PTCH1 或 SMO 激活的实体瘤和血液肿瘤的临床试验

淋巴瘤 | 骨髓增生异常综合征 | 白血病 | 慢性骨髓增生性疾病 | 未明确的成人实体瘤，特定方案 | 多发性骨髓瘤和浆细胞肿瘤 | 癌前/非恶性疾病

美国

卵巢癌 | 输卵管癌 | 腹膜癌 | 具有胚系或体细胞 BRCA 证据的晚期实体瘤

美国, 以色列, 西班牙, 加拿大, 英国

动静脉畸形 | 肿瘤，脑 | 海绵状血管瘤

俄罗斯联邦

淋巴瘤 | 急性髓性白血病 | 白血病 | 急性淋巴细胞白血病 | 急性淋巴细胞白血病 | 实体瘤 | 慢性期慢性粒细胞白血病 | 加速期慢性粒细胞白血病 | 母细胞期慢性粒细胞白血病

西班牙, 意大利, 法国, 德国, 英国, 比利时, 瑞典, 丹麦, 荷兰

黑色素瘤 | 肉瘤 | 肾细胞癌 | 急性髓性白血病 | 骨髓增生异常综合征 | 胰腺癌 | 卵巢癌 | 非小细胞肺癌 | 多形性胶质母细胞瘤

美国

肉瘤 | 疼痛 | 淋巴瘤 | 肾癌 | 骨髓增生异常综合征 | 白血病 | 慢性骨髓增生性疾病 | 卵巢癌 | 成神经细胞瘤 | 多发性骨髓瘤和浆细胞肿瘤 | 口腔并发症 | 骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤

美国

恶性实体肿瘤 | 鼻咽癌 | 腺样囊性癌 | 移行细胞癌 | 胆管癌 | 肝内胆管癌 | 脊索瘤 | 妊娠滋养细胞肿瘤 | 腹膜假粘液瘤 | 宫颈腺癌 | 阴道腺癌 | 阴道鳞状细胞癌，未另行说明 | 卵巢粘液腺癌 | 卵巢生殖细胞肿瘤 | 甲状腺癌 | 胰腺腺泡细胞癌 | 腺泡细胞癌 | 肾上腺皮质癌 | 肾上腺嗜铬细胞瘤 | 肛管神经内分泌癌 | 肛管未分化癌 | 血管肉瘤 | 大汗腺肿瘤 | 附录黏液腺癌 | 前庭大腺移行细胞癌 | 基底细胞癌 | 膀胱腺癌 | 乳腺化生性癌 | 结直肠鳞状细胞癌 | 硬纤维瘤病 | 子宫内膜移行细胞癌 | 子宫内膜样腺癌 | 食管神经内分泌癌 | 食管未分化癌 | 肝外胆管癌 | 乳房外Paget病 | 输卵管腺癌 | 输卵管移行细胞癌 | 纤维粘液样瘤 | 胆囊癌 | 胃神经内分泌癌 | 胃鳞状细胞癌 | 胃未分化癌 | 胃肠道间质瘤 | 巨细胞癌 | 不依赖人乳头瘤病毒的宫颈腺癌，透明细胞型 | 肠神... 及其他条件

美国, 关岛

滤泡性淋巴瘤 | 套细胞淋巴瘤 | 边缘区淋巴瘤 | 慢性淋巴细胞白血病 | 晚期实体瘤 | 弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 | 小淋巴细胞淋巴瘤

中国, 澳大利亚

肺癌 | 肝硬化 | 巴雷特食管 | 血液系统恶性肿瘤 | 非酒精性脂肪肝 | 癌症风险 | 外阴上皮内瘤变 | 儿童癌症幸存者 | 肺;节点 | 非酒精性脂肪性肝炎 | 骨软骨瘤 | 癌症易感综合症 | 遗传性癌症预测 | 成年癌症幸存者 | IARC 致癌物 | 吸烟史 | 导管/小叶癌 | 胰腺前体病变 | 结肠发育不良/腺瘤 | 高级别前列腺上皮瘤变 | 高级别膀胱尿路上皮发育不良/原位癌 | 腺瘤样增生 | 高危口腔癌前病变 | 黑素细胞病变，成人 | 浆液性输卵管上皮内癌 | 子宫内膜上皮内瘤变 | 宫颈和宫颈内膜原位癌 | 肾源性休息 | 具有恶性退化风险的良性骨病变 | 巨细胞瘤 | 施皮茨痣

美国

软组织肉瘤 | 肾细胞癌 | 肝细胞癌 | 骨肉瘤 | 尤文肉瘤 | 复发性肾细胞癌 | 难治性恶性实体瘤 | 横纹肌肉瘤 | 复发性尤文肉瘤 | 复发性肝母细胞瘤 | 复发性恶性实体瘤 | 复发性骨肉瘤 | 复发性横纹肌肉瘤 | 复发性软组织肉瘤 | 难治性尤文肉瘤 | 难治性肝母细胞瘤 | 难治性骨肉瘤 | 难治性横纹肌肉瘤 | 难治性软组织肉瘤 | 肾母细胞瘤 | 肝母细胞瘤 | 难治性原发性中枢神经系统肿瘤 | 肾上腺皮质癌 | 肺泡软部肉瘤 | 复发性肝细胞癌 | 难治性肝细胞癌 | 中枢神经系统肿瘤 | 实体肿瘤 | 复发性甲状腺髓样癌 | 甲状腺髓样癌 | 软组织透明细胞肉瘤 | 复发性肾母细胞瘤 | 难治性肾细胞癌 | 复发性原发性恶性中枢神经系统肿瘤 | 难治性原发性恶性中枢神经系统肿瘤 | 儿童软组织透明细胞肉瘤 | 复发性肺泡软部肉瘤 | 复发性软组织透明细胞肉瘤 | 难治性软... 及其他条件

美国

疼痛 | 淋巴瘤 | 骨髓增生异常综合征 | 白血病 | 慢性骨髓增生性疾病 | 未明确的成人实体瘤，特定方案 | 神经毒性 | 多发性骨髓瘤和浆细胞肿瘤 | 淋巴增生性疾病 | 骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤

美国

乳腺癌 | 肺癌 | 前列腺癌 | 结肠癌 | 胰腺癌 | 肝癌 | 卵巢癌 | 食管癌 | 晚期或转移性治疗难治性实体瘤恶性肿瘤

美国

淋巴瘤 | 白血病 | 小肠癌 | 前列腺癌 | 未明确的成人实体瘤，特定方案 | 多发性骨髓瘤和浆细胞肿瘤

美国

簇状血管瘤 | 微囊性淋巴管畸形 | 卡波西样血管内皮瘤 | 毛细血管静脉淋巴管畸形 | 静脉淋巴管畸形 | 粘膜皮肤淋巴管瘤病和血小板减少症 | 毛细淋巴动脉静脉畸形 | PTEN 过度生长综合征伴血管异常 | 淋巴管扩张综合征

美国

幼年型粒单核细胞白血病 | 继发性急性髓性白血病 | 缓解期儿童急性髓性白血病 | 加速期慢性粒细胞白血病 | 缓解期儿童急性淋巴细胞白血病 | 儿童慢性粒细胞白血病 | 儿童骨髓增生异常综合征 | 慢性期慢性粒细胞白血病 | 先前治疗过的骨髓增生异常综合征 | 复发性儿童急性淋巴细胞白血病 | 复发性儿童急性髓性白血病 | 复发性慢性粒细胞白血病 | 继发性骨髓增生异常综合征 | 复发性神经母细胞瘤 | 复发性儿童横纹肌肉瘤 | 肺部并发症 | 播散性神经母细胞瘤 | 复发性肾母细胞瘤和其他儿童肾脏肿瘤 | 以前治疗过的儿童横纹肌肉瘤 | 复发性儿童大细胞淋巴瘤 | 复发性儿童淋巴母细胞淋巴瘤 | 复发性儿童小无裂细胞淋巴瘤 | 复发性/难治性儿童霍奇金淋巴瘤 | 新生骨髓增生异常综合征 | 急变期慢性粒细胞白血病

美国

动静脉畸形 | 肿瘤，脑 | 海绵状血管瘤 | 脑内血肿

俄罗斯联邦

I期多发性骨髓瘤 | II 期多发性骨髓瘤 | III 期多发性骨髓瘤 | 复发性成人急性髓性白血病 | 复发性成人伯基特淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性大细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性混合细胞淋巴瘤 | 复发性成人免疫母细胞大细胞淋巴瘤 | 复发性成人淋巴母细胞淋巴瘤 | 复发性 3 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性套细胞淋巴瘤 | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 儿童骨髓增生异常综合征 | 先前治疗过的骨髓增生异常综合征 | 复发性成人急性淋巴细胞白血病 | 复发性成人霍奇金淋巴瘤 | 难治性多发性骨髓... 及其他条件

美国

动静脉畸形 | 肿瘤，脑 | 海绵状血管瘤 | 脑内血肿

俄罗斯联邦

乳腺癌 | 多发性骨髓瘤 | 胃癌 | 肺癌 | 实体瘤 | 胆管癌 | 子宫内膜癌 | 尿路上皮癌 | 骨髓增生性肿瘤 | 加州大学 | MPN

美国, 丹麦

淋巴瘤 | 骨髓增生异常综合征 | 白血病 | 慢性骨髓增生性疾病 | 小肠癌 | 未明确的成人实体瘤，特定方案 | 多发性骨髓瘤和浆细胞肿瘤 | 癌前/非恶性疾病

美国

疼痛 | 淋巴瘤 | 骨髓增生异常综合征 | 白血病 | 慢性骨髓增生性疾病 | 小肠癌 | 未明确的成人实体瘤，特定方案 | 多发性骨髓瘤和浆细胞肿瘤 | 癌前/非恶性疾病

加拿大

淋巴瘤 | 骨髓增生异常综合征 | 白血病 | 慢性骨髓增生性疾病 | 未明确的成人实体瘤，特定方案 | 多发性骨髓瘤和浆细胞肿瘤 | 癌前病变 | 组织/器官的药物/药剂毒性

美国

黑色素瘤 | 淋巴瘤，非霍奇金 | 宫颈癌 | 多发性骨髓瘤 | 胃癌 | 食道癌 | 晚期实体瘤 | 胃食管结合部腺癌 | 非小细胞肺癌 (NSCLC) | 弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 (DLBCL)

美国, 西班牙, 波兰

淋巴瘤 | 白血病 | 乳腺癌 | 慢性骨髓增生性疾病 | 贫血 | 小肠癌 | 肺癌 | 未明确的成人实体瘤，特定方案 | 多发性骨髓瘤和浆细胞肿瘤 | 癌前病变 | 组织/器官的药物/药剂毒性

美国, 加拿大

淋巴瘤 | 骨髓增生异常综合征 | 白血病 | 慢性骨髓增生性疾病 | 小肠癌 | 未明确的成人实体瘤，特定方案 | 多发性骨髓瘤和浆细胞肿瘤 | 癌前病变

美国

沮丧 | 疼痛 | 白血病 | 疲劳 | 多发性骨髓瘤 | 失眠 | 胰腺癌 | 食道癌 | 肺癌 | 多形性胶质母细胞瘤 | 睡眠障碍 | 不确定 | 卵巢肿瘤 | 焦虑症 | 心理干预 | 复发性淋巴瘤 | 担心 | 认知行为疗法 | III 期或 IV 期宫颈癌或子宫癌 | IIIB、IIIC 或 IV 期乳腺癌 | III 期或 IV 期结直肠癌 | IIIC 或 IV 期黑色素瘤

美国

未明确的儿童实体瘤，具体方案 | 复发性成人急性髓性白血病 | 粘膜相关淋巴组织结外边缘区B细胞淋巴瘤 | 淋巴结边缘区 B 细胞淋巴瘤 | 复发性成人伯基特淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性大细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性混合细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性小裂细胞淋巴瘤 | 复发性成人免疫母细胞大细胞淋巴瘤 | 复发性成人淋巴母细胞淋巴瘤 | 复发性 1 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 2 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 3 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性套细胞淋巴瘤 | 复发性边缘区淋巴瘤 | 脾边缘区淋巴瘤 | 华氏巨球蛋白血症 | 未明确的成人实体瘤，特定方案 | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 伴有 Del(5q) 的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13... 及其他条件

美国

乳腺癌 | 多发性骨髓瘤 | 肺癌 | 前列腺癌 | 未明确的成人实体瘤，特定方案 | 转移癌 | 浆细胞肿瘤

美国, 墨西哥, 沙特阿拉伯

骨髓增生异常综合症 | 急性髓系白血病 (AML) | 慢性粒细胞白血病 (CML)

美国

慢性肉芽肿病 | 噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 | 白细胞粘附缺陷 | 慢性活动性 EB 病毒感染 | HIGM-1 | IPEX

美国, 加拿大

淋巴瘤 | 宫颈癌 | 骨髓增生异常综合征 | 白血病 | 慢性骨髓增生性疾病 | 未明确的成人实体瘤，特定方案 | 多发性骨髓瘤和浆细胞肿瘤 | 癌前/非恶性疾病 | 静脉闭塞病

美国

复发性成人淋巴母细胞淋巴瘤 | 伴有 MYC 和 BCL2 或 BCL6 重排的复发性高级别 B 细胞淋巴瘤 | 具有 MYC 和 BCL2 或 BCL6 重排的难治性高级 B 细胞淋巴瘤 | 复发性急性淋巴细胞白血病 | 难治性急性淋巴细胞白血病 | 复发性伯基特淋巴瘤 | 复发性儿童淋巴母细胞淋巴瘤 | 难治性伯基特淋巴瘤 | 复发性伯基特白血病 | 难治性伯基特白血病 | 难治性淋巴母细胞淋巴瘤

美国

淋巴瘤 | 小细胞肺癌 | 多发性骨髓瘤 | 卵巢癌 | 非小细胞肺癌 | 实体瘤 | 肾癌

美国

乳腺癌 | 胃癌 | 大肠癌 | 卵巢癌 | 前列腺癌 | 子宫内膜癌 | 上皮性卵巢癌 | BRCA1突变 | BRCA2突变 | 晚期或转移性实体瘤 | ER+乳腺癌 | 去势抵抗性前列腺癌 | BRCA突变

美国

恶性实体肿瘤 | 神经内分泌肿瘤 | 骨髓增殖性肿瘤 | 硬纤维瘤病 | 淋巴增生性疾病 | 原位癌 | 中枢神经系统肿瘤 | 神经节细胞瘤 | 先天性中胚层肾瘤 | 儿童未成熟畸胎瘤 | 儿童朗格汉斯细胞组织细胞增生症 | 儿童成熟畸胎瘤 | 间质瘤 | 黑素细胞肿瘤

美国, 波多黎各, 加拿大, 澳大利亚, 新西兰, 沙特阿拉伯

食道癌 | 前列腺癌 | 膀胱癌 | 非小细胞肺癌 (NSCLC) | 子宫癌 | 三阴性乳腺癌 (TNBC) | 头颈部鳞状细胞癌 (SCCHN) | 局部晚期或转移性实体瘤

西班牙, 以色列, 美国, 丹麦

淋巴浆细胞性淋巴瘤 | Ann Arbor III 期弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 | Ann Arbor IV 期弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 | 具有 MYC 和 BCL2 或 BCL6 重排的高级别 B 细胞淋巴瘤 | 伴有 MYC、BCL2 和 BCL6 重排的高级别 B 细胞淋巴瘤 | 3b 级滤泡性淋巴瘤 | 弥漫性大 B 细胞淋巴瘤，未另行说明 | EBV 阳性弥漫性大 B 细胞淋巴瘤，未另行说明 | 高级 B 细胞淋巴瘤，未另行说明 | 与慢性炎症相关的弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 | 原发性皮肤弥漫性大 B 细胞淋巴瘤，腿型 | 转化为弥漫性大 B 细胞淋巴瘤的滤泡性淋巴瘤 | 血管内大 B 细胞淋巴瘤 | 富含 T 细胞/组织细胞的大 B 细胞淋巴瘤 及其他条件

美国

黑色素瘤 | 肾细胞癌 | 宫颈癌 | 鼻咽癌 | 小细胞肺癌 | 肝细胞癌 | 胸腺癌 | 胸腺瘤 | 非小细胞肺癌 | 间皮瘤 | 头颈部鳞状细胞癌 | 胆管癌 | 乳腺癌 | 输卵管癌 | 子宫内膜癌 | 尿路上皮癌 | 去势抵抗性前列腺癌 | 大肠癌 | 卵巢癌 | 神经内分泌癌 | 基底细胞癌 | 阴茎鳞状细胞癌 | 外阴癌 | 肛门鳞状细胞癌 | 胃或胃食管结合部腺癌 | 实体瘤已发表抗 PD1/PDL1 和/或抗 CTLA4 定向疗法具有抗肿瘤活性的证据 | 恶性附件肿瘤 | 非鳞状细胞唾液腺癌

美国

未明确的儿童实体瘤，具体方案 | 加速期慢性粒细胞白血病 | 儿童慢性粒细胞白血病 | 复发性儿童急性淋巴细胞白血病 | 复发性慢性粒细胞白血病 | 慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 急变期慢性粒细胞白血病 | 脑膜慢性粒细胞白血病

美国

乳腺肿瘤 | 小细胞肺癌 | 前列腺癌 | 尤文肉瘤 | 胰腺癌 | 卵巢癌，上皮性 | 晚期或复发性实体瘤

美国, 英国

胰腺癌 | 霍奇金淋巴瘤 | 林奇综合症 | 结节性硬化症 | 范可尼贫血 | 反洗钱 | 非霍奇金淋巴瘤 | 家族性腺瘤性息肉病 | 急性白血病 | 痣样基底细胞癌综合征 | 1 型神经纤维瘤病 | 成神经细胞瘤 | 视网膜母细胞瘤 | 材料数据表 | 横纹肌肉瘤 | 冯·希佩尔-林道病 | 肾上腺皮质癌 | 神经纤维瘤病II型 | 先天性角化不良 | Diamond-Blackfan 贫血 | 多发性内分泌肿瘤 2 型 | 要旨 | 多发性内分泌肿瘤 1 型 | 脉络丛癌 | 卡尼情结 | 黑斑-杰格斯综合症 | 遗传性乳腺癌和卵巢癌 | 体质错配修复缺陷综合征 | 李法美尼综合症 | BAP1 肿瘤易感综合征 | DICER1 综合症 | PTEN错构瘤肿瘤综合征 | 嗜铬细胞瘤/副神经节瘤 | 家族性急性髓性白血病 | 家族性癌症 | 腺瘤性息肉病 | 灰烬综合症 | 家族性肾母细胞瘤 | ... 及其他条件

美国

淋巴瘤 | 白血病 | 乳腺癌 | 头颈癌 | 慢性骨髓增生性疾病 | 大肠癌 | 小肠癌 | 肺癌 | 前列腺癌 | 未明确的成人实体瘤，特定方案 | 多发性骨髓瘤和浆细胞肿瘤 | 骨髓增生异常/骨髓增生性疾病

美国

癌症 | 乳腺癌 | 贫血 | 胃癌 | 大肠癌 | 胰腺癌 | 食道癌 | 卵巢癌 | 肺癌 | 前列腺癌 | 膀胱癌 | 子宫内膜癌 | 实体瘤 | 肾癌

法国, 意大利, 荷兰, 比利时, 罗马尼亚, 波兰, 奥地利, 希腊, 德国

胶质瘤 | 黑色素瘤 | 癌，非小细胞肺癌 | 多发性骨髓瘤 | 结直肠肿瘤 | 卵巢肿瘤 | 实体瘤 | 甲状腺癌，乳头状 | 甲状腺癌，间变性 | 喉肿瘤 | 厄德海姆-切斯特病 | 血液系统恶性肿瘤

英国

结直肠肿瘤 | 卵巢肿瘤 | 实体瘤 | 胆囊肿瘤 | 前列腺肿瘤 | 胰腺肿瘤 | 肺肿瘤 | 血液系统恶性肿瘤 | 膀胱肿瘤 | 皮肤肿瘤 | 唾液腺肿瘤

英国

宫颈癌 | 胃癌 | 食道癌 | 卵巢癌 | 肺癌 | 子宫内膜癌 | 结直肠癌 | 晚期或转移性实体瘤 | 微卫星不稳定性低 | 微卫星不稳定性高 | 微卫星稳定 | 头颈癌

美国

黑色素瘤 | 肾细胞癌 | 鼻咽癌 | 小细胞肺癌 | 肝细胞癌 | 输卵管癌 | 非小细胞肺癌 | 头颈部鳞状细胞癌 | 三阴性乳腺癌 | 上皮性卵巢癌 | 肝内胆管癌 | 宫颈癌 | 子宫内膜癌 | 尿路上皮癌 | 大肠癌 | 晚期或转移性实体瘤 | 胰腺癌 | 前列腺癌 | 原发性腹膜癌 | 鳞状细胞阴茎癌 | 胃或胃食管结合部腺癌 | 鳞状细胞肛门癌 | 鳞状细胞外阴癌

美国

淋巴增生性疾病 | 平滑肌肉瘤 | 干细胞移植并发症 | 实体器官移植并发症 | EB 病毒 (EBV) 相关疾病 | EBV+ 移植后淋巴增生性疾病 (EBV+ PTLD) | 同种异体造血细胞移植 | EBV+ 肉瘤 | EBV+ 淋巴组织增生性疾病伴原发性免疫缺陷 (EBV+ PID LPD) | EBV+ 淋巴细胞增生性疾病伴获得性（非先天性）免疫缺陷 (EBV+ AID LPD) | EBV+ 中枢神经系统移植后淋巴增殖性疾病 (EBV+ CNS PTLD)

美国, 奥地利, 比利时, 法国, 意大利, 西班牙, 英国

复发性急性淋巴细胞白血病 | 难治性急性淋巴细胞白血病 | 复发性伯基特淋巴瘤 | 艾滋病相关伯基特淋巴瘤 | 非典型伯基特/伯基特样淋巴瘤 | 具有 MYC 和 BCL2 或 BCL6 重排的高级别 B 细胞淋巴瘤 | 伴有 MYC、BCL2 和 BCL6 重排的高级别 B 细胞淋巴瘤 | 难治性伯基特淋巴瘤

美国

肾癌 | 乳腺癌 | 头颈癌 | 大肠癌 | 食道癌 | 卵巢癌 | 肺癌 | 前列腺癌 | 未明确的成人实体瘤，特定方案 | 膀胱癌

美国