Zkušenosti s H.P. Léčba gelem Acthar u pacientů s nefrotickým syndromem/proteinurií v důsledku různých etiologií a jejich vlivu na funkci podocytů (Acthar)

Pacienti s proteinurií/nefrotickým syndromem s poměrem albumin/kreatinin 50 nebo 24 hodinovým proteinem v moči 500 mg nebo vyšším budou dostávat zvyšující se dávky H.P. Acthar Gel počínaje 20 jednotkami týdně nebo jednou za dva týdny po dobu 3 měsíců po jednoměsíčním pozorovacím období vymývání.

Druhé tříměsíční období vyžaduje 40 jednotek jednou za dva týdny a třetí tříměsíční období používá 80 jednotek dvakrát týdně, přičemž se sleduje, zda snížení proteinurie dosáhne cíle 50–100 %.

Klinické parametry před studiem zahrnují Cbc diff, cmp, lipid s ldl, kortizol, acth, 24hodinovou moč na kreatinin a protein, poměr albumin/kreatinin v moči, poměr protein/kreatinin, hustotu kostí, hgba1c, hmotnost, krevní tlak, vitální funkce, a celkový zdravotní dotazník. Měsíční poměry cbc, cmp, prot/creat, alb/creat a jedna červená horní zkumavka a jedna nádoba na moč o objemu 50 ccm pro základní studie podocytů do MGH Charlestown. Čtvrté -3 měsíční období pozorování bude s postupným snižováním dávky přípravku Acthar a sledováním stejných měsíčních parametrů a parametrů před studií.

Druhý rok pozorování bude pokračovat v kontrolách pacientů každý druhý měsíc po dobu jednoho roku, aby se určila délka úbytku proteinu pozorovaného v prvním roce.

Studie bude ukončena po druhém roce sledování bez drog.

Biomarkerové studie funkce podocytů budou prováděny po celé období 2 let.

Konečná analýza dat bude ukončena po 2 letech pozorování.