Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost transplantace CRISPR CCR5 modifikovaných CD34+ buněk u HIV-infikovaných subjektů s hematologickými malignitami

22. května 2017 aktualizováno: Chen Hu, Affiliated Hospital to Academy of Military Medical Sciences

Studie bezpečnosti a proveditelnosti alotransplantace CD34+ hematopoetických kmenových/progenitorových buněk modifikovaných genem CRISPR/Cas9 CCR5 u pacientů infikovaných HIV s hematologickými malignitami

Vyšetřovatelé provedli tuto studii za účelem vyhodnocení bezpečnosti a proveditelnosti transplantace pomocí CD34+ hematopoetických kmenových/progenitorových buněk modifikovaných genem CRISPR/Cas9 CCR5 u pacientů, u kterých se rozvine AIDS a hematologické malignity. Pacienti budou léčeni antivirovou terapií (ART), aby se dosáhlo nedetekovatelného viru HIV-1 v periferní krvi před kondicionováním. CD34+ buňky od dárců budou pacientům podány infuzí po léčbě CRISPR/Cas9 k odstranění genu CCR5.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Neznámý

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Primárním cílem této studie je určit bezpečnost infuze CD34+ buněk, které jsou ošetřeny CRISPR/Cas9 k narušení genu CCR5. Sekundárním cílem je vyhodnotit rezistenci vůči HIV-1(R5) u infikovaných pacientů po infuzi modifikovaných CD34+ buněk s nebo bez přerušení antiretrovirové terapie (ATI). Po transplantaci bude doba rekonstituce a frekvence víceřadých hematopoetických buněk analyzována oproti dříve hlášeným HSCT u pacientů s HIV-1. Po detekci vysoké rekonstituce CD4+ T buněk (přes 600 buněk/μl) a CCR5 negativních buněk (přes 1 %) v periferní krvi podstoupí subjekty ATI. Hladina HIV-1 RNA a počty CD4+ buněk budou monitorovány jednou za dva týdny po dobu alespoň jednoho měsíce.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Očekávaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
5

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.
  • Jméno: Bin Zhang, MD, PhD
  • Telefonní číslo: +86-10-66947625
  • E-mail: zb307ctc@163.com

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Čína
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Čína, 100071
        • Nábor
        • 307 Hospital of PLA (Affiliated Hospital of Academy to Military Medical Sciences)
        • Kontakt:
          • Bin Zhang, MD, PhD
          • Telefonní číslo: +86-10-66947625
          • E-mail: zb307ctc@163.com
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Hu Chen, MD, PhD
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Hongkui Deng, PhD
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Hao Wu, MD, PhD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 60 let (Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Věk od 18 do 60 let, muž nebo žena;
  2. Hematologické novotvary;
  3. HIV-1 R5 tropní virus bez CXCR4-tropního nebo R5/X4 duálního tropního HIV;
  4. Na ART s nedetekovatelnou hladinou HIV-1 (<40 gc/ml, HIV-1 RNA);
  5. Dostupnost souhlasného dárce s HLA;
  6. Žádná kardiomyopatie nebo městnavé srdeční selhání;
  7. počet CD4+ T-buněk >200 buněk/ul a <750 buněk/ul;
  8. Absence psychosociálních podmínek a ochota podřídit se studiím nařízeným hodnocením po dobu 2 let;
  9. Délka života minimálně 1 rok.

Kritéria vyloučení:

  1. Akutní nebo chronická infekce hepatitidy B nebo hepatitidy C;
  2. Jakákoli rakovina nebo malignita jiná než hematologické novotvary;
  3. Subjekt s CMV retinitidou nebo jinými onemocněními souvisejícími s aktivní CMV infekcí;
  4. Subjekt s orgánovou dysfunkcí;
  5. Netěhotné a nekojící;
  6. Zneužívání drog nebo alkoholu nebo závislost;
  7. V současné době zařazen do jiné klinické studie nebo podstoupil buněčnou terapii;
  8. Dárce neschopný mobilizace HSPC;
  9. podle názoru výzkumníka lokality by narušovalo dodržování požadavků studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Modifikace genu CCR5
CD34+ hematopoetické kmenové/progenitorové buňky od dárce jsou před transplantací pacientovi ošetřeny CRISPR/Cas9.
Genetický: Modifikace genu CCR5
CD34+ hematopoetické kmenové/progenitorové buňky od dárce jsou ošetřeny CRISPR/Cas9 cíleným genem CCR5.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Přetrvávání narušení genu CCR5 v naroubovaných buňkách
Časové okno: 12 měsíců
Účastníkům budou transplantovány buňky CD34+, které jsou ošetřeny systémem CRISPR/Cas9 k narušení genu CCR5. Perzistence narušení genu CCR5 v naroubovaných buňkách bude hodnocena sekvenováním.
12 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet buněk CD34+
Časové okno: první měsíc
Počet buněk CD34+ před infuzí
první měsíc

Další výstupní opatření

Další výstupní opatření

U klinických studií plánované měření popsané v protokolu, které se používá ke stanovení účinku intervence/léčby na účastníky. U pozorovacích studií měření nebo pozorování, které se používá k popisu vzorců nemocí nebo rysů nebo souvislostí s expozicemi, rizikovými faktory nebo léčbou. Typy měření výsledku zahrnují primární měření výsledku a sekundární měření výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Účinnost genové disrupce buněk kostní dřeně
Časové okno: Do 12. měsíce
Procento narušených alel genu CCR5 v genomu z buněk kostní dřeně detekované sekvenováním.
Do 12. měsíce
Účinnost narušení genu CCR5 buněk periferní krve
Časové okno: Do 12. měsíce
Procento narušených alel genu CCR5 v genomu buněk periferní krve sekvenováním.
Do 12. měsíce
Přihojení hematopoetických buněk
Časové okno: Do roku 3
Měření doby přihojení víceřadých hematopoetických buněk po transplantaci pro hodnocení hematologické obnovy
Do roku 3
Úroveň HIV-1 RNA
Časové okno: Do roku 3
Změna hladiny HIV-1 RNA v plazmě po transplantaci
Do roku 3
Počet CD4+ T buněk
Časové okno: Do roku 3
Změna úrovně počtu CD4+ T buněk po transplantaci
Do roku 3
Změna poměru CD4/CD8
Časové okno: Do roku 3
Změna poměru CD4/CD8 v periferní krvi po transplantaci
Do roku 3
Hladiny HIV-1 RNA během ATI
Časové okno: Každé dva týdny až do konce ATI nebo až 3 měsíce
Hladiny HIV-1 RNA v plazmě během ATI.
Každé dva týdny až do konce ATI nebo až 3 měsíce
Úroveň DNA HIV-1
Časové okno: Do 12. měsíce
Změny provirové DNA v PBMC před transplantací a 12 měsíců po transplantaci
Do 12. měsíce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Affiliated Hospital to Academy of Military Medical Sciences

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Peking University
Capital Medical University

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Očekávaný)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
30. května 2017

Primární dokončení (Očekávaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
20. května 2019

Dokončení studie (Očekávaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
20. května 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
18. května 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
22. května 2017

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
23. května 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
23. května 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
22. května 2017

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. května 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 307-HSPC-R5

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na HIV-1-infekce

Klinické studie na Modifikace genu CCR5

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení