Průřezová studie k posouzení účinnosti a bezpečnosti ofatumumab (Kesimpta®) u pacientů s recidivující roztroušenou sklerózou ve španělské klinické praxi (CRONOS-MS)

ofatumumab

Subkutánní ofatumumab v prostředí reálného světa

Jiný: ofatumumab

Toto je observační studie, neexistuje žádná alokace léčby.

Snížení roční míry relapsů (ARR)

ARR je definováno jako celkový počet potvrzených relapsů, ke kterým došlo během sledovaného období, vydělený celkovým počtem pacientoroků, přičemž výsledek je standardizován na období 1 roku.

Recidiva je definována jako nové nebo recidivující symptomy a objektivní typické nálezy RS trvající alespoň 24 hodin, bez horečky nebo infekce a kterým předchází stabilní nebo zlepšující se neurologický stav po dobu ≥ 30 dnů

Snížení ARR u naivních oproti dříve léčeným pacientům

ARR je definováno jako celkový počet potvrzených relapsů, ke kterým došlo během sledovaného období, vydělený celkovým počtem pacientoroků, přičemž výsledek je standardizován na období 1 roku.

Recidiva je definována jako nové nebo recidivující symptomy a objektivní typické nálezy RS trvající alespoň 24 hodin, bez horečky nebo infekce a kterým předchází stabilní nebo zlepšující se neurologický stav po dobu ≥ 30 dnů

Snížení ARR u dříve léčených vysoce účinnou léčbou modifikující onemocnění (DMT) oproti dříve léčené středně účinnou DMT

ARR je definováno jako celkový počet potvrzených relapsů, ke kterým došlo během sledovaného období, vydělený celkovým počtem pacientoroků, přičemž výsledek je standardizován na období 1 roku.

Recidiva je definována jako nové nebo recidivující symptomy a objektivní typické nálezy RS trvající alespoň 24 hodin, bez horečky nebo infekce a kterým předchází stabilní nebo zlepšující se neurologický stav po dobu ≥ 30 dnů

Počet dní od zahájení léčby ofatumumabem do prvního relapsu

Recidiva je definována jako nové nebo recidivující symptomy a objektivní typické nálezy RS trvající alespoň 24 hodin, bez horečky nebo infekce a kterým předchází stabilní nebo zlepšující se neurologický stav po dobu ≥ 30 dnů

Podíl pacientů bez relapsu

Recidiva je definována jako nové nebo recidivující symptomy a objektivní typické nálezy RS trvající alespoň 24 hodin, bez horečky nebo infekce a kterým předchází stabilní nebo zlepšující se neurologický stav po dobu ≥ 30 dnů

Změna skóre EDSS

Rozšířená škála stavu postižení (EDSS) je nejrozšířenější škálou postižení používanou v RS. Stupnice se pohybuje od 0 do 10 v krocích po 0,5 jednotkách, což představuje vyšší úroveň postižení. Bodování je založeno na vyšetření neurologem.

Počet účastníků s radiologickou aktivitou onemocnění na kraniální MRI

Počet účastníků s přítomností aktivity radiologického onemocnění na kraniální MRI

Procento účastníků hlásících reakce v místě vpichu (ISR)

Bude shromážděno procento účastníků hlásících reakce v místě vpichu (ISR).

Procento pacientů s AE vedoucími k dočasnému nebo trvalému přerušení léčby

Bude shromážděno procento pacientů s AE vedoucími k dočasnému nebo trvalému přerušení léčby

Počet těhotenství a výsledek těhotenství

Bude shromažďován počet těhotenství a výsledek těhotenství

Podíl účastníků s nedodržováním

Non-adherence, definovaná jako vynechání alespoň jedné dávky během počátečního dávkování (tj. vynechání jedné injekce týdně, definované jako neobdržení dávky během stanovených 7 a 14 dnů po předchozí dávce) nebo během udržovacího dávkování (vynechání jedné měsíční injekce, definované jako neobdržení dávky během stanoveného měsíce po předchozí dávce) podle SmPC.

Podíl pacientů, kteří během sledovaného období vysadili ofatumumab

Bude shromážděn podíl pacientů, kteří přerušili léčbu ofatumumabem během období pozorování

Skóre na SDMT

Symbol Digit Modalities Test (SDMT) je měřítkem trvalé pozornosti, rychlosti zpracování, vizuálního skenování a rychlosti motoru. Tento test zahrnuje kódovací schéma sestávající z devíti abstraktních symbolů, z nichž každý je spárován s číslem v rozmezí od 1 do 9. Subjekt musí naskenovat klíč a zapsat si číslo odpovídající každému symbolu co nejrychleji. Skóre je počet správně zakódovaných položek od 0 do 110, kde vyšší skóre znamená lepší výsledek.

Skóre na stupnici dopadu modifikované únavy – 5 (MFIS-5)

MFIS-5 měří dopad únavy na kognitivní, fyzické a psychosociální funkce. MFIS-5 je samostatně spravovaný dotazník s 5bodovým Likertovým skórovacím systémem, který nejlépe ukazuje, jak často únava postihla pacienty během posledních 4 týdnů: „nikdy“, „zřídka“, „někdy“, „často“ a „ téměř vždy“, každý skóroval 0-4, resp. Skládá se z 5 z 21 položek MFIS, které nejsilněji korelují s celkovým skóre MFIS. Součet poskytuje celkové skóre od 0 do 20. Vyšší skóre ukazuje na vyšší vnímání únavy.

Skóre v rozměru EuroQol-5 (EQ-5D)-5L

EQ-5D-5L je obecným měřítkem kvality života související se zdravím. Skládá se ze dvou stránek: popisný systém EQ-5D a vizuální analogová stupnice EQ (EQ VAS). Popisný systém zahrnuje pět dimenzí: mobilitu, sebepéče, obvyklé aktivity, bolest/nepohodlí a úzkost/deprese. Každá dimenze má pět úrovní (1=žádné problémy až 5= extrémní problémy). Z těchto pěti dimenzí lze převodem s tabulkou skóre odvodit souhrnný index s maximálním skóre 1. Maximální skóre 1 označuje nejlepší zdravotní stav. EQ VAS zaznamenává pacientovo sebehodnocení na vertikální vizuální analogové stupnici, kde jsou koncové body označeny jako „Nejlepší zdraví, jaké si dokážete představit“ a „Nejhorší zdraví, jaké si dokážete představit“. VAS lze použít jako kvantitativní měřítko zdravotního výsledku, které odráží vlastní úsudek pacienta. Ve VAS značí 100 nejlepší zdravotní stav.

Skóre na škále pacientů Global Impression of Change (PGIC) vyplněné pacienty

PGIC je jediná, samostatně zadaná otázka, která respondentům žádá, aby zhodnotili, jak se jejich stav od určitého okamžiku změnil. PGIC se zeptá: „Jak byste od začátku léčby popsali změnu (pokud nějakou) v omezeních aktivity, symptomech, emocích a celkové kvalitě života související s vaší RS? Odpovědi se budou pohybovat od 1= velmi zlepšené do 7= mnohem horší.

Skóre na stupnici Clinical Global Impressions (CGI) vyplněné lékaři

CGI poskytuje celkové souhrnné měřítko stanovené lékařem, které bere v úvahu všechny dostupné informace, včetně pacientovy anamnézy, psychosociálních okolností, symptomů, chování a dopadu symptomů na schopnost pacienta fungovat.

V této studii bude použito vylepšení CGI. Lékař porovnává celkový klinický stav pacienta s obdobím jednoho týdne těsně před zahájením užívání léků. Následující jeden dotaz je hodnocen na sedmibodové škále: „Ve srovnání se stavem pacienta při přijetí do projektu [před zahájením léčby] je stav tohoto pacienta: 1=velmi se zlepšil od zahájení léčby; 2=velmi zlepšení; 3 = minimální zlepšení; 4 = žádná změna od výchozí hodnoty (zahájení léčby); 5 = minimálně horší; 6 = mnohem horší; 7 = velmi výrazně horší od zahájení léčby.

Skóre v dotazníku spokojenosti s léčbou pro medikaci (TSQM-9)

TSQM-9 je široce používané obecné měřítko pro hodnocení spokojenosti s léčbou jejich medikací.

TSQM-9 používá devět ze 14 položek TSQM verze 1.4 bez pěti otázek TSQM souvisejících s vedlejšími účinky. TSQM-9 zahrnuje tři dílčí škály, které hodnotí pacientovo vnímání účinnosti léčby, pohodlí a globální spokojenosti. Každá subškála TSQM-9 se skládá ze tří položek s odezvami měřenými na Likertově stupnici v rozsahu od 1 (nízká) do 7 (vysoká). Skóre subškály se obvykle transformuje na rozsah od 0 do 100, přičemž vyšší skóre značí větší spokojenost.

Skóre v dotazníku Work Productivity and Activity Impairment (WPAI).

WPAI je nástrojem k posouzení snížení hodnoty placené i neplacené práce. Pomocí šesti otázek změří absenci, prezenci a také omezení neplacené činnosti v důsledku zdravotních problémů za posledních sedm dní.

První otázka je neutrální. V 2. 3. 5. a 6. otázce vyšší skóre znamená horší výsledek. Ve 4. otázce vyšší skóre znamená lepší výsledek.