原发性直立性震颤的临床试验

鸟氨酸转氨甲酰酶缺乏症 | 生物素酶缺乏症 | 瓜氨酸血症 | 戊二酸血症II型 | 精氨基琥珀酸尿症 | 枫糖浆尿病 | 原发性肉碱缺乏症 | 同型半胱氨酸尿症 | 肉碱棕榈酰转移酶 II 缺乏症 | 精氨酸酶缺乏症 | 极长链酰基辅酶 A 脱氢酶缺乏症 | 长链 3-羟酰基辅酶 A 脱氢酶缺乏症 | N-乙酰谷氨酸合酶缺乏症 | 中链酰基辅酶 A 脱氢酶缺乏症 | 酪氨酸血症 | 异戊酸血症 | 肉碱-酰基肉碱转位酶缺乏症 | 戊二酸血症Ⅰ型 | 丙酸/甲基丙二酸血症 | 氨基甲酰磷酸合成酶 I 缺乏症 | 非酮症高甘氨酸血症 | 短链/支链酰基辅酶 A 脱氢酶缺乏症 | 异丁酰辅酶 A 脱氢酶缺乏症 | 3-甲基巴豆酰辅酶 A 羧化酶缺乏症 | 丙二酰辅酶 A 脱羧酶缺乏症 | Β-酮硫解酶缺乏症 | 3-羟基-3-甲基戊二酰辅酶... 及其他条件

哈萨克斯坦

焦虑症 | 广泛性焦虑症 | 焦虑 | 结节性硬化症 | 多动症 | 神经发育障碍 | 自闭症谱系障碍 | 脆性 X 综合征 | 社交焦虑 | 社交焦虑症 | 广场恐惧症 | 图雷特综合症 | 抽动障碍 | 自闭症 | 注意力不集中型 | 多动症 - 综合型 | 多动症，主要是过度活跃 - 冲动 | 儿童图雷特综合症 | 青春期图雷特综合症 | 广泛性焦虑 | 分离焦虑 | 22Q11缺失综合症 | 暂时性抽动症 | 2011 年 22 季度删除 | 未明确的焦虑症 | 其他特定的焦虑症

加拿大

难治性原发性纵隔（胸腺）大 B 细胞淋巴瘤 | 里氏综合症 | 难治性套细胞淋巴瘤 | 难治性侵袭性 B 细胞非霍奇金淋巴瘤 | 难治性高级 B 细胞淋巴瘤 | 难治性转化滤泡性淋巴瘤至弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 | 难治性滤泡性淋巴瘤 | 难治性边缘区淋巴瘤 | 难治性 3b 级滤泡性淋巴瘤 | 惰性 B 细胞非霍奇金淋巴瘤 | Ann Arbor III 期 2 级滤泡性淋巴瘤 | Ann Arbor IV 期 1 级滤泡性淋巴瘤 | Ann Arbor IV 期 2 级滤泡性淋巴瘤 | Ann Arbor III 期 3 级滤泡性淋巴瘤 | Ann Arbor IV 期 3 级滤泡性淋巴瘤 | Ann Arbor III 期边缘区淋巴瘤 | Ann Arbor IV... 及其他条件

美国

多发性硬化症 | 帕金森病 | 创伤性脑损伤 | 唐氏综合症 | 轻度认知障碍 | 额颞痴呆 | 亨廷顿病 | 肌萎缩侧索硬化症 (ALS) | 阿尔茨海默氏病 | 脑震荡 | 创伤后应激障碍 | 神经退行性疾病 | 路易体痴呆 | 正常认知 | APOE-4 阳性

美国

母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤 | HTLV-1感染 | 复发性蕈样肉芽肿 | 难治性蕈样肉芽肿 | 难治性血管免疫母细胞性 T 细胞淋巴瘤 | 肝脾T细胞淋巴瘤 | 复发性成人 T 细胞白血病/淋巴瘤 | 难治性间变性大细胞淋巴瘤 | 复发性间变性大细胞淋巴瘤 | 难治性外周 T 细胞淋巴瘤，未另行说明 | NK 细胞淋巴瘤，无法分类 | 复发性肠病相关 T 细胞淋巴瘤 | 难治性肠病相关 T 细胞淋巴瘤 | 难治性成人 T 细胞白血病/淋巴瘤 | 原发性全身间变性大细胞淋巴瘤，ALK 阴性 | 复发性血管免疫母细胞性 T 细胞淋巴瘤 | 难治性鼻型结外 NK/T 细胞淋巴瘤

美国

黑色素瘤 | 肾细胞癌 | 非小细胞肺癌 | 小细胞肺癌 | 乳腺癌 | 非小细胞肺癌 | 小细胞肺癌 | 脑转移，成人

美国

林奇综合症 | 遗传性乳腺癌和卵巢癌

美国

肾上腺皮质癌 | 阴茎癌 | 泌尿生殖系统癌症 | 非尿路上皮膀胱 | 非尿路上皮上尿道 | 非腺癌 前列腺癌 | 难治性生殖细胞 | 高级别神经内分泌癌/小细胞癌

美国

林奇综合症 | 家族性高胆固醇血症 | 遗传性乳腺癌和卵巢癌综合症

美国

肉瘤 | 乳腺癌 | 胰腺癌 | 非霍奇金淋巴瘤 | 卵巢癌 | 肺癌 | 直肠癌 | 前列腺癌 | 脑癌 | 结肠癌 | 卡波氏肉瘤 | 甲状腺癌 | 肾癌 | 肝癌 | 鳞状细胞癌 | 中枢神经系统癌症 | 霍奇金病 | 癌症 | 肾上腺皮质癌

美国

慢性肾病 | 左心室肥大 | 肾性骨营养不良

火鸡

宫颈癌 | 胃癌 | 食道癌 | 卵巢癌 | 膀胱癌 | 晚期癌症 | 非小细胞肺癌 (NSCLC) | 晚期恶性肿瘤 | 肾细胞癌 (RCC) | 三阴性乳腺癌 (TNBC) | 头颈部鳞状细胞癌 (HNSCC) | 胃食管结合部癌 (GEJ)

美国, 澳大利亚

乳腺癌 | 胃癌 | 食道癌 | 卵巢癌 | 膀胱癌 | 子宫内膜癌 | 非小细胞肺癌 | 头颈部鳞状细胞癌 | 脂肪肉瘤 | 非小细胞鳞状肺癌 | 非小细胞肺腺癌

美国

宫颈癌 | 胃癌 | 食道癌 | 卵巢癌 | 肺癌 | 子宫内膜癌 | 结直肠癌 | 晚期或转移性实体瘤 | 微卫星不稳定性低 | 微卫星不稳定性高 | 微卫星稳定 | 头颈癌

美国

癌，非小细胞肺癌 | 腺样囊性癌 | 卵巢肿瘤 | 输卵管肿瘤 | 腹膜肿瘤 | 子宫内膜肿瘤 | 胆管癌 | 三阴性乳腺肿瘤 | 胆囊癌 | HER2 阴性乳腺肿瘤 | 激素受体阳性乳腺肿瘤

美国, 西班牙, 加拿大, 英国, 德国, 意大利

婴儿广泛性动脉钙化 | 常染色体隐性低血磷性佝偻病 | 外核苷酸焦磷酸酶/磷酸二酯酶 1 缺乏症 | ATP 结合盒亚家族 C 成员 6 缺陷

透明细胞肾细胞癌 | 转移性肾细胞癌 | 子宫内膜癌 | III期肾细胞癌 | 局部晚期恶性实体瘤 | III期胰腺癌 | IV 期胰腺癌 | 转移性恶性实体瘤 | 转移性尿路上皮癌 | IV 期肾细胞癌 | 转移性去势抵抗性前列腺癌 | 转移性胰腺癌 | 局部晚期胰腺癌

美国

囊性纤维化 | 特纳综合症 | 先天性肝纤维化 | 免疫缺陷综合症 | 特发性非肝硬化性门脉高压症

美国

急性髓系白血病 (AML) | 转移性结直肠癌 (mCRC) | 转移性去势抵抗性前列腺癌 (mCRPC) | 复发/难治性多发性骨髓瘤 (RRMM) | 高危骨髓增生异常综合征 (HR-MDS) | 初诊中高危MDS

美国, 法国, 加拿大, 西班牙, 中国

恶性实体肿瘤 | 解剖学 I 期乳腺癌 AJCC v8 | 解剖学 II 期乳腺癌 AJCC v8 | 解剖学 III 期乳腺癌 AJCC v8 | 乳腺癌 | 大肠癌 | 前列腺癌 | I 期前列腺癌 AJCC v8 | II 期前列腺癌 AJCC v8 | III 期前列腺癌 AJCC v8 | III 期结直肠癌 AJCC v8 | I 期结直肠癌 AJCC v8 | II 期结直肠癌 AJCC v8

美国

外阴癌 | 宫颈癌 | 头颈部鳞状细胞癌 | 肛门癌 | 阴茎癌 | 鳞状细胞肺癌

法国

冠状动脉疾病 | 黑色素瘤 | 2型糖尿病 | 癌症, 乳腺 | 癌症，前列腺 | 癌症，卵巢 | 癌症，结直肠癌

加拿大

软组织肉瘤 | 小细胞肺癌 | 结直肠肿瘤 | 肛门鳞状细胞癌 | 恶性胸膜间皮瘤 | 去势抵抗性前列腺癌 | 胃肠胰神经内分泌肿瘤 | 前列腺神经内分泌癌

黑色素瘤 | 软组织肉瘤 | 大肠癌 | 非小细胞肺癌 | 乳腺癌 | 头颈部鳞状细胞癌 | 胃癌 | 卵巢癌 | 外分泌胰腺癌

美国

子宫癌肉瘤 | 子宫内膜间质肉瘤 | 复发性成人软组织肉瘤 | 复发性子宫肉瘤 | III 期成人软组织肉瘤 | III期子宫肉瘤 | IV 期成人软组织肉瘤 | IV 期子宫肉瘤 | 隆突性皮肤纤维肉瘤 | 成人横纹肌肉瘤 | 成人纤维肉瘤 | 成人平滑肌肉瘤 | 成人脂肪肉瘤 | 成人恶性纤维组织细胞瘤 | 子宫平滑肌肉瘤

加拿大, 美国

沮丧 | 冠状动脉疾病 | 中风 | 高血压 | 糖尿病 | 慢性肾脏病 | 焦虑 | 慢性肺病 | 肺栓塞 | 充血性心力衰竭 | 心律失常 | 心脏病发作 | 高胆固醇/高血脂

美国

黑色素瘤 | 软组织肉瘤 | 宫颈癌 | 头颈癌 | 鼻咽癌 | 卵巢癌 | 非小细胞肺癌 | 三阴性乳腺癌 | 子宫内膜癌 | 经典霍奇金淋巴瘤

中国

乳腺癌 | 妇科肿瘤 | 胰腺癌 | 林奇综合症 | 子宫内膜癌 | 结肠癌 | 遗传性乳腺癌和卵巢癌综合症 | 子宫癌 | 卵巢癌

美国

头颈肿瘤 | 癌，鳞状细胞 | 大肠癌 | 头颈部鳞状细胞癌 | 上皮性卵巢癌 | 头颈部鳞状细胞癌 | 胰腺癌 | 肺鳞状细胞癌 | 皮肤鳞状细胞癌 | 肛管鳞状细胞癌 | EGFR扩增

美国, 加拿大

宫颈癌 | 乳腺癌 | 卵巢癌 | 子宫内膜癌 | 葡萄膜黑色素瘤 | 肾上腺皮质癌 | 晚期实体瘤 | HER2 阴性乳腺癌 | 三阴性乳腺癌 (TNBC) | 头颈部鳞状细胞癌 (HNSCC)

美国, 澳大利亚, 加拿大

林奇综合症 | 遗传性乳腺癌和卵巢癌

瑞士

黑色素瘤 | 肾细胞癌 | 胃癌 | 食道癌 | 卵巢癌 | 输卵管癌 | 膀胱癌 | 非小细胞肺癌 | 胰腺癌 | 结直肠癌 | 三阴性乳腺癌 | 头颈癌 鳞状细胞癌

美国, 比利时, 英国

黑色素瘤 | 肾细胞癌 | 乳腺癌 | 卵巢癌 | 前列腺癌 | 非小细胞肺癌 | 实体瘤 | 大肠癌 | 胰腺癌

美国

普瑞德-威利综合症 | 迪乔治综合症 | 22q11 缺失综合征 | 天使综合症 | 21三体 | 18 三体 | 13 三体 | X单体 | 性染色体异常 | 1p36缺失综合征 | Cri-du-Chat 综合症

美国, 澳大利亚, 爱尔兰, 西班牙, 瑞典, 英国

糖尿病并发症 | 肾功能不全，慢性 | 失智 | 白血病、淋巴细胞性、慢性、B 细胞 | 周边血管疾病 | 体弱长者 | 充血性心力衰竭 | 恶性肿瘤 | 肺部疾病 慢性 | 肝功能衰竭，慢性

美国

肾上腺脑白质营养不良 | 齐薇格综合症 | 小儿 Refsum 病 | 双功能酶缺乏症

急性髓性白血病 | 真性红细胞增多症 | 骨髓纤维化 | 慢性粒单核细胞白血病 | 华氏巨球蛋白血症 | 急性淋巴细胞白血病 | 慢性淋巴细胞白血病 | 继发性急性髓性白血病 | 镰状细胞性贫血症 | 骨髓增生异常综合症 | 浆细胞骨髓瘤 | 慢性肉芽肿病 | 地中海贫血 | B细胞非霍奇金淋巴瘤 | 先天性无巨核细胞性血小板减少症 | 再生障碍性贫血 | 复发性非霍奇金淋巴瘤 | 难治性非霍奇金淋巴瘤 | 骨髓增殖性肿瘤 | Wiskott-Aldrich 综合症 | 继发性骨髓增生异常综合征 | 阵发性睡眠性血红蛋白尿 | 缓解期急性白血病 | 重度再生障碍性贫血 | 格兰兹曼血小板无力症 | 慢性期慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | Shwachman-Diamond 综合症 | 慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 具有 FLT3/ITD 突变的急性髓性白血病 及其他条件

美国

代谢性疾病 | 嘌呤-嘧啶代谢 | AICDA，OMIM *605257，高 IgM 免疫缺陷，2 型； HIGM2 | UNG、OMIM *191525、高 IgM 综合征 5 | NT5C3A，OMIM *606224，贫血，溶血，由于 UMPH1 缺乏 | UMPS，OMIM *613891，乳清酸尿症 | DHODH，OMIM *126064，米勒综合征（轴后肢面发育不全） | DPYD、OMIM *274270、二氢嘧啶脱氢酶缺乏症 | DPYS、OMIM *613326、二氢嘧啶酶缺乏症 | UPB1、OMIM *606673、β-脲基丙酸酶缺乏症 | CAD，*1140120，发育性和癫痫性脑病 | ADA2，OMIM *607575... 及其他条件

美国

淋巴瘤 | 滤泡性淋巴瘤 | 急性髓性白血病 | 多发性骨髓瘤 | 骨髓纤维化 | 幼年型粒单核细胞白血病 | 伯基特淋巴瘤 | 急性淋巴细胞白血病 | 淋巴母细胞淋巴瘤 | 慢性淋巴细胞白血病 | 淋巴浆细胞性淋巴瘤 | 急性白血病 | 套细胞淋巴瘤 | 慢性粒细胞白血病 | 幼淋巴细胞白血病 | 骨髓增生异常 | 浆细胞白血病 | 小淋巴细胞淋巴瘤 | 边缘区B细胞淋巴瘤 | 骨髓增生性肿瘤 | 难治性贫血 | 高危贫血 | 弥漫性大细胞非霍奇金淋巴瘤 | 高级非霍奇金淋巴瘤，成人 | 双表型/未分化/幼淋巴细胞白血病 | MRD阳性白血病 | 自然杀伤细胞恶性肿瘤 | 获得性骨髓衰竭综合征

美国

粘膜相关淋巴组织结外边缘区B细胞淋巴瘤 | 淋巴结边缘区 B 细胞淋巴瘤 | 复发性成人伯基特淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性大细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性混合细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性小裂细胞淋巴瘤 | 复发性成人免疫母细胞大细胞淋巴瘤 | 复发性成人淋巴母细胞淋巴瘤 | 复发性 1 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 2 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 3 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性套细胞淋巴瘤 | 复发性边缘区淋巴瘤 | 华氏巨球蛋白血症 | 血管免疫母细胞性T细胞淋巴瘤 | 复发性成人 T 细胞白血病/淋巴瘤 | 复发性小淋巴细胞淋巴瘤

美国

怀孕 | 阵发性睡眠性血红蛋白尿 (PNH) | 非典型溶血性尿毒症综合征 (aHUS) | 暴露于 Ultomiris 的怀孕/产后 | 全身重症肌无力 (gMG) | 视神经脊髓炎谱系障碍 (NMOSD)

弹性假黄瘤 | 婴儿广泛性动脉钙化 | 常染色体隐性低血磷性佝偻病 | 外核苷酸焦磷酸酶/磷酸二酯酶 1 缺乏症 | ATP 结合盒亚家族 C 成员 6 缺陷

美国, 英国, 西班牙

黑色素瘤 | 肉瘤 | 乳腺癌 | 大肠癌 | 胰腺癌 | 卵巢癌 | 前列腺癌 | 肾癌 | 基因检测

美国

黑色素瘤 | 癌，非小细胞肺癌 | 胃癌 | 卵巢肿瘤 | 头颈部鳞状细胞癌 | 三阴性乳腺肿瘤 | 食管鳞状细胞癌

美国, 西班牙, 意大利, 加拿大, 英国, 法国, 比利时, 德国, 荷兰

行为症状 | 冠状动脉疾病 | 心脏衰竭 | 中风 | 高血压 | 糖尿病 | 慢性肾脏病 | 慢性阻塞性肺疾病 | 营养不良 | 哮喘 | 失智 | 老年痴呆症 | 身体虚弱 | 肌肉减少症 | 合并症和合并症

西班牙

软组织肉瘤 | 乳腺癌 | 胰腺癌 | 卵巢癌 | 前列腺癌 | 神经内分泌肿瘤 | 外阴癌 | 胆管癌 | 胆囊癌

美国

乳腺癌 | 非小细胞肺癌 | 胃腺癌 | 上皮性卵巢癌 | 头颈部鳞状细胞癌 | 子宫内膜癌 | 尿路上皮癌 | 胃食管结合部腺癌 | 小细胞肺癌

中国, 美国, 大韩民国, 西班牙, 加拿大, 意大利, 火鸡, 匈牙利, 法国

糖尿病，1 型 | 沃尔夫勒姆综合症 | 新生儿糖尿病 | 单基因糖尿病 | 年轻人的成熟期糖尿病 (MODY) | Wolcott-Rallison 综合症 | 线粒体糖尿病

加拿大

脑损伤 | 脑室内出血 | 先天性心脏病 | 缺氧缺血性脑病 | 新生儿发病率 | 先天性代谢错误 | 体外膜肺氧合并发症 | 呼吸系统并发症 | 血流动力学不稳定 | 院内感染 | 新生儿惊厥 | 脑畸形 | 中枢神经系统感染 | 新生儿中风 | 新生儿死亡 | 极端早产 | 先天性感染

巴西

婴儿猝死 | 先天性心脏病 | 流产 | 腹裂 | 胎死腹中 | 布鲁加达综合症 | 高危妊娠 | 死胎 | 长 QT 综合征 | 胎死腹中 | 天生缺陷 | 双单绒毛膜单羊膜胎盘 | 双胞胎输血综合症 | 胎儿水肿 | 胎儿心律失常 | 宫内死胎 | 胎儿心脏畸形 | 胎儿心脏疾病

美国