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Sicherheit der Transplantation von CRISPR CCR5-modifizierten CD34+-Zellen bei HIV-infizierten Patienten mit hämatologischen Malignomen

22. Mai 2017 aktualisiert von: Chen Hu, Affiliated Hospital to Academy of Military Medical Sciences

Sicherheits- und Durchführbarkeitsstudie zur Allotransplantation von CRISPR/Cas9 CCR5-genmodifizierten CD34+ hämatopoetischen Stamm-/Vorläuferzellen bei HIV-infizierten Patienten mit hämatologischen Malignomen

Die Forscher führten diese Studie durch, um die Sicherheit und Durchführbarkeit einer Transplantation mit CRISPR/Cas9 CCR5-genmodifizierten hämatopoetischen CD34+-Stamm-/Vorläuferzellen für Patienten zu bewerten, die AIDS und hämatologische Malignome entwickeln. Die Patienten werden mit einer antiviralen Therapie (ART) behandelt, um vor der Konditionierung ein nicht nachweisbares HIV-1-Virus im peripheren Blut zu erreichen. CD34+-Zellen von Spendern werden den Patienten nach der Behandlung mit CRISPR/Cas9 zur Ablation des CCR5-Gens infundiert.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Unbekannt

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Das Hauptziel dieser Studie ist die Bestimmung der Sicherheit der Infusion von CD34+-Zellen, die mit CRISPR/Cas9 behandelt werden, um das CCR5-Gen zu stören. Das sekundäre Ziel ist die Bewertung der Resistenz gegen HIV-1(R5) bei infizierten Patienten nach Infusion von modifizierten CD34+-Zellen mit oder ohne Unterbrechung der antiretroviralen Therapie (ATI). Nach der Transplantation werden die Rekonstitutionszeit und Häufigkeit von hämatopoetischen Zellen mehrerer Abstammungslinien im Vergleich zu zuvor berichteten HSCT bei HIV-1-Patienten analysiert. Nach dem Nachweis einer hohen Rekonstitution von CD4+-T-Zellen (über 600 Zellen/μl) und CCR5-negativen Zellen (über 1 %) im peripheren Blut werden die Probanden einer ATI unterzogen. Der HIV-1-RNA-Spiegel und die CD4+-Zellzahlen werden zweiwöchentlich für mindestens einen Monat überwacht.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
5

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.
  • Name: Bin Zhang, MD, PhD
  • Telefonnummer: +86-10-66947625
  • E-Mail: zb307ctc@163.com

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • China
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, China, 100071
        • Rekrutierung
        • 307 Hospital of PLA (Affiliated Hospital of Academy to Military Medical Sciences)
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Hu Chen, MD, PhD
        • Hauptermittler:
          • Hongkui Deng, PhD
        • Hauptermittler:
          • Hao Wu, MD, PhD

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 60 Jahre (Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Alter zwischen 18 und 60, männlich oder weiblich;
  2. Hämatologische Neubildungen;
  3. HIV-1 R5 tropic Virus ohne CXCR4-tropisches oder R5/X4 dual-tropisches HIV;
  4. Bei ART mit nicht nachweisbarem HIV-1-Spiegel (<40 gc/ml, HIV-1-RNA);
  5. Verfügbarkeit eines zustimmenden HLA-abgestimmten Spenders;
  6. Keine Kardiomyopathie oder kongestive Herzinsuffizienz;
  7. CD4+ T-Zellzahlen ≥200 Zellen/µl und ≤750 Zellen/µl;
  8. Fehlen von psychosozialen Bedingungen und Bereitschaft, studienbedingte Bewertungen für 2 Jahre einzuhalten;
  9. Lebenserwartung von mindestens 1 Jahr.

Ausschlusskriterien:

  1. Akute oder chronische Hepatitis-B- oder Hepatitis-C-Infektion;
  2. Alle anderen Krebsarten oder bösartigen Erkrankungen als hämatologische Neubildungen;
  3. Subjekt mit CMV-Retinitis oder anderen Krankheiten im Zusammenhang mit einer aktiven CMV-Infektion;
  4. Subjekt mit Organfunktionsstörung;
  5. Nicht schwanger und nicht stillend;
  6. Drogen- oder Alkoholmissbrauch oder -abhängigkeit;
  7. Derzeit an einer anderen klinischen Studie teilnehmen oder sich einer Zelltherapie unterzogen haben;
  8. Spender unfähig zur HSPC-Mobilisierung;
  9. nach Ansicht des Studienleiters die Einhaltung der Studienanforderungen beeinträchtigen würde.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: CCR5-Genmodifikation
CD34+ hämatopoetische Stamm-/Vorläuferzellen des Spenders werden vor der Transplantation in den Patienten mit CRISPR/Cas9 behandelt.
Genetisch: CCR5-Genmodifikation
CD34+ hämatopoetische Stamm-/Vorläuferzellen des Spenders werden mit CRISPR/Cas9 behandelt, das auf das CCR5-Gen abzielt.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Persistenz der Unterbrechung des CCR5-Gens in transplantierten Zellen
Zeitfenster: 12 Monate
Den Teilnehmern werden CD34+-Zellen transplantiert, die mit dem CRISPR/Cas9-System behandelt werden, um das CCR5-Gen zu zerstören. Die Persistenz der Unterbrechung des CCR5-Gens in transplantierten Zellen wird durch Sequenzierung bewertet.
12 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
CD34+ Zellzahl
Zeitfenster: der erste Monat
Die CD34+-Zellzahl vor der Infusion
der erste Monat

Andere Ergebnismessungen

Andere Ergebnismessungen

Bei klinischen Studien eine im Protokoll beschriebene geplante Messung, die verwendet wird, um die Wirkung einer Intervention/Behandlung auf die Teilnehmer zu bestimmen. Bei Beobachtungsstudien eine Messung oder Beobachtung, die verwendet wird, um Muster von Krankheiten oder Merkmalen oder Assoziationen mit Expositionen, Risikofaktoren oder Behandlungen zu beschreiben. Arten von Ergebnismaßen umfassen primäres Ergebnismaß und sekundäres Ergebnismaß.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gendisruptionseffizienz von Knochenmarkszellen
Zeitfenster: Bis Monat 12
Der Prozentsatz der zerstörten CCR5-Genallele im Genom von Knochenmarkszellen, die durch Sequenzierung nachgewiesen wurden.
Bis Monat 12
CCR5-Gendisruptionseffizienz von peripheren Blutzellen
Zeitfenster: Bis Monat 12
Der Prozentsatz der zerstörten CCR5-Genallele im Genom peripherer Blutzellen durch Sequenzierung.
Bis Monat 12
Transplantation hämatopoetischer Zellen
Zeitfenster: Bis Klasse 3
Messung der Transplantationszeit von hämatopoetischen Zellen mehrerer Linien nach der Transplantation, um die hämatologische Erholung zu bewerten
Bis Klasse 3
HIV-1-RNA-Level
Zeitfenster: Bis Klasse 3
Niveauänderung von HIV-1-RNA im Plasma nach Transplantation
Bis Klasse 3
CD4+ T-Zellzahl
Zeitfenster: Bis Klasse 3
Niveauänderung der CD4+ T-Zellzahl nach Transplantation
Bis Klasse 3
Die Verhältnisänderung von CD4/CD8
Zeitfenster: Bis Klasse 3
Die Verhältnisänderung von CD4/CD8 im peripheren Blut nach der Transplantation
Bis Klasse 3
HIV-1-RNA-Spiegel während ATI
Zeitfenster: Alle zwei Wochen, bis zum Ende von ATI oder bis zu 3 Monate
HIV-1-RNA-Spiegel im Plasma während ATI.
Alle zwei Wochen, bis zum Ende von ATI oder bis zu 3 Monate
HIV-1-DNA-Spiegel
Zeitfenster: Bis Monat 12
Veränderungen der proviralen DNA bei PBMC vor der Transplantation und 12 Monate nach der Transplantation
Bis Monat 12

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Affiliated Hospital to Academy of Military Medical Sciences

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
Peking University
Capital Medical University

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Voraussichtlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
30. Mai 2017

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
20. Mai 2019

Studienabschluss (Voraussichtlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
20. Mai 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
18. Mai 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
22. Mai 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
23. Mai 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
23. Mai 2017

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
22. Mai 2017

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Mai 2017

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • 307-HSPC-R5

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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