosszindulatú daganatok visszaesése nélküli túlélésként határozzák meg. A visszaesést és a halált kudarcnak tekintik ennél a végpontnál.
6 hónappal és 24 hónappal a randomizálás után
A kudarcmentes túlélésű résztvevők százalékos aránya
Időkeret: 6 hónappal és 24 hónappal a randomizálás után
A sikertelen túlélés a rosszindulatú daganat progressziója vagy a krónikus GVHD másodlagos terápia megkezdése nélküli túlélése. Ennek a végpontnak a progressziója, a krónikus GVHD másodlagos terápiájának megkezdése és a halálozás kudarcnak minősül.
6 hónappal és 24 hónappal a randomizálás után
A visszaeső résztvevők százalékos aránya
Időkeret: 6 hónappal és 24 hónappal a randomizálás után
Relapszusnak nevezzük az elsődleges rosszindulatú daganat kiújulását. A halálozást versengő kockázatnak tekintik ennél a végpontnál.
6 hónappal és 24 hónappal a randomizálás után
A másodlagos immunszuppresszív terápiában részesülők százalékos aránya
Időkeret: 6 hónappal és 24 hónappal a randomizálás után
Leírják azon résztvevők százalékos arányát, akik krónikus GVHD miatt másodlagos immunszuppresszív terápiát kezdenek. A halálozást versengő kockázatnak tekintik ennél a végpontnál.
6 hónappal és 24 hónappal a randomizálás után
A szisztémás immunszuppresszív terápiát két éven belül abbahagyó résztvevők százalékos aránya
Időkeret: 2 évvel a randomizálás után
Leírják azon résztvevők százalékos arányát, akik a randomizálást követő két éven belül abbahagyták az összes szisztémás immunszuppresszív terápiát. A halálozást versengő kockázatnak tekintik ennél a végpontnál.
2 évvel a randomizálás után
Prednizon adag
Időkeret: Kiindulási állapot, 6 hónappal és 1 évvel a randomizálás után
A prednizon napi adagját a kezelési kar a kiinduláskor, 6 hónappal és 1 évvel a randomizálás után írja le.
Kiindulási állapot, 6 hónappal és 1 évvel a randomizálás után
A prednizon dózisának változása az alapértékhez képest
Időkeret: 6 hónappal és 1 évvel a randomizálás után
A prednizon napi dózisának a kiindulási értékhez viszonyított változását, a randomizálás időpontját, a kezelési kar írja le a randomizálás után 6 hónappal és 1 évvel.
6 hónappal és 1 évvel a randomizálás után
Szérum kreatinin szint
Időkeret: Kiindulási állapot, 6 hónappal és 1 évvel a randomizálás után
A kreatininszintet a kezelési kar írja le a kiinduláskor, 6 hónappal és 1 évvel a randomizálás után.
Kiindulási állapot, 6 hónappal és 1 évvel a randomizálás után
A szérum kreatininszintjének változása az alapértékhez képest
Időkeret: 6 hónappal és 1 évvel a randomizálás után
A kreatininszint változását a kiindulási értékhez képest, azaz a randomizálás időpontjában, a kezelési kar a randomizálást követő 6. hónapban és 1 évvel írja le.
6 hónappal és 1 évvel a randomizálás után
A betegek által jelentett krónikus GVHD súlyossága
Időkeret: Kiindulási állapot, 6 hónappal, 1 évvel és 2 évvel a randomizálás után
Minden egyes páciensnek a krónikus GVHD súlyosságáról alkotott véleményét összegyűjtöttük a kiinduláskor, valamint 6 hónappal, 1 évvel és 2 évvel a randomizálást követően. A súlyosság az egyik, enyhe, közepes és súlyos kategóriába sorolható.
Kiindulási állapot, 6 hónappal, 1 évvel és 2 évvel a randomizálás után
A szolgáltató által jelentett krónikus GVHD súlyosság
Időkeret: Kiindulási állapot, 6 hónappal, 1 évvel és 2 évvel a randomizálás után
Minden egyes beteg gondozójának a krónikus GVHD súlyosságáról alkotott véleményét összegyűjtötték a kiinduláskor, valamint 6 hónappal, 1 évvel és 2 évvel a randomizálást követően. A súlyosság az egyik, enyhe, közepes és súlyos kategóriába sorolható.
Kiindulási állapot, 6 hónappal, 1 évvel és 2 évvel a randomizálás után
NIH konszenzuskritériumok krónikus GVHD súlyossága
Időkeret: Kiindulási állapot, 6 hónappal, 1 évvel és 2 évvel a randomizálás után
A krónikus GVHD súlyosságát a kiinduláskor, valamint a randomizálás után 6 hónappal, 1 évvel és 2 évvel a 2005-ös NIH konszenzuskritériumok alapján határozták meg (Filipovich et al. 2005). A súlyosság az egyik, enyhe, közepes és súlyos kategóriába sorolható.
Kiindulási állapot, 6 hónappal, 1 évvel és 2 évvel a randomizálás után
SF-36 Fizikai komponensek összefoglalása
Időkeret: Kiindulási állapot, 2 hónap, 6 hónap, 1 év és 2 év a randomizálás után
A Medical Outcome Study SF-36 Physical Component Summary (PCS) az SF-36 egy alskálája, amelynek célja a fizikai jólét mérése. 0-tól 100-ig terjedő skálán értékelik, a magasabb pontszámok magasabb jóléti szintet jeleznek.
Kiindulási állapot, 2 hónap, 6 hónap, 1 év és 2 év a randomizálás után
SF-36 Mentális komponensek összefoglalása
Időkeret: Kiindulási állapot, 2 hónap, 6 hónap, 1 év és 2 év a randomizálás után
A Medical Outcome Study SF-36 Mental Component Summary (MCS) az SF-36 egy alskálája, amelynek célja a mentális jólét mérése. 0-tól 100-ig terjedő skálán értékelik, a magasabb pontszámok magasabb jóléti szintet jeleznek.
Kiindulási állapot, 2 hónap, 6 hónap, 1 év és 2 év a randomizálás után
FACT-BMT pontszám
Időkeret: Kiindulási állapot, 2 hónap, 6 hónap, 1 év és 2 év a randomizálás után
A rákterápia funkcionális értékelése – csontvelő-transzplantáció skála (FACT-BMT) egy olyan életminőség-mérő eszköz, amely felméri a csontvelő-transzplantáció (BMT) hatását a páciens fizikai, szociális/családi, érzelmi és funkcionális jólétére. figyelembe véve a BMT-specifikus szempontokat. Az értékelés 37 kérdésből áll, mindegyiket egy Likert-skálán 0-4-ig értékelték. Az összpontszámot a kérdések pontszámainak összeadásával számítják ki, és a 0-148 tartományba esik, a magasabb pontszámok pedig az általános jólét magasabb szintjét jelzik.
Kiindulási állapot, 2 hónap, 6 hónap, 1 év és 2 év a randomizálás után

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Medical College of Wisconsin

Együttműködők

National Cancer Institute (NCI)
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
National Marrow Donor Program
Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2010. április 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2017. február 14.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2018. június 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2010. április 16.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2010. április 16.

Első közzététel (Becslés)

2010. április 20.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2018. december 5.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. november 13.

Utolsó ellenőrzés

2018. november 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • BMTCTN0801
  • U01HL069294 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése)
  • 5U24CA076518 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése)
  • U01HL06929406 (Egyéb támogatási/finanszírozási szám: National Cancer Institute (NCI))
  • BMT CTN 0801 (Egyéb azonosító: Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

Az eredményeket kéziratban tesszük közzé

IPD megosztási időkeret

A hivatalos vizsgálat lezárását követő 6 hónapon belül a részt vevő helyszíneken.

IPD-megosztási hozzáférési feltételek

A nyilvánosság számára elérhető

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Krónikus GVHD

Klinikai vizsgálatok a Sirolimus + calcineurin inhibitor + prednizon

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Philippines

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel