- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT00528268
Studie for å evaluere natriumfenylbutyrat hos presymptomatiske spedbarn med spinal muskelatrofi (STOPSMA)
14. juni 2015 oppdatert av: Kathryn Swoboda, University of Utah
Prospektiv fase I/II-studie for å evaluere effekten av natriumfenylbutyrat hos presymptomatiske spedbarn med spinal muskelatrofi
I denne enkeltsenterstudien vil vi evaluere effekten av NaPB på presymptomatisk spinal muskelatrofi (SMA) type I (kohort 1) og presymptomatisk SMA type II (kohort 2) spedbarn.
En rekke utfallsmål vil bli utført ved hvert studiebesøk for å følge sykdomsforløpet.
Total varighet av studien for spedbarn av type I vil være 18 måneder, for spedbarn av type II, 24 måneder.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Utfør en fase I/II-studie for å evaluere effekten av fenylbutyrat (PBA) i en kohort på 12 presymptomatiske spedbarn.
Disse spedbarnene er spådd å ha enten SMA 1 eller 2 gitt genotype og familiehistorie av et eldre søsken med den respektive SMA-typen.
Vårt mål er todelt: 1) å samle inn ytterligere sikkerhets- og farmakokinetiske data hos nyfødte og små spedbarn administrert denne forbindelsen, innenfor doseringsretningslinjene som allerede er i bruk for behandling av ureasyklusforstyrrelser, og 2) å fastslå mulig nytte av tidlig behandlingsintervensjon mht. status for denervering og funksjonell motorstatus på spesifikke tidspunkter som vi har matchet naturhistoriske data for å utføre en sammenligning.
Data innhentet fra dette målet vil veilede fremtidige studier designet for å bestemme effekten av PBA eller andre butyratanaloger for å dempe sykdomsprogresjon hos SMA-individer identifisert i den presymptomatiske perioden.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
14
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84132
- University of Utah
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
1 dag til 6 måneder (BARN)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Laboratoriedokumentasjon av homozygot fravær av SMN1 ekson 7.
- Bekreftelse av ikke mer enn 3 SMN2-kopier for kohort 1; ikke mer enn 4 eksemplarer for kull 2.
- Familiehistorie med berørte søsken med SMA type I for kohort 1 og SMA type II for kohort 2.
- Alder ≤ 3 måneder, kohort 1; Alder ≤ 6 måneder, kull 2.
- Skriftlig informert samtykke fra foreldre/foresatte.
- Laboratorieresultater som viser normale verdier for alder.
Ekskluderingskriterier:
-Bevis på leversvikt, nyresvikt, ødem med natriumretensjon, kjent anfallsforstyrrelse, ureasyklusforstyrrelse, hjertearytmi, medfødt hjertefeil, hypertensjon, betydelig svekkelse av sentralnervesystemet (CNS) eller andre nevrodegenerative eller nevromuskulære sykdommer enn SMA.
Anamnese med allergi/følsomhet overfor natriumfenylbutyrat (NaPB).
- Bruk av NaPB innen 30 dager etter studiestart.
- Alvorlig sykdom som krever sykehusinnleggelse ≤ 14 dager før studiestart.
- Bruk av medisiner beregnet for behandling av SMA inkludert riluzol, valproinsyre, hydroksyurea, oral bruk av albuterol, NaPB, butyratderivater, kreatin, veksthormon, anabole steroider, probenecid, oral eller parenteral bruk av kortikosteroider ved inntreden, eller midler som forventes å øke eller redusere muskelstyrke eller midler med antatt histon-deacetylase (HDAC)-hemming innen 30 dager før studiestart.
- Uvilje til å reise for studievurderinger.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: IKKE_RANDOMIZED
- Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
- Masking: INGEN
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
---|---|
EKSPERIMENTELL: Kohort 1
Familiehistorie med SMA type I 0-3 måneder gammel Bekreftelse på ikke mer enn 3 SMN2 kopier
|
Pulverformen av stoffet vil bli dispensert.
Mål NaPB-dosering er 450-600 mg/kg/dag, fordelt på fire doser.
For kohort 1 foreslår vi å fortsette behandlingen i 18 måneder.
For kohort 2 foreslår vi å fortsette behandlingen i 24 måneder.
|
EKSPERIMENTELL: Kohort 2
Familiehistorie med SMA type II 0-6 måneder gammel Bekreftelse på ikke mer enn 4 SMN2 kopier
|
Pulverformen av stoffet vil bli dispensert.
Mål NaPB-dosering er 450-600 mg/kg/dag, fordelt på fire doser.
For kohort 1 foreslår vi å fortsette behandlingen i 18 måneder.
For kohort 2 foreslår vi å fortsette behandlingen i 24 måneder.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Studien vil vurdere sikkerhet, tolerabilitet og potensiell effekt av natriumfenylbutyrat (NaPB) hos presymptomatiske spedbarn som er genetisk bekreftet å ha SMA. Det vil også bestemme utvalgte farmakokinetiske parametere.
Tidsramme: 24 måneder
|
Antall deltakere med SAE-er relatert til forskning.
|
24 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
---|---|
Studien vil bestemme potensielle fordeler av NaPB på mager kroppsmasse; Generell motorfunksjon; Potensiell cellulær respons på NaPB; og Drug Compliance.
Tidsramme: 24 måneder
|
24 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Kathryn Swoboda, MD, University of Utah
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. juli 2007
Primær fullføring (FAKTISKE)
1. desember 2013
Studiet fullført (FAKTISKE)
1. desember 2013
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
10. september 2007
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
10. september 2007
Først lagt ut (ANSLAG)
12. september 2007
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (ANSLAG)
3. juli 2015
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
14. juni 2015
Sist bekreftet
1. juni 2015
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Nevrologiske manifestasjoner
- Nevromuskulære sykdommer
- Nevrodegenerative sykdommer
- Nevromuskulære manifestasjoner
- Patologiske tilstander, anatomiske
- Ryggmargssykdommer
- Motor Neuron sykdom
- Muskelatrofi
- Atrofi
- Muskelatrofi, spinal
- Antineoplastiske midler
- 4-fenylsmørsyre
Andre studie-ID-numre
- 22183 (Annen identifikator: City of Hope Medical Center)
- 1R01HD054599-01 (NIH)
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Spinal muskelatrofi
-
Gianni SoraruMario Negri Institute for Pharmacological ResearchRekruttering
-
TakedaRekruttering
-
Novartis PharmaceuticalsFullførtSpinal og Bulbar muskelatrofiForente stater, Tyskland, Italia, Danmark
-
Basque Health ServiceFullført
-
National Institute of Neurological Disorders and...FullførtSpinal og Bulbar muskelatrofi | Kennedys sykdomForente stater
-
Rigshospitalet, DenmarkFullført
-
AnnJi Pharmaceutical Co., Ltd.Aktiv, ikke rekrutterendeSpinal og Bulbar muskelatrofi | Kennedys sykdomForente stater
-
Karen Brorup Heje PedersenFullførtSunne fag | Spinal og Bulbar muskelatrofiDanmark
-
National Institute of Neurological Disorders and...FullførtMotor Neuron sykdom | Spinal og bulbar muskelatrofi (SBMA)Forente stater
-
KU LeuvenITI FoundationRekruttering
Kliniske studier på Natriumfenylbutyrat (NaPB)
-
Maastricht UniversityHar ikke rekruttert ennåType 2 diabetes
-
Beijing Tiantan HospitalHar ikke rekruttert ennåØdem hjerne
-
University of PennsylvaniaNational Institute on Aging (NIA)Rekruttering
-
Novartis PharmaceuticalsFullførtForhøyet kolesterol | Homozygot familiær hyperkolesterolemi | Heterozygot familiær hyperkolesterolemi | ASCVDForente stater, Canada, Tsjekkia, Danmark, Tyskland, Ungarn, Nederland, Polen, Sør-Afrika, Spania, Sverige, Ukraina, Storbritannia
-
AstraZenecaFullførtEn studie for å undersøke sikkerheten og effekten av ZS hos pasienter med hyperkalemi (HARMONIZE GL)HyperkalemiKorea, Republikken, Taiwan, Den russiske føderasjonen, Japan
-
Beijing Chao Yang HospitalRekrutteringSubkliniske hypotyreoseKina
-
Retina Institute of HawaiiEyetech PharmaceuticalsTilgjengeligDiabetisk makulært ødemForente stater
-
Retina Institute of HawaiiFullført
-
Eli Lilly and CompanyRekrutteringForhøyet Lp(a) | Aterosklerotisk kardiovaskulær sykdom (ASCVD)Taiwan, Forente stater, Spania, Argentina, Kina, Italia, Australia, Frankrike, Canada, Japan, Belgia, Danmark, Tyskland, Ungarn, Israel, Østerrike, Korea, Republikken, Brasil, Mexico, Nederland, Romania, Storbritannia, Hellas, Tsjekkia, I... og mer