Fotodynamisk terapi og Vismodegib til multiple basalcellekarcinomer (PDT-Vismo)

Inklusionskriterier

Patienter vil blive inkluderet i undersøgelsen baseret på følgende kriterier:

• Mandlige eller ikke-fertile kvinder, mindst 18 år gamle (Kvindelige patienter, der opfylder mindst et af følgende kriterier, defineres som kvinder i ikke-fertil alder)
• ≥ 50 år gammel og naturligt amenoréisk i ≥ 1 år
• Permanent for tidlig æggestoksvigt bekræftet af specialgynækolog
• Tidligere bilateral salpingo-ooforektomi eller hysterektomi
• XY karyotype, Turners syndrom eller uterin agenesis
• Diagnose af BCC med mindst 4 nodulære læsioner, der måler 0,5 cm til 5 cm i diameter, placeret på hoved og hals, krop eller ekstremiteter.
• Diagnosen skal bekræftes klinisk ved baseline med 1-2 læsioner, der er blevet biopsieret ikke tidligere end 2 uger før behandling.
• Patienter, der kan have høj sygdomsbyrde, dvs. store læsioner, som er ikke-kirurgiske kandidater, eller som nægter operation.
• Ikke-kirurgiske kandidater, som kan være i stand til at gennemgå resektion af udvalgt enkelt, individuel læsion, men måske ikke tolererer omfattende operationer, kan have mange samtidige sygdomme, kan være tilbøjelige til komplikationer.
• Patienter, hvor operation eller strålebehandling kan være upraktisk
• Primære læsioner kan være acceptable for tilmelding
• Inden for normal grænse hæmatopoietisk kapacitet, lever- og nyrefunktion. Værdier uden for disse grænser kan tillades ved afvigelse af PI, hvis de bestemmes som ikke klinisk signifikante
• Mandlige patienter skal altid bruge kondomer, selv efter en vasektomi, under samleje med kvindelige partnere med reproduktionspotentiale under behandling med vismodegib og i 3 måneder efter den sidste dosis for at undgå at udsætte en gravid partner og det ufødte foster for vismodegib
• Mandlige patienter skal acceptere ikke at donere sæd under undersøgelsen og i 3 måneder efter seponering af vismodegib
• Aftale om ikke at donere blod eller blodprodukter under undersøgelsen og i 7 måneder efter seponering af vismodegib.
• Bevis på et personligt underskrevet og dateret informeret samtykkedokument, der indikerer, at forsøgspersonen (eller juridisk acceptabel repræsentant) er blevet informeret om alle relevante aspekter af retssagen.
• Evne til at forstå og villighed til at underskrive et skriftligt informeret samtykkedokument på engelsk

Ekskluderingskriterier:

• Kvinder i den fødedygtige alder
• Basalcellekarcinomer af aggressive undertyper (infiltrative, morpheaforme, mikronodulære)
• Enhver BCC, der kan kræve Mohs-kirurgi for endelig kontrol
• Personer med porfyri eller kendt overfølsomhed over for porphyriner
• Personer med kendte lysfølsomhedssygdomme
• Individer tidligere behandlet med en systemisk fotosensibilisator inden for 4 måneder efter screeningsdatoen
• Forsøgspersoner, der ønsker at blive gravide med en kvinde i den fødedygtige alder inden for de næste 1,5 år
• Ukontrolleret samtidig sygdom, herunder, men ikke begrænset til, igangværende eller aktiv infektion, symptomatisk kongestiv hjertesvigt, ustabil angina pectoris, hjertearytmi eller psykiatrisk sygdom/sociale situationer, der ville begrænse overholdelse af undersøgelseskrav.
• Forventet levetid mindre end et år
• Manglende evne eller vilje til at sluge kapsler
• Har en historie med alkoholmisbrug, medmindre i fuld remission i mere end 6 måneder før screeningsbesøget (dag 0), når samtykkeerklæringen er underskrevet.
• Kendt for at være inficeret med humant immundefektvirus (HIV), hepatitis B eller hepatitis C virus.
• Modtager i øjeblikket vismodegib, biologiske lægemidler eller kemoterapi
• Undergår i øjeblikket behandling med fotodynamisk terapi, topiske kemoterapimidler, herunder Imiquimod, fluorouracil, Ingenol mebutat (picato) til de udvalgte behandlingslæsionssteder.
• Forsøgspersoner, der har Gorlins syndrom
• Forsøgspersoner, der har modtaget nogen form for solid organtransplantation
• Forsøgspersoner, der tager immunsuppressiv medicin ved screeningsbesøget.
• Deltagelse i anden undersøgelse ved hjælp af en undersøgelses- eller eksperimentel terapi eller procedure inden for 4 uger eller 5 halveringstider (alt efter hvad der er længst) før screeningsbesøget og/eller under undersøgelsesdeltagelsen. Forsøgspersoner kan ikke deltage i undersøgelser af andre undersøgelses- eller eksperimentelle terapier eller procedurer på noget tidspunkt under deres deltagelse i denne undersøgelse.
• Andre alvorlige akutte eller kroniske medicinske eller psykiatriske tilstande eller laboratorieabnormiteter, der kan øge risikoen forbundet med undersøgelsesdeltagelse eller administration af forsøgsprodukter eller kan interferere med fortolkningen af ​​undersøgelsesresultater og, efter investigators vurdering, ville gøre emnet uegnet til adgang ind i denne undersøgelse.
• Forsøgspersoner, der ikke er i stand til eller ønsker at overholde studiebesøgsplanen og kravene til undersøgelsen
• Emner, der ikke kan tale og læse det engelske sprog
• En forsøgsperson, som efter sponsor-undersøgerens opfattelse vil være usamarbejdsvillig eller ude af stand til at overholde undersøgelsesprocedurer.