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Segurança do transplante de células CD34+ modificadas CRISPR CCR5 em indivíduos infectados pelo HIV com malignidades hematológicas

22 de maio de 2017 atualizado por: Chen Hu, Affiliated Hospital to Academy of Military Medical Sciences

Estudo de segurança e viabilidade do alotransplante de células-tronco hematopoiéticas/progenitoras modificadas pelo gene CRISPR/Cas9 CCR5 em indivíduos infectados pelo HIV com neoplasias hematológicas

Os investigadores realizaram este estudo para avaliar a segurança e a viabilidade do transplante com células-tronco/progenitoras hematopoiéticas CD34+ modificadas pelo gene CRISPR/Cas9 CCR5 para pacientes que desenvolvem AIDS e malignidades hematológicas. Os pacientes serão tratados com terapia antiviral (ART) para atingir o vírus HIV-1 indetectável no sangue periférico antes do condicionamento. Células CD34+ de doadores serão infundidas nos pacientes após tratamento com CRISPR/Cas9 para ablação do gene CCR5.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Desconhecido

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

O objetivo principal deste estudo é determinar a segurança da infusão de células CD34+ tratadas com CRISPR/Cas9 para interromper o gene CCR5. O objetivo secundário é avaliar a resistência ao HIV-1(R5) em pacientes infectados após a infusão de células CD34+ modificadas com ou sem interrupção da terapia antirretroviral (ATI). Após o transplante, o tempo de reconstituição e a frequência de células hematopoiéticas multilinhagens serão analisados ​​em relação ao TCTH previamente relatado em pacientes HIV-1. Após a detecção de alta reconstituição de células T CD4+ (mais de 600 células/μL) e células CCR5 negativas (mais de 1%) no sangue periférico, os indivíduos serão submetidos a uma ATI. O nível de RNA do HIV-1 e a contagem de células CD4+ serão monitorados quinzenalmente por pelo menos um mês.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Antecipado)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
5

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Não aplicável

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Contato de estudo

O nome e as informações de contato da pessoa que pode responder às perguntas de inscrição para um estudo clínico. Cada local onde o estudo está sendo realizado também pode ter um contato específico, que pode responder melhor a essas perguntas.
  • Nome: Bin Zhang, MD, PhD
  • Número de telefone: +86-10-66947625
  • E-mail: zb307ctc@163.com

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • China
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, China, 100071
        • Recrutamento
        • 307 Hospital of PLA (Affiliated Hospital of Academy to Military Medical Sciences)
        • Contato:
          • Bin Zhang, MD, PhD
          • Número de telefone: +86-10-66947625
          • E-mail: zb307ctc@163.com
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Hu Chen, MD, PhD
        • Investigador principal:
          • Hongkui Deng, PhD
        • Investigador principal:
          • Hao Wu, MD, PhD

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 60 anos (Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Idade entre 18 a 60 anos, masculino ou feminino;
  2. Neoplasias hematológicas;
  3. vírus HIV-1 R5 trópico sem CXCR4-trópico ou R5/X4 dual-trópico;
  4. Em TARV com nível indetectável de HIV-1 (<40gc/ml, HIV-1 RNA);
  5. Disponibilidade de um doador compatível com HLA;
  6. Sem cardiomiopatia ou insuficiência cardíaca congestiva;
  7. contagens de células T CD4+ ≥200 células/µL e ≤750 células/µL;
  8. Ausência de condições psicossociais e estar disposto a cumprir as avaliações obrigatórias do estudo por 2 anos;
  9. Expectativa de vida de pelo menos 1 ano.

Critério de exclusão:

  1. Infecção aguda ou crônica por hepatite B ou hepatite C;
  2. Qualquer câncer ou malignidade que não sejam neoplasias hematológicas;
  3. Indivíduo com retinite por CMV ou outras doenças ativas relacionadas à infecção por CMV;
  4. Sujeito com disfunção orgânica;
  5. Não gestante e não amamentando;
  6. Abuso ou dependência de drogas ou álcool;
  7. Atualmente inscrito em outro ensaio clínico ou submetido a terapia celular;
  8. Doador incapaz de mobilização do HSPC;
  9. na opinião do investigador do centro, interferiria na adesão aos requisitos do estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Modificação do gene CCR5
As células-tronco hematopoiéticas/progenitoras CD34+ do doador são tratadas com CRISPR/Cas9 antes do transplante no paciente.
Genético: Modificação do gene CCR5
As células-tronco hematopoiéticas/progenitoras CD34+ do doador são tratadas com CRISPR/Cas9 visando o gene CCR5.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Persistência da interrupção do gene CCR5 em células enxertadas
Prazo: 12 meses
Os participantes serão transplantados com células CD34+ que são tratadas usando o sistema CRISPR/Cas9 para interromper o gene CCR5. A persistência da disrupção do gene CCR5 nas células enxertadas será avaliada por sequenciamento.
12 meses

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de célula CD34+
Prazo: O primeiro mês
O número de células CD34+ pré-infusão
O primeiro mês

Outras medidas de resultado

Outras medidas de resultado

Para ensaios clínicos, uma medida planejada descrita no protocolo que é usada para determinar o efeito de uma intervenção/tratamento nos participantes. Para estudos observacionais, uma medida ou observação usada para descrever padrões de doenças ou características, ou associações com exposições, fatores de risco ou tratamento. Os tipos de medidas de resultados incluem medidas de resultados primários e medidas de resultados secundários.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Eficiência da disrupção genética das células da medula óssea
Prazo: Até o mês 12
A porcentagem de alelos do gene CCR5 interrompidos no genoma de células da medula óssea detectados por sequenciamento.
Até o mês 12
Eficiência de interrupção do gene CCR5 de células sanguíneas periféricas
Prazo: Até o mês 12
A porcentagem de alelos do gene CCR5 interrompidos no genoma de células sanguíneas periféricas por sequenciamento.
Até o mês 12
Enxerto de células hematopoiéticas
Prazo: Até o 3º ano
Medição do tempo de enxerto de células hematopoiéticas multilinhagem após o transplante para avaliar a recuperação hematológica
Até o 3º ano
Nível de RNA do HIV-1
Prazo: Até o 3º ano
Alteração do nível de RNA do HIV-1 no plasma após o transplante
Até o 3º ano
Número de células T CD4+
Prazo: Até o 3º ano
Alteração do nível do número de células T CD4+ após o transplante
Até o 3º ano
A mudança de proporção de CD4/CD8
Prazo: Até o 3º ano
A variação da relação CD4/CD8 no sangue periférico após o transplante
Até o 3º ano
Níveis de RNA do HIV-1 durante ATI
Prazo: A cada duas semanas, até o final da ATI ou até 3 meses
Níveis de RNA do HIV-1 no plasma durante ATI.
A cada duas semanas, até o final da ATI ou até 3 meses
Nível de DNA do HIV-1
Prazo: Até o mês 12
Alterações do DNA proviral em PBMC pré-transplante e 12 meses pós-transplante
Até o mês 12

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Affiliated Hospital to Academy of Military Medical Sciences

Colaboradores

Colaboradores

Uma organização diferente do patrocinador que fornece suporte para um estudo clínico. Esse apoio pode incluir atividades relacionadas a financiamento, projeto, implementação, análise de dados ou relatórios.
Peking University
Capital Medical University

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Antecipado)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
30 de maio de 2017

Conclusão Primária (Antecipado)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
20 de maio de 2019

Conclusão do estudo (Antecipado)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
20 de maio de 2021

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
18 de maio de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
22 de maio de 2017

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
23 de maio de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
23 de maio de 2017

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
22 de maio de 2017

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de maio de 2017

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • 307-HSPC-R5

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Não

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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