- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT00528268
Studie zur Bewertung von Natriumphenylbutyrat bei präsymptomatischen Säuglingen mit spinaler Muskelatrophie (STOPSMA)
Prospektive Phase-I/II-Studie zur Bewertung der Wirkung von Natriumphenylbutyrat bei präsymptomatischen Säuglingen mit spinaler Muskelatrophie
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Phase
- Phase 2
- Phase 1
Kontakte und Standorte
Studienorte
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
- University of Utah
-
-
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Labordokumentation des homozygoten Fehlens von SMN1 Exon 7.
- Bestätigung von nicht mehr als 3 SMN2-Kopien für Kohorte 1; nicht mehr als 4 Exemplare für Kohorte 2.
- Familienanamnese der betroffenen Geschwister mit SMA Typ I für Kohorte 1 und SMA Typ II für Kohorte 2.
- Alter ≤ 3 Monate, Kohorte 1; Alter ≤ 6 Monate, Kohorte 2.
- Schriftliche Einverständniserklärung der Eltern/Erziehungsberechtigten.
- Laborergebnisse, die normale Werte für das Alter zeigen.
Ausschlusskriterien:
-Hinweis auf Leberinsuffizienz, Niereninsuffizienz, Ödem mit Natriumretention, bekannte Anfallsleiden, Störungen des Harnstoffzyklus, Herzrhythmusstörungen, angeborene Herzfehler, Bluthochdruck, signifikante Beeinträchtigung des Zentralnervensystems (ZNS) oder andere neurodegenerative oder neuromuskuläre Erkrankungen als SMA.
Vorgeschichte einer Allergie/Empfindlichkeit gegenüber Natriumphenylbutyrat (NaPB).
- Verwendung von NaPB innerhalb von 30 Tagen nach Studieneintritt.
- Schwere Krankheit, die einen Krankenhausaufenthalt ≤ 14 Tage vor Studieneintritt erfordert.
- Verwendung von Medikamenten zur Behandlung von SMA, einschließlich Riluzol, Valproinsäure, Hydroxyharnstoff, orale Verwendung von Albuterol, NaPB, Butyrat-Derivate, Kreatin, Wachstumshormon, anabole Steroide, Probenecid, orale oder parenterale Verwendung von Kortikosteroiden bei der Einreise oder Wirkstoffe, die dies erwarten lassen Erhöhung oder Verringerung der Muskelkraft oder Mittel mit vermuteter Hemmung der Histon-Deacetylase (HDAC) innerhalb von 30 Tagen vor Studieneintritt.
- Keine Reisebereitschaft für Studienleistungen.
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: BEHANDLUNG
- Zuteilung: NON_RANDOMIZED
- Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
- Maskierung: KEINER
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
---|---|
EXPERIMENTAL: Kohorte 1
Familiengeschichte von SMA Typ I 0-3 Monate alt Bestätigung von nicht mehr als 3 SMN2-Kopien
|
Die Pulverform des Medikaments wird ausgegeben.
Die angestrebte NaPB-Dosierung beträgt 450–600 mg/kg/Tag, aufgeteilt in vier Dosen.
Für Kohorte 1 schlagen wir vor, die Behandlung über 18 Monate fortzusetzen.
Für Kohorte 2 schlagen wir vor, die Behandlung über 24 Monate fortzusetzen.
|
EXPERIMENTAL: Kohorte 2
Familiengeschichte von SMA Typ II 0-6 Monate alt Bestätigung von nicht mehr als 4 SMN2-Kopien
|
Die Pulverform des Medikaments wird ausgegeben.
Die angestrebte NaPB-Dosierung beträgt 450–600 mg/kg/Tag, aufgeteilt in vier Dosen.
Für Kohorte 1 schlagen wir vor, die Behandlung über 18 Monate fortzusetzen.
Für Kohorte 2 schlagen wir vor, die Behandlung über 24 Monate fortzusetzen.
|
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
---|---|---|
Die Studie wird die Sicherheit, Verträglichkeit und potenzielle Wirksamkeit von Natriumphenylbutyrat (NaPB) bei präsymptomatischen Säuglingen mit genetisch bestätigter SMA bewerten. Es wird auch ausgewählte pharmakokinetische Parameter bestimmen.
Zeitfenster: 24 Monate
|
Anzahl der Teilnehmer mit SUEs im Zusammenhang mit der Forschung.
|
24 Monate
|
Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
---|---|
Die Studie wird den potenziellen Nutzen von NaPB für die fettfreie Körpermasse bestimmen; Gesamtmotorische Funktion; Mögliche zelluläre Reaktion auf NaPB; und Arzneimittel-Compliance.
Zeitfenster: 24 Monate
|
24 Monate
|
Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Ermittler
- Hauptermittler: Kathryn Swoboda, MD, University of Utah
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn
Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)
Studienabschluss (TATSÄCHLICH)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (SCHÄTZEN)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
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- Erkrankungen des Nervensystems
- Neurologische Manifestationen
- Neuromuskuläre Erkrankungen
- Neurodegenerative Krankheiten
- Neuromuskuläre Manifestationen
- Pathologische Zustände, Anatomisch
- Erkrankungen des Rückenmarks
- Motoneuron-Krankheit
- Muskelatrophie
- Atrophie
- Muskelatrophie, Wirbelsäule
- Antineoplastische Mittel
- 4-Phenylbuttersäure
Andere Studien-ID-Nummern
- 22183 (Andere Kennung: City of Hope Medical Center)
- 1R01HD054599-01 (NIH)
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