患有罕见疾病的成人的药物依从性和非依从性
2022年5月7日 更新者：Xperiome
使用药物依从性量表 (MAR-Scale) 的纵向数字研究来确定罕见病患者不依从药物的原因
本研究的目的是使用药物依从性量表 (MAR-Scale) 来确定不依从特定药物治疗囊性纤维化、血友病（A 或 B）、特发性肺纤维化、重症肌无力和镰状细胞病，并确定患者报告的不依从性的首要原因。
还将在每种情况下评估 MAR 量表的内部可靠性。
研究概览
研究类型
观察性的
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、OLDER_ADULT)
接受健康志愿者
是的
有资格学习的性别
全部
取样方法
非概率样本
研究人群
符合资格标准并同意参加本研究的任何人。
描述
纳入标准：
- 由医生或其他有执照的医疗保健专业人员确认（自我报告）诊断为以下情况之一：
- 囊性纤维化
- 血友病（A 或 B）
- 特发性肺纤维化
- 重症肌无力
- 镰状细胞性贫血症
- 可以上网
- 年满 18 岁或以上
- 能自如地用英语阅读和回答问题
- 拥有至少一种治疗相关病症药物的有效处方（自我报告）
- 注意：即使处方尚未配药（配药），个人也有资格，并且如果他们有药物，但实际上没有服用/他们能够并愿意通过我的电子方式提供同意。稀有市场 平台
排除标准：
- 没有排除标准。 如果 Raremark 社区的任何成员符合纳入标准并可以提供知情同意书，则他们都可以参加这项研究。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
|---|---|
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囊性纤维化
18 岁以上并被诊断患有囊性纤维化的患者。 患者将在一年内每三个月回答一次 MAR-Scale。 |
MAR-Scale 是一个包含 20 个项目的问卷，基于通常报告的不遵守药物的原因。
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血友病 A 或 B
18 岁以上并被诊断患有血友病 A 或 B 的患者。 患者将在一年内每三个月回答一次 MAR-Scale。 |
MAR-Scale 是一个包含 20 个项目的问卷，基于通常报告的不遵守药物的原因。
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特发性肺纤维化
18 岁以上并被诊断患有特发性肺纤维化的患者。 患者将在一年内每三个月回答一次 MAR-Scale。 |
MAR-Scale 是一个包含 20 个项目的问卷，基于通常报告的不遵守药物的原因。
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重症肌无力
年龄在 18 岁以上并被诊断患有重症肌无力的患者。 患者将在一年内每三个月回答一次 MAR-Scale。 |
MAR-Scale 是一个包含 20 个项目的问卷，基于通常报告的不遵守药物的原因。
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镰状细胞性贫血症
18 岁以上并被诊断患有镰状细胞病的患者。 患者将在一年内每三个月回答一次 MAR-Scale。 |
MAR-Scale 是一个包含 20 个项目的问卷，基于通常报告的不遵守药物的原因。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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使用 MAR 量表来确定不遵守特定药物治疗一系列罕见疾病的程度。
大体时间：基线
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表示在过去 7 天内至少有一个不遵守的原因的受访者百分比。
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基线
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使用 MAR 量表来确定不遵守特定药物治疗一系列罕见疾病的程度。
大体时间：3个月
|
表示在过去 7 天内至少有一个不遵守的原因的受访者百分比。
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3个月
|
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使用 MAR 量表来确定不遵守特定药物治疗一系列罕见疾病的程度。
大体时间：6个月
|
表示在过去 7 天内至少有一个不遵守的原因的受访者百分比。
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6个月
|
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使用 MAR 量表来确定不遵守特定药物治疗一系列罕见疾病的程度。
大体时间：9个月
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表示在过去 7 天内至少有一个不遵守的原因的受访者百分比。
|
9个月
|
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使用 MAR 量表来确定不遵守特定药物治疗一系列罕见疾病的程度。
大体时间：1年
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表示在过去 7 天内至少有一个不遵守的原因的受访者百分比。
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1年
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使用 MAR 量表来确定患者报告的不遵守治疗这些罕见疾病的特定药物的首要原因。
大体时间：基线
|
不遵守的原因统计。
|
基线
|
|
使用 MAR 量表来确定患者报告的不遵守治疗这些罕见疾病的特定药物的首要原因。
大体时间：3个月
|
不遵守的原因统计。
|
3个月
|
|
使用 MAR 量表来确定患者报告的不遵守治疗这些罕见疾病的特定药物的首要原因。
大体时间：6个月
|
不遵守的原因统计。
|
6个月
|
|
使用 MAR 量表来确定患者报告的不遵守治疗这些罕见疾病的特定药物的首要原因。
大体时间：9个月
|
不遵守的原因统计。
|
9个月
|
|
使用 MAR 量表来确定患者报告的不遵守治疗这些罕见疾病的特定药物的首要原因。
大体时间：1年
|
不遵守的原因统计。
|
1年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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根据从罕见病患者收集的数据对 MAR 量表问卷进行心理测量分析。
大体时间：基线
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使用从每个条件收集的 200 个响应来确定每个条件的 Cronbach 量表的 alpha。
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基线
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 首席研究员：Elizabeth J Unni, BpharmMBAPhD、Touro College of Pharmacy
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (预期的)
2021年1月1日
初级完成 (预期的)
2022年9月1日
研究完成 (预期的)
2022年9月1日
研究注册日期
首次提交
2020年8月26日
首先提交符合 QC 标准的
2020年9月1日
首次发布 (实际的)
2020年9月9日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2022年5月12日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2022年5月7日
最后验证
2022年5月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- RM-RP005
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
未定
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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甲型血友病的临床试验
-
Cheikh Anta Diop University, SenegalInternational Atomic Energy Agency尚未招聘
-
University of California, DavisBill and Melinda Gates Foundation; Penn State University; Newcastle University; Helen Keller International 和其他合作者完全的
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Ionis Pharmaceuticals, Inc.Akcea Therapeutics完全的
-
Ionis Pharmaceuticals, Inc.完全的
-
Institute of Nutrition of Central America and PanamaBill and Melinda Gates Foundation; Newcastle University; International Atomic Energy Agency完全的
-
Medical University of Vienna完全的