Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Simufilami (PTI-125), 100 mg, lievä tai keskivaikea Alzheimerin tauti potilaille (PTI-125)

perjantai 22. joulukuuta 2023 päivittänyt: Cassava Sciences, Inc.

Simufilamin 12 kuukauden avoin turvallisuustutkimus, jota seurasi 6 kuukauden satunnaistettu vieroitus ja 6 lisäkuukautta lievästä keskivaikeaan Alzheimerin tautia sairastaville potilaille

Kaksivuotinen turvallisuustutkimus simufilamin (PTI-125) 100 mg:n suun kautta otettavien tablettien kahdesti vuorokaudessa aiempien simufilamitutkimusten osallistujille sekä uusille, lievä tai keskivaikea Alzheimerin tautia sairastaville henkilöille, yhteensä 200 osallistujaa. Kaikki osallistujat saavat 100 mg:n simufilamitabletteja kahdesti vuorokaudessa yhden vuoden ajan, minkä jälkeen seuraa 6 kuukauden satunnaistettu kaksoissokkojakso, jossa koehenkilöt joko jatkavat aktiivista hoitoa tai siirretään lumelääkkeeseen. Tutkimus päättyy ylimääräiseen 6 kuukauden avoimeen hoitojaksoon. Klinikkakäynnit ovat kuukauden tai puolitoista kuukauden välein ensimmäisenä vuonna ja 3 kuukauden välein toisena vuonna lisäkäynnillä 13. kuukaudessa. Kognitio ja neuropsykiatriset oireet arvioidaan.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämän tutkimuksen tavoitteena on rakentaa simufilaamin (PTI-125) turvallisuustietokanta ja tutkia sen vaikutuksia biomarkkereihin, kognitioon ja neuropsykiatrisiin oireisiin 12 kuukauden ajan kahdesti vuorokaudessa annettavan annon aikana lievästä keskivaikeaan AD-potilailla. Lisätavoitteina on arvioida eroja kognition ja neuropsykiatristen oireiden välillä aktiivisten ja lumelääkeryhmien välillä kuuden kuukauden satunnaistetulla jaksolla. Kaikille koehenkilöille tehdään lannepunktio seulonnassa aivo-selkäydinnesteen (CSF) kokonaistaun ja Abeta42:n perustason testaamiseksi, ja ensimmäiset 50 koehenkilöä toimittavat myös aivo-selkäydinnesteen näytteen 6. tai 12. kuukaudessa aivo-selkäydinnesteen biomarkkerien muutoksen arvioimiseksi lähtötasosta. CSF:ää ei vaadita henkilöiltä, ​​joilla on aiempaa CSF-, PET- tai MRI-näyttöä Alzheimerin taudista. Plasman biomarkkerit arvioidaan kaikissa aiheissa. Turvallisuutta arvioidaan verikokeilla, EKG:lla, haittatapahtumien seurannalla ja kuukausina 12 ja 24 täydellisillä fyysisillä tutkimuksilla.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

220

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1Z 1G3
        • Ottawa Memory Clinic
      • Toronto, Ontario, Kanada, M3B 2S7
        • Toronto Memory Program
  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Gilbert, Arizona, Yhdysvallat, 85296
        • Cognitive Clinical Trials
      • Surprise, Arizona, Yhdysvallat, 85374
        • Cognitive Clinical Trials
    • California
      • Imperial, California, Yhdysvallat, 92251
        • Sun Valley Research Center, Inc.
    • Florida
      • Delray Beach, Florida, Yhdysvallat, 33445
        • Brain Matters Research
      • Fort Myers, Florida, Yhdysvallat, 33912
        • Neuropsychiatric Research Center of Southwest Florida
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33125
        • Optimus U
      • Miami Lakes, Florida, Yhdysvallat, 33016
        • Adaptive Clinical Research, Inc
      • Palmetto Bay, Florida, Yhdysvallat, 33157
        • IMIC, Inc.
    • Nebraska
      • Bellevue, Nebraska, Yhdysvallat, 68005
        • Cognitive Clinical Trials
      • Omaha, Nebraska, Yhdysvallat, 68130
        • Cognitive Clinical Trials
    • New Jersey
      • Toms River, New Jersey, Yhdysvallat, 08755
        • Advanced Memory Research Institute
    • Ohio
      • North Canton, Ohio, Yhdysvallat, 44720
        • Neuro-Behavioral Clinical Research
    • Texas
      • Austin, Texas, Yhdysvallat, 78757
        • Senior Adults Specialty Research
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77058
        • Centex Studies, Inc.
      • McAllen, Texas, Yhdysvallat, 78504
        • Centex Studies

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

50 vuotta - 85 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

SISÄLLYTTÄMISKRITEERIT:

  1. Tietoinen suostumuslomake (ICF), jonka on allekirjoittanut tutkittava tai laillisesti hyväksyttävä edustaja.
  2. Potilaalla on hoitaja tai laillinen edustaja, joka vastaa lääkkeen antamisesta ja ajan kirjaamisesta.
  3. Ikä ≥ 50 ja ≤ 85 vuotta
  4. Mahdollisen tai todennäköisen AD:n aiheuttaman dementian kliininen diagnoosi National Institute on Agingin ja Alzheimerin tautiyhdistyksen työryhmän määrittämien kriteerien mukaisesti.
  5. Jos nainen, postmenopausaalisesti vähintään 1 vuosi
  6. Potilas asuu kotona, senioriasunnossa tai laitosympäristössä ilman jatkuvaa (esim. 24h) sairaanhoito
  7. Yleinen terveydentila on hyväksyttävä tutkimukseen osallistumista varten
  8. Sujuva (suullinen ja kirjallinen) englannin tai espanjan kielen taito
  9. Jos saat memantiinia, rivastigmiinia, galantamiinia tai AChEI:tä, vakaa annos vähintään 3 kuukautta (90 päivää) ennen seulontaa. Jos saat donepetsiiliä, saa alle 23 mg:n annoksen kerran vuorokaudessa. Useat lääkkeet ovat sallittuja.
  10. Potilas on tupakoimaton vähintään 3 vuotta.
  11. Potilaan tai laillisen edustajan on suostuttava noudattamaan verinäytteiden ottoa PK-arviointia, laboratorioarviointia ja SavaDx:ää varten.
  12. MMSE-2-pisteet ≥ 16 ja ≤ 26 seulonnassa, TAI jos > 26, on oltava todisteita AD-patologiasta, kuten aiempi CSF:n kokonaistau/Aβ42-suhde ≥ 0,28, amyloidipositiivinen PET-skannaus tai AD:n mukainen aivotursotilavuuden menetys.

POISTAMISKRITEERIT:

  1. Kaikki mikä tutkijan mielestä estäisi osallistumisen 2 vuoden tutkimukseen.
  2. BMI < 18,5
  3. Positiivinen virtsan lääkenäyttö.
  4. Positiivinen HIV-, HCV- tai HbsAg-näyttö.
  5. Itsemurha C-SSRS:ssä
  6. Altistuminen muulle kokeelliselle lääkkeelle kuin simufilaamille, kokeelliselle biologiselle tai kokeelliselle lääketieteelliselle laitteelle 3 kuukauden sisällä ennen seulontaa
  7. Lääketieteellinen tila, joka häiritsisi lannepunktiota
  8. Asunto ammattitaitoisessa hoitolaitoksessa ja vaatii 24h hoitoa.
  9. Kliinisesti merkittävät laboratoriotutkimustulokset
  10. Kliinisesti merkittävä hoitamaton kilpirauhasen vajaatoiminta (jos hoidetaan, kilpirauhasta stimuloivan hormonin tason ja kilpirauhaslisäannoksen on oltava vakaa vähintään 6 kuukautta ennen seulontaa)
  11. Riittämättä hallinnassa oleva diabetes mellitus, mukaan lukien insuliinin tai metformiinin tarve >1000 mg/vrk.
  12. Munuaisten vajaatoiminta (seerumin kreatiniini > ULN ja kliinisesti merkittävä PI:n ja/tai sponsorin TAI eGFR:n mielestä
  13. Pahanlaatuinen kasvain 3 vuoden sisällä ennen seulontaa (paitsi levyepiteeli- ja tyvisolusyöpä tai kohdunkaulan karsinooma in situ tai paikallinen eturauhassyöpä tai paikallinen vaiheen 1 virtsarakon syöpä)
  14. Aiempi iskeeminen paksusuolitulehdus tai iskeeminen enterokoliitti
  15. Epävakaa lääketieteellinen tila, joka on tutkijan arvion mukaan kliinisesti merkittävä
  16. Alaniinitransaminaasi (ALT) tai aspartaattitransaminaasi (AST) > ULN tai kokonaisbilirubiini > ULN ja kliinisesti merkittävä PI:n ja/tai sponsorin mielestä.
  17. Aiemmin sydäninfarkti tai epästabiili angina pectoris 6 kuukauden sisällä ennen seulontaa
  18. Yli 1 sydäninfarkti 5 vuoden sisällä ennen seulontaa
  19. Kliinisesti merkittävä sydämen rytmihäiriö (mukaan lukien eteisvärinä), kardiomyopatia tai sydämen johtumishäiriö (potilaat, joilla on sydämentahdistin, hyväksytään)
  20. Oireinen hypotensio tai hallitsematon verenpaine
  21. Kliinisesti merkittävä poikkeavuus seulontasähkökardiogrammissa (EKG), mukaan lukien, mutta ei välttämättä rajoittuen, vahvistettu QTc-arvo (Fridericia-korjausmenetelmä) ≥ 450 ms miehillä tai ≥ 470 ms naisilla.
  22. Aivohalvaus 18 kuukauden sisällä ennen seulontaa tai aivohalvaus, johon liittyy dementian puhkeaminen
  23. Aivojen kasvain tai muu kliinisesti merkittävä tilaa vievä vaurio TT- tai magneettikuvauksessa
  24. Pään trauma, johon liittyy kliinisesti merkittävä tajunnan menetys 12 kuukauden sisällä ennen seulontaa tai samanaikaisesti dementian puhkeamisen kanssa
  25. Sydämenpysähdyksen, yleisanestesiaan tehdyn leikkauksen tai elvytystoimen jälkeisen dementian alkaminen
  26. Erityinen rappeuttavan keskushermoston sairauden diagnoosi muu kuin AD (esim. Huntingtonin tauti, Creutzfeld-Jacobin tauti, Downin oireyhtymä, frontotemporaalinen dementia, Parkinsonin tauti)
  27. Wernicken enkefalopatia
  28. Aktiivinen akuutti tai krooninen keskushermostotulehdus
  29. Donepetsiili 23 mg tai suurempi QD tällä hetkellä tai 3 kuukauden sisällä ennen satunnaistamista
  30. AChEI lopetettiin < 30 päivää ennen satunnaistamista
  31. antipsykootit; pienet annokset ovat sallittuja vain, jos niitä annetaan unihäiriöiden, kiihtyneisyyden ja/tai aggressiivisuuden vuoksi, ja vain jos kohde on saanut vakaan annoksen vähintään 3 kuukautta ennen satunnaistamista
  32. Trisykliset masennuslääkkeet ja monoamiinioksidaasin estäjät; kaikki muut masennuslääkkeet ovat sallittuja vain, jos koehenkilö on saanut vakaan annoksen vähintään 3 kuukautta ennen satunnaistamista
  33. Anksiolyytit tai rauhoittavat unilääkkeet, mukaan lukien barbituraatit (ellei niitä anneta pieninä annoksina hyvänlaatuiseen vapinaan); pienet bentsodiatsepiini- ja tsolpideemiannokset ovat sallittuja vain, jos niitä annetaan unettomuuden/unihäiriön hoitoon, ja vain jos koehenkilö on saanut vakaan annoksen vähintään 3 kuukauden ajan ennen satunnaistamista
  34. Immunosuppressantit, mukaan lukien systeemiset kortikosteroidit, jos niitä otetaan kliinisesti immunosuppressiivisina annoksina (Steroidien käyttö allergian tai muun tulehduksen hoitoon on sallittua).
  35. Epilepsialääkkeet, jos niitä käytetään kohtausten hallintaan
  36. Opioideja sisältävien kipulääkkeiden jatkuva käyttö
  37. Rauhoittavat H1-antihistamiinit
  38. Nikotiinihoito (kaikki annosmuodot mukaan lukien laastari), varenikliini (Chantix) tai vastaava terapeuttinen aine 30 päivän sisällä ennen seulontaa
  39. Kliinisesti merkittävä sairaus 30 päivän sisällä ilmoittautumisesta
  40. Merkittäviä neurologisia, maksan, munuaisten, endokriinisiä, sydän- ja verisuonisairauksia, maha-suolikanavan, keuhkojen tai aineenvaihduntasairauksia
  41. Huomattavan verimäärän menetys (> 450 ml) 4 viikon sisällä ennen tutkimusta
  42. COVID-19-tartunta 3 kuukauden sisällä

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Simufilam 100 mg suun kautta otettavat tabletit kauttaaltaan
Simufilam 100 mg suun kautta otettavat tabletit kahdesti päivässä (BID) koko 24 kuukauden ajan (mukaan lukien satunnaistettu ajanjakso 12.–18. kuukausi)
Lääke: Simufilam 100 mg tabletti suun kautta
Simufilam 100 mg oraalinen tabletti kahdesti i.d. hallinto
Muut nimet:
  • PTI-125
  • Sumifilam
Placebo Comparator: Simufilam 100 mg tabletit suun kautta / lumelääke / Simufilam 100 mg tabletit suun kautta
Tämä lumelääkeryhmä on tarkoitettu vain kuukaudelle 12 - 18. Päivät 1 - 12 sekä kuukausi 18 - 24 ovat avoimia hoitojaksoja, joissa simufilaamia annetaan 100 mg kahdesti vuorokaudessa. kaikille aiheille.
Lääke: Simufilam 100 mg tabletti suun kautta
Simufilam 100 mg oraalinen tabletti kahdesti i.d. hallinto
Muut nimet:
  • PTI-125
  • Sumifilam
Lääke: Plasebo
Yhteensopiva plasebo-oraalitabletit

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Turvallisuus ja siedettävyys
Aikaikkuna: Päivä 1 - kuukausi 24
Simufilamin (PTI-125) turvallisuus ja siedettävyys koko tutkimuksen aikana: avoin ajanjakso 1 (päivä 1 - kuukausi 12), satunnaistettu vetäytymisjakso (kuukausi 12 - 18 kuukausi) ja avoin ajanjakso 2 (kuukausi 18 - kuukausi 24)
Päivä 1 - kuukausi 24
Muutos lähtötasosta CSF P-tau:ssa, Total Taussa, Abeta42:ssa, neurofilamentin kevytketjussa, neurograniinissa, YKL-40:ssä, liukoisessa TREM2:ssa ja HMGB1:ssä avoimen jakson 1 ensimmäisen 6 kuukauden aikana
Aikaikkuna: Näytös kuukauteen 6
Muutos lähtötilanteesta AD-patologian, hermoston rappeutumisen ja hermotulehduksen aivo-selkäydinnesteen biomarkkereissa avoimen jakson 1 ensimmäisen 6 kuukauden aikana 25 koehenkilön alajoukossa
Näytös kuukauteen 6
Muutos lähtötasosta ADAS-Cog-11:ssä avoimen jakson 1 aikana
Aikaikkuna: Päivä 1 - kuukausi 12
Alzheimerin taudin arviointiasteikon kognitiivinen alaasteikko 11 kohta: kognition muutos lähtötasosta avoimen ajanjakson 1 aikana
Päivä 1 - kuukausi 12
Alzheimerin taudin arviointiasteikon kognitiivinen alaasteikko (ADAS-Cog-11)
Aikaikkuna: Kuukaudesta 12 kuukauteen 18
Muutos kognitiossa vs. lumelääke satunnaistetun vieroitusjakson aikana
Kuukaudesta 12 kuukauteen 18

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Neuropsykiatrinen kartoitus (NPI)
Aikaikkuna: Päivä 1 - kuukausi 12
Muutos lähtötasosta käyttäytymisoireissa avoimen jakson aikana 1
Päivä 1 - kuukausi 12
Neuropsykiatrinen kartoitus (NPI)
Aikaikkuna: Kuukaudesta 12 kuukauteen 18
Muutos neuropsykiatrisissa oireissa vs. lumelääke satunnaistetun vieroitusajan aikana
Kuukaudesta 12 kuukauteen 18
Muutos lähtötasosta CSF P-tau:ssa, Total Taussa, Abeta42:ssa, neurofilamentin kevytketjussa, neurograniinissa, YKL-40:ssä, liukoisessa TREM2:ssa ja HMGB1:ssä avoimen leimauksen aikana 1
Aikaikkuna: Näytös 12. kuukauteen asti
Muutos lähtötasosta AD-patologian, hermoston rappeutumisen ja hermoston tulehduksen aivo-selkäydinnesteen biomarkkereissa avoimen jakson 1 aikana 25 henkilön alajoukossa
Näytös 12. kuukauteen asti
Plasman P-tau181:n muutos lähtötasosta avoimen jakson aikana 1
Aikaikkuna: Päivä 1 - kuukausi 12
Muutos lähtötasosta fosfo-tau181:n plasmapitoisuuksissa (pg/ml) avoimen jakson 1 aikana
Päivä 1 - kuukausi 12
Muutos plasman P-tau181:ssä satunnaistetun vieroitusajan aikana
Aikaikkuna: Kuukaudesta 12 kuukauteen 18
Muutos fosfo-tau181:n plasmapitoisuuksissa (pg/ml) vs. lumelääke satunnaistetun vieroitusajan aikana
Kuukaudesta 12 kuukauteen 18
Plasman SavaDx:n muutos lähtötasosta avoimen jakson aikana 1
Aikaikkuna: Päivä 1 - kuukausi 12
Muutos alkuperäisestä plasman biomarkkerista avoimen jakson aikana 1
Päivä 1 - kuukausi 12
Muutos plasmassa SavaDx satunnaistetun vieroitusajan aikana
Aikaikkuna: Kuukaudesta 12 kuukauteen 18
Muutos patentoidussa plasman biomarkkerissa satunnaistetun vetäytymisen aikana.
Kuukaudesta 12 kuukauteen 18

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Cassava Sciences, Inc.

Yhteistyökumppanit

National Institute on Aging (NIA)

Tutkijat

  • Opintojen puheenjohtaja: Lindsay Burns, PhD, Cassava Sciences

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 24. maaliskuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 9. marraskuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 9. marraskuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 11. toukokuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 11. toukokuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 14. toukokuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 26. joulukuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 22. joulukuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. joulukuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • PTI-125-04
  • R44AG065152 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Alzheimerin tauti

Kliiniset tutkimukset Simufilam 100 mg tabletti suun kautta

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Ukraine

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa