Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed ved transplantation af CRISPR CCR5-modificerede CD34+-celler i HIV-inficerede forsøgspersoner med hæmatologiske maligniteter

22. maj 2017 opdateret af: Chen Hu, Affiliated Hospital to Academy of Military Medical Sciences

Sikkerheds- og gennemførlighedsundersøgelse af allotransplantation af CRISPR/Cas9 CCR5 genmodificerede CD34+ hæmatopoietiske stamceller/stamceller hos HIV-inficerede forsøgspersoner med hæmatologiske maligniteter

Efterforskerne udførte denne undersøgelse for at evaluere sikkerheden og gennemførligheden af ​​transplantation med CRISPR/Cas9 CCR5 genmodificerede CD34+ hæmatopoietiske stam-/progenitorceller for patienter, der udvikler AIDS og hæmatologiske maligniteter. Patienter vil blive behandlet med antiviral terapi (ART) for at opnå upåviselig HIV-1-virus i perifert blod før konditionering. CD34+-celler fra donorer vil blive infunderet i patienterne efter behandling med CRISPR/Cas9 for at fjerne CCR5-genet.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Ukendt

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Det primære formål med denne undersøgelse er at bestemme sikkerheden ved infusion af CD34+-celler, som behandles med CRISPR/Cas9 for at forstyrre CCR5-genet. Det sekundære formål er at evaluere resistensen over for HIV-1(R5) hos inficerede patienter efter infusion af modificerede CD34+-celler med eller uden en antiretroviral behandlingsafbrydelse (ATI). Efter transplantationen vil rekonstitutionstiden og hyppigheden af ​​multi-lineage hæmatopoietiske celler blive analyseret mod tidligere rapporteret HSCT hos HIV-1 patienter. Efter påvisning af høj CD4+ T-celler rekonstitution (over 600 celler/μL) og CCR5 negative celler (over 1%) i perifert blod, vil forsøgspersoner gennemgå en ATI. HIV-1 RNA niveau og CD4+ celletal vil blive overvåget hver anden uge i mindst en måned.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Forventet)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
5

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.
  • Navn: Bin Zhang, MD, PhD
  • Telefonnummer: +86-10-66947625
  • E-mail: zb307ctc@163.com

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Kina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kina, 100071
        • Rekruttering
        • 307 Hospital of PLA (Affiliated Hospital of Academy to Military Medical Sciences)
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Hu Chen, MD, PhD
        • Ledende efterforsker:
          • Hongkui Deng, PhD
        • Ledende efterforsker:
          • Hao Wu, MD, PhD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år til 60 år (Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Alder mellem 18 og 60, mand eller kvinde;
  2. Hæmatologiske neoplasmer;
  3. HIV-1 R5 tropisk virus uden CXCR4-tropisk eller R5/X4 dobbelttropisk HIV;
  4. På ART med ikke-detekterbart HIV-1 niveau (<40gc/ml, HIV-1 RNA);
  5. Tilgængelighed af en samtykkende HLA-matchet donor;
  6. Ingen kardiomyopati eller kongestiv hjertesvigt;
  7. CD4+ T-celletal ≥200 celler/µL og ≤750 celler/µL;
  8. Fravær af psykosociale forhold og være villig til at efterleve studiepligtige evalueringer i 2 år;
  9. Forventet levetid på mindst 1 år.

Ekskluderingskriterier:

  1. Akut eller kronisk hepatitis B eller hepatitis C infektion;
  2. Enhver cancer eller malignitet bortset fra hæmatologiske neoplasmer;
  3. Person med CMV-retinitis eller andre aktive CMV-infektionsrelaterede sygdomme;
  4. Person med organdysfunktion;
  5. Ikke-gravide og ikke-ammende;
  6. Stof- eller alkoholmisbrug eller afhængighed;
  7. I øjeblikket tilmeldt et andet klinisk forsøg eller gennemgået celleterapi;
  8. Donor ude af stand til HSPC-mobilisering;
  9. efter stedets efterforskers opfattelse ville det forstyrre overholdelse af undersøgelseskravene.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: CCR5 genmodifikation
CD34+ hæmatopoietiske stam-/progenitorceller fra donor behandles med CRISPR/Cas9 før transplantation til patienten.
Genetisk: CCR5 genmodifikation
CD34+ hæmatopoietiske stam-/progenitorceller fra donor behandles med CRISPR/Cas9-målrettet CCR5-gen.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Persistens af CCR5-genafbrydelse i indpodede celler
Tidsramme: 12 måneder
Deltagerne vil blive transplanteret med CD34+-celler, som behandles ved hjælp af CRISPR/Cas9-systemet for at forstyrre CCR5-genet. Vedvarenheden af ​​CCR5-genafbrydelse i indpodede celler vil blive evalueret ved sekventering.
12 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
CD34+ cellenummer
Tidsramme: den første måned
CD34+ cellenummer præ-infusion
den første måned

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske forsøg en planlagt måling beskrevet i protokollen, der bruges til at bestemme effekten af ​​en intervention/behandling på deltagerne. Til observationsstudier, en måling eller observation, der bruges til at beskrive mønstre af sygdomme eller egenskaber eller sammenhænge med eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer af resultatmål omfatter primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Genforstyrrelseseffektivitet af knoglemarvsceller
Tidsramme: Op til måned 12
Procentdelen af ​​forstyrrede CCR5-genalleler i genomet fra knoglemarvsceller påvist ved sekventering.
Op til måned 12
CCR5-genafbrydelseseffektiviteten af ​​perifere blodceller
Tidsramme: Op til måned 12
Procentdelen af ​​forstyrrede CCR5-genalleler i genomet af perifere blodceller ved sekventering.
Op til måned 12
Hæmatopoietisk celleindplantning
Tidsramme: Op til år 3
Måling af multi-lineage hæmatopoietisk celleindplantningstid efter transplantation for at evaluere den hæmatologiske genopretning
Op til år 3
HIV-1 RNA niveau
Tidsramme: Op til år 3
Niveauændring af HIV-1 RNA i plasma efter transplantation
Op til år 3
CD4+ T-cellenummer
Tidsramme: Op til år 3
Niveauændring af CD4+ T-celletallet efter transplantation
Op til år 3
Forholdets ændring af CD4/CD8
Tidsramme: Op til år 3
Forholdets ændring af CD4/CD8 i perifert blod efter transplantation
Op til år 3
HIV-1 RNA niveauer under ATI
Tidsramme: Hver anden uge, indtil slutningen af ​​ATI eller op til 3 måneder
HIV-1 RNA niveauer i plasma under ATI.
Hver anden uge, indtil slutningen af ​​ATI eller op til 3 måneder
HIV-1 DNA niveau
Tidsramme: Op til måned 12
Ændringer af proviralt DNA i PBMC før transplantation og 12 måneder efter transplantation
Op til måned 12

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Affiliated Hospital to Academy of Military Medical Sciences

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Peking University
Capital Medical University

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Forventet)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
30. maj 2017

Primær færdiggørelse (Forventet)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
20. maj 2019

Studieafslutning (Forventet)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
20. maj 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
18. maj 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
22. maj 2017

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
23. maj 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
23. maj 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
22. maj 2017

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. maj 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 307-HSPC-R5

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med HIV-1-infektion

Kliniske forsøg med CCR5 genmodifikation

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger