Esperienza con H.P. Acthar Gel Trattamento di pazienti con sindrome nefrosica/proteinuria a causa di varie eziologie e suo effetto sulla funzione dei podociti (Acthar)

I pazienti con proteinuria/sindrome nefrosica con rapporti albumina/creatinina di 50 o proteine ​​urinarie delle 24 ore di 500 mg o superiori riceveranno dosi crescenti di H.P. Acthar Gel iniziando con 20 unità settimanali o bisettimanali per 3 mesi dopo un periodo di osservazione di washout di un mese.

Il secondo trimestre richiede 40 unità bisettimanali e il terzo trimestre utilizza 80 unità bisettimanali osservando se la riduzione della proteinuria raggiunge un obiettivo del 50-100%.

I parametri clinici pre-studio includono Cbc diff, cmp, lipidi con ldl, cortisolo, acth, urine delle 24 ore per creatinina e proteine, rapporto albumina/creatinina nelle urine, rapporto proteine/creatinina, densità ossea, hgba1c, peso, pressione sanguigna, segni vitali, e questionario sulla salute generale. Rapporti mensili cbc, cmp, prot/creat, alb/creat e un tubo superiore rosso e un contenitore di urina da 50 cc per andare a MGH Charlestown per studi di base sui podociti. Il quarto periodo di osservazione di 3 mesi sarà ridotto gradualmente fino all'interruzione della dose di Acthar e seguendo gli stessi parametri mensili e pre studio.

Un secondo anno di osservazione continuerà a controllare i pazienti a mesi alterni per un anno per determinare la durata del decremento proteico osservato nel primo anno.

Lo studio si concluderà dopo il secondo anno di follow-up senza farmaci.

Gli studi sui biomarcatori della funzione dei podociti saranno condotti per l'intero periodo di 2 anni.

L'analisi finale dei dati si concluderà dopo il periodo di osservazione di 2 anni.