脊柱侧弯；特发性，婴儿的临床试验

特发性肺纤维化 | 慢性阻塞性肺病 | 充血性心力衰竭 | 恶性肿瘤 | 严重或非常严重的气流阻塞和/或接受或有资格接受长期氧疗 | 其他无根治性间质性肺病 | 过去一年 NYHA IV 级或 NYHA III 级加 1 次住院 | 任何 3B 或 4 期实体瘤

美国

系统性红斑狼疮 | 系统性硬化症 | 特发性炎症性肌病 | 原发性干燥综合征 | IgG4相关疾病

中国

IgG4相关疾病 | 特发性炎症性肌病 | 白塞氏病

荷兰

狼疮性肾炎 | 免疫性血小板减少症 | 难治性系统性红斑狼疮

中国

黏多糖贮积症Ⅰ | 黏多糖贮积症Ⅱ | 粘多糖贮积症 VI | 沃尔曼病 | 庞贝病婴儿期发病 | 粘多糖贮积症 IV A | 粘多糖贮积症 VII | 神经病性戈谢病

美国

特纳综合症 | 小于胎龄儿 | 特发性身材矮小

中国

原发性免疫缺陷病 (PID) | 免疫性血小板减少性紫癜 (ITP) | 川崎综合症

美国

囊性纤维化 | 慢性支气管炎 | 慢性阻塞性气道疾病 | 支气管退行性疾病 | 特发性支气管扩张症 | 纤毛运动障碍

法国

弥漫性皮肤系统性硬化症 | ANCA 相关性血管炎 | 特发性炎症性肌病 | 红斑狼疮肾炎

伴神经丝氨酸蛋白酶抑制剂包涵体的家族性脑病 | X连锁智力低下 | 先天性垂直距骨 | 特发性全身性癫痫 | 家族性痴呆

美国

帕金森综合症 | 戈谢病 | Idiopathic Rapid Eye Movement Sleep Disorder

美国

急性胰腺炎 (AP) | 胆石性胰腺炎 | 酒精性胰腺炎 | 创伤性急性胰腺炎 | 高甘油三酯血症 急性胰腺炎 | 特发性（未知）急性胰腺炎 | 药物性急性胰腺炎 | 癌症急性胰腺炎 | 杂项（即急性慢性胰腺炎）

美国

冷球蛋白血症 | 冷凝集素病 | 天疱疮 | 自身免疫性血小板减少性紫癜 | 溶血性自身免疫性贫血

法国

特纳综合症 | 特发性身材矮小

美国

生长激素缺乏症 | 慢性肾功能衰竭 | 特纳综合症 | 小于胎龄儿 | 特发性身材矮小

大韩民国

类风湿关节炎 | 系统性红斑狼疮 | 银屑病 | 系统性硬化症 | 克罗恩病 | 溃疡性结肠炎 | 特发性血小板减少性紫癜 | 自身免疫性肝炎 | 韦格纳肉芽肿病 | 强直性脊柱炎 | 白塞氏病 | 高安病 | 硬化性胆管炎 | 古热罗-舍格伦

法国

淋巴瘤 | 白血病 | 免疫性血小板减少症 | SARS-CoV2 感染 | SARS-CoV-2 急性呼吸道疾病 | 骨髓瘤 | 血栓性血小板减少性紫癜 (TTP)

英国

特纳综合症 | 生长激素紊乱 | 儿童生长激素缺乏症 | 遗传性疾病 | 胎儿生长问题 | 小于胎龄儿 | 生长障碍 | 特发性身材矮小

德国

腕管综合症 | 复杂性局部疼痛综合症 | 周围神经病变 | 糖尿病神经病变 | 带状疱疹后神经痛 | 艾滋病毒神经病 | 特发性感觉神经病

美国

生长激素缺乏症 | 慢性肾功能衰竭 | 特纳综合症 | 婴儿，小于胎龄儿 | 身材矮小，特发性

大韩民国

风湿性疾病 | 系统性红斑狼疮 | 系统性硬化症 | 间质性肺病 | 普通型间质性肺炎 | 非特异性间质性肺炎 | 风湿性关节炎 | 全身性自身免疫病 | 自身免疫性肌炎

加拿大

巨细胞动脉炎 | 风湿性多肌痛 | ANCA 相关性血管炎 | 炎症风湿病 | 特发性炎症性肌病 | 全身性自身免疫病

法国

类风湿关节炎 | 系统性血管炎 | 幼年特发性关节炎 | 抗磷脂综合征 | 干燥综合症 | 脊柱关节炎 | 系统性红斑狼疮 (SLE) | 系统性硬化症 (SSc) | 皮肌炎 (DM) | D混合性结缔组织病 | 青少年系统性红斑狼疮 | 少年DM

巴西

营养失调 | 慢性疼痛 | 术后疼痛 | 麻醉，局部 | 术后认知功能障碍 | 脊柱侧弯 | 凝血障碍 | 急性疼痛 | 神经性疼痛 | 麻醉 | 术后恶心呕吐 | 呼吸机引起的肺损伤 | 术中并发症 | 痛觉过敏 | 区域麻醉发病率 | 脊柱畸形 | 术中出血 | 术中低血压 | 营养缺乏 | 麻醉并发症 | 术中损伤 | 术中失血 | 术中神经损伤

乌克兰

甲型血友病 | 血友病B | 特发性肺纤维化 | 重症肌无力 | 囊性纤维化 | 镰状细胞性贫血症

息肉状脉络膜血管病变 | 弹性假黄瘤 | 病理性近视 | 视网膜血管瘤增生 | 大衣病 | 特发性视网膜毛细血管扩张症 | 多灶性脉络膜炎 | 虹膜红斑病 | 希佩尔林道病 | 最佳黄斑黄斑营养不良，多灶性（疾病）

美国

酒精依赖 | 多发性硬化症 | 肥胖 | 糖尿病 | 肝性脑病 | 肠易激综合症 | 便秘 | 乳糜泻 | 克罗恩病 | 溃疡性结肠炎 | 肝病 | 特发性血小板减少性紫癜 | 艰难梭菌感染 | 脱发 | 自闭症 | 多器官功能障碍综合征 | 功能性发音困难 | 移植物抗宿主病 | 耐碳青霉烯类肠杆菌感染 | 多重耐药感染 | 伪障碍 | 万古霉素耐药肠球菌感染 | 肠道菌群失调综合症 | MRSA肠炎 | 伪膜性小肠结肠炎 | 特应性或过敏 | 银屑病关节病

香港

多发性神经病 | 糖尿病性多发性神经病 | 慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病 (CIDP) | 诗歌综合症 | 多灶性运动神经病 | 夏科-玛丽-图斯 | hATTR 淀粉样变性 | 血管炎性神经病 | 特发性神经病

丹麦

心脏衰竭 | 中风 | 癫痫 | 多发性硬化症 | 肥胖 | 糖尿病 | 慢性阻塞性肺疾病 | 骨关节炎 | 类风湿关节炎 | 帕金森综合症 | 外周动脉疾病 | 炎症性肠病 | 肌萎缩侧索硬化症 | 银屑病 | 哮喘 | 肌营养不良症 | 纤维肌痛 | 老年痴呆症 | 肺癌 | 睡眠呼吸暂停 | 湿疹 | 克罗恩病 | 脑肿瘤 | 头痛 | 骨质疏松症 | 囊性纤维化 | 脑膜炎 | 肌炎 | 脊髓损伤 | 共济失调 | 皮肌炎 | 多发性肌炎 | 神经皮肤综合征 | 慢性炎症 | 先天性心脏病 | 巨细胞动脉炎 | 风湿性多肌痛 | 幼年特发性关节炎 | 银屑病关节炎 | 紧张型头痛 | 脱发 | 痛风 | 不稳定型心绞痛 | 慢性肝病 | 脑动脉瘤 | 吉兰-巴利综合征 | 头部受伤 | 强直性脊柱炎 | 丛集性头痛 | 红斑狼疮 | 高血压 | 脑积水 | 腰椎间盘突出症 | 心律失常 | 贝尔麻痹 | 硬皮病 | 中轴型脊柱关节炎 | 心脏瓣膜病 | 心脏病发作 | 颞动脉炎 | 复发性多软骨炎 | 未分化结缔组织病 | 弥漫性特... 及其他条件

美国

多发性硬化症 | 神经系统自身免疫性疾病 | 自身免疫性疾病 | 重症肌无力 | 视神经脊髓炎谱系障碍 | 自身免疫性脑炎 | 特发性炎症性肌病 | 慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经根神经病 | 髓鞘少突胶质细胞糖蛋白抗体相关疾病 (MOGAD) | 诗歌综合症

中国

抗磷脂综合征 (APS) | 免疫性血小板减少症 (ITP) | 皮肌炎 (DM) | 大疱性类天疱疮 (BP) | 白塞氏综合症 (BS) | 免疫介导的坏死性肌病 (IMNM)

美国, 日本

自身免疫性疾病 | 系统性红斑狼疮 | 系统性硬化症 | 狼疮性肾炎 | 显微镜下多血管炎 | 抗中性粒细胞胞质抗体相关性血管炎 | 干燥综合症 | 特发性炎症性肌病 | 肉芽肿性多血管炎

中国

类风湿关节炎 | 系统性硬化症 | 韦格纳肉芽肿 | 幼年特发性关节炎 | 干燥综合症 | 大动脉炎 | 脊柱关节炎 | 幼年型皮肌炎 | 混合性结缔组织病 | 系统性狼疮 | 炎性肌病

巴西

脓疱型银屑病 | 头皮糜烂性脓疱性皮肤病 | 白塞氏病 | 疱疹样皮炎 | 坏疽性脓皮病 | 线性 IgA 大疱性皮肤病 | 其他特定的皮肤或皮下组织炎症性疾病 | 斯威特综合症 | 肠道相关性皮肤病-关节炎综合征 | 急性全身性发疹性脓疱病 | 红斑角化病 | Sneddon-Wilkinson病 | IgA天疱疮 | 褶皱处的细菌性脓疱病 | 小儿肢端脓疱病 | 一过性新生儿脓疱病 | 中性粒细胞性汗腺炎 | 类风湿性嗜中性皮炎 | 中性粒细胞性荨麻疹 | 斯蒂尔病 | 边缘红斑 | 未分类的周期性发热综合征/自身炎症综合征 | 大疱性系统性红斑狼疮 | 炎症性大疱性表皮松解症 | 手背嗜中性皮肤病（脓疱性血管炎） | 小血管炎包括荨麻疹性血管炎 | 持续性高位红斑 | 中血管炎

瑞士

一氧化碳中毒 | 减压病 | 严重贫血 | 特发性突发性耳聋 | 坏死性软组织感染 | 空气或气体栓塞 | 梭菌性肌炎和肌坏死（气性坏疽） | 挤压伤、筋膜室综合征和其他急性外伤性缺血 | 外周动脉供血不足和视网膜中央动脉闭塞 | 颅内脓肿 | 骨髓炎（难治性） | 迟发性辐射损伤（软组织和骨坏死） | 受损的移植物和皮瓣 | 急性热烧伤

类风湿关节炎 | 系统性红斑狼疮 | 巨细胞动脉炎 | 韦格纳肉芽肿病 | 丘斯特劳斯综合症 | 结节性多动脉炎 | 紫癜，Schoenlein-Henoch | 幼年类风湿性关节炎 | 大动脉炎 | 纯红细胞再生障碍 | 移植物抗宿主病 | 贫血、溶血、自身免疫 | 自身免疫性血小板减少性紫癜 | 过敏性血管炎

美国

多发性硬化症 | 糖尿病 | 慢性肾脏病 | 胃炎 | 类风湿关节炎 | 慢性疼痛 | 肠易激综合症 | 肝炎 | 炎症性肠病 | 血脂异常 | 慢性病 | 乳糜泻 | 胆囊炎 | 克罗恩病 | 囊性纤维化 | 慢性胰腺炎 | NASH - 非酒精性脂肪性肝炎 | 急性胰腺炎 | 胆汁性肝硬化 | 胆汁酸合成缺陷 | 胆石症 | IPMN | 胰腺囊肿 | 胰腺外分泌功能不全 | 慢性腹泻 | 便秘 - 功能性 | 慢性特发性便秘

美国

先天性肾上腺增生症 | 甲型血友病 | 血友病B | 黏多糖贮积症Ⅰ | 黏多糖贮积症Ⅱ | 囊性纤维化 | Α 1-抗胰蛋白酶缺乏症 | 镰状细胞性贫血症 | 范可尼贫血 | 慢性肉芽肿病 | 威尔逊病 | 严重的先天性中性粒细胞减少症 | 鸟氨酸转氨甲酰酶缺乏症 | 粘多糖贮积症 VI | 溶酶体酸性脂肪酶缺乏症 | Wiskott-Aldrich 综合症 | 丙酸血症 | 肾上腺脑白质营养不良 | 糖原贮积病 | 异染性脑白质营养不良 | 克里格勒-纳贾尔综合症 | 半乳糖血症 | 庞贝病 | Shwachman-Diamond 综合症 | 先天性甲减 | Α-地中海贫血 | 生物素酶缺乏症 | Diamond Blackfan 贫血症 | Chediak-Higashi综合征 | 儿茶酚胺能多形性室性心动过速 | 胱氨酸增多症 | X 连锁低磷血症 | 芳香族... 及其他条件

比利时

心脏衰竭 | 癫痫 | 疼痛 | 肺炎 | 败血症 | 炎 | 高血压 | 慢性肾脏病 | 血友病 | 精神分裂症 | 中枢神经系统感染 | 院内肺炎 | 失眠 | 焦虑 | 躁郁症 | 中性粒细胞减少症 | 葡萄球菌感染 | 心动过缓 | 癫痫发作 | 尿路感染 | 肺动脉高压 | 头痛 | 自闭症 | 腹腔内感染 | 心脏骤停 | 细菌性脑膜炎 | 麻醉 | 镇静 | 心内膜炎 | 感染 | 全身麻醉 | 醛固酮增多症 | 小儿血管瘤 | 低钾血症 | 心律失常 | 自闭症 | 神经肌肉阻滞剂 | 腺病毒 | 巨细胞病毒性视网膜炎 | 难治性精神分裂症 | 抽搐 | 退出 | 月经过多 | 偏头痛 | 抗焦虑 | 细菌性败血症 | 苯二氮卓 | 骨骼和关节感染 | 早发性精神分裂症谱系障碍 | 妇科感染 | 单纯疱疹病毒 | 炎症条件 | 下呼吸道感染 | 骨骼肌痉挛 | 皮肤和皮肤结构感染 | 革兰氏阴性菌感染 | 耐甲氧西林金黄色葡萄球菌 | 纤溶性出血 | 巨细胞病毒性视网膜炎

美国, 加拿大, 英国, 以色列, 新加坡

Emery-Dreifuss 肌营养不良症 | 先天性肌无力综合症 | 肢带型肌营养不良症 | ITGA7（整合素 Alpha-7）缺乏症导致的先天性肌营养不良症 | Α-Dystroglycanopathy（先天性肌肉萎缩症和 Dystroglycan 异常糖基化伴有严重癫痫） | Α-肌营养不良症（由 TRAPPC11 突变引起的先天性肌营养不良伴脂肪肝和婴儿期白内障） | Α-Dystroglycanopathy（先天性肌营养不良症伴 Dystroglycan 低糖基化） | Α-肌营养不良症（先天性肌营养不良伴肌营养不良和癫痫） | Alpha-Dystroglycanopathy（Dystroglycanopathy... 及其他条件

美国

沮丧 | 黑色素瘤 | 癫痫 | 淋巴瘤 | 多发性硬化症 | 肾癌 | 宫颈癌 | 糖尿病 | 白血病 | 乳腺癌 | 慢性肾脏病 | 慢性阻塞性肺疾病 | 帕金森病 | 系统性红斑狼疮 | 多发性骨髓瘤 | 乙型肝炎 | 失眠 | 大肠癌 | HIV爱滋病 | 胰腺癌 | 银屑病 | 哮喘 | 子宫内膜异位症 | 卵巢癌 | 血栓性血小板减少性紫癜 | 肺癌 | 躁郁症 | 乳糜泻 | 克罗恩病 | 前列腺癌 | 红斑痤疮 | 囊性纤维化 | 溃疡性结肠炎 | 镰状细胞性贫血 | 狼疮性肾炎 | 特发性血小板减少性紫癜 | 肌炎 | 皮肤癌 | 杜氏肌营养不良症 | 结肠癌 | 银屑病关节炎 | 干燥综合症 | 多囊肾病 | 强直性营养不良 | 斑秃 | 脊髓性肌萎缩症 | 强直性脊柱炎 | 遗传性出血性毛细血管扩张症 | 面肩肱型肌营养不良症 | 亨廷顿氏病 | 人乳头瘤病毒 | 慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病 | 21三体 | 硬皮病 | 镰状细胞性状 | 特应性皮炎湿疹 | Β地中海贫血 | G6PD... 及其他条件

美国

线粒体疾病 | 色素性视网膜炎 | 重症肌无力 | 嗜酸性胃肠炎 | 多系统萎缩 | 平滑肌肉瘤 | 脑白质营养不良 | 肛瘘 | 脊髓小脑性共济失调3型 | 弗里德赖希共济失调 | 肯尼迪病 | 莱姆病 | 噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 | 脊髓小脑性共济失调1型 | 脊髓小脑性共济失调2型 | 脊髓小脑共济失调6型 | 威廉姆斯综合症 | 先天性巨结肠症 | 糖原贮积病 | 川崎病 | 短肠综合症 | 低磷血症 | Leber先天性黑蒙 | 口臭 | 贲门失弛缓症 | 多发性内分泌肿瘤 | 利综合症 | 艾迪生病 | 多发性内分泌肿瘤 2 型 | 硬皮病 | 多发性内分泌肿瘤 1 型 | 多发性内分泌肿瘤 2A 型 | 多发性内分泌肿瘤 2B 型 | 非典型溶血性尿毒症综合征 | 胆道闭锁 | 痉挛性共济失调 | WAGR综合症 | 无虹膜 | 短暂性失忆症 | 马尾综合症 | Refsum 疾病 | 复发性呼吸... 及其他条件

美国, 澳大利亚