- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT00528268
Studie k hodnocení fenylbutyrátu sodného u presymptomatických kojenců se spinální svalovou atrofií (STOPSMA)
14. června 2015 aktualizováno: Kathryn Swoboda, University of Utah
Prospektivní studie fáze I/II k hodnocení účinků fenylbutyrátu sodného u presymptomatických kojenců se spinální svalovou atrofií
V této jednocentrické studii budeme hodnotit účinky NaPB na kojence s presymptomatickou spinální svalovou atrofií (SMA) typu I (skupina 1) a presymptomatickou SMA typu II (skupina 2).
Při každé studijní návštěvě budou prováděny různé výsledky měření za účelem sledování průběhu onemocnění.
Celková doba trvání studie u kojenců typu I bude 18 měsíců, u kojenců typu II 24 měsíců.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Proveďte studii fáze I/II k vyhodnocení účinků fenylbutyrátu (PBA) u kohorty 12 presymptomatických kojenců.
U těchto dětí se předpokládá, že budou mít buď SMA 1 nebo 2 daný genotyp a rodinnou anamnézu staršího sourozence s příslušným typem SMA.
Naším cílem je dvojí: 1) shromáždit další bezpečnostní a farmakokinetické údaje u novorozenců a malých kojenců, kterým byla podávána tato sloučenina, v rámci pokynů pro dávkování, které se již používají pro léčbu poruch močovinového cyklu, a 2) určit možný přínos včasné léčebné intervence s ohledem na stav denervace a funkční motorický stav v konkrétních časových bodech, pro které jsme porovnávali data přirozené historie, abychom provedli srovnání.
Údaje získané z tohoto cíle budou vodítkem pro budoucí studie navržené ke stanovení účinnosti PBA nebo jiných analogů butyrátu při zmírňování progrese onemocnění u subjektů se SMA identifikovaných v presymptomatickém období.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
14
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
- University of Utah
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
1 den až 6 měsíců (DÍTĚ)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Laboratorní dokumentace homozygotní absence exonu SMN1 7.
- Potvrzení maximálně 3 kopií SMN2 pro kohortu 1; ne více než 4 kopie pro kohortu 2.
- Rodinná anamnéza postiženého sourozence se SMA typu I pro kohortu 1 a SMA typu II pro kohortu 2.
- Věk ≤ 3 měsíce, kohorta 1; Věk ≤ 6 měsíců, kohorta 2.
- Písemný informovaný souhlas rodičů/opatrovníka.
- Laboratorní výsledky prokazující normální hodnoty pro věk.
Kritéria vyloučení:
- Důkaz jaterní insuficience, renální insuficience, edém s retencí sodíku, známá záchvatová porucha, porucha cyklu močoviny, srdeční arytmie, vrozená srdeční vada, hypertenze, významné poškození centrálního nervového systému (CNS) nebo neurodegenerativní nebo neuromuskulární onemocnění jiné než SMA.
Anamnéza alergie/citlivosti na fenylbutyrát sodný (NaPB).
- Použití NaPB do 30 dnů od vstupu do studie.
- Závažné onemocnění vyžadující hospitalizaci ≤ 14 dní před vstupem do studie.
- Použití léků určených k léčbě SMA včetně riluzolu, kyseliny valproové, hydroxymočoviny, perorální použití albuterolu, NaPB, derivátů butyrátu, kreatinu, růstového hormonu, anabolických steroidů, probenecidu, perorální nebo parenterální použití kortikosteroidů při vstupu nebo látek, u kterých se předpokládá zvýšení nebo snížení svalové síly nebo látek s předpokládanou inhibicí histondeacetylázy (HDAC) během 30 dnů před vstupem do studie.
- Neochota cestovat za studiem.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: LÉČBA
- Přidělení: NON_RANDOMIZED
- Intervenční model: SINGLE_GROUP
- Maskování: ŽÁDNÝ
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
---|---|
EXPERIMENTÁLNÍ: Kohorta 1
Rodinná anamnéza SMA typu I 0-3 měsíce Potvrzení maximálně 3 kopií SMN2
|
Vydá se prášková forma léku.
Cílová dávka NaPB je 450-600 mg/kg/den, rozdělená do čtyř dávek.
U kohorty 1 navrhujeme pokračovat v léčbě po dobu 18 měsíců.
U kohorty 2 navrhujeme pokračovat v léčbě po dobu 24 měsíců.
|
EXPERIMENTÁLNÍ: Kohorta 2
Rodinná anamnéza SMA typu II 0-6 měsíců Potvrzení ne více než 4 kopií SMN2
|
Vydá se prášková forma léku.
Cílová dávka NaPB je 450-600 mg/kg/den, rozdělená do čtyř dávek.
U kohorty 1 navrhujeme pokračovat v léčbě po dobu 18 měsíců.
U kohorty 2 navrhujeme pokračovat v léčbě po dobu 24 měsíců.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
---|---|---|
Studie posoudí bezpečnost, snášenlivost a potenciální účinnost fenylbutyrátu sodného (NaPB) u presymptomatických kojenců, u kterých je geneticky potvrzeno, že mají SMA. Určí také vybrané farmakokinetické parametry.
Časové okno: 24 měsíců
|
Počet účastníků se SAE souvisejícími s výzkumem.
|
24 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
---|---|
Studie určí potenciální přínos NaPB na štíhlou tělesnou hmotnost; Celková funkce motoru; Potenciální buněčná odezva na NaPB; a Drug Compliance.
Časové okno: 24 měsíců
|
24 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Kathryn Swoboda, MD, University of Utah
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. července 2007
Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)
1. prosince 2013
Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)
1. prosince 2013
Termíny zápisu do studia
První předloženo
10. září 2007
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
10. září 2007
První zveřejněno (ODHAD)
12. září 2007
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)
3. července 2015
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
14. června 2015
Naposledy ověřeno
1. června 2015
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Neurologické projevy
- Neuromuskulární onemocnění
- Neurodegenerativní onemocnění
- Neuromuskulární projevy
- Patologické stavy, anatomické
- Nemoci míchy
- Nemoc motorických neuronů
- Svalová atrofie
- Atrofie
- Svalová atrofie, Spinální
- Antineoplastická činidla
- Kyselina 4-fenylmáselná
Další identifikační čísla studie
- 22183 (Jiný identifikátor: City of Hope Medical Center)
- 1R01HD054599-01 (NIH)
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Fenylbutyrát sodný (NaPB)
-
AstraZenecaDokončenoHyperkalémieKorejská republika, Tchaj-wan, Ruská Federace, Japonsko
-
Jazz PharmaceuticalsDokončeno
-
BiogenDokončenoSvalová atrofie, SpinálníČína
-
BiogenNáborSvalová atrofie, SpinálníKorejská republika
-
Boston UniversityAmerican Heart AssociationNáborDiabetes mellitus, typ 2 | Endoteliální dysfunkceSpojené státy
-
Novartis PharmaceuticalsDokončenoHomozygotní familiární hypercholesterolémieHongkong, Izrael, Ruská Federace, Srbsko, Jižní Afrika, Tchaj-wan, Krocan, Ukrajina
-
UCB Pharma SADokončenoNarkolepsie s kataplexiíBelgie