Fotodynamisk terapi og Vismodegib for flere basalcellekarsinomer (PDT-Vismo)

Inklusjonskriterier

Pasienter vil bli inkludert i studien basert på følgende kriterier:

• Mannlige eller ikke-fertile kvinner, minst 18 år gamle (Kvinnelige pasienter som oppfyller minst ett av følgende kriterier er definert som kvinner i ikke-fertil alder)
• ≥ 50 år gammel og naturlig amenoréisk i ≥ 1 år
• Permanent prematur ovariesvikt bekreftet av spesialist gynekolog
• Tidligere bilateral salpingo-ooforektomi eller hysterektomi
• XY karyotype, Turners syndrom eller uterin agenesis
• Diagnose av BCC med minst 4 nodulære lesjoner som måler 0,5 cm til 5 cm i diameter, lokalisert på hodet og nakken, bagasjerommet eller ekstremiteter.
• Diagnosen må bekreftes klinisk ved baseline med 1-2 lesjoner som er biopsiert ikke tidligere enn 2 uker før behandling.
• Pasienter som kan ha høy sykdomsbyrde, dvs. store lesjoner, som er ikke-kirurgiske kandidater eller som nekter kirurgi.
• Ikke-kirurgiske kandidater, som kan være i stand til å gjennomgå reseksjon av utvalgt enkelt, individuell lesjon, men som kanskje ikke tåler omfattende kirurgi, kan ha mange komorbiditeter, kan være utsatt for komplikasjoner.
• Pasienter hvor kirurgi eller strålebehandling kan være upraktisk
• Primære lesjoner kan være akseptable for registrering
• Innenfor normalgrense hematopoetisk kapasitet, lever- og nyrefunksjon. Verdier utenfor disse grensene kan tillates ved digresjon av PI, hvis de bestemmes som ikke klinisk signifikante
• Mannlige pasienter må bruke kondom til enhver tid, selv etter en vasektomi, under samleie med kvinnelige partnere med reproduksjonspotensial under behandling med vismodegib og i 3 måneder etter siste dose for å unngå å eksponere en gravid partner og ufødt foster for vismodegib
• Mannlige pasienter må godta å ikke donere sæd under studien og i 3 måneder etter seponering av vismodegib
• Avtale om ikke å donere blod eller blodprodukter under studien og i 7 måneder etter seponering av vismodegib.
• Bevis på et personlig signert og datert informert samtykkedokument som indikerer at forsøkspersonen (eller juridisk akseptabel representant) har blitt informert om alle relevante aspekter av rettssaken.
• Evne til å forstå og vilje til å signere et skriftlig informert samtykkedokument på engelsk

Ekskluderingskriterier:

• Kvinner i fertil alder
• Basalcellekarsinomer av aggressive undertyper (infiltrative, morfeaforme, mikronodulære)
• Enhver BCC som kan kreve Mohs-operasjon for definitiv kontroll
• Personer med porfyri eller kjent overfølsomhet overfor porfyriner
• Personer med kjente lysfølsomhetssykdommer
• Personer som tidligere er behandlet med en systemisk fotosensibilisator innen 4 måneder etter screeningsdato
• Personer som ønsker å bli gravid med en kvinne i fertil alder i løpet av de neste 1,5 årene
• Ukontrollert samtidig sykdom inkludert, men ikke begrenset til, pågående eller aktiv infeksjon, symptomatisk kongestiv hjertesvikt, ustabil angina pectoris, hjertearytmi eller psykiatrisk sykdom/sosiale situasjoner som vil begrense etterlevelse av studiekrav.
• Forventet levealder mindre enn ett år
• Manglende evne eller vilje til å svelge kapsler
• Har en historie med alkoholmisbruk, med mindre i full remisjon i mer enn 6 måneder før screeningbesøket (dag 0) når samtykkeskjemaet er signert.
• Kjent å være infisert med humant immunsviktvirus (HIV), hepatitt B eller hepatitt C-virus.
• Får for tiden vismodegib, biologisk eller kjemoterapi
• Gjennomgår for tiden behandling med fotodynamisk terapi, topiske kjemoterapimidler inkludert Imiquimod, fluorouracil, Ingenol mebutat (picato) til de utvalgte behandlingslesjonsstedene.
• Personer som har Gorlins syndrom
• Personer som har mottatt noen form for solid organtransplantasjon
• Personer som tar immundempende medisiner ved screeningbesøket.
• Deltakelse i annen studie ved bruk av en undersøkelses- eller eksperimentell terapi eller prosedyre innen 4 uker eller 5 halveringstider (det som er lengst) før screeningbesøket og/eller under studiedeltakelsen. Forsøkspersoner kan ikke delta i studier av andre undersøkelses- eller eksperimentelle terapier eller prosedyrer på noe tidspunkt under deres deltakelse i denne studien.
• Andre alvorlige akutte eller kroniske medisinske eller psykiatriske tilstander eller laboratorieavvik som kan øke risikoen forbundet med studiedeltakelse eller administrasjon av undersøkelsesprodukt eller kan forstyrre tolkningen av studieresultater og, etter utforskerens vurdering, vil gjøre forsøkspersonen uegnet for innreise. inn i denne studien.
• Emner som ikke kan eller vil overholde studiebesøksplanen og kravene til studien
• Emner som ikke kan snakke og lese det engelske språket
• Et forsøksperson som etter sponsoretterforskerens oppfatning vil være lite samarbeidsvillig eller ute av stand til å følge studieprosedyrene.