斯蒂克勒综合症 2 型的临床试验

神经肌肉疾病 | 周围神经病变 | 神经退行性疾病

成骨不全症 | 多发性骨软骨瘤 | 奥利埃病

意大利

霍奇金淋巴瘤 | 阻塞性睡眠呼吸暂停

美国

成骨不全症 | 多发性骨软骨瘤

直肠癌 | 溃疡性结肠炎 | 家族性腺瘤性息肉病 | 憩室炎

美国

急性髓性白血病 | 实体瘤 | 急性淋巴细胞白血病 | 贫血，难治性，原始细胞过多

美国

白血病 | 神经毒性 | 继发于儿童癌症治疗的长期影响 | 癌症的社会心理影响及其治疗

美国

急性髓系白血病 (AML) | 急性早幼粒细胞白血病 (APL) | 难治性贫血伴原始细胞过多 (RAEB)

美国, 德国, 荷兰, 英国

滤泡性淋巴瘤 | 急性髓性白血病 | 霍奇金淋巴瘤 | 急性淋巴细胞白血病 | 套细胞淋巴瘤 | 慢性淋巴细胞白血病 | 非霍奇金淋巴瘤 | 骨髓增生异常综合症 | 浆细胞骨髓瘤 | 再生障碍性贫血 | 骨髓增殖性肿瘤 | 骨髓衰竭 | 慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性

美国

获得性免疫缺陷综合症 | BK 病毒感染 | 默克尔细胞癌 | 人类免疫缺陷病毒 | 恶性肿瘤 | JC 病毒感染 | 默克尔细胞多瘤病毒感染 | 病毒性脑炎

美国

造血和淋巴细胞肿瘤 | 急性髓性白血病 | 霍奇金淋巴瘤 | 骨髓纤维化 | 急性淋巴细胞白血病 | 淋巴母细胞淋巴瘤 | 慢性淋巴细胞白血病 | 非霍奇金淋巴瘤 | 骨髓增生异常综合症 | 骨髓增殖性肿瘤 | 2019冠状病毒病感染 | 加速期 CML，BCR-ABL1 阳性 | 慢性期 CML，BCR-ABL1 阳性

美国

霍奇金淋巴瘤 | 骨髓纤维化 | 淋巴母细胞淋巴瘤 | 慢性淋巴细胞白血病 | 非霍奇金淋巴瘤 | 骨髓增生异常综合症 | 淋巴结肿大 | 骨髓增殖性肿瘤 | 慢性期慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 缓解期急性髓性白血病 | 加速期慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 缓解期急性淋巴细胞白血病 | 巨细胞病毒感染

美国

急性髓性白血病 | 既往骨髓增生异常综合征引起的急性髓性白血病 | 慢性粒单核细胞白血病 | 复发性成人急性髓性白血病 | 急性淋巴细胞白血病 | 继发性急性髓性白血病 | 复发性成人急性淋巴细胞白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13.1q22)； CBFB-MYH11 | 成人急性髓系白血病伴 t(16;16)(p13.1;q22); CBFB-MYH11 | 成人急性髓系白血病伴 t(8;21)； (q22; q22.1); RUNX1-RUNX1T1 | 烷化剂相关的急性髓性白血病 | 成人 B 型急性淋巴细胞白血病 | 成人 T 型急性淋巴细胞白血病 | 成人 B 型急性淋巴细胞白血病伴 t(9;22)(q34.1;q11.2)... 及其他条件

美国

弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 | 急性髓性白血病 | 难治性霍奇金淋巴瘤 | 先前治疗过的骨髓增生异常综合征 | 复发性套细胞淋巴瘤 | 华氏巨球蛋白血症 | 急性淋巴细胞白血病 | 难治性浆细胞骨髓瘤 | 复发性小淋巴细胞淋巴瘤 | 难治性慢性淋巴细胞白血病 | 复发性慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 复发性浆细胞骨髓瘤 | 复发性慢性淋巴细胞白血病 | 难治性小淋巴细胞淋巴瘤 | 侵袭性非霍奇金淋巴瘤 | 复发性惰性成人非霍奇金淋巴瘤

美国

骨髓增生异常综合征后伴多系发育不良的急性髓系白血病 | 成人急性巨核细胞白血病 (M7) | 成人急性微分化髓性白血病 (M0) | 成人急性单核细胞白血病 (M5a) | 成人急性单核细胞白血病 (M5b) | 成熟型成人急性成髓细胞白血病 (M2) | 未成熟的成人急性成髓细胞白血病 (M1) | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 伴有 Del(5q) 的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 成人急性粒单核细胞白血病 (M4) | 成人红白血病 (M6a) | 成人纯红细胞白血病... 及其他条件

美国

复发性成人急性髓性白血病 | 骨髓增生异常综合征后伴多系发育不良的急性髓系白血病 | 成人急性巨核细胞白血病 (M7) | 成人急性微分化髓性白血病 (M0) | 成人急性单核细胞白血病 (M5a) | 成人急性单核细胞白血病 (M5b) | 成熟型成人急性成髓细胞白血病 (M2) | 未成熟的成人急性成髓细胞白血病 (M1) | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 伴有 Del(5q) 的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 成人急性粒单核细胞白血病 (M4) | 成人红白血病... 及其他条件

美国

急性髓性白血病 | 多发性骨髓瘤 | 慢性淋巴细胞白血病 | 慢性粒细胞白血病 | 轻度认知障碍 | 骨髓增生异常综合症 | 急性淋巴细胞白血病 | 化疗的影响 | 非霍奇金淋巴瘤

美国

真性红细胞增多症 | 原发性血小板增多症 | 慢性骨髓增生性疾病 | 多发性骨髓瘤 | 骨髓纤维化 | 慢性粒单核细胞白血病 | 慢性淋巴细胞白血病 | 慢性粒细胞白血病 | 骨髓增生异常综合症 | 幼淋巴细胞白血病 | 浆细胞白血病 | 小淋巴细胞淋巴瘤 | 浆细胞肿瘤 | 浆细胞恶液质

美国

复发性输卵管癌 | 复发性卵巢癌 | 复发性原发性腹膜癌 | 乳腺癌 | 卵巢癌 | 胰腺癌 | 前列腺癌 | 复发性乳腺癌 | 雌激素受体阴性 | HER2/Neu 阴性 | 孕激素受体阴性 | 三阴性乳腺癌 | 遗传性乳腺癌和卵巢癌综合症 | BRCA1突变携带者 | BRCA2突变携带者 | 实体肿瘤 | Basal-Like Breast Carcinoma

美国

癌 | 神经内分泌 | 晚期和转移性无症状神经内分泌肿瘤 | 非功能性神经内分泌肿瘤 (NETs) | 非综合征性神经内分泌肿瘤 | 类癌 | 无功能

瑞典, 意大利, 德国, 英国, 西班牙, 法国, 荷兰, 波兰

复发性成人急性髓性白血病 | 粘膜相关淋巴组织结外边缘区B细胞淋巴瘤 | 淋巴结边缘区 B 细胞淋巴瘤 | 复发性成人伯基特淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性大细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性混合细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性小裂细胞淋巴瘤 | 复发性成人免疫母细胞大细胞淋巴瘤 | 复发性成人淋巴母细胞淋巴瘤 | 复发性 1 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 2 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 3 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性套细胞淋巴瘤 | 复发性边缘区淋巴瘤 | 脾边缘区淋巴瘤 | 伯基特淋巴瘤 | 华氏巨球蛋白血症 | 成人急性巨核细胞白血病 (M7) | 成人急性单核细胞白血病 (M5a) | 成人急性单核细胞白血病 (M5b) | 成熟型成人急性成髓细胞白血病 (M2) | 未成熟的成人急性成髓细胞白血病... 及其他条件

美国

粘膜相关淋巴组织结外边缘区B细胞淋巴瘤 | 淋巴结边缘区 B 细胞淋巴瘤 | 复发性成人伯基特淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性大细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性混合细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性小裂细胞淋巴瘤 | 复发性成人免疫母细胞大细胞淋巴瘤 | 复发性成人淋巴母细胞淋巴瘤 | 复发性 1 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 2 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 3 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性套细胞淋巴瘤 | 复发性边缘区淋巴瘤 | 脾边缘区淋巴瘤 | 华氏巨球蛋白血症 | 未明确的成人实体瘤，特定方案 | 间变性大细胞淋巴瘤 | 血管免疫母细胞性T细胞淋巴瘤 | 眼内淋巴瘤 | 复发性成人 III 级淋巴瘤样肉芽肿病 | 复发性成人霍奇金淋巴瘤 | 复发性成人 T 细胞白血病/淋巴瘤 | 复发性皮肤 T 细胞非霍奇金淋巴瘤 及其他条件

美国

II 期多发性骨髓瘤 | III 期多发性骨髓瘤 | 慢性粒单核细胞白血病 | 复发性成人急性髓性白血病 | 幼年型粒单核细胞白血病 | 粘膜相关淋巴组织结外边缘区B细胞淋巴瘤 | 淋巴结边缘区 B 细胞淋巴瘤 | 复发性成人伯基特淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性大细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性混合细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性小裂细胞淋巴瘤 | 复发性成人免疫母细胞大细胞淋巴瘤 | 复发性成人淋巴母细胞淋巴瘤 | 复发性 1 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 2 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 3 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性套细胞淋巴瘤 | 复发性边缘区淋巴瘤 | 脾边缘区淋巴瘤 | 华氏巨球蛋白血症 | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 伴有 Del(5q) 的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴... 及其他条件

美国, 德国, 意大利

粘膜相关淋巴组织结外边缘区B细胞淋巴瘤 | 淋巴结边缘区 B 细胞淋巴瘤 | 复发性 1 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 2 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性套细胞淋巴瘤 | 复发性边缘区淋巴瘤 | 脾边缘区淋巴瘤

美国

实体瘤 | 转移癌 | 转移性乳腺癌 | 三阴性乳腺癌 | HER2阳性乳腺癌 | 实体瘤，成人 | 实体癌 | HER2阳性转移性乳腺癌 | 孕激素受体阳性乳腺癌 | HER2 阴性乳腺癌 | 雌激素受体阳性肿瘤 | 激素受体阳性乳腺癌 | 转移性 | HER-2 蛋白过表达 | PR 阳性乳腺癌 | 激素受体阴性乳腺癌 | HER2低位乳腺癌 | HER2突变相关肿瘤 | 人力资源积极 | ER阳性乳腺癌 | HER2低位乳腺癌

美国

复发性子宫内膜子宫内膜样腺癌 | IV 期子宫体癌 AJCC v8 | FIGO 1 级子宫内膜子宫内膜样腺癌 | FIGO 2 级子宫内膜子宫内膜样腺癌 | 转移性子宫内膜子宫内膜样腺癌

美国

复发性 1 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 2 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 3 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性边缘区淋巴瘤 | 复发性小淋巴细胞淋巴瘤 | 难治性小淋巴细胞淋巴瘤 | 复发性滤泡性淋巴瘤 | 难治性滤泡性淋巴瘤 | 难治性边缘区淋巴瘤 | 3a 级滤泡性淋巴瘤

美国

2型糖尿病 | 哮喘 | 非酒精性脂肪肝 | 动脉高血压 | 射血分数降低的心力衰竭 | 射血分数保留的心力衰竭 | 阻塞性肺病 | Atherosclerosis Occlusive Disease

俄罗斯联邦

新冠肺炎 | 胆管癌 | SARS-CoV-2 | 胰腺癌 | 梗阻性黄疸 | 胆管炎，继发性胆道

新加坡, 德国, 美国, 埃及, 秘鲁

心肌梗塞 | 心脏疾病 | 心血管疾病 | 脑血管疾病 | 冠心病 | 糖尿病 | 外周血管疾病 | 心绞痛 | 死亡, 突然, ​​心脏病 | 非胰岛素依赖型糖尿病

骨髓增生异常综合征 | 乳腺癌 | 原发性骨髓纤维化 | 多发性骨髓瘤 | 卵巢上皮癌 | 慢性粒单核细胞白血病 | 中性粒细胞减少症 | 粘膜相关淋巴组织结外边缘区B细胞淋巴瘤 | 淋巴结边缘区 B 细胞淋巴瘤 | 脾边缘区淋巴瘤 | 套细胞淋巴瘤 | 边缘区淋巴瘤 | 慢性淋巴细胞白血病 | 慢性粒细胞白血病 | 幼淋巴细胞白血病 | 卵巢生殖细胞肿瘤 | 慢性中性粒细胞白血病 | 小淋巴细胞淋巴瘤 | 浆细胞肿瘤 | 非典型慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阴性 | 骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤 | 成人急性髓性白血病 | 播散性神经母细胞瘤 | 成人淋巴母细胞淋巴瘤 | 成人急性淋巴细胞白血病 | 蕈样肉芽肿/Sezary 综合征 | 1 级滤泡性淋巴瘤 | 2 级滤泡性淋巴瘤 | 慢性嗜酸性白血病 | 成人霍奇金淋巴瘤 | 成人弥漫性大细胞淋巴瘤 及其他条件

美国

卡波西肉瘤 | 原发性渗出性淋巴瘤 | KSHV 相关多中心 Castleman 病 | IL-6 相关 KSHV 相关细胞因子综合征

美国

慢性粒单核细胞白血病 | 嗜酸性粒细胞增多综合征 | 系统性肥大细胞增多症 | 皮肤纤维肉瘤

澳大利亚

爱滋病毒感染 | 透明细胞肾细胞癌 | 原发性骨髓纤维化 | 真性红细胞增多症 | 原发性血小板增多症 | 慢性粒单核细胞白血病 | 复发性成人急性髓性白血病 | 粘膜相关淋巴组织结外边缘区B细胞淋巴瘤 | 淋巴结边缘区 B 细胞淋巴瘤 | 复发性成人伯基特淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性大细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性混合细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性小裂细胞淋巴瘤 | 复发性成人免疫母细胞大细胞淋巴瘤 | 复发性成人淋巴母细胞淋巴瘤 | 复发性 1 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 2 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 3 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性套细胞淋巴瘤 | 复发性边缘区淋巴瘤 | 华氏巨球蛋白血症 | 未明确的成人实体瘤，特定方案 | 骨髓增生异常综合征后伴多系发育不良的急性髓系白血病 | 伴有 11q23... 及其他条件

美国

沮丧 | 黑色素瘤 | 癫痫 | 淋巴瘤 | 多发性硬化症 | 肾癌 | 宫颈癌 | 糖尿病 | 白血病 | 乳腺癌 | 慢性肾脏病 | 慢性阻塞性肺疾病 | 帕金森病 | 系统性红斑狼疮 | 多发性骨髓瘤 | 乙型肝炎 | 失眠 | 大肠癌 | HIV爱滋病 | 胰腺癌 | 银屑病 | 哮喘 | 子宫内膜异位症 | 卵巢癌 | 血栓性血小板减少性紫癜 | 肺癌 | 躁郁症 | 乳糜泻 | 克罗恩病 | 前列腺癌 | 红斑痤疮 | 囊性纤维化 | 溃疡性结肠炎 | 镰状细胞性贫血 | 狼疮性肾炎 | 特发性血小板减少性紫癜 | 肌炎 | 皮肤癌 | 杜氏肌营养不良症 | 结肠癌 | 银屑病关节炎 | 干燥综合症 | 多囊肾病 | 强直性营养不良 | 斑秃 | 脊髓性肌萎缩症 | 强直性脊柱炎 | 遗传性出血性毛细血管扩张症 | 面肩肱型肌营养不良症 | 亨廷顿氏病 | 人乳头瘤病毒 | 慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病 | 21三体 | 硬皮病 | 镰状细胞性状 | 特应性皮炎湿疹 | Β地中海贫血 | G6PD... 及其他条件

美国

黏多糖贮积症Ⅰ | 骨髓增生异常综合症 | 急性淋巴细胞白血病 | 急性髓性白血病 | 尼曼匹克病 | 粘多糖贮积症 VI | 沃尔曼病 | 肾上腺脑白质营养不良 | 板条病 | 异染性脑白质营养不良 | Diamond-Blackfan 贫血 | 重度再生障碍性贫血 | 岩藻糖苷沉着症 | 戈谢病 | 无巨核细胞性血小板减少症 | 克拉伯病

美国

肥胖 | 糖尿病 | 脂肪肝 | 代谢综合征 | 肝硬化 | NASH - 非酒精性脂肪性肝炎 | 肝癌 | NAFLD - 非酒精性脂肪肝 | HCC - 肝细胞癌

意大利

外周T细胞淋巴瘤 | 间变性大细胞淋巴瘤 | 血管免疫母细胞性T细胞淋巴瘤 | 成人鼻型结外 NK/T 细胞淋巴瘤 | 肝脾T细胞淋巴瘤 | 复发性成人急性淋巴细胞白血病 | 复发性成人霍奇金淋巴瘤 | 复发性成人 T 细胞白血病/淋巴瘤 | 复发性皮肤 T 细胞非霍奇金淋巴瘤 | 复发性蕈样肉芽肿/Sezary 综合征 | T 细胞大颗粒淋巴细胞白血病 | 非皮肤结外淋巴瘤 | T 细胞成人急性淋巴细胞白血病 | 成人淋巴细胞耗竭型霍奇金淋巴瘤 | 成人淋巴细胞为主型霍奇金淋巴瘤 | 成人混合细胞性霍奇金淋巴瘤 | 成人结节硬化霍奇金淋巴瘤

美国

糖尿病 | 共济失调 | 沃尔夫勒姆综合症 | 视神经萎缩

美国

心脏疾病 | 心血管疾病 | 炎 | 高血压 | 肥胖 | 代谢综合征 | 血脂异常 | 慢性病 | 抑郁症状 | 2型糖尿病 | 应对行为 | 饮食习惯 | 心理压力 | 生活方式 | 生理压力

波多黎各

动静脉畸形 | 肿瘤，脑 | 海绵状血管瘤

俄罗斯联邦

脑海绵状血管畸形

美国

肉瘤 | 成神经细胞瘤 | 维尔姆氏瘤

美国

复发性儿童肾肿瘤 | I期肾母细胞瘤 | II期肾母细胞瘤 | III 期肾母细胞瘤 | IV 期肾母细胞瘤

美国

白血病 | 贫血 | 铁代谢紊乱 | 贫血，镰状细胞 | 地中海贫血 | 出血性疾病 | 骨髓瘤 | 淋巴肿瘤 | 血癌 | 骨髓衰竭 | 红细胞膜和酶异常 | 骨髓瘤，恶性

西班牙

沮丧 | 疲劳 | 原发性骨髓纤维化 | I期多发性骨髓瘤 | II 期多发性骨髓瘤 | III 期多发性骨髓瘤 | 慢性粒单核细胞白血病 | 复发性成人急性髓性白血病 | 粘膜相关淋巴组织结外边缘区B细胞淋巴瘤 | 淋巴结边缘区 B 细胞淋巴瘤 | 复发性成人伯基特淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性大细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性混合细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性小裂细胞淋巴瘤 | 复发性成人免疫母细胞大细胞淋巴瘤 | 复发性成人淋巴母细胞淋巴瘤 | 复发性 1 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 2 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 3 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性套细胞淋巴瘤 | 复发性边缘区淋巴瘤 | 脾边缘区淋巴瘤 | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13... 及其他条件

美国

细菌感染 | B细胞慢性淋巴细胞白血病 | 低丙种球蛋白血症

美国, 保加利亚, 波兰, 罗马尼亚, 塞尔维亚

卡波氏肉瘤 | 艾滋病 | 艾滋病毒阳性

美国

阻塞性睡眠呼吸暂停 | 头颈部鳞状细胞癌

美国

宫颈发育不良

南非