Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Kardiorespirační a svalová rehabilitace dětí a mladých dospělých s Marfanovým syndromem. (Marfanpower)

6. února 2026 aktualizováno: University Hospital, Toulouse

Kardiorespirační a svalová rehabilitace dětí a mladých dospělých s Marfanovým syndromem: intervenční, prospektivní, monocentrická studie.

Marfanův syndrom (MFS) je vzácné genetické onemocnění (1/5000) charakterizované asociací očního postižení, kardiovaskulárního onemocnění a muskuloskeletálního onemocnění.

U některých chronických stavů se ukázalo, že fyzická aktivita a trénink jsou účinné při zlepšování svalové síly a funkčních schopností, ale také únavy a kvality života. Předpokládáme, že zavedení personalizovaného cvičebního rehabilitačního programu (Personalized Training Program) u dětí a mladých dospělých s MFS, zlepšením svalové hmoty, fyzické vytrvalosti, svalové síly, kostní hmoty a kvality života těchto pacientů. Za účelem otestování této hypotézy si výzkumníci přejí provést intervenční, prospektivní, monocentrickou studii poprvé u dětí a mladých dospělých (<25 let) s MFS.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Marfanův syndrom (MFS) je vzácné genetické onemocnění (1/5000) charakterizované asociací očního postižení, kardiovaskulárního onemocnění a muskuloskeletálního onemocnění. Chronická únava a snížená fyzická odolnost jsou téměř neustálými stížnostmi pacientů s MFS (90 % podle některých studií) a mají dopad na aktivity každodenního života a kvalitu života. Na této symptomatologii se může podílet křehkost pojivových tkání a svalový deficit, zodpovědný za zvýšenou zátěž pohybového aparátu. Tento nedostatek svalové hmoty je již přítomen u malých dětí a zhoršuje se u dospívajících a mladých dospělých, jak prokázali vědci v klinické studii provedené v kompetenčním centru Toulouse MFS. Tento svalový deficit může také alespoň částečně vysvětlit deficit kostní hmoty pozorovaný u dětí a dospělých.

U některých chronických stavů se ukázalo, že fyzická aktivita a trénink jsou účinné při zlepšování svalové síly a funkčních schopností, ale také únavy a kvality života. Vyšetřovatelé předpokládají, že zavedení personalizovaného cvičebního rehabilitačního programu (Personalized Training Program) u dětí a mladých dospělých s MFS zlepšením svalové hmoty, fyzické vytrvalosti, svalové síly, kostní hmoty a kvality života těchto pacientů. Za účelem otestování této hypotézy si výzkumníci přejí provést intervenční, prospektivní, monocentrickou studii poprvé u dětí a mladých dospělých (<25 let) s MFS.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
28

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
    • Midi-Pyrénées
      • Toulouse, Midi-Pyrénées, Francie, 31059
        • CHU de Toulouse

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

7 let až 25 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Marfanův syndrom podle gentských kritérií.
  • U nezletilých podepsaný informovaný souhlas alespoň jednoho z nositelů rodičovské pravomoci. U majorů podepsaný informovaný souhlas.
  • Pacient zapojený do systému sociálního zabezpečení nebo obdobného systému.

Kritéria vyloučení:

- Srdeční kontraindikace osobního tréninkového programu: O Závažná dilatace aorty (průměr aorty > 45 mm) O a/nebo selhání levé komory (ejekční frakce levé komory < 45 %) O a/nebo závažné mitrální prosakování ≥ stupeň 3

- Těhotenství

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Podpůrná péče
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Rehabilitační program
Bude se skládat ze 2 lekcí po 40 minutách týdně po dobu 12 týdnů na ergometrickém kole. Každé sezení v délce 40 minut bude zahrnovat 5 minut zahřátí, 5 minut zotavení a 6 sekvencí po 5 minutách. Každá 5minutová sekvence se bude střídat mezi 4 minutami šlapání při zátěži odpovídající 1. ventilačnímu prahu (stanoveném v počátečním testu maximálního kardiorespiračního úsilí) a 1 minutou šlapání při zatížení odpovídajícím 2. ventilačnímu prahu (stanoveném v počátečním maximu kardiopulmonální zátěžový test).
Přístroj: Rehabilitační program
Rehabilitační program se bude skládat z Personalizovaného tréninkového programu a programu budování svalů.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Měření maximálních nosných kapacit.
Časové okno: Měsíc 9
Odráží se maximální spotřebou kyslíku (vrchol VO2) během zátěžového testu. Hodnoty vrcholu VO2 budou porovnány mezi začátkem a koncem rehabilitace.
Měsíc 9

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Únavnost úsilím a kvalitou života.
Časové okno: Měsíc 9
Dotazníky a sebehodnotící test. Bude porovnáno mezi začátkem a koncem rehabilitace.
Měsíc 9
Svalová síla.
Časové okno: Měsíc 9
Statické vyhodnocení (rukojeť) a dynamické vyhodnocení mechanografií. Bude porovnáno mezi začátkem a koncem rehabilitace.
Měsíc 9
Složení těla (svalová hmota a kostní hmota).
Časové okno: Měsíc 9
Obsah kostních minerálů, kostní minerální hustota celého těla a bederní páteře (L2-L4) a svalová hmota hodnocená pomocí duální rentgenové absorpciometrie. Bude porovnáno mezi začátkem a koncem rehabilitace.
Měsíc 9
Dilatace aorty a funkce myokardu.
Časové okno: Měsíc 9
Hodnoceno srdečním ultrazvukem 2D a 2D zátěží. Bude porovnáno mezi začátkem a koncem rehabilitace.
Měsíc 9
Endoteliální funkce.
Časové okno: Měsíc 9
Hodnotí se ultrazvukem cév s vysokým rozlišením. Bude porovnáno mezi začátkem a koncem rehabilitace.
Měsíc 9
Dodržování.
Časové okno: Měsíc 9
Hodnoceno dotazníky. Bude porovnáno mezi začátkem a koncem rehabilitace.
Měsíc 9
Srdeční nežádoucí příhody.
Časové okno: Měsíc 9
Vývoj rozměrů aorty, hodnocený ultrazvukem. Bude porovnáno mezi začátkem a koncem rehabilitace.
Měsíc 9

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
University Hospital, Toulouse

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Thomas EDOUARD, MD, University Hospital, Toulouse

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
24. července 2018

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
21. června 2022

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
21. června 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
28. července 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
28. července 2017

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
2. srpna 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
10. února 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
6. února 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. července 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • RC31/17/0257

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Marfanův syndrom

Klinické studie na Rehabilitační program

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení