Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Simufilam (PTI-125), 100 mg, pro pacienty s mírnou až středně těžkou Alzheimerovou chorobou (PTI-125)

21. dubna 2025 aktualizováno: Cassava Sciences, Inc.

12měsíční otevřená bezpečnostní studie Simufilamu, po níž následovalo 6měsíční randomizované vysazení a dalších 6 měsíců otevřená studie u pacientů s mírnou až středně těžkou Alzheimerovou chorobou

Dvouletá bezpečnostní studie simufilamu (PTI-125) 100 mg perorálních tablet dvakrát denně pro účastníky předchozích studií se simufilamem a také pro další nové subjekty s mírnou až středně těžkou Alzheimerovou chorobou pro celkem 200 účastníků. Všichni účastníci budou dostávat simufilam 100 mg tablety dvakrát denně po dobu jednoho roku, po kterém bude následovat 6měsíční randomizované, dvojitě zaslepené období, kdy subjekty budou buď pokračovat v aktivní léčbě, nebo budou převedeny na placebo. Studie končí dodatečným 6měsíčním obdobím otevřené léčby. Návštěvy kliniky jsou každý měsíc nebo měsíc a půl v prvním roce a každé 3 měsíce ve druhém roce s další návštěvou ve 13. měsíci. Hodnotí se kognice a neuropsychiatrické symptomy.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Cílem této studie je vybudovat bezpečnostní databázi pro simufilam (PTI-125) a prozkoumat jeho účinky na biomarkery, kognici a neuropsychiatrické symptomy během 12měsíčního podávání dvakrát denně u pacientů s mírnou až středně těžkou AD. Dalšími cíli je posoudit rozdíly v kognitivních a neuropsychiatrických symptomech mezi aktivními rameny a rameny s placebem v 6měsíčním randomizovaném období. Všechny subjekty podstoupí lumbální punkci při screeningu pro základní testování celkového tau mozkomíšního moku (CSF) a Abeta42 a prvních 50 subjektů také poskytne vzorek CSF v 6. nebo 12. měsíci pro vyhodnocení změny od výchozí hodnoty v biomarkerech CSF. CSF nebude vyžadován u subjektů s předchozím CSF, PET nebo MRI průkazem Alzheimerovy choroby. Plazmatické biomarkery budou hodnoceny u všech subjektů. Bezpečnost bude hodnocena krevními testy, elektrokardiogramy, monitorováním nežádoucích účinků a ve 12. a 24. měsíci úplnými fyzikálními vyšetřeními.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

220

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kanada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1Z 1G3
        • Ottawa Memory Clinic
      • Toronto, Ontario, Kanada, M3B 2S7
        • Toronto Memory Program
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Gilbert, Arizona, Spojené státy, 85296
        • Cognitive Clinical Trials
      • Surprise, Arizona, Spojené státy, 85374
        • Cognitive Clinical Trials
    • California
      • Imperial, California, Spojené státy, 92251
        • Sun Valley Research Center, Inc.
    • Florida
      • Delray Beach, Florida, Spojené státy, 33445
        • Brain Matters Research
      • Fort Myers, Florida, Spojené státy, 33912
        • Neuropsychiatric Research Center of Southwest Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33125
        • Optimus U
      • Miami Lakes, Florida, Spojené státy, 33016
        • Adaptive Clinical Research, Inc
      • Palmetto Bay, Florida, Spojené státy, 33157
        • IMIC, Inc.
    • Nebraska
      • Bellevue, Nebraska, Spojené státy, 68005
        • Cognitive Clinical Trials
      • Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68130
        • Cognitive Clinical Trials
    • New Jersey
      • Toms River, New Jersey, Spojené státy, 08755
        • Advanced Memory Research Institute
    • Ohio
      • North Canton, Ohio, Spojené státy, 44720
        • Neuro-Behavioral Clinical Research
    • Texas
      • Austin, Texas, Spojené státy, 78757
        • Senior Adults Specialty Research
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77058
        • Centex Studies, Inc.
      • McAllen, Texas, Spojené státy, 78504
        • Centex Studies

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

50 let až 85 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

KRITÉRIA PRO ZAŘAZENÍ:

  1. Formulář informovaného souhlasu (ICF) podepsaný subjektem nebo právně přijatelným zástupcem.
  2. Pacient má pečovatele nebo zákonného zástupce odpovědného za podávání léku a zaznamenávání času.
  3. Věk ≥ 50 a ≤ 85 let
  4. Klinická diagnóza demence v důsledku možné nebo pravděpodobné AD v souladu s kritérii stanovenými pracovní skupinou Národního institutu pro stárnutí a Asociace pro Alzheimerovu chorobu.
  5. Pokud je žena, postmenopauzální minimálně 1 rok
  6. Pacient žijící doma, seniorské rezidenční zařízení nebo ústavní zařízení bez potřeby nepřetržitého (tj. 24-h) ošetřovatelská péče
  7. Celkový zdravotní stav přijatelný pro účast ve studii
  8. Plynulost (ústní i písemná) v angličtině nebo španělštině
  9. Pokud dostáváte memantin, rivastigmin, galantamin nebo AChEI, dostáváte stabilní dávku po dobu nejméně 3 měsíců (90 dní) před screeningem. Pokud dostáváte donepezil, dostáváte jakoukoli dávku nižší než 23 mg jednou denně. Je povoleno užívat více léků.
  10. Pacient je nekuřák minimálně 3 roky.
  11. Pacient nebo zákonný zástupce musí souhlasit s odběrem vzorků krve pro hodnocení PK, laboratorní vyšetření a SavaDx.
  12. Skóre MMSE-2 ≥ 16 a ≤ 26 při screeningu, NEBO pokud > 26, musí mít důkaz o patologii AD, jako je předchozí poměr tau/Aβ42 v CSF ≥ 0,28, amyloid pozitivní PET sken nebo ztráta objemu hipokampu v souladu s AD.

KRITÉRIA VYLOUČENÍ:

  1. Cokoli, co by podle názoru Zkoušejícího bránilo účasti na 2leté studii.
  2. BMI < 18,5
  3. Pozitivní screening drog v moči.
  4. Pozitivní screening HIV, HCV nebo HbsAg.
  5. Sebevražednost na C-SSRS
  6. Expozice experimentálnímu léku jinému než simufilam, experimentálnímu biologickému nebo experimentálnímu lékařskému zařízení během 3 měsíců před screeningem
  7. Zdravotní stav, který by narušoval lumbální punkci
  8. Bydlení v kvalifikovaném pečovatelském zařízení a vyžadující 24hodinovou péči.
  9. Klinicky významné výsledky laboratorních testů
  10. Klinicky významná neléčená hypotyreóza (pokud je léčena, hladina hormonu stimulujícího štítnou žlázu a dávka suplementace štítné žlázy musí být stabilní alespoň 6 měsíců před screeningem)
  11. Nedostatečně kontrolovaný diabetes mellitus, včetně potřeby inzulínu nebo metforminu >1000 mg/den.
  12. Renální insuficience (sérový kreatinin > ULN a klinicky významná podle názoru PI a/nebo sponzora NEBO eGFR
  13. Maligní nádor do 3 let před screeningem (s výjimkou spinocelulárního a bazaliomu nebo karcinomu děložního hrdla in situ nebo lokalizovaného karcinomu prostaty nebo lokalizovaného karcinomu močového měchýře 1. stupně)
  14. Ischemická kolitida nebo ischemická enterokolitida v anamnéze
  15. Nestabilní zdravotní stav, který je podle úsudku zkoušejícího klinicky významný
  16. Alanintransamináza (ALT) nebo aspartáttransamináza (AST) > ULN nebo celkový bilirubin > ULN a klinicky významné podle názoru PI a/nebo Sponzora.
  17. Anamnéza infarktu myokardu nebo nestabilní anginy pectoris během 6 měsíců před screeningem
  18. Anamnéza více než 1 infarktu myokardu během 5 let před screeningem
  19. Klinicky významná srdeční arytmie (včetně fibrilace síní), kardiomyopatie nebo porucha srdečního vedení (pacienti s kardiostimulátorem jsou přijatelní)
  20. Symptomatická hypotenze nebo nekontrolovaná hypertenze
  21. Klinicky významná abnormalita na screeningovém elektrokardiogramu (EKG), včetně, ale bez omezení, potvrzené hodnoty QTc (korekční metoda Fridericia) ≥ 450 ms pro muže nebo ≥ 470 ms pro ženy.
  22. Cévní mozková příhoda během 18 měsíců před screeningem nebo anamnéza mrtvice současně s nástupem demence
  23. Nádor mozku nebo jiná klinicky významná léze zabírající prostor na CT nebo MRI v anamnéze
  24. Poranění hlavy s klinicky významnou ztrátou vědomí během 12 měsíců před screeningem nebo současně s nástupem demence
  25. Nástup demence po zástavě srdce, operaci v celkové anestezii nebo resuscitaci
  26. Specifická diagnóza degenerativního onemocnění CNS jiná než AD (např. Huntingtonova choroba, Creutzfeld-Jacobova choroba, Downův syndrom, frontotemporální demence, Parkinsonova choroba)
  27. Wernickeova encefalopatie
  28. Aktivní akutní nebo chronická infekce CNS
  29. Donepezil 23 mg nebo vyšší QD aktuálně nebo během 3 měsíců před randomizací
  30. Ukončení AChEI < 30 dní před randomizací
  31. antipsychotika; nízké dávky jsou povoleny pouze v případě, že jsou podávány pro poruchy spánku, agitovanost a/nebo agresi, a pouze pokud subjekt dostával stabilní dávku po dobu alespoň 3 měsíců před randomizací
  32. tricyklická antidepresiva a inhibitory monoaminooxidázy; všechna ostatní antidepresiva jsou povolena pouze v případě, že subjekt dostával stabilní dávku po dobu alespoň 3 měsíců před randomizací
  33. anxiolytika nebo sedativa-hypnotika, včetně barbiturátů (pokud nejsou podávány v nízkých dávkách pro benigní třes); nízké dávky benzodiazepinů a zolpidemu jsou povoleny pouze v případě, že jsou podávány pro nespavost/poruchy spánku, a pouze v případě, že subjekt dostával stabilní dávku po dobu alespoň 3 měsíců před randomizací
  34. Imunosupresiva, včetně systémových kortikosteroidů, pokud jsou užívána v klinicky imunosupresivních dávkách (je povoleno použití steroidů při alergii nebo jiném zánětu).
  35. Antiepileptické léky, pokud se užívají ke kontrole záchvatů
  36. Chronický příjem analgetik obsahujících opioidy
  37. Sedativní H1 antihistaminika
  38. Nikotinová terapie (všechny lékové formy včetně náplasti), vareniklin (Chantix) nebo podobná terapeutická látka během 30 dnů před screeningem
  39. Klinicky významné onemocnění do 30 dnů od zařazení
  40. Anamnéza významného neurologického, jaterního, renálního, endokrinního, kardiovaskulárního, gastrointestinálního, plicního nebo metabolického onemocnění
  41. Ztráta významného objemu krve (> 450 ml) během 4 týdnů před studií
  42. Infekce COVID-19 do 3 měsíců

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Simufilam 100 mg perorální tablety po celou dobu
Simufilam 100 mg perorální tablety podávané dvakrát denně (BID) po celých 24 měsíců (včetně randomizovaného období od 12. do 18. měsíce)
Lék: Simufilam 100 mg perorální tableta
Simufilam 100 mg perorální tableta pro b.i.d. správa
Ostatní jména:
  • PTI-125
  • Sumifilam
Komparátor placeba: Simufilam 100 mg perorální tablety / Placebo / Simufilam 100 mg perorální tablety
Toto rameno s placebem je pouze pro 12. až 18. měsíc. Den 1 až 12, stejně jako 18. až 24. měsíc jsou otevřená období léčby simufilamem 100 mg b.i.d. pro všechny předměty.
Lék: Simufilam 100 mg perorální tableta
Simufilam 100 mg perorální tableta pro b.i.d. správa
Ostatní jména:
  • PTI-125
  • Sumifilam
Lék: Placebo
Odpovídající placebo perorální tablety

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna z výchozí hodnoty v ADAS-COG-11
Časové okno: Den 1. až měsíce 24
Kognitivní podskupina hodnocení Alzheimerovy choroby 11-bodová stupnice: změna z výchozí hodnoty v kognitivním rozmezí v průběhu možného rozmezí v skóre: 0-70; Jsou sčítany dílčí stupnice; Vyšší hodnoty představují kognitivněji narušené snížení průměrné hodnoty účastníka představuje zlepšení poznání z jednoho časového bodu na druhý.
Den 1. až měsíce 24
Změna z výchozí hodnoty v ADAS-COG-11 (měsíc 12 až 24 měsíců)
Časové okno: Měsíc 12 až měsíc 24
Kognitivní podskupina hodnocení Alzheimerovy choroby 11-bodová stupnice: změna z výchozí hodnoty v poznání počínaje 12. až 24. měsícem; Možný rozsah ve skóre: 0-70; Vyšší hodnoty představují kognitivně narušeného účastníka; Snížení průměrné hodnoty představuje zlepšení poznání z jednoho časového bodu na druhý.
Měsíc 12 až měsíc 24
Bezpečnost a snášenlivost (otevřené štítky abnormální vitální signály)
Časové okno: Den 1 až měsíc 12 a měsíc 18 až měsíc 24
Nejčastěji hlášené léčby vznikající nežádoucí účinky svědčící o abnormálních vitálních příznacích (hypertenze/zhoršení hypertenze a zvýšení krevního tlaku) Simufilam (PTI-125) během otevřené části studie: Otevřená značka 1 (den 1 až měsíce) a otevřená lůžko 2 (měsíc 18 až měsíc 24)
Den 1 až měsíc 12 a měsíc 18 až měsíc 24
Bezpečnost a snášenlivost (randomize stažení abnormálních vitálních znaků)
Časové okno: Měsíc 12 až 18 měsíc
Nejčastěji hlášená léčba vznikající nežádoucí příhoda svědčí o abnormálních vitálních příznacích (hypotenze) Simufilam (PTI-125) nebo placeba během randomizované části výběru studie: měsíc 12 až 18 měsíců
Měsíc 12 až 18 měsíc
Bezpečnost a snášenlivost (výsledky elektrokardiogramu otevřeného štítku)
Časové okno: Den 1 až měsíc 12 a měsíc 18 až měsíc 24
Počet subjektů, které měly léčbu vznikající nežádoucí účinky, což svědčí o abnormálních výsledcích elektrokardiogramu na simufilamu (PTI-125) během otevřené části štítku studie: Open-označení 1 (den 1 až 12 měsíců) a otevřený období 2 (měsíc 18 až měsíc 24)
Den 1 až měsíc 12 a měsíc 18 až měsíc 24
Bezpečnost a snášenlivost (Randomize Výsledky Electrocardiogramu)
Časové okno: Měsíc 12 až 18 měsíc
Počet subjektů, které měly léčbu vznikající nežádoucí účinky, což svědčí o abnormálních výsledcích elektrokardiogramu na simufilamu (PTI-125) nebo placebu během randomizované části studie: měsíc 12 až 18 měsíců
Měsíc 12 až 18 měsíc
Bezpečnost a snášenlivost (otevřený štítek Abnormální fyzikální vyšetření)
Časové okno: Den 1 až měsíc 12 a měsíc 18 až měsíc 24
Nejčastěji hlášené léčby vznikající nežádoucí účinky svědčící o abnormálním fyzickém vyšetření (zvýšení hmotnosti nebo snížení hmotnosti) při podání Simufilam (PTI-125) během otevřené části studie: Otevřená lůžko 1 (den 1 až 12 měsíců) a otevřené období 2 (měsíc 18 až měsíc 24)
Den 1 až měsíc 12 a měsíc 18 až měsíc 24
Bezpečnost a snášenlivost (randomize odstoupit abnormální zjištění fyzického vyšetření)
Časové okno: Měsíc 12 až 18 měsíc
Počet subjektů, které měly léčbu vznikající nežádoucí účinky, které svědčí o abnormálním fyzickém vyšetření na simufilamu (PTI-125) nebo placebu během randomizované části výběru studie: měsíc 12 až 18 měsíců
Měsíc 12 až 18 měsíc
Bezpečnost a snášenlivost (otevřené štítky abnormální výsledky klinické laboratoře)
Časové okno: Den 1 až měsíc 12 a měsíc 18 až měsíc 24
Navazující nežádoucí účinky léčby, když tři nebo více subjektů vykázaly abnormální výsledky klinické laboratoře, zatímco na Simufilamu (PTI-125) během otevřené části štítku studie: Otevřená lhůta 1 (den 1 až měsíce 12) a otevřené období 2 (měsíc 18 až měsíc 24)
Den 1 až měsíc 12 a měsíc 18 až měsíc 24
Bezpečnost a snášenlivost (randomize odstoupit abnormální klinické laboratorní výsledky)
Časové okno: Měsíc 12 až 18 měsíc
Léčba vznikající nežádoucí účinky, když dva nebo více subjektů uvedli abnormální výsledky klinické laboratoře na simufilamu (PTI-125) nebo placebu během randomizované části výběru studie: měsíc 12 až 18 měsíc 18
Měsíc 12 až 18 měsíc

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna z výchozí hodnoty na 12. měsíc v mozkové míchy pro spuštění receptoru exprimovaného na myeloidních buňkách 2 (TREM2) střední koncentrace (PG/ML)
Časové okno: Den 1. až měsíce 12
Změna z výchozí hodnoty na měsíc 12 v mozkové míchy pro spouštěcí receptor exprimovaný na myeloidních buňkách 2 (TREM2) střední koncentrace (PG/ML) (vzorky uložené na -70 ° C; testy prováděné v laboratoři Abilene Christian University Bioanalytics)))
Den 1. až měsíce 12
Změna z výchozí hodnoty na 12. měsíc v mozkové míchy pro průměrnou koncentraci proteinu tau (PG/ml)
Časové okno: Den 1. až měsíce 12
Změna z výchozí hodnoty na měsíc 12 v mozkové míchy pro průměrnou koncentraci proteinu tau (PG/ml) (vzorky skladované při -70 stupních Celsia; testy prováděné na bioanalytické laboratoři Abilene Christian University))
Den 1. až měsíce 12
Změna z výchozí hodnoty na 12. měsíc v mozkové míchy tekutiny pro průměrnou koncentraci neurograninu (PG/ml)
Časové okno: Den 1. až měsíce 12
Změna z výchozí hodnoty na 12. měsíce v mozkové míchy pro průměrnou koncentraci neurograninu (PG/ml) (vzorky skladované při -70 stupních Celsia; testy prováděné na bioanalytické laboratoři Abilene Christian University)
Den 1. až měsíce 12
Změna z výchozí hodnoty na 12. měsíc v mozkové míchy tekutiny pro průměrnou koncentraci proteinu lehkého řetězce neurofilamentu (PG/ML)
Časové okno: Den 1. až měsíce 12
Změna z výchozí hodnoty na měsíc na 12 v mozkové míchu pro průměrnou koncentraci proteinu s lehkým řetězcem neurofilamentu (PG/ml) (vzorky skladované při -70 stupních Celsia; testy prováděné v Abilene Christian University Bioanalytics Laboratory)
Den 1. až měsíce 12
Změna z výchozí hodnoty na 12. měsíc v mozkové míchy tekutiny pro gliovou fibrilární kyselý protein průměrná koncentrace (PG/ml)
Časové okno: Den 1. až měsíce 12
Změna z výchozí hodnoty na měsíc 12 v mozkové míchy pro průměrnou koncentraci fibrilárního kyselého proteinu (PG/ml) (vzorky uložené při -70 ° C; testy prováděné v laboratoři Abilene Christian University Bioanalytics)))
Den 1. až měsíce 12

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Cassava Sciences, Inc.

Spolupracovníci

National Institute on Aging (NIA)

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: Lindsay Burns, PhD, Cassava Sciences

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

24. března 2020

Primární dokončení (Aktuální)

9. listopadu 2023

Dokončení studie (Aktuální)

9. listopadu 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

11. května 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

11. května 2020

První zveřejněno (Aktuální)

14. května 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

22. dubna 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

21. dubna 2025

Naposledy ověřeno

1. prosince 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • PTI-125-04
  • R44AG065152 (Grant/smlouva NIH USA)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Simufilam 100 mg perorální tableta

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Iran

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit