IH 型粘多糖贮积症（MPS IH，Hurler 综合征）的临床试验

急性淋巴细胞白血病 | 急性髓性白血病 | 非霍奇金淋巴瘤 | 骨髓增生异常综合征 (MDS) | 霍奇金淋巴瘤

美国

范可尼贫血 | 骨髓增生异常综合征 (MDS) | 急性髓性白血病 (AML) | 严重骨髓衰竭

美国

急性淋巴细胞白血病 | MDS（骨髓增生异常综合征） | CLL（慢性淋巴细胞白血病） | CML（慢性粒细胞白血病） | AML（急性骨髓性白血病）

美国

霍奇金淋巴瘤 | 骨髓增生异常综合征 (MDS) | 急性髓系白血病 (AML) | 急性淋巴细胞白血病 (ALL) | 慢性粒细胞白血病 (CML) | NK细胞白血病 | 非霍奇金淋巴瘤 (NHL) | 幼年型粒单核细胞白血病 (JMML)

美国

肿瘤 | 组织学类型的肿瘤 | 白血病 | 白血病前期 | 原发性骨髓纤维化 | 骨髓增生性疾病 | 骨髓纤维化 | 癌前病变 | 骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤 | 骨髓增生异常综合征 (MDS) | 白血病，髓细胞性，急性 | 骨髓疾病 | 血液病 | 原发性血小板增多症

加拿大, 美国, 英国, 德国, 意大利, 比利时, 法国, 荷兰, 波兰

非霍奇金淋巴瘤 | 急性淋巴细胞白血病 (ALL) | 骨髓增生异常综合征 (MDS) | 霍奇金病 | 急性髓性白血病 (AML)

美国

急性髓性白血病 | 多发性骨髓瘤 | 反洗钱 | 骨髓增生异常综合症 | 材料数据表 | 非霍奇金淋巴瘤 | 非霍奇金淋巴瘤

美国, 澳大利亚, 意大利, 法国, 希腊, 日本

急性淋巴细胞白血病 | 慢性粒细胞白血病 | 骨髓增生异常综合征 (MDS) | CLL（慢性淋巴细胞白血病） | CML（慢性粒细胞白血病

美国

淋巴瘤 | 多发性骨髓瘤 | 霍奇金淋巴瘤 | 骨髓纤维化 | 非霍奇金淋巴瘤 | 慢性粒细胞白血病 | 血液系统恶性肿瘤 | 再生障碍性贫血 | 骨髓增生异常综合征 (MDS) | 急性髓系白血病 (AML) | 骨髓移植排斥反应 | 成人急性淋巴细胞白血病 (ALL)

性发育障碍 | 先天性肾上腺增生症 | 结节性硬化症 | 卡尔曼综合症 | 普瑞德-威利综合症 | 神经纤维瘤病 | 雷特综合症 | 22q11 缺失综合征 | 特纳综合症 | 努南综合症 | 艾伦-赫恩登-达德利综合症 | Saethre-Chotzen 综合征 | 先天性垂体功能减退症 | 科妮莉亚德兰格综合症 | PWS 样综合征 | 银罗素综合症 | 克氏 (XXY-) 综合征 | XXXXY综合症 | XXYY综合症 | XXXX 综合症（Tetra-X 综合症） | 46、XY DSD | 奥尔布赖特遗传性骨病 | 17p- 缺失综合征 | VCF综合症 | POLR3A突变体 | 大户综合症 | 雅各布森综合症 / 11 q 综合症 | 没药综合症 | 充电综合症 | 1q25-32 删除 | Bardet Biedl 综合症 | 罕见的骨病 | 威...

荷兰

反洗钱 | 全部 | 双表型白血病 | 难治性贫血 | 难治性血细胞减少伴多系发育不良 | 环状铁粒幼细胞难治性贫血 | 未分化白血病 | 参考多系发育不良和环状铁粒幼细胞的血细胞减少症 | 难治性贫血伴原始细胞过多 - 1（5-10% 原始细胞） | 难治性贫血伴原始细胞过多 2（10-20% 原始细胞） | 骨髓增生异常综合征，未分类 | 与孤立性 Del (5q) 相关的 MDS

美国

急性髓系白血病 (AML) | 转移性结直肠癌 (mCRC) | 转移性去势抵抗性前列腺癌 (mCRPC) | 复发/难治性多发性骨髓瘤 (RRMM) | 高危骨髓增生异常综合征 (HR-MDS) | 初诊中高危MDS

美国, 法国, 加拿大, 西班牙, 中国

骨髓增生异常综合征 (MDS) | 急性髓性白血病 (AML) | 多发性骨髓瘤 (MM) | 冒烟型多发性骨髓瘤 (sMM)

美国

胰腺癌 | 霍奇金淋巴瘤 | 林奇综合症 | 结节性硬化症 | 范可尼贫血 | 反洗钱 | 非霍奇金淋巴瘤 | 家族性腺瘤性息肉病 | 急性白血病 | 痣样基底细胞癌综合征 | 1 型神经纤维瘤病 | 成神经细胞瘤 | 视网膜母细胞瘤 | 材料数据表 | 横纹肌肉瘤 | 冯·希佩尔-林道病 | 肾上腺皮质癌 | 神经纤维瘤病II型 | 先天性角化不良 | Diamond-Blackfan 贫血 | 多发性内分泌肿瘤 2 型 | 要旨 | 多发性内分泌肿瘤 1 型 | 脉络丛癌 | 卡尼情结 | 黑斑-杰格斯综合症 | 遗传性乳腺癌和卵巢癌 | 体质错配修复缺陷综合征 | 李法美尼综合症 | BAP1 肿瘤易感综合征 | DICER1 综合症 | PTEN错构瘤肿瘤综合征 | 嗜铬细胞瘤/副神经节瘤 | 家族性急性髓性白血病 | 家族性癌症 | 腺瘤性息肉病 | 灰烬综合症 | 家族性肾母细胞瘤 | ... 及其他条件

美国

慢性淋巴细胞白血病 (CLL) | 骨髓增生异常综合征 (MDS) | 急性髓性白血病 (AML) | 化疗敏感性淋巴瘤 | 急性淋巴细胞白血病 (ALL)/T 淋巴细胞淋巴瘤 | 急性双表型白血病 (ABL) | 急性未分化白血病 (AUL)

美国

淋巴瘤 | 急性白血病 | 血液系统恶性肿瘤 | 急性淋巴细胞白血病 (ALL) | 骨髓增生异常综合征 (MDS) | 急性髓性白血病 (AML) | 慢性粒细胞白血病 (CML)

西班牙, 美国, 英国, 以色列, 新加坡, 巴西, 意大利, 法国, 荷兰, 葡萄牙

急性淋巴细胞白血病 (ALL) | 骨髓增生异常综合征 (MDS) | 急性髓性白血病 (AML) | B细胞恶性肿瘤 | 慢性粒细胞白血病 (CML)

美国

急性淋巴细胞白血病 (ALL) | 骨髓增生异常综合征 (MDS) | 急性髓性白血病 (AML) | 慢性粒细胞白血病 (CML) | 幼年型粒单核细胞白血病 (JMML) | 淋巴瘤（霍奇金和非霍奇金）

美国

代谢性疾病 | 嘌呤-嘧啶代谢 | AICDA，OMIM *605257，高 IgM 免疫缺陷，2 型； HIGM2 | UNG、OMIM *191525、高 IgM 综合征 5 | NT5C3A，OMIM *606224，贫血，溶血，由于 UMPH1 缺乏 | UMPS，OMIM *613891，乳清酸尿症 | DHODH，OMIM *126064，米勒综合征（轴后肢面发育不全） | DPYD、OMIM *274270、二氢嘧啶脱氢酶缺乏症 | DPYS、OMIM *613326、二氢嘧啶酶缺乏症 | UPB1、OMIM *606673、β-脲基丙酸酶缺乏症 | CAD，*1140120，发育性和癫痫性脑病 | ADA2，OMIM *607575... 及其他条件

美国

淋巴瘤，非霍奇金 | 霍奇金病 | 慢性粒细胞白血病 | 急性髓系白血病 (AML) | 急性淋巴细胞白血病 (ALL) | 阵发性睡眠性血红蛋白尿 (PNH) | 骨髓增生异常综合征 (MDS) | 继发性 AML | 幼年型粒单核细胞白血病 (JMML) | 二级 MDS

美国

骨髓增生异常综合征 (MDS) | 慢性期慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 急性双表型白血病 | 缓解期急性髓性白血病 | 缓解期急性淋巴细胞白血病 | 原始细胞低于 5% 的骨髓有核细胞

美国

慢性淋巴细胞白血病 (CLL) | 急性淋巴细胞白血病 (ALL) | 骨髓增生异常综合征 (MDS) | 急性髓性白血病 (AML) | 白血病，急性 | 慢性粒细胞白血病 (CML) | 非霍奇金淋巴瘤 (NHL)

美国

骨髓增生异常综合征 (MDS) | 非霍奇金淋巴瘤 (NHL) | 白血病，急性骨髓性 (AML) | 白血病，急性淋巴细胞性 (ALL) | 白血病，慢性粒细胞 (CML)

美国

淋巴瘤 | 急性髓性白血病 | 骨髓增生异常综合征 | 白血病 | 多发性骨髓瘤 | 非霍奇金淋巴瘤 | 骨髓纤维化 | 慢性淋巴细胞白血病 | 急性淋巴细胞白血病 | 材料数据表 | 慢性粒细胞白血病 | 幼淋巴细胞白血病 | 难治性贫血

美国

主动脉瓣疾病 | 马凡综合症 | 二尖瓣主动脉瓣 | 胸主动脉瘤 | 胸主动脉夹层 | 特纳综合症 | 血管埃勒斯-当洛斯综合征 | 家族性胸主动脉瘤和主动脉夹层 | PHACE综合症 | 主动脉病变 | 胸主动脉疾病 | 胸主动脉破裂 | 升主动脉疾病 | 降主动脉疾病 | 升主动脉瘤 | 降主动脉瘤 | Loeys-Dietz综合征 | Shprintzen-Goldberg 综合症 | 常染色体隐性皮肤松弛症 | 先天性挛缩性蛛网膜炎 | 动脉迂曲综合征 | 二叶式主动脉瓣相关主动脉病

美国

急性髓系白血病 (AML) | 急性淋巴细胞白血病 (ALL) | 骨髓增生异常综合征 (MDS) | 骨髓肉瘤 | 慢性粒细胞白血病 (CML) | 非霍奇金淋巴瘤 (NHL) | 幼年型粒单核细胞白血病 (JMML)

美国

霍奇金淋巴瘤 | 骨髓增生异常综合征 (MDS) | 白血病，急性淋巴细胞性 (ALL) | 幼年型粒单核细胞白血病 (JMML) | 白血病，骨髓，急性（AML） | 白血病，骨髓，慢性（CML） | 血红蛋白尿，阵发性夜间 (PNH) | 淋巴瘤，非霍奇金 (NHL)

美国

淋巴瘤 | 多发性骨髓瘤 | 急性白血病 | 慢性骨髓增生性疾病 | 慢性淋巴增生性疾病 | 低风险骨髓增生异常 (MDS)

美国

慢性淋巴细胞白血病 (CLL) | 急性髓系白血病 (AML) | 慢性粒单核细胞白血病 (CMML) | 骨髓增生异常综合征 (MDS) | 急性淋巴细胞白血病 (ALL) | 白血病 | 成人 T 细胞白血病 (ATL) | 慢性粒细胞白血病 (CML-BP)

美国

骨髓增生异常综合征 (MDS) | 白血病，急性淋巴细胞性 (ALL) | 白血病，骨髓，急性（AML） | 白血病，骨髓，慢性（CML） | 血红蛋白尿，阵发性夜间 (PNH) | 淋巴瘤，非霍奇金 (NHL) | Juvenile Myelomonocytic Leukemia(JMML)

美国

急性髓系白血病 (AML) | 急性淋巴细胞白血病 (ALL) | 骨髓增生异常综合征 (MDS) | 骨髓肉瘤 | 慢性粒细胞白血病 (CML) | 非霍奇金淋巴瘤 (NHL) | 幼年型粒单核细胞白血病 (JMML)

美国

慢性淋巴细胞白血病 (CLL) | 急性淋巴细胞白血病 (ALL) | 骨髓增生异常综合征 (MDS) | 急性髓性白血病 (AML) | 慢性粒细胞白血病 (CML) | 非霍奇金淋巴瘤 (NHL) | 对于捐助者 | 相关捐赠者将外周血干细胞 (PBSC) 提供给兄弟姐妹 | 对于收件人 | 霍奇金病（高清）

美国

淋巴瘤 | 急性髓性白血病 | 白血病 | 甲型血友病 | 血友病B | 血友病 | 多发性骨髓瘤 | 骨髓增生异常综合症 | 骨髓移植 | 材料数据表 | 再生障碍性贫血 | 出血性疾病 | 多发性骨髓瘤 | 多发性骨髓瘤 | 白血病，急性髓系 | 骨髓性白血病，急性 | 血友病As | 血友病B | 血液病感染

中国

骨髓增生性疾病 | 缓解期成人急性淋巴细胞白血病 | 慢性淋巴细胞白血病 (CLL) | 骨髓增生异常综合征 (MDS) | 缓解期急性髓性白血病 | 慢性粒细胞白血病 (CML) | 多发性骨髓瘤 (MM) | 非霍奇金淋巴瘤 (NHL) 或霍奇金病 (HD) 第二次或更长时间完全缓解、部分缓解

美国

滤泡性淋巴瘤 | 急性髓性白血病 | 多发性骨髓瘤 | 霍奇金淋巴瘤 | 淋巴浆细胞性淋巴瘤 | 急性白血病 | 骨髓增生异常综合症 | 慢性粒细胞白血病 | 幼淋巴细胞白血病 | 浆细胞白血病 | 骨髓衰竭综合征 | 伯基特氏淋巴瘤 | 急性淋巴细胞白血病/淋巴瘤 | 复发性多发性骨髓瘤 | 复发性 T 细胞淋巴瘤 | 边缘区B细胞淋巴瘤 | 双表型/未分化/幼淋巴细胞白血病 | MRD阳性白血病 | 自然杀伤细胞恶性肿瘤 | 复发性慢性淋巴细胞白血病 | 套细胞淋巴瘤 | 大细胞淋巴瘤 | 复发性小淋巴细胞淋巴瘤 | 骨髓增生性肿瘤/骨髓纤维化 | 再生障碍性白血病或 MDS

美国

自身免疫性疾病 | 多发性骨髓瘤 | 霍奇金病 | AL淀粉样变性 | 骨髓纤维化 | 慢性肾病 | 镰状细胞性贫血 | 地中海贫血 | 再生障碍性贫血 | 慢性淋巴细胞白血病 (CLL) | 急性髓系白血病 (AML) | 急性淋巴细胞白血病 (ALL) | 骨髓增生异常综合征 (MDS) | 非霍奇金淋巴瘤 (NHL) | Diamond Blackfan 贫血症 | 慢性粒细胞白血病 (CML) | 骨髓增生性疾病

美国

软组织肉瘤 | 淋巴瘤，非霍奇金 | 白血病 | 乳腺癌 | 骨髓增生性疾病 | 多发性骨髓瘤 | 贫血 | 胰腺癌 | 霍奇金病 | 食道癌 | 淀粉样变性 | 肺癌 | 骨癌 | 前列腺癌 | 神经内分泌肿瘤 | 间皮瘤 | 皮肤癌 | 甲状腺癌 | 肛门癌 | 肝胆肿瘤 | 膀胱移行细胞癌 | 胃食管癌 | 骨髓增生异常综合征 (MDS) | 脑和神经系统癌症 | 胆囊癌 | 头颈癌 | 睾丸癌 | 胸腺癌 | 胃肠道间质瘤 (GIST) | 癌 | 骨髓移植失败 | 肝外胆管胆管癌 | 眼癌 | 大肠癌 | 内分泌癌 | 胃癌 | 妇科癌症 | 肾（肾细胞）癌

美国