Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

MEG Studie akutních účinků STX209 u ASD

27. září 2019 aktualizováno: Timothy Roberts

Magnetoencefalografie / magnetická rezonanční spektroskopie Studie dávkové odezvy arbaclofenu při poruše autistického spektra

Toto je jednomístná, randomizovaná, akutní studie závislosti odpovědi na dávce, aby se zjistilo, zda STX209 produkuje na dávce závislou významnou změnu v cílových parametrech MEG ve srovnání s výchozí hodnotou, stejně jako ve srovnání s léčbou placebem.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Nedávné důkazy z magnetoencefalografických (MEG) studií u ASD poukázaly na abnormality (konkrétně zpoždění) ve sluchově vyvolaných neuromagnetických reakcích (např. M100 - viz Roberts et al., 2010, a pole mismatch, MMF - viz Roberts et al., 2011) a také abnormality v oscilačním chování sluchové kůry, zejména v pásmu gama (30-50 Hz), v klidu a v reakci na jednoduché sluchové podněty (viz Gandal et al., 2010 a Cornew et al., 2012; Edgar et al., 2013). Lokální obvody, které jsou základem takové vyvolané aktivity a oscilací, a synaptického přenosu obecně, vyžadují vhodnou rovnováhu excitace a inhibice, zprostředkované glutamátem a GABA, v daném pořadí. Jeden model neurálních oscilačních deficitů u ASD naznačuje, že narušená regulační kontrola inhibičními interneurony na pyramidové buňky je základem abnormální sluchové latence a oscilačních elektrofyziologických opatření. Jako takové jsou elektrofyziologické deficity interpretovány jako lokální abnormality obvodů, přičemž na molekulární úrovni lze odvodit nerovnováhu v aktivitě glutamátu a GABA.

Bylo vyvinuto kandidátní léčivo pro ASD - STX209, agonista GABA-B. Protože se toto léčivo zaměřuje na synaptickou aktivitu, která má jasné elektrofyziologické koreláty, jedním z cílů tohoto návrhu je posoudit citlivost (citlivost na změnu) opatření MEG na akutní podávání STX209 v různých dávkách u adolescentů s autistickým spektrem. Cílem studie je také stanovit povahu domnělého vztahu mezi takovými elektrofyziologickými markery a hladinami GABA a glutamátu pomocí spektrálně upravené magnetické rezonanční spektroskopie (MRS) MEGAPRESS.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

25

Fáze

  • Raná fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Phladelphia

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

14 let až 17 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Muži praváci ve věku 14 až 17,75 let.
  2. Diagnóza ASD za posledních 12 měsíců podle kritérií DSM-IV, včetně autistické poruchy, pervazivní vývojové poruchy – jinak nespecifikované (PDD-NOS) a Aspergerova syndromu, ale s výjimkou dětské dezintegrační poruchy a Rettova syndromu.
  3. Současný farmakologický léčebný režim byl stabilní alespoň 4 týdny před screeningem.
  4. Pokud subjekt již dostává stabilní nefarmakologické vzdělávací, behaviorální a/nebo dietní intervence, účast v těchto programech musí být nepřetržitá během 2 měsíců před screeningem a subjekty nebo jejich rodič/pečovatel nesmí dobrovolně zahájit nové nebo modifikovat probíhající intervence po dobu trvání studie. Typické školní prázdniny nejsou považovány za modifikace stabilního programování.
  5. Před provedením jakýchkoli postupů specifických pro studii musí subjekt poskytnout ústní souhlas s účastí ve studii (pokud je to vývojově vhodné) a rodič/pečovatel musí poskytnout písemný informovaný souhlas. Pokud pečovatel účastnící se návštěv kliniky není rodičem, je třeba získat od rodiče písemný souhlas s účastí pečovatele ve studii.

Kritéria vyloučení:

  1. Žádné známé neurologické poškození (např. trauma hlavy se ztrátou vědomí na více než 10 minut, mrtvice, záchvatová porucha).
  2. Klaustrofobie
  3. Kovově implantované protetické nebo stimulační zařízení (včetně kardiostimulátoru)
  4. Nadměrná kovová stomatologická práce (včetně rovnátek, neodnímatelných držáků)
  5. Subjekty, které jsou v současné době léčeny racemickým baklofenem, vigabatrinem, tiagabinem nebo riluzolem.
  6. Subjekty, které během posledních 30 dnů užily jiný zkoumaný lék.
  7. Subjekty, které nejsou schopny užívat perorální léky.
  8. Subjekty, které mají v anamnéze přecitlivělost na racemický baklofen.
  9. Rodiče/zákonní zástupci nebo subjekty, které podle názoru zkoušejícího nemusí dodržovat studijní plány nebo postupy.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Základní věda
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: A. Placebo, poté 15 mg a poté 30 mg

Subjekty dostanou jednu dávku placeba v týdnu 1, 15 mg STX209 v týdnu 2 a 30 mg STX209 v týdnu 3.

Subjekty obdrží STX209 prostřednictvím perorálních dezintegračních tablet podávaných v jednotlivých 15mg tabletách.
Lék: STX209 (15 mg)
Bude použit randomizovaný design akutní dávky-odezva s celkovou dobou trvání studie 3 týdny. Při každé návštěvě bude získána základní hladina MEG následovaná akutním podáním jedné dávky léku/placeba a po 60 minutách opakovaným podáním MEG. Každý účastník obdrží jednu dávku placeba v náhodném pořadí a jednu dávku STX209 od nejmenší po největší (15 mg a 30 mg). MRI a MRS budou provedeny bezprostředně po MEG, aby poskytly anatomický základ pro lokalizaci zdroje a také pro posouzení akutních účinků podávání STX209 na MRS odhady GABA a glutamátu. Intervence STX209 (15 mg) je „nízká dávka“
Ostatní jména:
  • Arbaklofen (15 mg)
Lék: placebo
Bude použit randomizovaný design akutní dávky-odezva s celkovou dobou trvání studie 3 týdny. Při každé návštěvě bude získána základní hladina MEG následovaná akutním podáním jedné dávky léku/placeba a po 60 minutách opakovaným podáním MEG. Každý účastník obdrží jednu dávku placeba v náhodném pořadí a jednu dávku STX209 od nejmenší po největší (15 mg a 30 mg). MRI a MRS budou provedeny bezprostředně po MEG, aby poskytly anatomický základ pro lokalizaci zdroje a také pro posouzení akutních účinků podávání STX209 na MRS odhady GABA a glutamátu. Placebová intervence je neaktivní placebo kontrolní dávka
Lék: STX209 (30 mg)
Bude použit randomizovaný design akutní dávky-odezva s celkovou dobou trvání studie 3 týdny. Při každé návštěvě bude získána základní hladina MEG následovaná akutním podáním jedné dávky léku/placeba a po 60 minutách opakovaným podáním MEG. Každý účastník obdrží jednu dávku placeba v náhodném pořadí a jednu dávku STX209 od nejmenší po největší (15 mg a 30 mg). MRI a MRS budou provedeny bezprostředně po MEG, aby poskytly anatomický základ pro lokalizaci zdroje a také pro posouzení akutních účinků podávání STX209 na MRS odhady GABA a glutamátu. Intervence STX209 (30 mg) je „vysoká dávka“
Ostatní jména:
  • Arbaklofen (30 mg)
Experimentální: B. 15 mg, poté placebo a poté 30 mg

Subjekty dostanou jednu dávku 15 mg STX209 v týdnu 1, placebo v týdnu 2 a 30 mg STX209 v týdnu 3.

Subjekty obdrží STX209 prostřednictvím perorálních dezintegračních tablet podávaných v jednotlivých 15mg tabletách.
Lék: STX209 (15 mg)
Bude použit randomizovaný design akutní dávky-odezva s celkovou dobou trvání studie 3 týdny. Při každé návštěvě bude získána základní hladina MEG následovaná akutním podáním jedné dávky léku/placeba a po 60 minutách opakovaným podáním MEG. Každý účastník obdrží jednu dávku placeba v náhodném pořadí a jednu dávku STX209 od nejmenší po největší (15 mg a 30 mg). MRI a MRS budou provedeny bezprostředně po MEG, aby poskytly anatomický základ pro lokalizaci zdroje a také pro posouzení akutních účinků podávání STX209 na MRS odhady GABA a glutamátu. Intervence STX209 (15 mg) je „nízká dávka“
Ostatní jména:
  • Arbaklofen (15 mg)
Lék: placebo
Bude použit randomizovaný design akutní dávky-odezva s celkovou dobou trvání studie 3 týdny. Při každé návštěvě bude získána základní hladina MEG následovaná akutním podáním jedné dávky léku/placeba a po 60 minutách opakovaným podáním MEG. Každý účastník obdrží jednu dávku placeba v náhodném pořadí a jednu dávku STX209 od nejmenší po největší (15 mg a 30 mg). MRI a MRS budou provedeny bezprostředně po MEG, aby poskytly anatomický základ pro lokalizaci zdroje a také pro posouzení akutních účinků podávání STX209 na MRS odhady GABA a glutamátu. Placebová intervence je neaktivní placebo kontrolní dávka
Lék: STX209 (30 mg)
Bude použit randomizovaný design akutní dávky-odezva s celkovou dobou trvání studie 3 týdny. Při každé návštěvě bude získána základní hladina MEG následovaná akutním podáním jedné dávky léku/placeba a po 60 minutách opakovaným podáním MEG. Každý účastník obdrží jednu dávku placeba v náhodném pořadí a jednu dávku STX209 od nejmenší po největší (15 mg a 30 mg). MRI a MRS budou provedeny bezprostředně po MEG, aby poskytly anatomický základ pro lokalizaci zdroje a také pro posouzení akutních účinků podávání STX209 na MRS odhady GABA a glutamátu. Intervence STX209 (30 mg) je „vysoká dávka“
Ostatní jména:
  • Arbaklofen (30 mg)
Experimentální: C. 15 mg, poté 30 mg, poté placebo

Subjekty dostanou jednu dávku 15 mg STX209 v týdnu 1, 30 mg STX209 v týdnu 2 a placebo v týdnu 3.

Subjekty obdrží STX209 prostřednictvím perorálních dezintegračních tablet podávaných v jednotlivých 15mg tabletách.
Lék: STX209 (15 mg)
Bude použit randomizovaný design akutní dávky-odezva s celkovou dobou trvání studie 3 týdny. Při každé návštěvě bude získána základní hladina MEG následovaná akutním podáním jedné dávky léku/placeba a po 60 minutách opakovaným podáním MEG. Každý účastník obdrží jednu dávku placeba v náhodném pořadí a jednu dávku STX209 od nejmenší po největší (15 mg a 30 mg). MRI a MRS budou provedeny bezprostředně po MEG, aby poskytly anatomický základ pro lokalizaci zdroje a také pro posouzení akutních účinků podávání STX209 na MRS odhady GABA a glutamátu. Intervence STX209 (15 mg) je „nízká dávka“
Ostatní jména:
  • Arbaklofen (15 mg)
Lék: placebo
Bude použit randomizovaný design akutní dávky-odezva s celkovou dobou trvání studie 3 týdny. Při každé návštěvě bude získána základní hladina MEG následovaná akutním podáním jedné dávky léku/placeba a po 60 minutách opakovaným podáním MEG. Každý účastník obdrží jednu dávku placeba v náhodném pořadí a jednu dávku STX209 od nejmenší po největší (15 mg a 30 mg). MRI a MRS budou provedeny bezprostředně po MEG, aby poskytly anatomický základ pro lokalizaci zdroje a také pro posouzení akutních účinků podávání STX209 na MRS odhady GABA a glutamátu. Placebová intervence je neaktivní placebo kontrolní dávka
Lék: STX209 (30 mg)
Bude použit randomizovaný design akutní dávky-odezva s celkovou dobou trvání studie 3 týdny. Při každé návštěvě bude získána základní hladina MEG následovaná akutním podáním jedné dávky léku/placeba a po 60 minutách opakovaným podáním MEG. Každý účastník obdrží jednu dávku placeba v náhodném pořadí a jednu dávku STX209 od nejmenší po největší (15 mg a 30 mg). MRI a MRS budou provedeny bezprostředně po MEG, aby poskytly anatomický základ pro lokalizaci zdroje a také pro posouzení akutních účinků podávání STX209 na MRS odhady GABA a glutamátu. Intervence STX209 (30 mg) je „vysoká dávka“
Ostatní jména:
  • Arbaklofen (30 mg)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Latence M50 (levá hemisféra)
Časové okno: 1 hodina na intervenci, po níž následuje 1 týdenní vyplachování po dobu celkem tří týdnů
Latence sluchově evokované složky M50 vycházející z levé mozkové hemisféry
1 hodina na intervenci, po níž následuje 1 týdenní vyplachování po dobu celkem tří týdnů
Latence M50 (pravá hemisféra)
Časové okno: 1 hodina na intervenci, po níž následuje 1 týdenní vyplachování po dobu celkem tří týdnů
Latence sluchově evokované složky odezvy M50 vycházející z pravé mozkové hemisféry
1 hodina na intervenci, po níž následuje 1 týdenní vyplachování po dobu celkem tří týdnů
Ustálený stav soudržnosti mezi zkouškami (levá polokoule)
Časové okno: 1 hodina na intervenci, po níž následuje 1 týdenní vyplachování po dobu celkem tří týdnů
Intertrial koherence (ITC) sluchové odpovědi v ustáleném stavu vycházející z levé mozkové hemisféry
1 hodina na intervenci, po níž následuje 1 týdenní vyplachování po dobu celkem tří týdnů
Stálý stav mezi soudy soudržnosti (pravá polokoule)
Časové okno: 1 hodina na intervenci, po níž následuje 1 týdenní vyplachování po dobu celkem tří týdnů
Mezitestová koherence (ITC) sluchové ustálené reakce vycházející z pravé mozkové hemisféry
1 hodina na intervenci, po níž následuje 1 týdenní vyplachování po dobu celkem tří týdnů
GABA (levá hemisféra)
Časové okno: 1 hodina na intervenci, po níž následuje 1 týdenní vyplachování po dobu celkem tří týdnů
Poměr GABA/Cr vyplývající z voxelu v levém horním temporálním gyru
1 hodina na intervenci, po níž následuje 1 týdenní vyplachování po dobu celkem tří týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Timothy Roberts

Spolupracovníci

Simons Foundation
Clinical Research Associates, LLC

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Timothy Roberts, PhD, Children's Hospital of Philadelphia

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. února 2016

Primární dokončení (Aktuální)

30. července 2018

Dokončení studie (Aktuální)

27. září 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

17. října 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

29. října 2014

První zveřejněno (Odhad)

30. října 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

21. října 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

27. září 2019

Naposledy ověřeno

1. září 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 14-010857

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na STX209 (15 mg)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Hungary

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit